Abrégé

Provided herein is the use of certain pyruvate kinase activators or pharmaceutically acceptable salts or compositions thereof for treating MDS-associated anemia and other conditions.

Classes IPC  ?

• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61P 7/06 - Antianémiques

Abrégé

Described herein are methods of treating pyruvate kinase deficiency (PKD), sickle cell disease or thalassemia with mitapivat or a pharmaceutically acceptable salt thereof, or use of the drug for the treatment of these conditions, in combination with or in the absence of with a secondary drug, such as an inducer or an inhibitor of cytochrome P450. Various doses and dosing regimens of mitapivat in monotherapy and in concomitant medications are described.

Classes IPC  ?

• A61K 38/45 - Transférases (2)
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

The disclosure is directed to compounds, such as e.g. 4-pyrazolo[1,5- a]pyridin-2-yl-4,5,6,7-tetrahydro-1H-imidazo[4,5-c]pyridine derivatives, e.g. : and pharmaceutically acceptable salts thereof, that stabilize phenylalanine hydroxylase (PAH) mutations, pharmaceutical compositions comprising those compounds, and methods of using those compounds in methods for stabilizing a mutant PAH protein or reducing blood phenylalanine concentration in a subject suffering from phenylketonuria. In some embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, R261Q, R243Q, Y414C, L48S, A403V, I65T, R241C, L348V, R408Q, orV388M mutation. In other embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, Y414C, I65T, F39L, R408Q, L348V, R261Q, A300S, or L48S mutation.

Classes IPC  ?

• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• A61P 25/14 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux pour traiter les mouvements anormaux, p. ex. chorée, dyskinésie

Abrégé

The disclosure relates to compounds of Formula I, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein Ra, Rb, and x are defined herein, and pharmaceutical compositions comprising compounds of Formula I, or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The disclosure relates to compounds of Formula I, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein Ra, Rb, and x are defined herein, and pharmaceutical compositions comprising compounds of Formula I, or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The disclosure relates to compounds of Formula I, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein Ra, Rb, and x are defined herein, and pharmaceutical compositions comprising compounds of Formula I, or a pharmaceutically acceptable salt thereof. These compounds and pharmaceutical compositions are useful in methods for stabilizing a mutant PAH protein or reducing blood phenylalanine concentration in a subject suffering from phenylketonuria. In some embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, R261Q, R243Q, Y414C, L48S, A403V, I65T, R241C, L348V, R408Q, or V388M mutation. In other embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, Y414C, I65T, F39L, R408Q, L348V, R261Q, A300S, or L48S mutation.

Classes IPC  ?

• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
• A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
• A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/501 - PyridazinesPyridazines hydrogénées non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol

Abrégé

The disclosure is directed to 4-pyrazolo[1,5-a]pyridin-2-yl-4, 5,6,7- tetrahydro-1H-imidazo[4,5-c]pyridine derivatives of formula (I) and pharmaceutically acceptable salts thereof, that stabilize phenylalanine hydroxylase (PAH) mutations, pharmaceutical compositions comprising those compounds, and methods of using those compounds in methods for stabilizing a mutant PAH protein or reducing blood phenylalanine concentration in a subject suffering from phenylketonuria. In some embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, R261Q, R243Q, Y414C, L48S, A403V, I65T, R241C, L348V, R408Q, or V388M mutation. In other embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, Y414C, I65T, F39L, R408Q, L348V, R261Q, A300S, or L48S mutation.

Classes IPC  ?

• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• A61P 25/14 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux pour traiter les mouvements anormaux, p. ex. chorée, dyskinésie

Abrégé

Provided herein are methods for preparing activators of Pyruvate Kinase (PK) or a salt or a hydrate thereof.

Classes IPC  ?

• C07D 213/73 - Radicaux amino ou imino non substitués
• C07D 513/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 513/14 - Systèmes condensés en ortho

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, sickle cell disease, pyruvate kinase deficiency (PKD), beta thalassemia and alpha thalassemia, genetically defined diseases affecting red blood cells, hereditary spherocytosis, hereditary elliptocytosis, dyserythropoiesis, hemolytic anemia, and other anemias

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, sickle cell disease, pyruvate kinase deficiency (PKD), beta thalassemia and alpha thalassemia, genetically defined diseases affecting red blood cells, hereditary spherocytosis, hereditary elliptocytosis, dyserythropoiesis, hemolytic anemia, and other anemias

Abrégé

Provided herein are crystalline salts and free base forms as well as amorphous forms of the compound having the formula:(I) Also provided are pharmaceutical compositions comprising such crystalline and amorphous forms, methods for their manufacture, and uses thereof for treating various conditions such as, hemolytic anemia, sickle cell disease and MDS (very low risk MDS, low risk MDS, lower risk MDS and/or intermediate risk MDS).

Classes IPC  ?

• A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
• A61P 7/06 - Antianémiques
• C07D 513/14 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques

Abrégé

The disclosure is directed to compounds, and pharmaceutically acceptable salts thereof, that inhibit branched-chain amino acid aminotransferase 2 (BCAT2), pharmaceutical compositions comprising those compounds, and methods of using those compounds for treating branched chain amino acid (BCAA)-catabolism-related diseases. The disclosure is also directed to in vivo models for the study of disorders characterized by defects in the metabolism of BCAAs.

Classes IPC  ?

• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 413/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
• A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/4545 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pipampérone, anabasine
• A61K 31/536 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. 1,2-oxazines condensées en ortho ou en péri avec des systèmes carbocycliques
• A61K 31/517 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des systèmes carbocycliques, p. ex. quinazoline, périmidine
• A61K 31/553 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole ayant au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. loxapine, staurosporine
• A61K 31/4196 - 1,2,4-Triazoles
• A61K 31/44 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés
• A61K 31/422 - Oxazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• A01B 5/00 - Charrues à outils de travail rotatifs non entraînés, p. ex. à disques
• A01K 67/0275 - Vertébrés modifiés génétiquement, p. ex. transgéniques

Abrégé

Compounds and compositions comprising compounds that modulate pyruvate kinase M2 (PKM2) are described herein. Also described herein are methods of using the compounds that modulate PKM2 in the treatment of cancer.

Classes IPC  ?

• C07D 215/36 - Atomes de soufre
• A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/5513 - 1,4-Benzodiazépines, p. ex. diazépam
• C07D 215/40 - Atomes d'azote liés en position 8
• C07D 239/42 - Un atome d'azote
• C07D 241/20 - Atomes d'azote
• C07D 243/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à sept chaînons comportant deux atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle les atomes d'azote étant en positions 1, 4 non condensés avec d'autres cycles
• C07D 271/12 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons comportant deux atomes d'azote et un atome d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• C07D 277/64 - Benzothiazoles avec uniquement des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués liés en position 2
• C07D 277/68 - Benzothiazoles avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
• C07D 295/192 - Radicaux dérivés d'acides carboxyliques d'acides carboxyliques aromatiques
• C07D 319/18 - Éthylènedioxybenzènes, non substitués sur l'hétérocycle
• C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 407/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 409/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 417/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles

Abrégé

Described herein is a compound of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof: wherein Ring A R1, R2, a, b, and n are as defined herein. Also described is a method of treating a subject having a disorder in need of treatment, comprising inhibiting aminolevulinic acid synthase 2 (ALAS2) in the subject by administering a compound of Formula (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof. Disorders that are of particular interest are blood disorders, such as porphyria and anemia. Described herein is a compound of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof: wherein Ring A R1, R2, a, b, and n are as defined herein. Also described is a method of treating a subject having a disorder in need of treatment, comprising inhibiting aminolevulinic acid synthase 2 (ALAS2) in the subject by administering a compound of Formula (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof. Disorders that are of particular interest are blood disorders, such as porphyria and anemia.

Classes IPC  ?

• A01K 67/0275 - Vertébrés modifiés génétiquement, p. ex. transgéniques
• C12N 9/10 - Transférases (2.)
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales

Abrégé

Described herein are methods for using compounds that activate pyruvate kinase.

Classes IPC  ?

• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61K 31/415 - 1,2-Diazoles
• A61K 31/4406 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés substituées uniquement en position 3, p. ex. zimeldine
• A61K 31/47 - QuinoléinesIsoquinoléines
• A61K 31/4965 - Pyrazines non condensées
• A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/535 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. 1,2-oxazines
• A61P 7/06 - Antianémiques
• C07C 13/04 - Hydrocarbures monocycliques ou leurs dérivés hydrocarbonés acycliques à cycle à trois chaînons
• C07C 307/10 - Diamides d'acides sulfuriques ayant des atomes d'azote des groupes sulfamide liés à des atomes de carbone de cycles aromatiques à six chaînons
• C07D 205/04 - Composés hétérocycliques comportant des cycles à quatre chaînons ne contenant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle non condensés avec d'autres cycles ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07D 213/81 - AmidesImides
• C07D 215/14 - Radicaux substitués par des atomes d'oxygène
• C07D 235/06 - BenzimidazolesBenzimidazoles hydrogénés avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement en position 2
• C07D 241/04 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1,4 ou diazine-1,4 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles ne comportant pas de liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07D 241/20 - Atomes d'azote
• C07D 271/12 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons comportant deux atomes d'azote et un atome d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• C07D 295/192 - Radicaux dérivés d'acides carboxyliques d'acides carboxyliques aromatiques
• C07D 307/14 - Radicaux substitués par des atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro
• C07D 333/24 - Radicaux substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 417/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons

Abrégé

Provided herein are safe and effective dosing regimens for mitapivat and/or pharmaceutically acceptable salts thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism.

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism.

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, pyruvate kinase deficiency (PKD), genetically defined diseases affecting red blood cells, hemolytic anemia.

Abrégé

Described herein are mouse models of porphyrias, including mouse models of X- linked protoporphyria and erythropoietic protoporphyria (EPP). Immortalized human CD34+ blood cell lines expressing shRNAs targeting a human Ferrochelatase (FECH) gene or a human Uroporphyrinogen III Synthase (UROS) gene for use as in vitro models of EPP or congenital erythropoietic porphyria (CEP), respectively, are also described.

Classes IPC  ?

• A01K 67/0278 - Vertébrés knock-in, p. ex. vertébrés humanisés
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères

Produits et services

Education services, namely, providing mentoring, tutoring, classes, seminars and workshops in the field of diagnosis, management and treatment of thalassemia Providing medical and scientific research information in the field of pharmaceuticals and clinical trials Providing an internet-based database of patient medical information where patients can inquire about medical issues and procedures from other patients and can relay information about their medical experiences for support and community; Providing health information; Providing medical information via a website Providing personal support services for patients and families of patients, namely, emotional counseling and emotional support

Produits et services

Promoting public awareness of hematological disorders and their treatment and management Education services, namely, providing mentoring, tutoring, classes, seminars and workshops in the field of diagnosis, management and treatment of hematological disorders Providing an internet-based database of patient medical information where patients can inquire about medical issues and procedures from other patients and can relay information about their medical experiences for support and community; Providing health information; Providing medical information via a website

Produits et services

downloadable software in the nature of a mobile application to allow patients and healthcare professionals to access, collect and share information in the management of pyruvate kinase deficiency; downloadable software in the nature of a mobile application to provide information related to the management of pyruvate kinase deficiency

Abrégé

Described herein are methods of treating pyruvate kinase deficiency (PKD), sickle cell disease or thalassemia with mitapivat or a pharmaceutically acceptable salt thereof, or use of the drug for the treatment of these conditions, in combination with or in the absence of with a secondary drug, such as an inducer or an inhibitor of cytochrome P450. Various doses and dosing regimens of mitapivat in monotherapy and in concomitant medications are described.

Classes IPC  ?

• A61K 38/45 - Transférases (2)

Abrégé

Described herein are methods of treating pyruvate kinase deficiency (PKD), sickle cell disease or thalassemia with mitapivat or a pharmaceutically acceptable salt thereof, or use of the drug for the treatment of these conditions, in combination with or in the absence of with a secondary drug, such as an inducer or an inhibitor of cytochrome P450. Various doses and dosing regimens of mitapivat in monotherapy and in concomitant medications are described.

Classes IPC  ?

• A61K 38/45 - Transférases (2)
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

The disclosure relates to compounds of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein, m, R1-R5, R5A, and L are defined herein. The disclosure relates to compounds of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein, m, R1-R5, R5A, and L are defined herein. The disclosure relates to compounds of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein, m, R1-R5, R5A, and L are defined herein. These compounds are useful in methods for stabilizing a mutant PAH protein or reducing blood phenylalanine concentration in a subject suffering from phenylketonuria. In some embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, R261Q, R243Q, Y414C, L48S, A403V, I65T, R241C, L348V, R408Q, or V388M mutation. In other embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, Y414C, I65T, F39L, R408Q, L348V, R261Q, A300S, or L48S mutation.

Classes IPC  ?

• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou

Abrégé

Disclosed is a pharmaceutical mini-tablet comprising mitapivat or a pharmaceutically acceptable salt thereof, and in a particular embodiment comprising a mitapivat sulfate salt, and one or more inactive ingredients selected from a filler, disintegrant, lubricant, binder, and diluent.

Classes IPC  ?

• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61K 9/16 - AgglomérésGranulésMicrobilles
• A61K 9/20 - Pilules, pastilles ou comprimés

Abrégé

5A, and L are defined herein. These compounds are useful in methods for stabilizing a mutant PAH protein or reducing blood phenylalanine concentration in a subject suffering from phenylketonuria. In some embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, R261Q, R243Q, Y414C, L48S, A403V, I65T, R241C, L348V, R408Q, or V388M mutation. In other embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, Y414C, I65T, F39L, R408Q, L348V, R261Q, A300S, or L48S mutation.

Classes IPC  ?

• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou

Abrégé

The disclosure relates to compounds of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein, m, R1-R5, R5A, and L are defined herein. These compounds are useful in methods for stabilizing a mutant PAH protein or reducing blood phenylalanine concentration in a subject suffering from phenylketonuria. In some embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, R261Q, R243Q, Y414C, L48S, A403V, I65T, R241C, L348V, R408Q, or V388M mutation. In other embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, Y414C, I65T, F39L, R408Q, L348V, R261Q, A300S, or L48S mutation.

Classes IPC  ?

• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux

Abrégé

The disclosure relates to compounds of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein, m, R1-R5, R5A, and L are defined herein. These compounds are useful in methods for stabilizing a mutant PAH protein or reducing blood phenylalanine concentration in a subject suffering from phenylketonuria. In some embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, R261Q, R243Q, Y414C, L48S, A403V, I65T, R241C, L348V, R408Q, or V388M mutation. In other embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, Y414C, I65T, F39L, R408Q, L348V, R261Q, A300S, or L48S mutation.

Classes IPC  ?

• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• A61K 31/4188 - 1,3-Diazoles condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. biotine, sorbinil
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho

Abrégé

The disclosure relates to compounds of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein, m, R1-R5, R5A, and L are defined herein. These compounds are useful in methods for stabilizing a mutant PAH protein or reducing blood phenylalanine concentration in a subject suffering from phenylketonuria. In some embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, R261Q, R243Q, Y414C, L48S, A403V, I65T, R241C, L348V, R408Q, or V388M mutation. In other embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, Y414C, I65T, F39L, R408Q, L348V, R261Q, A300S, or L48S mutation.

Classes IPC  ?

• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline

Abrégé

The disclosure relates to compounds of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein, m, R1-R5, R5A, and L are defined herein. These compounds are useful in methods for stabilizing a mutant PAH protein or reducing blood phenylalanine concentration in a subject suffering from phenylketonuria. In some embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, R261Q, R243Q, Y414C, L48S, A403V, I65T, R241C, L348V, R408Q, or V388M mutation. In other embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, Y414C, I65T, F39L, R408Q, L348V, R261Q, A300S, or L48S mutation.

Classes IPC  ?

• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline

Classes IPC  ?

• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou

Abrégé

The disclosure relates to compounds of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein, m, R1-R5, R5A, and L are defined herein. These compounds are useful in methods for stabilizing a mutant PAH protein or reducing blood phenylalanine concentration in a subject suffering from phenylketonuria. In some embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, R261Q, R243Q, Y414C, L48S, A403V, I65T, R241C, L348V, R408Q, or V388M mutation. In other embodiments, the mutant PAH protein contains at least one R408W, Y414C, I65T, F39L, R408Q, L348V, R261Q, A300S, or L48S mutation.

Classes IPC  ?

• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline

Abrégé

Provided herein are safe and effective dosing regimens for mitapivat and/or pharmaceutically acceptable salts thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61P 7/06 - Antianémiques

Abrégé

k, and Q are as defined herein.

Classes IPC  ?

• C07D 241/36 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1,4 ou diazine-1,4 hydrogéné condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• A61P 7/06 - Antianémiques
• A61P 7/08 - Substitut de plasmaSolutions de perfusionDyalisats ou hémodyalisatsMédicaments pour le traitement des troubles électrolytiques ou acido-basiques, p. ex. choc hypovolémique
• A61P 31/10 - Antifongiques
• C07D 513/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 513/14 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

Compounds and compositions comprising compounds that modulate pyruvate kinase M2 (PKM2) are described herein. Also described herein are methods of using the compounds that modulate PKM2 in the treatment of cancer.

Classes IPC  ?

• C07D 215/36 - Atomes de soufre
• A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/5513 - 1,4-Benzodiazépines, p. ex. diazépam
• C07D 215/40 - Atomes d'azote liés en position 8
• C07D 239/42 - Un atome d'azote
• C07D 241/20 - Atomes d'azote
• C07D 243/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à sept chaînons comportant deux atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle les atomes d'azote étant en positions 1, 4 non condensés avec d'autres cycles
• C07D 271/12 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons comportant deux atomes d'azote et un atome d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• C07D 277/64 - Benzothiazoles avec uniquement des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués liés en position 2
• C07D 277/68 - Benzothiazoles avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
• C07D 295/192 - Radicaux dérivés d'acides carboxyliques d'acides carboxyliques aromatiques
• C07D 319/18 - Éthylènedioxybenzènes, non substitués sur l'hétérocycle
• C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 407/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 409/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 417/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles

Abrégé

Provided herein are various crystalline salt forms of compound (I) represented by the following structural formula: Also provided are pharmaceutical compositions comprising the crystalline salt forms, methods for their manufacture, and uses thereof for treating conditions associated with pyruvate kinase such as e.g., pyruvate kinase deficiency.

Classes IPC  ?

• C07D 215/36 - Atomes de soufre

Abrégé

Provided herein is the use of certain pyruvate kinase activators or pharmaceutically acceptable salts or compositions thereof for treating MDS -associated anemia and other conditions.

Classes IPC  ?

• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61P 7/06 - Antianémiques

Abrégé

Provided herein is the use of certain pyruvate kinase activators or pharmaceutically acceptable salts or compositions thereof for treating MDS -associated anemia and other conditions.

Classes IPC  ?

• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61P 7/06 - Antianémiques

Abrégé

The disclosure is directed to compounds, and pharmaceutically acceptable salts thereof, that inhibit branched-chain amino acid aminotransferase 2 (BCAT2), pharmaceutical compositions comprising those compounds, and methods of using those compounds for treating branched chain amino acid (BCAA)-catabolism-related diseases.

Classes IPC  ?

• C07D 409/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 473/00 - Composés hétérocycliques contenant des systèmes cycliques purine
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline

Produits et services

Downloadable electronic publications in the nature of posters, manuscripts, abstracts and white papers in the field of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias Promoting public awareness of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias Education services, namely, providing online, non-downloadable electronic publications in the nature of posters, manuscripts, abstracts and white papers in the field of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias; oral presentations, workshops, symposiums and round table discussions, both online and in person in the field of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias; providing webcasts and podcasts in the field of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias Providing health information; Providing health information in the nature of social media and web site postings in the field of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias Providing personal support services for patients and families of patients, namely, emotional counseling and emotional support

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Downloadable electronic publications in the nature of posters, manuscripts, abstracts and white papers in the field of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias Promoting public awareness of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias Education services, namely, providing online, non-downloadable electronic publications in the nature of posters, manuscripts, abstracts and white papers in the field of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias; oral presentations, workshops, symposiums and round table discussions, both online and in person in the field of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias; providing webcasts and podcasts in the field of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias Providing health information; Providing health information in the nature of social media and web site postings in the field of hemolytic anemias and of the treatment and management of hemolytic anemias Providing personal support services for patients and families of patients, namely, emotional counseling and emotional support

Abrégé

2 are as defined herein.

Classes IPC  ?

• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• C07D 241/36 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1,4 ou diazine-1,4 hydrogéné condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• C07D 513/14 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

Provided herein are safe and effective dosing regimens for mitapivat and/or pharmaceutically acceptable salts thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61P 7/06 - Antianémiques

Abrégé

Provided herein are safe and effective dosing regimens for mitapivat and pharmaceutically acceptable salts thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61P 7/06 - Antianémiques

Abrégé

Provided herein are safe and effective dosing regimens for mitapivat and/or pharmaceutically acceptable salts thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61P 7/06 - Antianémiques

Abrégé

Described herein are methods of using compounds of Formula (I) to modulate PKM2 activity in a subject. These compounds are represented by Formula (I): 2 are as defined herein.

Classes IPC  ?

• C07D 513/14 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• C07D 241/36 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1,4 ou diazine-1,4 hydrogéné condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

Provided herein are amorphous and crystalline hemisulfate salt forms of the formula. Provided herein are amorphous and crystalline hemisulfate salt forms of the formula. Provided herein are amorphous and crystalline hemisulfate salt forms of the formula. Also provided are pharmaceutical compositions comprising the amorphous and crystalline hemisulfate salt forms, methods for their manufacture, and uses thereof for treating conditions associated with pyruvate kinase such as e.g., pyruvate kinase deficiency.

Classes IPC  ?

• C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons

Abrégé

Described herein are methods for using compounds that activate pyruvate kinase.

Classes IPC  ?

• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61P 7/06 - Antianémiques

Abrégé

Described herein are compounds that regulate pyruvate kinase activity, pharmaceutical compositions and methods of use thereof. These compounds are represented by Formula (I) wherein R2, L1-L2, U1-U7, m, ring A, and Q are as defined herein. Described herein are compounds that regulate pyruvate kinase activity, pharmaceutical compositions and methods of use thereof. These compounds are represented by Formula (I) wherein R2, L1-L2, U1-U7, m, ring A, and Q are as defined herein.

Classes IPC  ?

• C07D 471/14 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 513/14 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 498/14 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 495/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 495/14 - Systèmes condensés en ortho

Produits et services

Downloadable podcasts in the fields of medicine, science, medical patient care, and medical diagnosis and treatment of diseases Providing online non-downloadable podcasts and interviews, all in the fields of medicine, science, medical patient care, and medical diagnosis and treatment of diseases

Abrégé

Disclosed is a pharmaceutical mini-tablet comprising mitapivat or a pharmaceutically acceptable salt thereof, and in a particular embodiment comprising a mitapivat sulfate salt, and one or more inactive ingredients selected from a filler, disintegrant, lubricant, binder, and diluent.

Classes IPC  ?

• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61P 7/06 - Antianémiques

Abrégé

Disclosed is a pharmaceutical mini-tablet comprising mitapivat or a pharmaceutically acceptable salt thereof, and in a particular embodiment comprising a mitapivat sulfate salt, and one or more inactive ingredients selected from a filler, disintegrant, lubricant, binder, and diluent.

Classes IPC  ?

• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61P 7/06 - Antianémiques

Produits et services

Downloadable podcasts in the fields of medicine, science, medical patient care, and medical diagnosis and treatment of diseases Providing online non-downloadable podcasts, articles and interviews, all in the fields of medicine, science, medical patient care, and medical diagnosis and treatment of diseases

Produits et services

(1) Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism

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(1) Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism (1) Providing pre-clinical, clinical and scientific research information in the field of pharmaceuticals including genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism

Produits et services

(1) Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism (1) Providing pre-clinical, clinical and scientific research information in the field of pharmaceuticals including genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism

Produits et services

Providing medical and scientific research information in the field of clinical trials Providing health care information in connection with patient and family support programs; providing a website for medical professionals and medical patients featuring information on the prevention and treatment of diseases; providing online information in the field of diagnosis and treatment of diseases; providing information relating to diagnostic, prophylactic and therapeutic properties of pharmaceuticals

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism

Produits et services

Providing medical and scientific research information in the field of clinical trials Providing health care information in connection with patient and family support programs; providing a website for medical professionals and medical patients featuring information on the prevention and treatment of diseases; providing online information in the field of diagnosis and treatment of diseases; providing information relating to diagnostic, prophylactic and therapeutic properties of pharmaceuticals

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism Providing pre-clinical, clinical and scientific research information in the field of pharmaceuticals including genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism

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Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism Providing pre-clinical, clinical and scientific research information in the field of pharmaceuticals including genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism

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Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism Providing pre-clinical, clinical and scientific research information in the field of pharmaceuticals including genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism Providing pre-clinical, clinical and scientific research information in the field of pharmaceuticals including genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism Providing pre-clinical, clinical and scientific research information in the field of pharmaceuticals including genetically defined diseases, hematologic disorders and diseases related to aberrant cellular metabolism

Abrégé

The present disclosure provides compounds represented by Formula (I): or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein Ra, Rb, Rc, Rd, L1, R2 B, Q and E are as defined as set forth in the specification. The present disclosure also provides compounds of Formula (I) for use to treat cancer or any other disease, condition, or disorder that is responsive to inhibition of menin. :

Classes IPC  ?

• C07D 211/34 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 401/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• A61P 35/02 - Agents anticancéreux spécifiques pour le traitement de la leucémie
• A61K 31/4523 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques

Abrégé

The present disclosure provides compounds represented by Formula (I), or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein Ra, Rb, Rc, Rd, V, Q, T, n, p, q, r and s are as defined as set forth in the specification. The present disclosure also provides compounds of Formula (I) for use to treat cancer or any other disease, condition, or disorder that is responsive to inhibition of menin.

Classes IPC  ?

• C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
• A61K 31/44 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés
• A61P 35/02 - Agents anticancéreux spécifiques pour le traitement de la leucémie
• C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 487/08 - Systèmes pontés
• C07D 498/04 - Systèmes condensés en ortho

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, sickle cell disease, pyruvate kinase deficiency (PKD), beta thalassemia and/or alpha thalassemia, genetically defined diseases affecting red blood cells, hereditary spherocytosis, hereditary elliptocytosis, dyserythropoiesis, hemolytic anemia, and other anemias.

Produits et services

Specimen collection kits for use in genetic testing comprised primarily of sample collection containers for medical purposes sold empty, instructions, shipping labels and transport packaging Genetic testing for medical or diagnostic purposes; providing healthcare information

Produits et services

Specimen collection kits for use in genetic testing comprised primarily of saliva and blood collection containers for medical purposes sold empty, instructions, shipping labels and transport packaging Genetic testing for medical or diagnostic purposes; providing healthcare information

Abrégé

The disclosure is directed to methods of treating autoimmune and inflammatory diseases or disorders using inhibitors of the MAT2A enzyme.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4178 - 1,3-Diazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. pilocarpine, nitrofurantoïne
• C07D 233/88 - Atomes d'azote, p. ex. allantoïne
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

Described herein are methods for using compounds that activate pyruvate kinase.

Classes IPC  ?

• A61K 31/535 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. 1,2-oxazines
• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61K 31/4965 - Pyrazines non condensées
• A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61P 7/06 - Antianémiques
• C07D 205/04 - Composés hétérocycliques comportant des cycles à quatre chaînons ne contenant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle non condensés avec d'autres cycles ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07D 213/81 - AmidesImides
• C07D 215/14 - Radicaux substitués par des atomes d'oxygène
• C07D 235/06 - BenzimidazolesBenzimidazoles hydrogénés avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement en position 2
• C07D 241/20 - Atomes d'azote
• C07D 271/12 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons comportant deux atomes d'azote et un atome d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• C07D 295/192 - Radicaux dérivés d'acides carboxyliques d'acides carboxyliques aromatiques
• C07D 333/24 - Radicaux substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 417/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07C 307/10 - Diamides d'acides sulfuriques ayant des atomes d'azote des groupes sulfamide liés à des atomes de carbone de cycles aromatiques à six chaînons
• C07D 241/04 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1,4 ou diazine-1,4 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles ne comportant pas de liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• A61K 31/415 - 1,2-Diazoles
• A61K 31/4406 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés substituées uniquement en position 3, p. ex. zimeldine
• A61K 31/47 - QuinoléinesIsoquinoléines
• C07C 13/04 - Hydrocarbures monocycliques ou leurs dérivés hydrocarbonés acycliques à cycle à trois chaînons
• C07D 307/14 - Radicaux substitués par des atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro

Produits et services

(1) Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, pyruvate kinase deficiency (PKD), genetically defined diseases affecting red blood cells, hemolytic anemia.

Abrégé

Compounds and compositions comprising compounds that modulate pyruvate kinase M2 (PKM2) are described herein. Also described herein are methods of using the compounds that modulate PKM2 in the treatment of cancer.

Classes IPC  ?

• C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 407/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 409/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 417/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
• A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/5513 - 1,4-Benzodiazépines, p. ex. diazépam
• A61K 31/4164 - 1,3-Diazoles
• A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire
• A61P 9/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire des maladies ischémiques ou athéroscléreuses, p. ex. médicaments antiangineux, vasodilatateurs coronariens, médicaments pour le traitement de l'infarctus du myocarde, de la rétinopathie, de l'insuffisance cérébro-vasculaire, de l'artériosclérose rénale
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07D 215/36 - Atomes de soufre
• C07D 215/40 - Atomes d'azote liés en position 8
• C07D 239/42 - Un atome d'azote
• C07D 241/20 - Atomes d'azote
• C07D 243/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à sept chaînons comportant deux atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle les atomes d'azote étant en positions 1, 4 non condensés avec d'autres cycles
• C07D 271/12 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons comportant deux atomes d'azote et un atome d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• C07D 277/64 - Benzothiazoles avec uniquement des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués liés en position 2
• C07D 277/68 - Benzothiazoles avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
• C07D 319/18 - Éthylènedioxybenzènes, non substitués sur l'hétérocycle
• C07D 295/192 - Radicaux dérivés d'acides carboxyliques d'acides carboxyliques aromatiques

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, sickle cell disease, pyruvate kinase deficiency (PKD), beta thalassemia and alpha thalassemia, genetically defined diseases affecting red blood cells, hereditary spherocytosis, hereditary elliptocytosis, dyserythropoiesis, hemolytic anemia, and other anemias

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, pyruvate kinase deficiency (PKD), genetically defined diseases affecting red blood cells, hemolytic anemia

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, pyruvate kinase deficiency (PKD), genetically defined diseases affecting red blood cells, hemolytic anemia

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, pyruvate kinase deficiency (PKD), genetically defined diseases affecting red blood cells, hemolytic anemia

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, pyruvate kinase deficiency (PKD), genetically defined diseases affecting red blood cells, hemolytic anemia

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, pyruvate kinase deficiency (PKD), genetically defined diseases affecting red blood cells, hemolytic anemia

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, pyruvate kinase deficiency (PKD), genetically defined diseases affecting red blood cells, hemolytic anemia

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, pyruvate kinase deficiency (PKD), genetically defined diseases affecting red blood cells, hemolytic anemia

Produits et services

Pharmaceutical preparations, namely, for the activation of PKR (pyruvate kinase R), for the activation of PKM2 (pyruvate kinase isozyme M2), and for the prevention and treatment of blood disorders, sickle cell disease, pyruvate kinase deficiency (PKD), beta thalassemia and alpha thalassemia, genetically defined diseases affecting red blood cells, hereditary spherocytosis, hereditary elliptocytosis, dyserythropoiesis, hemolytic anemia, and other anemias

Abrégé

Provided are deuterated analogs of a compound and methods of using such deuterated analogs for treating a brain tumor in a patient in need thereof; the treatment comprising administering to the patient a deuterated compound described herein. The deuterated compound may be administered in combination with radiation therapy and/or an additional therapeutic agent.

Classes IPC  ?

• C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61K 31/53 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec trois azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. chlorazanil, mélamine

Abrégé

2 are as defined herein.

Classes IPC  ?

• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• C07D 241/36 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1,4 ou diazine-1,4 hydrogéné condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• C07D 513/14 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

The present disclosure provides compounds represented by Formula (la): and the pharmaceutically acceptable salts thereof, wherein R1a, R1b, R1c, R2, R3, L, M and G are as defined as set forth in the specification. The present disclosure also provides compounds of Formula la for use to treat a condition or disorder responsive to menin inhibition such as cancer.

Classes IPC  ?

• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 487/08 - Systèmes pontés
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C07D 487/10 - Systèmes condensés en spiro
• A61K 31/4427 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques

Abrégé

k, and Q are as defined herein.

Classes IPC  ?

• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C07D 241/36 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1,4 ou diazine-1,4 hydrogéné condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• C07D 513/14 - Systèmes condensés en ortho

Abrégé

The present application relates to a method for preparing a substantially and diastereomerically pure crystalline ethanol solvate of Compound IIa and its use for synthesizing Ivosidenib.

Classes IPC  ?

• C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles

Abrégé

Described herein is a compound of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt thereof: wherein Ring A R1, R2a, b,a, b, and n are as defined herein. Also described is a method of treating a subject having a disorder in need of treatment, comprising inhibiting aminolevulinic acid synthase 2 (ALAS2) in the subject by administering a compound of Formula (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof. Disorders that are of particular interest are blood disorders, such as porphyria and anemia.

Classes IPC  ?

• C07D 231/38 - Atomes d'azote
• C07D 233/90 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 249/04 - Triazoles-1, 2, 3Triazoles-1, 2, 3 hydrogénés
• C07D 249/14 - Atomes d'azote
• C07D 257/06 - Cycles à cinq chaînons avec des atomes d'azote liés directement à l'atome de carbone du cycle
• C07D 263/48 - Atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro
• C07D 271/07 - Oxadiazoles-1, 2, 4Oxadiazoles-1, 2, 4 hydrogénés avec des atomes d'oxygène, de soufre ou d'azote, liés directement aux atomes de carbone du cycle, les atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro
• C07D 271/113 - Oxadiazoles-1, 3, 4Oxadiazoles-1, 3, 4 hydrogénés avec des atomes d'oxygène, de soufre ou d'azote, liés directement aux atomes de carbone du cycle, les atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro
• C07D 277/50 - Atomes d'azote liés à des hétéro-atomes
• C07D 277/56 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène
• C07D 285/06 - Thiadiazoles-1, 2, 3Thiadiazoles-1, 2, 3 hydrogénés
• C07D 285/135 - Atomes d'azote
• C07D 413/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 417/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique

Abrégé

The present disclosure provides for compounds according to Formula I, Formula II, and their pharmaceutically acceptable salts, tautomers, and/or isotopologues as described in the disclosure. The compounds are inhibitors of methionine adenosyltransferase isoform 2A (MAT2A). Also provided are pharmaceutical compositions and methods of using the compounds for treating cancers, including some cancers in which the gene encoding methylthioadenosine phosphorylase (MTAP) is deleted.

Classes IPC  ?

• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61K 31/4375 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à six chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. quinolizines, naphtyridines, berbérine, vincamine
• A61K 31/522 - Purines, p. ex. adénine ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p. ex. hypoxanthine, guanine, acyclovir

Abrégé

Provided herein are various crystalline salt forms of compound (I) represented by the following structural formula: Also provided are pharmaceutical compositions comprising the crystalline salt forms, methods for their manufacture, and uses thereof for treating conditions associated with pyruvate kinase such as e.g., pyruvate kinase deficiency.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61P 7/06 - Antianémiques
• C07D 215/36 - Atomes de soufre

Abrégé

Provided herein are various crystalline salt forms of compound (I) represented by the following structural formula: Also provided are pharmaceutical compositions comprising the crystalline salt forms, methods for their manufacture, and uses thereof for treating conditions associated with pyruvate kinase such as e.g., pyruvate kinase deficiency.

Classes IPC  ?

• C07D 215/36 - Atomes de soufre
• A61P 7/06 - Antianémiques
• A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles

Abrégé

Provided herein are amorphous and crystalline hemisulfate salt forms of the formula (I). Also provided are pharmaceutical compositions comprising the amorphous and crystalline hemisulfate salt forms, methods for their manufacture, and uses thereof for treating conditions associated with pyruvate kinase such as e.g., pyruvate kinase deficiency.

Classes IPC  ?

• C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons

Abrégé

212177, m, ring A, and Q are as defined herein.

Classes IPC  ?

• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61K 31/407 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. kétorolac, physostigmine
• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 487/14 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 495/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 495/14 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 498/14 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 513/14 - Systèmes condensés en ortho
• A61P 3/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme de l'homéostase du glucose de l'hyperglycémie, p. ex. antidiabétiques

Abrégé

The compound of Formula (I), or pharmaceutically acceptable salts thereof, is useful in, among other things, the treatment of MTAP-deficient lung cancer, such as NSCLC, or MTAP-deficient pancreatic cancer, such as PDAC, or MTAP-deficient esophageal cancer and provides a therapeutic advantage when used in combination with other agents as herein described compared to treatment with each agent when administered alone.

Classes IPC  ?

• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• A61K 31/337 - Composés hétérocycliques ayant l'oxygène comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. fungichromine ayant des cycles à quatre chaînons, p. ex. taxol
• A61K 33/243 - PlatineSes composés
• A61K 31/282 - Composés du platine
• A61K 31/555 - Composés hétérocycliques contenant des métaux lourds, p. ex. hémine, hématine, mélarsoprol
• A61K 31/7068 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle contenant des pyrimidines condensées ou non-condensées ayant des groupes oxo liés directement au cycle pyrimidine, p. ex. cytidine, acide cytidylique
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

The present disclosure provides for compounds according to Formula I and their pharmaceutically acceptable salts, tautomers, and/or isotopologues as described in the disclosure. The compounds are inhibitors of methionine adenosyltransferase isoform 2A (MAT2A). Also provided are pharmaceutical compositions and methods of using the compounds for treating cancers, including some cancers in which the gene encoding methylthioadenosine phosphorylase (MTAP) is deleted.

Classes IPC  ?

• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 471/20 - Systèmes condensés en spiro
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques

Abrégé

k, and Q are as defined herein.

Classes IPC  ?

• C07D 513/04 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61P 7/06 - Antianémiques
• A61P 7/08 - Substitut de plasmaSolutions de perfusionDyalisats ou hémodyalisatsMédicaments pour le traitement des troubles électrolytiques ou acido-basiques, p. ex. choc hypovolémique
• A61P 3/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme de l'homéostase du glucose de l'hyperglycémie, p. ex. antidiabétiques
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• C07D 241/36 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1,4 ou diazine-1,4 hydrogéné condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• C07D 513/14 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

2 are as defined herein.

Classes IPC  ?

• A61K 31/5025 - PyridazinesPyridazines hydrogénées condensées en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• C07D 241/36 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1,4 ou diazine-1,4 hydrogéné condensés avec des carbocycles ou avec des systèmes carbocycliques
• C07D 513/14 - Systèmes condensés en ortho
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur