Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/115 - Aptamères, c.-à-d. acides nucléiques liant spécifiquement une molécule cible avec une haute affinité sans s'y hybrider
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61P 9/12 - Antihypertenseurs
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Provided herein are compounds comprising modified oligonucleotides targeted to microRNAs, wherein the modified oligonucleotides are designed to avoid off-target effects.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of a nervous system disorder, including epilepsy, using modified oligonucleotides that inhibit AMPAR.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 9/08 - Solutions
• A61K 31/436 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à six chaînons ayant l'oxygène comme hétéro-atome du cycle, p. ex. rapamycine
• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61K 31/517 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des systèmes carbocycliques, p. ex. quinazoline, périmidine
• A61K 31/55 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole
• A61K 31/585 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes contenant des hétérocycles, p. ex. danazol, stanozolol, pancuronium ou digitogénine contenant des cycles lactone, p. ex. oxandrolone, bufaline
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 38/22 - Hormones
• A61K 38/31 - Somatostatines
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Provided herein are compounds comprising modified oligonucleotides targeted to microRNAs, wherein the modified oligonucleotides are designed to avoid off-target effects.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/115 - Aptamères, c.-à-d. acides nucléiques liant spécifiquement une molécule cible avec une haute affinité sans s'y hybrider
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide

Produits et services

Oligonucleotide preparations for therapeutic pharmaceutical purposes for a wide variety of conditions

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-10b activity. The compositions may be administered to subjects with cancer, such as glioma.

Classes IPC  ?

• A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
• A61K 31/4188 - 1,3-Diazoles condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. biotine, sorbinil
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61P 9/12 - Antihypertenseurs
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-122 activity. The compositions have certain nucleoside modifications that yield potent inhibitors of miR-122 activity and comprise moieties that facilitate delivery to the liver. The compositions may be administered to subjects infected with hepatitis C virus, as a treatment for hepatitis C virus and related conditions.

Classes IPC  ?

• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
• A61K 31/7072 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle contenant des pyrimidines condensées ou non-condensées ayant des groupes oxo liés directement au cycle pyrimidine, p. ex. cytidine, acide cytidylique ayant deux groupes oxo liés directement au cycle pyrimidine, p. ex. uridine, acide uridylique, thymidine, zidovudine
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61P 9/12 - Antihypertenseurs
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Produits et services

oligonucleotide preparations for therapeutic pharmaceutical purposes for a wide variety of conditions

Produits et services

Oligonucleotide preparations for therapeutic pharmaceutical purposes for a wide variety of conditions

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-10b activity. The compositions may be administered to subjects with cancer, such as glioma.

Classes IPC  ?

• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide

Abrégé

Provided herein are methods for oral administration of oligonucleotides. Further provided herein are methods for oral administration of modified oligonucleotides targeted to microRNA.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 9/08 - Solutions
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
• A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-l22 activity. The compositions have certain nucleoside modifications that yield potent inhibitors of miR-l22 activity and comprise moieties that facilitate delivery to the liver. The compositions may be administered to subjects infected with hepatitis C virus, as a treatment for hepatitis C virus and related conditions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN

Abrégé

Described herein are conjugated modified oligonucleotides that are complementary to a target RNA. The conjugate facilitates cellular uptake of the modified oligonucleotide, resulting improved potency.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of poly-cystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 9/12 - Antihypertenseurs

