Abrégé

The present invention relates to the fields of measuring brain activity and detecting and diagnosing a brain pathology. Methods for monitoring and/or indexing a subject's sleep or sleep patterns are also provided. Methods for determining the efficacy of therapy against a brain pathology are also provided. In certain embodiments, the method comprises performing a fast BOLD sensitive MRI. In certain embodiments, the method comprises performing an ultrafast magnetic resonance (MR) encephalography (MREG) on the subject and detecting an alteration in brain activity

Classes IPC  ?

• A61B 5/055 - Détection, mesure ou enregistrement pour établir un diagnostic au moyen de courants électriques ou de champs magnétiquesMesure utilisant des micro-ondes ou des ondes radio faisant intervenir la résonance magnétique nucléaire [RMN] ou électronique [RME], p. ex. formation d'images par résonance magnétique
• G16H 20/70 - TIC spécialement adaptées aux thérapies ou aux plans d’amélioration de la santé, p. ex. pour manier les prescriptions, orienter la thérapie ou surveiller l’observance par les patients concernant des thérapies mentales, p. ex. la thérapie psychologique ou le training autogène
• A61B 5/369 - Électroencéphalographie [EEG]

Abrégé

Compositions and methods for management and treatment of Friedreich's ataxia and other disorders associated with mitochondrial fragmentation are disclosed.

Classes IPC  ?

• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 38/08 - Peptides ayant de 5 à 11 amino-acides
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 38/10 - Peptides ayant de 12 à 20 amino-acides
• A61P 25/02 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des neuropathies périphériques

Abrégé

Provided are macromolecular prodrugs in which 7-hydroxymethylcamptothecin (CPT-MeOH) is covalently bonded to a polymer via ester bonds that are labile under physiological conditions. The CPT-MeOH may be functionalized with a norepinephrine transporter (NET) ligand. Also provided are methods of treating cancer, especially neuroblastoma with the macromolecular prodrugs.

Classes IPC  ?

• A61K 31/395 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines
• A61K 31/4353 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
• A61K 31/33 - Composés hétérocycliques

Abrégé

The present invention relates to engineered variants of chaperone proteins to mediate mature peptide human leukocyte antigen (pHLA) complex production and design and method for making and using the same.

Classes IPC  ?

• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

Methods and compositions for increasing hemoglobin levels (e.g., fetal hemoglobin) and/or gamma-globin in a cell or subject by the administration of at least one FTP A inhibitor and/or at least one TIPRL inhibitor to the cell or subject is disclosed. In another aspect methods of treating and/or preventing a hemoglobinopathy (e.g., sickle cell disease) or thalassemia in a subject by the administration at least one PTPA inhibitor and/or at least one TIPRL inhibitor to the subject in need thereof are further disclosed.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
• A61P 7/06 - Antianémiques

Classes IPC  ?

• C12Q 1/6837 - Couplage enzymatique ou biochimique d’acides nucléiques à une phase solide utilisant des réseaux de sondes ou des puces à sondes

Abrégé

The disclosure includes compositions and pharmaceutical compositions and kits comprising amino acid sequences that bind to antigens in vivo and in vitro. The exceptional binding through and with MHC molecules allows for screens for novel epitopes but also therapeutic applications for cell targeting. In some embodiments, the disclosure relates to methods of treating subjects with pharmaceutical compositions comprising the amino acid sequences.

Classes IPC  ?

• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
• C12N 5/10 - Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p. ex. cellules transformées par des virus
• C12P 21/00 - Préparation de peptides ou de protéines
• G01N 33/566 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet utilisant un support spécifique ou des protéines réceptrices comme réactifs pour la formation de liaisons par ligand

Abrégé

TPP1TPP1) transgene.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine

Abrégé

ApoE2ApoE2 transgene.

Classes IPC  ?

• C07K 14/775 - Apolipopeptides
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• A61K 38/16 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C07K 7/06 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 5 à 11 amino-acides

Abrégé

Methods and uses for diagnosing and treating Tourette syndrome are encompassed, wherein diagnosis and treatment may be based upon an assessment of genetic alterations in metabotropic glutamate receptor (mGluR) network genes and wherein treatment is with nonspecific activators of mGluRs such as fasoracetam.

Classes IPC  ?

• A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique

Abrégé

Compositions and methods for the detection and treatment of ADHD are provided.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
• A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
• C12Q 1/6876 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes

Abrégé

The disclosure is directed to crystalline forms and mixtures thereof of R-fasoracetam. Such crystalline forms include Form II monohydrate R-fasoracetam and the anhydrate form of R-fasoracetam. The disclosure further includes mixtures of the anhydrate form of R-fasoracetam together with one or more of Form I monohydrate R-fasoracetam and Form II monohydrate R-fasoracetam.

Classes IPC  ?

• C07D 401/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques

Abrégé

This application relates to methods of treating attention deficit hyperactivity disorder (ADHD), 22q deletion and/or duplication syndrome, and co-morbidities with a nonselective activator of metabotropic glutamate receptors, such as fasoracetam, for example, in subjects having a genetic alteration in at least one metabotropic glutamate receptor (mGluR) network gene.

Classes IPC  ?

• A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique

Abrégé

A molecular analysis component, comprising: a first substrate having a first nanopore extending therethrough and the first nanopore having a diameter; and a second substrate having a second nanopore extending therethrough and the second nanopore having a diameter, the first and second nanopores both extending in a direction, and the first and second nanopores are separated by a distance of from about 0.5 nm to about 500 nm as measured along the direction, the distance optionally being of from about 5 nm to about 250 nm. A method, comprising: translocating a molecule through (i) a first nanopore extending through a first substrate and (ii) a second nanopore extending through a second substrate, the first and second nanopores both extending along a direction, the first and second nanopores being separated by a distance as measured along the direction; and collecting at least one signal related to the translocation of the molecule through at least one of the first nanopore and the second nanopore, the molecule optionally comprising a polynucleotide.

Classes IPC  ?

• G01N 33/487 - Analyse physique de matériau biologique de matériau biologique liquide
• B82Y 15/00 - Nanotechnologie pour l’interaction, la détection ou l'actionnement, p. ex. points quantiques comme marqueurs en dosages protéiques ou moteurs moléculaires

Abrégé

The present invention provides compositions and methods comprising anti-CD38 chimeric antigen receptors (CARs). Compositions and methods of treatment are also provided.

Classes IPC  ?

• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• A61K 40/11 - Lymphocytes T, p. ex. lymphocytes infiltrant les tumeurs [TIL] ou lymphocytes T régulateurs [Treg]Cellules tueuses activées par les lymphokines [LAK]
• A61K 40/31 - Récepteurs antigéniques chimériques [CAR]
• A61K 40/42 - Antigènes associés au cancer
• A61P 35/02 - Agents anticancéreux spécifiques pour le traitement de la leucémie
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire

Abrégé

In one aspect, the present disclosure relates to lipid nanoparticles (LNPs) comprising at least one ionizable lipid, at least one helper lipid, cholesterol, at least one conjugated lipid, and at least one nucleic acid cargo (e.g., at least one mRNA and at least one sgRNA). In another aspect, the present disclosure relates to a method of delivering a cargo to the brain of a subject in need thereof. In another aspect, the present disclosure relates to methods of genome editing a mutated gene sequence associated with a disease or disorder in a subject in need thereof. In another aspect, the present disclosure relates to methods of treating a lysosomal storage disease in a subject in need thereof. In certain embodiments, the LNPs of the present disclosure are administrated in utero and/or intracerebroventricularly. In certain embodiments, the subject is embryonic, fetal, neonatal, or perinatal.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Compositions and methods for modulating hemostasis and treating hemophilia A are disclosed.

Classes IPC  ?

• C07K 16/36 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de coagulation sanguine
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques
• C07K 14/755 - Facteurs VIII

Abrégé

To address the vulnerability of water-activated adhesives to environmental conditions, presented here are adhesive tapes that include an adhesive portion comprising a water-activated reversible adhesive; and a hydrophobic backing secured to the adhesive portion. Also presented are methods, the methods including affixing an adhesive tape according to the present disclosure to a subject. Other disclosed methods include fabricating an adhesive tape according to the present disclosure.

Classes IPC  ?

• A61L 15/58 - Adhésifs
• A61F 13/02 - Bandages ou pansements adhésifs
• A61L 15/22 - Bandages, pansements ou garnitures absorbant les fluides physiologiques tels que l'urine, le sang, p. ex. serviettes hygiéniques, tampons contenant des matériaux macromoléculaires
• B32B 7/12 - Liaison entre couches utilisant des adhésifs interposés ou des matériaux interposés ayant des propriétés adhésives
• B32B 27/10 - Produits stratifiés composés essentiellement de résine synthétique comme seul composant ou composant principal d'une couche adjacente à une autre couche d'une substance spécifique de papier ou de carton

Abrégé

Neuroblastoma (NB) remains a leading cause of childhood cancer morbidity and mortality. Heritable activating mutations are present in the anaplastic lymphoma kinase (ALK) oncogene and these same mutations are frequently somatically acquired during high-risk NB tumorigenesis. ALK has been established as a tractable molecular target in NB and provides the rationale for the clinical development of ALK inhibition therapy. Anti-ALK antibodies and antigen binding fragments thereof are provided along with methods of use thereof.

Classes IPC  ?

• C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
• A61K 40/11 - Lymphocytes T, p. ex. lymphocytes infiltrant les tumeurs [TIL] ou lymphocytes T régulateurs [Treg]Cellules tueuses activées par les lymphokines [LAK]
• A61K 40/31 - Récepteurs antigéniques chimériques [CAR]
• A61K 40/42 - Antigènes associés au cancer
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

Compositions and methods for treatment and amelioration of mitochondrial dysfunction and disease are disclosed.

Classes IPC  ?

• G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
• A61K 31/455 - Acide nicotinique, c.-à-d. niacineSes dérivés, p. ex. esters, amides
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes

Abrégé

A portable pupillometer for evaluating one or more pupils of a subject includes an optical assembly to stimulate the one or more pupils. The optical assembly has a light source to deliver a stimulus to the one or more pupils and a detector to capture images of the one or more pupils during delivery of the stimulus. A control device is coupled to the optical assembly, which has a controller to perform a plurality of operations in accordance with instructions stored in a digital memory. The plurality of operations includes: obtaining pupillary light reflex data comprising a plurality of Pupillary Light Reflex metrics during stimulation of the one or more pupils; analyzing the pupillary light reflex data based on one or more characteristics of the subject; determining a probability of a concussion injury suffered by the subject; and outputting the probability to a user of the pupillometer.

Classes IPC  ?

• A61B 3/11 - Appareils pour l'examen optique des yeuxAppareils pour l'examen clinique des yeux du type à mesure objective, c.-à-d. instruments pour l'examen des yeux indépendamment des perceptions ou des réactions du patient pour mesurer la distance interpupillaire ou le diamètre de la pupille
• A61B 3/00 - Appareils pour l'examen optique des yeuxAppareils pour l'examen clinique des yeux
• A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus

Abrégé

The disclosure describes methods of assessing NAD biosynthesis as a biochemical hub for the TCR affinity-dependent metabolome. Through this central anabolic role, NAD biosynthesis governs a quiescence exit checkpoint, pacing proliferation. Normalizing cellular NAD(P)H likewise normalizes proliferation across affinities and enhancing NAD biosynthesis permits expansion of lower affinity clones. Furthermore, single-cell differences in NAD(P)H predict division potential for both T- and B-cells, prior to the first division, unmixing proliferative heterogeneity. This supports a broader paradigm in which complex signaling networks converge on metabolic pathways to control single-cell behavior.

Classes IPC  ?

• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• A61K 31/455 - Acide nicotinique, c.-à-d. niacineSes dérivés, p. ex. esters, amides
• C12N 5/0781 - Cellules BLeurs progéniteurs
• C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
• G01N 15/1429 - Traitement du signal
• G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique

Abrégé

The present invention relates to a loadable, multivalent virus-like particle (VLP) system which presents a multitude of MHC-I molecules comprising different allotype and antigen specificities, and methods for mating and using the same.

Classes IPC  ?

• C07K 14/74 - Complexe majeur d'histocompatibilité [MHC]
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion

Abrégé

Expression vectors for rapid and high-throughput cloning, expression and screening of chimeric antigen receptor (CAR) constructs are provided.

Classes IPC  ?

• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• C07K 14/725 - Récepteurs de lymphocytes-T
• C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire

Abrégé

The present invention relates generally to the field of using udenafil or a pharmaceutically acceptable salt thereof in patients who have undergone the Fontan operation.

Classes IPC  ?

• A61K 31/522 - Purines, p. ex. adénine ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p. ex. hypoxanthine, guanine, acyclovir
• A61K 31/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho

Abrégé

Compositions and methods for effecting base editing to correct mutations in the phenylalanine hydroxylase gene, thereby curing phenylketonuria, are disclosed.

Classes IPC  ?

• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

Compositions and methods for effecting base editing to correct mutations in the phenylalanine hydroxylase gene, thereby curing phenylketonuria, are disclosed.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme

Abrégé

A method for treating scoliosis in a patient is disclosed. The method comprises identifying a spinal column having a lateral convex curve; providing a first anchor, a second anchor, and a tether; securing the first anchor to a posterior region of a first vertebra; securing the second anchor to a posterior region of a second vertebra; securing a first tether end at a first tether connection location; and securing a second tether end at a second tether connection location. A scoliosis treatment system comprises anchors, each having a tether connection location positioned at a first location offset in a first lateral direction from a midsagittal plane of the first or second vertebra, and the anchors do not include any tether connection locations offset in in a second lateral direction, opposite the first lateral direction, from the midsagittal plane of the first vertebra or second vertebra.

Classes IPC  ?

• A61B 17/70 - Dispositifs de mise en position ou de stabilisation de la colonne vertébrale, p. ex. stabilisateurs comprenant un liquide de remplissage dans un implant
• A61B 17/56 - Instruments ou procédés chirurgicaux pour le traitement des os ou des articulationsDispositifs spécialement adaptés à cet effet

Abrégé

Provided herein are compositions and methods for providing long-term and sustained CAR T cell efficacy. For example, expression cassettes that encode both a GPC2-targeting chimeric antigen receptor and a bispecific innate immune cell engager binding both GD2 on tumor cells and CD16A on natural killers (NK) and macrophages are provided. In addition, T cells that both expression a GPC2-targeting chimeric antigen receptor on their surface and secrete a bispecific innate immune cell engager binding both GD2 on tumor cells and CD16A on natural killers (NK) and macrophages are provided.

Classes IPC  ?

• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07K 14/725 - Récepteurs de lymphocytes-T
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• C07K 16/30 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire provenant de cellules de tumeurs
• C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

A reversibly adhesive film, comprising: at least two hydroxyl-bearing polymer chains being crosslinked by one or more boronic ester bonds, the film having accessible hydroxyl groups at a surface of the film. An reversible adhesive, comprising: a first film layer, the first film layer comprising at least two first hydroxyl-bearing polymer chains crosslinked by first crosslinks that comprise one or more boronic ester bonds; and a second film layer, the first second layer comprising at least two second hydroxyl-bearing polymer chains crosslinked by second crosslinks that comprise one or more boronic ester bonds, wherein (1) the first hydroxyl-bearing polymer chains differ from the second hydroxyl-bearing polymer chains in one or more of composition and concentration, or (2) the boronic ester bonds are present in the first film layer at a different density than the boronic ester bonds in the second film layer, or (3) both (1) and (2).

Classes IPC  ?

• A61L 24/06 - Adhésifs ou ciments chirurgicauxAdhésifs pour dispositifs de colostomie contenant des matériaux macromoléculaires obtenus par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons carbone-carbone non saturées

Abrégé

Provided herein are systems for increasing AAV particle production. These systems comprise producer cell lines adapted for the production of AAV particles, as well as methods of producing AAV particles using said producer cell lines. Also provided are AAV particles produced by said production systems, producer cell lines and methods.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
• C12N 5/073 - Cellules ou tissus embryonnairesCellules fœtales ou tissus fœtaux

Abrégé

This disclosure is directed to methods of treating or inhibiting mitochondrial dysfunction or mitochondrial disease in a subject comprising administration of and effective amount of one or more of (+) Epicatechin (−) epicatechin, 11-hydroxyprogesterone, and 11-β-hydroxypregnenolone and other efficacious agents in a pharmaceutically acceptable carrier. Agents can be administered alone or in certain synergistic combinations. The compositions and methods described effectively reduce or alleviate primary respiratory chain dysfunction symptoms, and have efficacy for improving cellular resiliency, stress resistance, and symptoms associated with primary, secondary, or acute respiratory chain dysfunction.

Classes IPC  ?

• A61K 31/353 - 3,4-Dihydrobenzopyranes, p. ex. chromane, catéchine
• A61K 31/095 - Composés du soufre, du sélénium ou du tellure, p. ex. thiols
• A61K 31/197 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant un groupe amino les groupes amino et carboxyle étant liés à la même chaîne carbone acyclique, p. ex. acide gamma-aminobutyrique [GABA], bêta-alanine, acide epsilon-aminocaproïque ou acide pantothénique
• A61K 31/455 - Acide nicotinique, c.-à-d. niacineSes dérivés, p. ex. esters, amides
• A61K 31/57 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne à deux atomes de carbone, p. ex. prégnane ou progestérone
• A61K 31/7004 - Monosaccharides ayant uniquement des atomes de carbone, d'hydrogène et d'oxygène
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes

Abrégé

Compounds and methods for preventing and/or treating one or more symptoms of sickle cell diseases (SCD) by administering at least one of the compounds are provided. The compounds are chemically modified to increase bioavailability and activity, e.g., so that the compounds prevent adhesion and sickling of red blood cells (RBCs).

Classes IPC  ?

• C07D 213/30 - Atomes d'oxygène
• A61P 7/06 - Antianémiques
• C07D 239/26 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1, 3 ou diazine-1, 3 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles comportant au moins trois liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle

Abrégé

The invention concerns compositions and methods for treating protein C deficiency comprising adeno associated virus (AAV) vectors comprising a nucleic acid sequence encoding protein C (AAV -PC). The invention further provides non-human animal models for screening and assessing the efficacy of potential therapeutic agents for treating pro- thrombotic disorders, such as protein C deficiency.

Classes IPC  ?

• A61K 38/36 - Facteurs de coagulation sanguine ou de fibrinolyse
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 7/02 - Agents antithrombotiquesAnticoagulantsAnti-agrégants plaquettaires
• C12N 15/861 - Vecteurs adénoviraux
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux
• C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine

Abrégé

Compositions and methods for modulating IL- 18 activity for amelioration of aberrant inflammatory symptoms associated with increased autoreactivity of CD4+ T cells are disclosed.

Classes IPC  ?

• A61K 38/20 - Interleukines
• A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
• A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
• C07K 14/54 - Interleukines [IL]
• C07K 35/17 -

Abrégé

The present disclosure is directed to methods of labeling the surface of cells with a ligand for improved transduction. The cells may be labeled with a recombinant LDLR or anti-VSV-G antibody, such as by click chemistry. Further provided herein are methods of gene therapy, screening, and disease models using the present surface labeled cells.

Classes IPC  ?

• C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
• C12N 5/10 - Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p. ex. cellules transformées par des virus
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/867 - Vecteurs rétroviraux
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères

Abrégé

The present disclosure is directed to methods of improving the transduction efficiency of non-transducible cells, such as cells with low hLDLR. The cells may be labeled with 5'FAM and transduced with a scFv-truncated VSV-G pseudotyped lentivirus which comprises an anti-fluorescein scFv. Further provided are methods of gene therapy, cell engineering, genetic screening, and disease models using the fluorescein-labeled cells transduced with the scFv-truncated VSV-G pseudotyped lentivirus.

Classes IPC  ?

• C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/867 - Vecteurs rétroviraux
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 7/02 - Isolement ou purification

Abrégé

Compositions and methods are provided for the detection and/or diagnosis of traumatic brain injury.

Classes IPC  ?

• G01N 33/64 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des cétones
• A61B 10/00 - Instruments pour le prélèvement d'échantillons corporels à des fins de diagnostic Autres procédés ou instruments pour le diagnostic, p. ex. pour le diagnostic de vaccination ou la détermination du sexe ou de la période d'ovulationInstruments pour gratter la gorge

Abrégé

A cerebral monitoring device for determining or monitoring intracranial hypertension. The cerebral monitoring device includes a controller configured to control a measurement probe to emit multi-spectral light to illuminate cranial tissue, and to detect multi-spectral light emitted from the illuminated cranial tissue. The controller compares the emitted multi-spectral light to the detected multi-spectral light, computes cerebral blood flow (CBF) data based on the comparison, computes a pulsatility index of the CBF data, computes a pulsatility index of patient blood pressure, computes intracranial pressure (ICR) based on the pulsatility index of the CBF data and the pulsatility index of the blood pressure, and determines shunt failure based on blood oxygen saturation of the patient and the ICP of the patient. Computing the CBF data comprises evaluating the comparison of the emitted and detected multi-spectral light to estimate and remove a contribution attributable to scalp blood flow.

Classes IPC  ?

• A61B 5/03 - Mesure de la pression des fluides à l'intérieur du corps autre que la pression du sang, p. ex. de la pression cérébrale
• A61B 8/06 - Mesure du débit sanguin
• A61B 5/026 - Mesure du débit sanguin
• A61B 8/08 - Applications cliniques
• G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux

Abrégé

Lentiviral vectors comprising a nucleic acid sequence encoding human IL-7R, for producing IL-7R and treating IL-7R deficiency are disclosed. Compositions, viral particles, and cells comprising the vector are further disclosed. Methods for use of these vectors or cells comprising these vectors for treating an IL-7R deficiency, such as severe combined immunodeficiency, are also provided.

Classes IPC  ?

• C07K 14/715 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire pour des cytokinesRécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire pour des lymphokinesRécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire pour des interférons
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 37/04 - Immunostimulants
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

A cerebral monitoring device for determining failure of a shunt used to treat pediatric hydrocephalus. The cerebral monitoring device including a controller configured to control an optical instrument to emit multi-spectral light to illuminate a cranial tissue of the patient, and control an optical detector to detect multi-spectral light emitted from the illuminated cranial tissue of the patient. The controller also configured to compare the emitted multi-spectral light to the detected multi-spectral light, compute cerebral blood flow (CBF) data based on the comparison, compute a pulsatility index of the CBF data, compute a pulsatility index of blood pressure of the patient, compute intracranial pressure (ICP) based on the pulsatility index of the CBF data and the pulsatility index of the blood pressure, and determine shunt failure based on blood oxygen saturation of the patient and the ICP of the patient.

Classes IPC  ?

• A61M 27/00 - Appareillage pour drainage des blessures

Abrégé

The invention relates to an implantable composition, comprising, as main components, a piezoelectric polymer loaded with magnetic micro- or nanoparticles and cellularized with stem cells, chondrocyte progenitors, or adult chondrocytes; the composition is useful in the post-surgery regenerative rehabilitation as part of the treatment of articular diseases caused by chondral defects (e.g. osteoarthritis).

Classes IPC  ?

• A61L 27/38 - Cellules animales
• A61L 27/44 - Matériaux composites, c.-à-d. en couches ou contenant un matériau dispersé dans une matrice constituée d'un matériau analogue ou différent comportant une matrice macromoléculaire
• A61L 27/50 - Matériaux caractérisés par leur fonction ou leurs propriétés physiques

Abrégé

A system configured to support growth and development of a premature fetus is disclosed. Specifically, a method and apparatus configured to provide extracorporeal support for premature fetuses is disclosed.

Classes IPC  ?

• A61G 11/00 - Éleveuses pour bébésCouveuses
• A01N 1/02 - Conservation de parties vivantes
• A61G 10/02 - Locaux de traitement à usage médical climatisésLocaux de traitement à usage médical avec des moyens pour maintenir une pression déterminée, p. ex. locaux exempts de germes

Abrégé

Compositions and methods are provided for the treatment of pathologies associated with traumatic brain injury.

Classes IPC  ?

• A61K 31/19 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque
• A61K 31/195 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant un groupe amino
• A61K 31/185 - AcidesLeurs anhydrides, halogénures ou sels, p. ex. acides du soufre, acides imidiques, hydrazoniques ou hydroximiques
• A61K 31/197 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant un groupe amino les groupes amino et carboxyle étant liés à la même chaîne carbone acyclique, p. ex. acide gamma-aminobutyrique [GABA], bêta-alanine, acide epsilon-aminocaproïque ou acide pantothénique
• A61K 31/198 - Alpha-amino-acides, p. ex. alanine ou acide édétique [EDTA]
• A61K 35/66 - Micro-organismes ou substances provenant de micro-organismes
• A61P 31/04 - Agents antibactériens

Abrégé

The present invention relates to CD117 targeted LNP molecules for delivery of gene editing molecules to hematopoietic stem cells (HSCs) and methods of use thereof for base editing of genomic DNA for the treatment of a disease or disorder.

Classes IPC  ?

• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• A61K 31/711 - Acides désoxyribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des 2'-désoxyriboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou la thymine et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 45/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes
• C12N 15/09 - Technologie d'ADN recombinant
• C12N 5/078 - Cellules du sang ou du système immunitaire
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire

Abrégé

Provided herein are compositions and methods for inhibiting expression of Ataxin 2 (ATXN2) in target cell comprising subjecting said cell to single base editing that introduces at least one premature stop codon within the coding region for repeat region of ATXN2, thereby terminating translation.

Classes IPC  ?

• A61K 38/43 - EnzymesProenzymesLeurs dérivés
• C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion

Abrégé

The neuroblastoma immunopeptidome is enriched with peptides derived from proteins essential for tumorigenesis including the unmutated peptide QYNPIRTTF (SEQ ID NO: 1) discovered on HLA-A*24:02 which is derived from the neuroblastoma dependency gene and master transcriptional regulator PHOX2B. To target QYNPIRTTF, peptide-centric chimeric antigen receptors (PC-CARs) were developed via a counter panning strategy using predicted potentially cross-reactive peptides. Informed by computational modeling, PHOX2B peptide¬ centric CARs were demonstrated to also recognize QYNPIRTTF (SEQ ID NO: 1) presented by HLA-A*23:01 and the highly divergent HLA-B*14:02. Potent and specific killing of neuroblastoma cells expressing these HEAs in vitro was shown along with complete tumor regression in mice.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

We utilized a newly developed computational method, Isoform peptides from RNA splicing for Immunotherapy target Screening methodology (IRIS), to process and capture small cell carcinoma-specific RNA splicing events. Candidate epitopes were used to stimulate peripheral mononuclear cells (PBMCs) from healthy donors. Reactive T cells were then isolated by either surface activation marker (CD137) or intracellular activation markers (IFNγ and TNFα). T cell receptors (TCRs) from recovered cells were retrieved by 10X Genomics single cell V(D)J sequencing. Paired TCR alpha and beta chain were engineered and introduced into normal human PBMCs and tested for functionality. We were able to define a group of TCRs targeting 7 distinct small cell cancer-enhanced splicing epitopes that predicted by our in-silico platform. Those TCRs specifically and efficiently recognize their cognate targets on HLA-A*02:01. These inventions can be used to develop new treatment for pan-small cell cancer treatments.

Classes IPC  ?

• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C12N 5/00 - Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p. ex. lignées cellulairesTissusLeur culture ou conservationMilieux de culture à cet effet

Abrégé

A noninvasive transient atomization delivery system includes an atomization catheter and a catheter stabilizer and enables a user to visualize and securely position the distal end of an atomizing nozzle into the oropharynx above vocal cords of a respiratory distress syndrome (RDS) neonate at risk of nasal continuous positive airway pressure (nCPAP) failure. The associated therapeutic system may be used to load medicinal fluids such as Perfluorooctylbromide (PFOB) into a syringe attached to the catheter with atomizing nozzle. The medicinal fluid is pushed through the tubing of the catheter and out the distal end of the atomizing nozzle by controlled external driving pressure. The therapeutic dose is delivered as a precise transiently atomized mist above the vocal cords of a spontaneously breathing patient and inhaled into the lungs via inspiration. The atomization delivery system prevents the need of invasive intervention such as intubation in preterm infants suffering from RDS.

Classes IPC  ?

• A61B 1/267 - Instruments pour procéder à l'examen médical de l'intérieur des cavités ou des conduits du corps par inspection visuelle ou photographique, p. ex. endoscopesDispositions pour l'éclairage dans ces instruments pour les voies respiratoires, p. ex. laryngoscopes, bronchoscopes
• A61B 1/015 - Commande de l'alimentation en fluide ou de l'évacuation de fluide
• A61B 1/05 - Instruments pour procéder à l'examen médical de l'intérieur des cavités ou des conduits du corps par inspection visuelle ou photographique, p. ex. endoscopesDispositions pour l'éclairage dans ces instruments combinés avec des dispositifs photographiques ou de télévision caractérisés par le fait que le capteur d'images, p. ex. l'appareil photographique, est placé dans la partie de l'extrémité distale
• A61M 16/01 - Dispositifs pour agir sur le système respiratoire des patients par un traitement au gaz, p. ex. ventilateursTubes trachéaux spécialement conçus pour l'anesthésie
• A61M 16/04 - Tubes trachéaux

Abrégé

The present disclosure relates, in part, to lipid nanoparticles (LNPs), and compositions comprising the same, which have increased stability in amniotic fluid, and methods of use thereof for in utero delivery of therapeutic agents, to treat and/or prevent diseases and/or disorders in a fetal subject. The present disclosure further relates to an ex vivo assay for screening LNP stability in a test fluid.

Classes IPC  ?

• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique

Abrégé

Provided herein are high throughput methods of identifying a target/effector protein pair, wherein the effector protein has a desired effect on the target protein following chemical induction of dimerization. Protein-protein interactions are induced between a target of interest and any other protein using a generic heterobifunctional ligand that binds to domains introduced by pooled protein tagging. These methods provide for the high-throughput discovery of endogenous effectors for any phenotype of interest.

Classes IPC  ?

• C07K 19/00 - Peptides hybrides
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques
• G01N 33/53 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides

Abrégé

Compositions and methods for the treatment of brain cancer are disclosed.

Classes IPC  ?

• A61K 35/30 - NerfsCerveauYeuxCellules cornéennesLiquide céphalorachidienCellules souches neuronalesCellules précurseurs neuronalesCellules glialesOligodendrocytesCellules de SchwannAstrogliesAstrocytesPlexus choroïdeTissu de moelle épinière
• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine

Abrégé

Compositions and methods for the management and treatment of obesity related metabolic dysfunction disorders are disclosed.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• C12Q 1/6809 - Méthodes de détermination ou d’identification des acides nucléiques faisant intervenir la détection différentielle
• G01N 33/53 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet

Abrégé

Compositions and methods for the treatment of ribosomopathies and regeneration of hematopoietic stems cells are provided.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
• A61P 7/06 - Antianémiques

Abrégé

Provided herein are chimeric minigenes, where the alternative splicing of the minigene determines whether an inhibitory RNA is expressed. The minigenes may be alternatively spliced in response to splicing modulator drugs, such that the inhibitory RNA is only expressed in the present or absence of the splicing modulator drug. Alternatively, the minigenes may be alternatively spliced in a cell-type or disease-state dependent manner, such that the inhibitory RNA is only expressed in a certain cell type or when a cell is experiencing a certain disease state.

Classes IPC  ?

• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

PHOX2BPHOX2B. To target QYNPIRTTF, a saturation mutagenesis screen of the scFV CDR loops of a previously developed peptide-centric chimeric antigen receptors (PC-CARs) was performed to identify improved immunotherapeutics targeting of the neuroblastoma CRC master regulator PHOX2B. Also provided are methods of screening for cross-reactivity of a candidate peptide:HLA targeted therapeutic against off-target HLAs.

Classes IPC  ?

• G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
• G01N 33/543 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec un support insoluble pour l'immobilisation de composés immunochimiques
• G01N 33/532 - Production de composés immunochimiques marqués
• G01N 33/577 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet faisant intervenir des anticorps monoclonaux
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
• C07K 7/00 - Peptides ayant de 5 à 20 amino-acides dans une séquence entièrement déterminéeLeurs dérivés
• C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
• C07K 17/00 - Peptides fixés sur un support ou immobilisésLeur préparation

Abrégé

PHOX2BPHOX2B. To target QYNPIRTTF, a saturation mutagenesis screen of the scFV CDR loops of a previously developed peptide-centric chimeric antigen receptors (PC-CARs) was performed to identify improved immunotherapeutics targeting of the neuroblastoma CRC master regulator PHOX2B. Also provided are methods of screening for cross-reactivity of a candidate peptide:HLA targeted therapeutic against off-target HLAs.

Classes IPC  ?

• C07K 14/05 - Virus Epstein-Barr
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance
• C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

Provided herein are methods of expressing a tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) in a neuron. Also provided herein is a modified adeno-associated virus (AAV) encoding a TPP1 under the control of a promoter operable in a neuron or ependyma cell, and not in dorsal root ganglia.

Classes IPC  ?

• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C12N 5/0793 - Neurones
• C12N 7/01 - Virus, p. ex. bactériophages, modifiés par l'introduction de matériel génétique étranger
• C12N 9/48 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons peptidiques, p. ex. thromboplastine, aminopeptidase de la leucine (3.4)
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

Disclosed are systems, methods, and devices for percutaneous retrieval of objects, such as endovascular devices, from an internal body space. The present inventions have vascular, non-vascular (gastrointestinal), and surgical (laproscopic) applications. The inventions include a a wire woven distal end that is formed from wires and includes a substantially cylindrical main body section comprising a leading end, a trailing end, and a middle portion extending between the leading end and the trailing end and defining a longitudinal axis of the main body section, and a flare defining a mouth of the wire woven distal end that projects circumferentially from the leading end of the main body section, wherein when at least a portion of the retrieval end is transitioned to a compressed state following capture of an object, the retrieval end exerts an inward force that at least partially collapses or compresses the object.

Classes IPC  ?

• A61F 2/966 - Instruments spécialement adaptés pour insérer ou retirer les stents ou les endoprothèses déployables couvertes possédant une gaine extérieure avec un mouvement longitudinal relatif entre la gaine extérieure et la prothèse, p. ex. utilisant une tige poussoir

Abrégé

Disclosed are systems, methods, and devices for percutaneous retrieval of objects, such as endovascular devices, from an internal body space. The present inventions have vascular, non-vascular (gastrointestinal), and surgical (laproscopic) applications. The inventions include a a wire woven distal end that is formed from wires and includes a substantially cylindrical main body section comprising a leading end, a trailing end, and a middle portion extending between the leading end and the trailing end and defining a longitudinal axis of the main body section, and a flare defining a mouth of the wire woven distal end that projects circumferentially from the leading end of the main body section, wherein when at least a portion of the retrieval end is transitioned to a compressed state following capture of an object, the retrieval end exerts an inward force that at least partially collapses or compresses the object.

Classes IPC  ?

• A61F 2/966 - Instruments spécialement adaptés pour insérer ou retirer les stents ou les endoprothèses déployables couvertes possédant une gaine extérieure avec un mouvement longitudinal relatif entre la gaine extérieure et la prothèse, p. ex. utilisant une tige poussoir

Abrégé

Methods and compositions for base editing therapies for the treatment of hereditary tyrosinemia type 1 (HT1) are disclosed herein. More specifically, disclosed herein are methods and compositions for the inactivation of enzymes in the tyrosine (Tyr) catabolic pathway in vivo or in utero to prevent accumulation of toxic fumarylaacetonacetate hydrolase (FAH) derivatives.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 15/861 - Vecteurs adénoviraux

Abrégé

This disclosure is directed to methods of methods of computing a composite measurement comprising employing two or more sub-instruments to measure one or more clinical symptoms of mitochondrial dysfunction or mitochondrial disease. This disclosure is also directed to methods of assessing and managing a subject with mitochondrial dysfunction or mitochondrial disease using a composite measurement.

Classes IPC  ?

• G16H 50/30 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le calcul des indices de santéTIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour l’évaluation des risques pour la santé d’une personne
• G16B 20/00 - TIC spécialement adaptées à la génomique ou protéomique fonctionnelle, p. ex. corrélations génotype-phénotype
• G16H 10/20 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement des données médicales ou de soins de santé relatives aux patients pour des essais ou des questionnaires cliniques électroniques
• G16H 10/40 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement des données médicales ou de soins de santé relatives aux patients pour des données relatives aux analyses de laboratoire, p. ex. pour des analyses d’échantillon de patient
• G16H 10/60 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement des données médicales ou de soins de santé relatives aux patients pour des données spécifiques de patients, p. ex. pour des dossiers électroniques de patients
• G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
• G16H 50/70 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour extraire des données médicales, p. ex. pour analyser les cas antérieurs d’autres patients

Abrégé

Methods for immune tolerance induction and eradication of anti-drug antibodies to therapeutic Factor VIII are disclosed.

Classes IPC  ?

• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe

Abrégé

The present disclosure relates to apparatus and methods for safely and securely holding an infant and medical equipment proximal to the infant. In particular embodiments, an apparatus may comprise an infant support device configured to support an infant proximal to a user. Exemplary embodiments may also comprise a medical equipment support device configured to support medical equipment proximal to the infant.

Classes IPC  ?

• A47D 13/02 - Articles pour le transport des bébésHamacs de transport
• A47D 15/00 - Accessoires pour meubles d'enfants, p. ex. ceintures de sécurité ou porte-biberons
• A61B 50/20 - Équipements de support spécialement adaptés aux appareils ou aux instruments chirurgicaux ou de diagnostic

Abrégé

Priming carts, transfer trays, priming circuits, blood circuits, and related methods are disclosed. A transfer tray for receiving a neonate comprises a body and a movable support assembly. The body has a first portion to receive a neonatal chamber assembly with a neonate therein and a second portion to receive a blood circuit. The blood circuit includes an oxygenator, a first conduit for transfer of blood from the neonate to the oxygenator, and a second conduit for transfer of blood from the oxygenator to the neonate. The movable support assembly is affixed to the body of the tray and is configured to receive the blood circuit. When the neonate is disposed on the first portion and is in liquid communication with the blood circuit, the transfer tray is movable from a first position on a first surface to a second position on a second surface.

Classes IPC  ?

• A61G 11/00 - Éleveuses pour bébésCouveuses
• A61M 1/36 - Autre traitement du sang dans une dérivation du système circulatoire naturel, p. ex. adaptation de la température, irradiation

Abrégé

Compositions and methods for the treatment of H-ABC leukodystrophy are disclosed.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 25/14 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux pour traiter les mouvements anormaux, p. ex. chorée, dyskinésie

Abrégé

Provided herein are compositions and methods for delivering a molecular therapeutic to the cochlea of a subject. The methods comprise administering an adeno-associated virus (AAV) to the cerebrospinal fluid of the subject. The AAVs encode a therapeutic transgene for molecular therapy. Optionally, the therapeutic transgene may be operably linked to a cochlea-specific promoter.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

This application relates to methods of diagnosing and treating anorexia nervosa (AN) and binge eating disorder (BED) with a nonselective activator of metabotropic glutamate receptors (mGluRs).

Classes IPC  ?

• A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique

Abrégé

The present invention relates to CD117 targeted LNP molecules for delivery of pro-apoptotic mRNA to hematopoietic stem cells (HSCs) and methods of use thereof for preconditioning a subject for hematopoietic stem cell therapy or to deplete the subject's HSC population for the treatment of a disease or disorder.

Classes IPC  ?

• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 35/28 - Moelle osseuseCellules souches hématopoïétiquesCellules souches mésenchymateuses de toutes origines, p. ex. cellules souches dérivées de tissu adipeux
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

The present disclosure provides improved airway intervention devices that are coated with a material and contain an antimicrobial peptide. The devices are useful in controlling the microbial flora of the airway and preventing infections and conditions such as subglottic stenosis, pneumonia (VAP), laryngeal infection, post-operative dressing/packing-induced infection, upper airway infection, rhinosinusitis, choanal atresia, vocal fold injury and paralysis.

Classes IPC  ?

• A61L 31/16 - Matériaux biologiquement actifs, p. ex. substances thérapeutiques
• A61L 31/04 - Matériaux macromoléculaires
• A61L 31/06 - Matériaux macromoléculaires obtenus autrement que par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone
• A61M 16/04 - Tubes trachéaux

Abrégé

Factor VIII variants and methods of use thereof are disclosed.

Classes IPC  ?

• A61K 38/37 - Facteurs VIII
• A61K 38/36 - Facteurs de coagulation sanguine ou de fibrinolyse

Abrégé

Compositions and methods for treatment of mitochondrial respiratory chain dysfunction and other mitochondrial disorders are provided. Also disclosed are a number of screening assays having utility for the identification of agents which modulate the phenotype associated with mitochondrial respiratory chain dysfunction.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7004 - Monosaccharides ayant uniquement des atomes de carbone, d'hydrogène et d'oxygène
• A61K 31/095 - Composés du soufre, du sélénium ou du tellure, p. ex. thiols
• A61K 31/194 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant plusieurs groupes carboxyle, p. ex. acides succinique, maléique ou phtalique
• A61K 31/197 - Acides carboxyliques, p. ex. acide valproïque ayant un groupe amino les groupes amino et carboxyle étant liés à la même chaîne carbone acyclique, p. ex. acide gamma-aminobutyrique [GABA], bêta-alanine, acide epsilon-aminocaproïque ou acide pantothénique
• A61K 31/455 - Acide nicotinique, c.-à-d. niacineSes dérivés, p. ex. esters, amides
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
• G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides

Abrégé

Compounds and methods for preventing and/or treating one or more symptoms of sickle cell diseases (SCD) by administering at least one of the compounds are provided. The compounds are chemically modified to increase bioavailability and activity, e.g., so that the compounds prevent adhesion and sickling of red blood cells (RBCs).

Classes IPC  ?

• C07D 213/30 - Atomes d'oxygène
• A61P 7/06 - Antianémiques
• C07D 239/26 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1, 3 ou diazine-1, 3 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles comportant au moins trois liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle

Abrégé

The present invention relates to the fields of allergy testing and monitoring. More specifically, the invention provides minimally invasive methods for identifying food allergies by culturing PBMCs with allergens and analyzing levels of TH cells and other cell types.

Classes IPC  ?

• G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
• G01N 33/02 - Nourriture

Abrégé

This disclosure relates to the identification of a subset of mGluR network gene CNVs that are predictive of efficacy of treatment with fasoracetam, as well as the identification of an mGluR network gene CNV that is predictive of an increased likelihood of having ADHD as well as having certain symptoms associated with ADHD.

Classes IPC  ?

• A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux

Abrégé

An enema assist device is provided. The device includes a support and the support is configured to be placed on a toilet bowl such that the support front is oriented towards the front of the toilet bowl. The support is configured to support a fluid delivery tip such that the fluid delivery tip is disposed on the top surface of the support and protrudes at least partially beyond a plane defined by a top of the toilet seat.

Classes IPC  ?

• A61M 3/02 - ClystèresIrrigateurs

Abrégé

Compositions and methods for depleting B cells and/or eliminating neutralizing antibodies, particularly for AA V gene therapy administration, are disclosed. Neutralizing alloantibodies (NAbs) to adeno-associated virus (AAV) occur both naturally after exposure to the wildtype circulating virus and following AAV vector mediated gene therapies. When pre-existing, these NAbs preclude eligibility to receive curative AAV gene therapy vectors. Following AAV infusion, the development of NAbs preclude re-administration even with other vector serotypes due to cross-reactivity. Given waning of transgene activity seen in multiple AAV gene therapy trials for hemophilia and the potential need to boost responses with growth in pediatric patients, the ability to re-administer AAV vectors is critical.

Classes IPC  ?

• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• C07K 14/725 - Récepteurs de lymphocytes-T
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The invention relates to modified Factor IX coding sequence, expression cassette, vectors such as viral (e.g., lenti- or adeno-associated viral) vectors, and gene transfer methods and uses. In particular, to target Factor IX nucleic acid to cells, tissues or organs for expression (transcription) of Factor IX.

Classes IPC  ?

• A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
• C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The present invention relates to engineering synthetic major histocompatibility complex (MHC) molecules for generating universal peptide/MHC complexes with engineered disulfide linkage(s) using structure-guided modeling and design and method for making and using the same.

Classes IPC  ?

• C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07K 19/00 - Peptides hybrides

Abrégé

Methods and uses for diagnosing and treating anxiety disorders are encompassed, wherein diagnosis and treatment may be based upon an assessment of genetic alterations in metabotropic glutamate receptor (mGluR) network genes and wherein treatment is with nonspecific activators of mGluRs such as fasoracetam.

Classes IPC  ?

• A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique

Abrégé

Provided herein are targeting peptides and vectors containing a sequence that encodes the targeting peptides that deliver agents to specific substructures in the brain.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C07K 7/06 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 5 à 11 amino-acides
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Provided herein are compositions and methods that allow for the identification of specific cell types that are transduced by a barcoded adeno-associated virus (AAV). These compositions and methods can be used to identify the cellular tropism of AAVs having modified capsid proteins that comprise targeting peptides.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C07K 7/06 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 5 à 11 amino-acides
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Compositions and methods are provided for the inhibition, treatment and/or prevention of Huntington's disease and related disorders.

Classes IPC  ?

• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 15/861 - Vecteurs adénoviraux

Abrégé

The invention relates to adeno-associated virus (AAV) serotype AAV-Rh74 and related AAV vectors, and AAV-Rh74 and related AAV vector mediated gene transfer methods and uses. In particular, AAV-Rh74 targets polynucleotides to cells, tissues or organs for expression (transcription) of genes encoding therapeutic proteins and peptides, and polynucleotides that function as or are transcribed into inhibitory nucleic acid sequences.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/36 - Facteurs de coagulation sanguine ou de fibrinolyse
• C12N 15/12 - Gènes codant pour des protéines animales
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

RFF RFF F or greater. The blended sweep gas can comprise oxygen and at least about 1% carbon dioxide by volume.

Classes IPC  ?

• A61M 1/16 - Systèmes de dialyseReins artificielsOxygénateurs du sang avec membranes

Abrégé

Compositions and methods for the diagnosis and treatment of Covid 19 are disclosed.

Classes IPC  ?

• A61B 5/08 - Dispositifs de mesure pour examiner les organes respiratoires
• G01N 33/497 - Analyse physique de matériau biologique de matériau biologique gazeux, p. ex. de l'haleine

Abrégé

The present disclosure provides compositions and methods for the treatment of CLEC16A-associated phenotypes and disorders. The present disclosure further provides a method for treatment of CLEC-16A-associated degeneration of the thymus, spleen, inguinal white adipose tissue, and gonal white adipose tissue. Further, wherein a method for treatment of CLEC16A-associated symptoms in a subject in need thereof comprises diagnosing the subject and administering an effective amount of mitophagy enhancer.

Classes IPC  ?

• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 31/15 - Oximes (C=N-O-)Hydrazines ( N-N)Hydrazones (N-N=)

Abrégé

The present disclosure is directed to antibodies binding to Glypican 2 and methods of using such antibodies to treat cancers that express or overexpress the Glypican 2 antigen.

Classes IPC  ?

• C07K 16/30 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire provenant de cellules de tumeurs
• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07K 14/725 - Récepteurs de lymphocytes-T
• C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains

Abrégé

This invention relates to methods of treating and ameliorating congenital and neonatal hyperinsulinism and post-prandial hypoglycemia, comprising the step of administering an antagonist of the Glucagon-Like Peptide-1 (GLP-1) receptor, e.g. a GLP-1 fragment or analogue thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 38/26 - Glucagons

Abrégé

Compositions and methods for diagnosis and treatment of increased risk for mild traumatic brain injury are disclosed.

Classes IPC  ?

• G01N 33/48 - Matériau biologique, p. ex. sang, urineHémocytomètres
• A61K 31/435 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux

Abrégé

Methods for diagnosing and treating conduct disorder are encompassed, wherein diagnosis and treatment may be based upon an assessment of genetic alterations in metabotropic glutamate receptor (mGluR) network genes and wherein treatment is with nonspecific activators of mGluRs such as fasoracetam.

Classes IPC  ?

• A61K 31/454 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pimozide, dompéridone
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique

Abrégé

A method for in utero genome editing, the method comprising administering to a subject an adenoviral vector, wherein the subject is a fetus, the adenoviral vector comprising CRISPR-mediated base editor and a guide RNA (gRNA), the gRNA targeting a mutation in a therapeutic gene; and introducing a modified codon in the therapeutic gene by base editing the therapeutic gene, wherein the base editing is performed by the adenoviral vector, an adeno-associated viral vector or lipid based nanoparticle.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

ATXN2ATXN2ATXN2ATXN2 levels.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

The present disclosure is directed to compositions comprising fusion proteins of CD1d and anti-GD2 antibody that may be used as GD2-specific Bi-specific invariant natural killer T cell engagers (BiNTEs). Further provided herein are methods of using the fusion proteins or BiNTEs for the treatment of cancer.

Classes IPC  ?

• C07K 14/74 - Complexe majeur d'histocompatibilité [MHC]
• C07K 16/30 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire provenant de cellules de tumeurs
• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

An expandable flow detector (EFD) is provided for use in systems and methods for decompressing the lymphatic system. The EFD is used to manually, semi-automatically, or automatically control a lymph pump that pumps lymph fluid from the lymphatic system into the venous system and/or out of the body. An expandable fluid reservoir is also provided for storing lymph fluid for extraction or recirculation into the lymphatic system. A control system and method control the operation of the lymph pump to control thoracic duct pressure and flow of lymph during decompression. Desirable conditions in the EFD may be created by adjusting the height difference between the EFD and the subject and/or adjusting the pressure around the EFD. The resultant system may be used for inpatient and outpatient applications, for continuous or intermittent use, and may be inserted into the subject's thoracic duct, inserted subcutaneously, or used externally (e.g., as a wearable).

Classes IPC  ?

• A61M 27/00 - Appareillage pour drainage des blessures
• A61M 1/00 - Dispositifs de succion ou de pompage à usage médicalDispositifs pour retirer, traiter ou transporter les liquides du corpsSystèmes de drainage
• A61M 25/00 - CathétersSondes creuses

Abrégé

Methods of using IL-2 fusion proteins to treat and/or prevent transplant rejection such as heart transplant rejection are disclosed.

Classes IPC  ?

• A61K 38/20 - Interleukines
• A61K 31/436 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à six chaînons ayant l'oxygène comme hétéro-atome du cycle, p. ex. rapamycine
• A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe

Abrégé

The present invention provides an injectable scaffold comprising a plurality of unclad microfibers, and a diluent solution.

Classes IPC  ?

• A61L 27/26 - Mélanges de matériaux macromoléculaires
• A61L 27/56 - Matériaux poreux ou cellulaires
• A61L 27/38 - Cellules animales

Abrégé

Nanoparticles comprising p52K and nucleic acids and/or proteins of interest which self-assemble to form a p52K nucleic acid and/or p52K protein complexes are disclosed. The nanoparticles find use, for example, in the delivery of the aforementioned nucleic acids and or proteins into cells using a pharmaceutically acceptable carrier.

Classes IPC  ?

• B82Y 5/00 - Nanobiotechnologie ou nanomédecine, p. ex. génie protéique ou administration de médicaments
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 49/00 - Préparations pour examen in vivo
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
• A61K 45/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes
• B22F 1/054 - Particules de taille nanométrique
• B82B 1/00 - Nanostructures formées par manipulation d’atomes ou de molécules, ou d’ensembles limités d’atomes ou de molécules un à un comme des unités individuelles
• B82B 3/00 - Fabrication ou traitement des nanostructures par manipulation d’atomes ou de molécules, ou d’ensembles limités d’atomes ou de molécules un à un comme des unités individuelles

Abrégé

Provided herein are engineered red blood cells expressing rare blood antigen group profiles, and methods of making use the same, are described. Also provided are recombinant reagent red blood cells that express or lack the expression of at least one protein (e.g., a blood group antigen) on its surface and uses thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 35/14 - SangSang artificiel
• A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61K 39/12 - Antigènes viraux
• A61K 39/145 - Orthomyxoviridae, p. ex. virus de l'influenza
• C12N 5/078 - Cellules du sang ou du système immunitaire
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
• G01N 33/80 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir les groupes ou les types sanguins

Abrégé

Provided are macromolecular prodrugs in which camptothecin analogs are covalently bonded to polymers via ester bonds that are labile under physiological conditions. Also provided are methods of treating cancer, especially neuroblastoma with the macromolecular prodrugs.

Classes IPC  ?

• A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
• A61K 31/4745 - QuinoléinesIsoquinoléines condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques condensées avec des systèmes cycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. phénanthrolines