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of Alport syndrome, using a modified oligonucleotide targeted to miR-21. In certain embodiments, the modified oligonucleotide targeted to miR-21 improves kidney function and/or reduces fibrosis in subjects having Alport syndrome. In certain embodiments, administration of the modified oligonucleotide targeted to miR-21 delays the onset of end-stage renal disease in a subject having Alport syndrome. In certain embodiments, the modified oligonucleotide targeted to miR-21 delays the need for dialysis or kidney transplant in a subject having Alport syndrome.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• C07H 21/00 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques
• A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• A61K 31/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of liver cancer. These methods encompass the administration of a compound comprising a modified oligonucleotide, wherein the modified oligonucleotide is targeted to a miRNA. Also provided herein are compositions for the treatment of liver cancer. Such compositions include compounds comprising a modified oligonucleotide, wherein the modified oligonucleotide is targeted to a miRNA. Certain miRNAs have been identified as overexpressed in liver cancer, such as, for example, hepatocellular carcinoma, and are thus selected for targeting by modified oligonucleotides. Further, certain miRNAs have been identified as overexpressed in hepatocellular carcinoma cells exposed to dioxin, and are thus selected for targeting by modified oligonucleotides. Antisense inhibition of certain of these miRNAs has been found to inhibit cell proliferation and induce apoptosis.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 31/407 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. kétorolac, physostigmine
• A61K 31/44 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés
• A61K 31/4745 - QuinoléinesIsoquinoléines condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques condensées avec des systèmes cycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. phénanthrolines
• A61K 31/513 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p. ex. cytosine
• A61K 31/555 - Composés hétérocycliques contenant des métaux lourds, p. ex. hémine, hématine, mélarsoprol
• A61K 31/704 - Composés ayant des radicaux saccharide liés à des composés non-saccharide par des liaisons glycosidiques liés à un composé carbocyclique, p. ex. phloridzine liés à un système carbocyclique condensé, p. ex. sennosides, thiocolchicosides, escine, daunorubicine, digitoxine
• A61K 31/7048 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'oxygène comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. leucoglucosane, hespéridine, érythromycine, nystatine
• A61K 31/7068 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle contenant des pyrimidines condensées ou non-condensées ayant des groupes oxo liés directement au cycle pyrimidine, p. ex. cytidine, acide cytidylique

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-122 activity. The compositions have certain nucleoside modifications that yield potent inhibitors of miR-122 activity. The compounds may comprise conjugates to facilitate delivery to the liver. The compositions may be administered to subjects infected with hepatitis C virus, as a treatment for hepatitis C virus and related conditions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 31/4178 - 1,3-Diazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. pilocarpine, nitrofurantoïne
• A61K 31/4184 - 1,3-Diazoles condensés avec des carbocycles, p. ex. benzimidazoles
• A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/7072 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle contenant des pyrimidines condensées ou non-condensées ayant des groupes oxo liés directement au cycle pyrimidine, p. ex. cytidine, acide cytidylique ayant deux groupes oxo liés directement au cycle pyrimidine, p. ex. uridine, acide uridylique, thymidine, zidovudine
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 47/62 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant une protéine, un peptide ou un acide polyaminé
• A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc

Abrégé

Provided herein are compositions and methods for the modulation of miR-214 for the treatment and/or prevention of fibrosis and fibroproliferative conditions.

Classes IPC  ?

• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of liver cancer. These methods encompass the administration of a compound comprising a modified oligonucleotide, wherein the modified oligonucleotide is targeted to a miRNA. Also provided herein are compositions for the treatment of liver cancer. Such compositions include compounds comprising a modified oligonucleotide, wherein the modified oligonucleotide is targeted to a miRNA. Certain miRNAs have been identified as overexpressed in liver cancer, such as, for example, hepatocellular carcinoma, and are thus selected for targeting by modified oligonucleotides. Further, certain miRNAs have been identified as overexpressed in hepatocellular carcinoma cells exposed to dioxin, and are thus selected for targeting by modified oligonucleotides. Antisense inhibition of certain of these miRNAs has been found to inhibit cell proliferation and induce apoptosis.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/513 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p. ex. cytosine
• A61K 31/7068 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle contenant des pyrimidines condensées ou non-condensées ayant des groupes oxo liés directement au cycle pyrimidine, p. ex. cytidine, acide cytidylique
• A61K 31/704 - Composés ayant des radicaux saccharide liés à des composés non-saccharide par des liaisons glycosidiques liés à un composé carbocyclique, p. ex. phloridzine liés à un système carbocyclique condensé, p. ex. sennosides, thiocolchicosides, escine, daunorubicine, digitoxine
• A61K 31/407 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. kétorolac, physostigmine
• A61K 31/44 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés
• A61K 31/7048 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'oxygène comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. leucoglucosane, hespéridine, érythromycine, nystatine
• A61K 31/555 - Composés hétérocycliques contenant des métaux lourds, p. ex. hémine, hématine, mélarsoprol
• A61K 31/4745 - QuinoléinesIsoquinoléines condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques condensées avec des systèmes cycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. phénanthrolines

Produits et services

Oligonucleotide preparations for therapeutic pharmaceutical purposes Research and development of oligonucleotides

Abrégé

Described herein are conjugated modified oligonucleotides that are complementary to a target RNA. The conjugate facilitates cellular uptake of the modified oligonucleotide, resulting improved potency.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are compounds and methods for encapsulating nucleic acids. In some embodiments, compounds and methods are provided for automated encapsulating of nucleic acid in lipids.

Classes IPC  ?

• B01F 5/02 - Mélangeurs à jet
• B01J 13/04 - Fabrication de microcapsules ou de microbilles par des procédés physiques, p. ex. séchage, pulvérisation
• B01F 13/00 - Autres mélangeurs; Installations pour effectuer des mélanges comportant des combinaisons de mélangeurs de types différents
• B01F 3/08 - Mélange, p.ex. dispersion, émulsion, selon les phases à mélanger de liquides avec des liquides; Emulsion

Abrégé

The disclosure includes methods of determining the activity of an inhibitor of a target microRNA (miRNA) or of a mimic of a target microRNA. Determination of polysome occupancy in treated and control samples followed by comparing the occupancies can be used to determine a displacement value for the inhibitor or mimic of the target miRNA. The displacement value reflects the extent of a change in the levels of the target miRNA (which may include the mimic if applicable) in polysomal and non-polysomal compartments of a sample or a shift of the target miRNA between polysomal and non-polysomal compartments of a sample and can indicate the activity of the inhibitor toward the target miRNA or of the mimic toward a target RNA.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques
• G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Methods, compositions, kits, and systems for characterizing the non-alcoholic fatty liver disease (NAFLD) state of a subject are provided. In some embodiments the methods, compositions, kits, and systems comprise at least one miRNA selected from the differentially expressed miRNAs listed in at least one of Tables 1-4, 10-14, and 28-29. In some embodiments the methods compositions, kits, and systems are for characterizing the nonalcoholic steatohepatitis (NASH) state of the subject, characterizing the occurrence of liver fibrosis in the subject, and/or characterizing the occurrence of hepatocellular ballooning in the subject.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques

Abrégé

Described herein are compounds comprising modified oligonucleotides that are complementary to miR-103 and/or miR-107 and methods of treating diseases and disorders using the compounds.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
• C07H 21/00 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-21 activity. The compositions have certain nucleoside modifications that yield potent inhibitors of miR-21 activity. The compounds may comprise conjugates to facilitate delivery to the liver. The compositions may be administered to subjects with liver conditions, such as liver cancer.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are compositions and methods for the modulation of miR-214 for the treatment and/or prevention of fibrosis and fibroproliferative conditions.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 38/02 - Peptides à nombre indéterminé d'amino-acidesLeurs dérivés
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice

Abrégé

Described herein are conjugated modified oligonucleotides that are complementary to a target RNA. The conjugate facilitates cellular uptake of the modified oligonucleotide, resulting improved potency.

Classes IPC  ?

• C07H 17/02 - Radicaux hétérocycliques contenant uniquement des atomes d'azote comme hétéro-atomes du cycle
• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
• C12N 5/00 - Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p. ex. lignées cellulairesTissusLeur culture ou conservationMilieux de culture à cet effet
• C12N 5/02 - Propagation de cellules individuelles ou de cellules en suspensionLeur conservationMilieux de culture à cet effet
• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Described herein are conjugated modified oligonucleotides that are complementary to a target RNA. The conjugate facilitates cellular uptake of the modified oligonucleotide, resulting improved potency.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-122 activity. The compositions have certain nucleoside modifications that yield potent inhibitors of miR-122 activity. The compounds may comprise conjugates to facilitate delivery to the liver. The compositions may be administered to subjects infected with hepatitis C virus, as a treatment for hepatitis C virus and related conditions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of Alport Syndrome, using modified oligonucleotides targeted to miR-21. In certain embodiments, a modified oligonucleotide targeted to miR-21 improves kidney function and/or reduces fibrosis in subjects having Alport Syndrome. In certain embodiments, administration of a modified oligonucleotide targeted to miR-21 delays the onset of end-stage renal disease in a subject having Alport Syndrome. In certain embodiments, a modified oligonucleotide targeted to miR-21 delays the need for dialysis or kidney transplant in a subject having Alport Syndrome.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-21 activity. The compositions have certain nucleoside modification patterns that yield potent inhibitors of miR-21 activity. The compositions may be used to inhibit miR-21, and also to treat diseases associated with abnormal expression of miR-21, such as fibrosis and cancer.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes

Abrégé

Provided herein are compositions and methods for the modulation of ′miR-214 for the treatment and/of prevention of fibrosis and fibroproliferative conditions.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide

Abrégé

Provided herein are compositions comprising oligomeric compounds. In certain embodiments, the oligomeric compounds are useful as miRNA mimics. The oligomeric compounds may mimic the activity of miR-34. Also provided herein are methods for the treatment of cancer.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of liver cancer. These methods encompass the administration of a compound comprising a modified oligonucleotide, wherein the modified oligonucleotide is targeted to a miRNA. Also provided herein are compositions for the treatment of liver cancer. Such compositions include compounds comprising a modified oligonucleotide, wherein the modified oligonucleotide is targeted to a miRNA. Certain miRNAs have been identified as overexpressed in liver cancer, such as, for example, hepatocellular carcinoma, and are thus selected for targeting by modified oligonucleotides. Further, certain miRNAs have been identified as overexpressed in hepatocellular carcinoma cells exposed to dioxin, and are thus selected for targeting by modified oligonucleotides. Antisense inhibition of certain of these miRNAs has been found to inhibit cell proliferation and induce apoptosis.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-21 activity. The compositions have certain nucleoside modification patterns that yield potent inhibitors of miR-21 activity. The compositions may be used to inhibit miR-21, and also to treat diseases associated with abnormal expression of miR-21, such as fibrosis and cancer.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

Provided herein are methods and compositions for the treatment of metabolic disorders. Also provided herein are methods and compositions for improving insulin resistance, reducing blood glucose levels, and/or reducing blood insulin levels in a subject in need thereof. In certain embodiments, the methods comprise inhibiting the activity of one or more miR-378 family members. In certain embodiments, such methods comprise administering a compound comprising a modified oligonucleotide targeted to one or more miR-378 family members.

Classes IPC  ?

• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• A61P 3/06 - Antihyperlipémiants
• A61P 3/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme de l'homéostase du glucose de l'hyperglycémie, p. ex. antidiabétiques
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
• A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-21 activity. The compositions have certain nucleoside modification patterns that yield potent inhibitors of miR-21 activity. The compositions may be used to inhibit miR-21, and also to treat diseases associated with abnormal expression of miR-21, such as fibrosis and cancer.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• C12N 5/02 - Propagation de cellules individuelles ou de cellules en suspensionLeur conservationMilieux de culture à cet effet
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07H 21/00 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques

Abrégé

Provided herein are compositions and methods for the modulation of 'miR-214 for the treatment and/of prevention of fibrosis arid fibroproliferaiive conditions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides

Abrégé

Provided herein are methods and compositions for the treatment of cardiac disease using an inhibitor of miR-21.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
• A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire

Abrégé

Provided herein are compositions comprising oligomeric compounds. In certain embodiments, the oligomeric compounds are useful as miRNA mimics. The oligomeric compounds may mimic the activity of miR-34. Also provided herein are methods for the treatment of cancer.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide

Abrégé

This invention relates generally to chemically modified oligonuceotides useful for modulating expression of microRNAs and pre-microRNAs. More particularly, the invention relates to single stranded chemically modified oligonuceotides for inhibiting microRNA and pre-microRNA expression and to methods of making and using the modified oligonucleotides. Also included in the invention are compositions and methods for silencing microRNAs in the central nervous system.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of liver cancer. These methods encompass the administration of a compound comprising a modified oligonucleotide, wherein the modified oligonucleotide is targeted to a miRNA. Also provided herein are compositions for the treatment of liver cancer. Such compositions include compounds comprising a modified oligonucleotide, wherein the modified oligonucleotide is targeted to a miRNA. Certain miRNAs have been identified as overexpressed in liver cancer, such as, for example, hepatocellular carcinoma, and are thus selected for targeting by modified oligonucleotides. Further, certain miRNAs have been identified as overexpressed in hepatocellular carcinoma cells exposed to dioxin, and are thus selected for targeting by modified oligonucleotides. Antisense inhibition of certain of these miRNAs has been found to inhibit cell proliferation and induce apoptosis.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Produits et services

Pharmaceuticals. Educational and information materials in the field of pharmaceuticals. Information and advisory services relating to pharmaceuticals, including such services provided on-line from a computer network or the Internet; medical information services, namely providing information about pharmaceutical treatments; medical evaluation and monitoring services; biomedical services; diagnostic testing, self testing, self monitoring and adverse drug reaction testing services; medical services; advisory, consultative and telephone helpline services relating to the use of pharmaceuticals; technical help and support services provided by telephone or electronic mail and relating to the use of pharmaceuticals.

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of liver cancer. These methods encompass the administration of a compound comprising a modified oligonucleotide, wherein the modified oligonucleotide is targeted to a miRNA. Also provided herein are compositions for the treatment of liver cancer. Such compositions include compounds comprising a modified oligonucleotide, wherein the modified oligonucleotide is targeted to a miRNA. Certain miRNAs have been identified as overexpressed in liver cancer, such as, for example, hepatocellular carcinoma, and are thus selected for targeting by modified oligonucleotides. Further, certain miRNAs have been identified as overexpressed in hepatocellular carcinoma cells exposed to dioxin, and are thus selected for targeting by modified oligonucleotides. Antisense inhibition of certain of these miRNAs has been found to inhibit cell proliferation and induce apoptosis.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

The invention relates to compounds and the use thereof in the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, autosomal recessive polycystic kidney disease and nephronophthisis, using modified oligonucleotides targeted to the miR-17 family. The compound comprises a modified oligonucleotide consisting of 9 linked nucleosides and has the nucleoside pattern in the 5' to 3' orientation: NsNsNmNfNfNfNmNsNs, the nucleosides followed by subscript “M” are 2'-O-methyl nucleosides, nucleosides followed by subscript “F” are 2'-fluoro nucleosides, nucleosides followed by subscript “S” are S-cEt nucleosides, and all linkages are phosphorothioate linkages. More particularly, the nucleobase sequence of the modified oligonucleotide comprises the nucleobase sequence 5'-GCACUUU-3'.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-l22 activity. The compositions have certain nucleoside modifications that yield potent inhibitors of miR-l22 activity and comprise moieties that facilitate delivery to the liver. The compositions may be administered to subjects infected with hepatitis C virus, as a treatment for hepatitis C virus and related conditions.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-10b activity. The compositions may be administered to subjects with cancer, such as glioma.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4188 - 1,3-Diazoles condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. biotine, sorbinil
• A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Described herein are compositions and methods for the inhibition of miR-122 activity. The compositions have certain nucleoside modifications that yield potent inhibitors of miR-122 activity. The compounds may comprise conjugates to facilitate delivery to the liver. The compositions may be administered to subjects infected with hepatitis C virus, as a treatment for hepatitis C virus and related conditions.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Described herein are conjugated modified oligonucleotides that are complementary to a target RNA. The conjugate facilitates cellular uptake of the modified oligonucleotide, resulting improved potency.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are methods for the treatment of polycystic kidney disease, including autosomal dominant polycystic kidney disease, using modified oligonucleotides targeted to miR-17.

Classes IPC  ?

• A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• C07H 21/00 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are compounds comprising modified oligonucleotides targeted to microRNAs, wherein the modified oligonucleotides are designed to avoid off-target effects.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens