Disclosed herein are methods and compositions for predicting tumor content e.g., tumor content in a sample and tumor burden of an individual. Generally, methods and compositions involve determining methylation statuses of two or more sequential CpG sites in one or more genomic locations using nucleic acids of the obtained sample. The methylation statuses of the two or more sequential CpG in genomic locations are used to distinguish between reads of nucleic acids that are likely derived from cancer and reads of other nucleic acids that are unlikely to be derived from cancer. Distinguishing reads that are likely derived from cancer enables the prediction of tumor content in a sample.
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
G16B 20/20 - Détection d’allèles ou de variantes, p. ex. détection de polymorphisme d’un seul nucléotide
2.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR PURIFYING POLYRIBONUCLEOTIDES
The present disclosure relates to compositions and methods for separating and/or purifying polyribonucleotides. The polyribonucleotide may be separated from a mixture of polyribonucleotides with an oligonucleotide that hybridizes to a target region of the polyribonucleotide.
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
C07H 1/08 - SéparationPurification à partir de produits naturels
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
This disclosure provides compositions, pharmaceutical preparations, and methods relating to circular polyribonucleotides encoding an immunogen and a multimerization domain useful in the development and production of vaccines.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 9/12 - Transférases (2.) transférant des groupes contenant du phosphore, p. ex. kinases (2.7)
C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
Described herein are platforms for use in targeted therapy development for an individual or group of individuals. Targeted therapy development as described herein comprises developing a therapeutic or therapeutic modality that is specific to or customized to an individual or group of individuals.
G16H 20/40 - TIC spécialement adaptées aux thérapies ou aux plans d’amélioration de la santé, p. ex. pour manier les prescriptions, orienter la thérapie ou surveiller l’observance par les patients concernant des thérapies mécaniques, la radiothérapie ou des thérapies invasives, p. ex. la chirurgie, la thérapie laser, la dialyse ou l’acuponcture
G16H 50/30 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le calcul des indices de santéTIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour l’évaluation des risques pour la santé d’une personne
The present disclosure relates, generally, to compositions and methods for producing, purifying, and using circular RNA encoding an antifusogenic polypeptide.
The present disclosure relates, inter alia, to perturbagens and methods, including ex vivo methods, for directing a change in the cell state of T cells, e.g., naïve T cells, effector T cells and exhausted T cells. The present disclosure also relates to methods for mitigating or preventing T cell exhaustion, including contacting cells with a perturbagen ex vivo. Further, the present disclosure relates to methods for treating diseases or disorders characterized by, e.g., production of exhausted T cells, production of abnormal number of exhausted T cells, or production of high number of T cells.
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
Provided herein are engineered Plasmodia comprising a heterologous nucleic acid molecule encoding a therapeutic protein and compositions (e.g., pharmaceutical compositions) comprising the same; as well as methods of making engineered Plasmodia comprising a heterologous nucleic acid molecule encoding a therapeutic protein and compositions (e.g., pharmaceutical compositions) comprising the same. The engineered Plasmodia provided herein are useful e.g., in pharmaceutical compositions and methods of treating diseases.
C12N 15/79 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes
C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
C07K 16/24 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des cytokines, des lymphokines ou des interférons
11.
METHODS FOR PREDICTING TUMOR CONTENT USING EPIGENETIC SIGNATURES
e.g.,e.g., tumor content in a sample and tumor burden of an individual. Generally, methods and compositions involve determining methylation statuses of two or more sequential CpG sites in one or more genomic locations using nucleic acids of the obtained sample. The methylation statuses of the two or more sequential CpG in genomic locations are used to distinguish between reads of nucleic acids that are likely derived from cancer and reads of other nucleic acids that are unlikely to be derived from cancer. Distinguishing reads that are likely derived from cancer enables the prediction of tumor content in a sample.
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
G16B 20/00 - TIC spécialement adaptées à la génomique ou protéomique fonctionnelle, p. ex. corrélations génotype-phénotype
12.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR PURIFYING POLYRIBONUCLEOTIDES
The present disclosure relates to compositions and methods for separating and/or purifying polyribonucleotides. The polyribonucleotide may be separated from a mixture of polyribonucleotides with an oligonucleotide that hybridizes to a target region of the polyribonucleotide and be available for use as a therapeutic agent.
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
Synthetic endornaviral satellite RNA molecules and satellite particles containing the same are disclosed. The synthetic endornaviral satellite RNA molecules can include coding and/or non-coding cargo sequences, and are heritable through generations of plants. Also disclosed are methods of using the endornaviral satellite RNA molecules and satellite particles containing the same to change plant phenotypes, improve plant stress resistance, and improve plant pest and pathogen resistance.
In some embodiments, methods and corresponding systems are disclosed for providing associated biopolymer sequence(s) to conform to a reference structure. The reference structure includes a target complex and the one or more associated biopolymer sequences. The biopolymer sequences are obtainable by the method, including embedding a graph representation using a neural network. The graph representation is featurized from the reference structure and includes a topology of the biopolymer with monomers as nodes and interactions between monomers as edges. The methods, in certain embodiments, further include processing the graph representation with a graph neural network or equivariant neural network that iteratively updates node and edge embeddings with a learned parametric function. The methods may further include converting the embedded graph representation to an energy landscape using a decoder. The methods can further include obtaining one or more biopolymer sequences from the energy landscape.
G16B 15/20 - Repliement de protéines ou de domaines
G16B 15/30 - Ciblage de médicament à l’aide de données structurellesPrévision d’amarrage ou de liaison moléculaire
G16B 40/00 - TIC spécialement adaptées aux biostatistiquesTIC spécialement adaptées à l’apprentissage automatique ou à l’exploration de données liées à la bio-informatique, p. ex. extraction de connaissances ou détection de motifs
17.
CONDENSED AZINES AS INHIBITORS OF CYCLIC ADP RIBOSE HYDROLASE
The disclosure provides compounds, in part, compounds of Formula (I) or Formula (II) and their use in treating medical diseases or disorders, such as neurodegenerative diseases, e.g., Parkinson's disease. Pharmaceutical compositions and methods of making compounds of the disclosure are provided. The compounds are contemplated to be modulators, e.g., inhibitors, of cyclic ADP ribose hydrolase (CD38).
C07D 277/30 - Radicaux substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 403/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 417/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 491/048 - Systèmes condensés en ortho avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène le cycle contenant de l'oxygène étant à cinq chaînons
A61K 31/4353 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
18.
METHODS FOR ENRICHMENT OF CIRCULAR RNA UNDER DENATURING CONDITIONS
The present disclosure is directed to methods for the enrichment of circular polyribonucleotides (circRNA), e.g., from population of polyribonucleotides containing circRNA and linear polyribonucleotides (linRNA), where the enrichment is performed under denaturing conditions. Also disclosed are compositions including a population of polyribonucleotides containing circRNA and linRNA in a solution under denaturing conditions. Further within the scope of the present disclosure are compositions containing an enriched population of circRNA, such as a composition that was produced by exposing the composition to one or more denaturing conditions.
This disclosure relates generally to membrane-bound compositions, in particular exophers having a diameter between 1 and 20 microns induced from human cells, and uses thereof.
Disclosed herein are plant messenger packs (PMPs) encapsulating one or more exogenous polypeptides. Also disclosed are methods of producing a PMP comprising an exogenous polypeptide.
A61K 36/28 - Asteraceae ou Compositae (famille de l'aster ou du tournesol), p. ex. camomille, chrysanthème matricaire, achillée ou echinacée
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 9/19 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres lyophilisées
A61K 31/164 - Amides, p. ex. acides hydroxamiques d'un acide carboxylique avec un aminoalcool, p. ex. céramides
A61K 36/31 - Brassicaceae ou Cruciferae (famille de la moutarde), p. ex. broccoli, chou ou chou-rave
A61K 36/752 - Citrus, p. ex. citron vert, orange ou citron
The invention relates to diagnostic and therapeutic methods for inflammatory bowel disease. Disclosed is a method of differentiating between ulcerative colitis (UC) and Crohn's disease (CD) in a subject having an inflammatory bowel disease (IBD) comprising determining a level of one or more of SEQ ID NOs: 1-590 in a sample from the subject.
C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
23.
DIAGNOSIS AND TREATMENT OF DISEASES AND CONDITIONS OF THE INTESTINAL TRACT
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
C12Q 1/689 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour la détection ou l’identification d’organismes pour les bactéries
24.
DIAGNOSIS AND TREATMENT OF DISEASES AND CONDITIONS OF THE INTESTINAL TRACT
C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
The present disclosure relates, inter alia, to perturbagens and methods for directing a change or inhibiting a change in the cell state of a hematopoietic progenitor cell. It also relates to methods for increasing or decreasing a quantity of neutrophils, monocytes or immediate progenitors thereof and/or the ratios thereof. Further, the present disclosure relates to methods for treating diseases or disorders characterized by, at least, abnormal ratios of neutrophils to monocytes and/or abnormal numbers thereof.
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/166 - Amides, p. ex. acides hydroxamiques ayant des cycles aromatiques, p. ex. colchicine, aténolol, progabide ayant l'atome de carbone d'un groupe carboxamide lié directement au cycle aromatique, p. ex. procaïnamide, procarbazine, métoclopramide, labétalol
A61K 31/167 - Amides, p. ex. acides hydroxamiques ayant des cycles aromatiques, p. ex. colchicine, aténolol, progabide ayant l'atome d'azote d'un groupe carboxamide lié directement au cycle aromatique, p. ex. lidocaïne, paracétamol
A61K 31/341 - Composés hétérocycliques ayant l'oxygène comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. fungichromine ayant des cycles à cinq chaînons avec un oxygène comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. isosorbide non condensés avec un autre cycle, p. ex. ranitidine, furosémide, bufétolol, muscarine
A61K 31/35 - Composés hétérocycliques ayant l'oxygène comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. fungichromine ayant des cycles à six chaînons avec un oxygène comme seul hétéro-atome d'un cycle
A61K 31/4184 - 1,3-Diazoles condensés avec des carbocycles, p. ex. benzimidazoles
A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
A61K 31/513 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime ayant des groupes oxo liés directement à l'hétérocycle, p. ex. cytosine
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
A61K 31/535 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. 1,2-oxazines
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
Synthetic Martellivirales satellite RNA molecules and satellite particles containing the same are disclosed. Synthetic Martellivirales satellite RNA molecules which contain internal heterologous RNA virus (HRV) amplicons are also disclosed. Also disclosed are methods of using the Martellivirales satellite RNA molecules and satellite particles containing the same to change plant phenotypes, improve plant stress resistance, and improve plant pest and pathogen resistance.
Synthetic Ghabrivirales satellite RNA molecules and satellite particles containing the same are disclosed. Synthetic Ghabrivirales satellite RNA molecules which contain internal heterologous RNA virus (HRV) amplicons are also disclosed. Also disclosed are methods of using the Ghabrivirales satellite RNA molecules and satellite particles containing the same to change plant phenotypes, improve plant stress resistance, and improve plant pest and pathogen resistance.
Synthetic endornavirus satellite RNA molecules and satellite particles containing the same are disclosed. Synthetic endornavirus satellite RNA molecules which contain internal heterologous TNA virus (HRV) amplicons are also disclosed. Also disclosed are methods of using the endornavirus satellite RNA molecules and satellite particles containing the same to change plant phenotypes, improve plant stress resistance, and improve plant pest and pathogen resistance.
Synthetic Tombusviridae satellite RNA molecules and satellite particles containing the same are disclosed. Synthetic Tombusviridae satellite RNA molecules which contain internal heterologous RNA virus (HRV) amplicons are also disclosed. Also disclosed are methods of using the Tombusviridae satellite RNA molecules and satellite particles containing the same to change plant phenotypes, improve plant stress resistance, and improve plant pest and pathogen resistance.
Synthetic Secoviridae satellite RNA molecules and satellite particles containing the same are disclosed. Synthetic Secoviridae satellite RNA molecules which contain internal heterologous RNA virus (HRV) amplicons are also disclosed. Also disclosed are methods of using the Secoviridae satellite RNA molecules and satellite particles containing the same to change plant phenotypes, improve plant stress resistance, and improve plant pest and pathogen resistance.
Synthetic Solemoviridae satellite RNA molecules and satellite particles containing the same are disclosed. Synthetic Solemoviridae satellite RNA molecules which contain internal heterologous RNA virus (HRV) amplicons are also disclosed. Also disclosed are methods of using the Solemoviridae satellite RNA molecules and satellite particles containing the same to change plant phenotypes, improve plant stress resistance, and improve plant pest and pathogen resistance.
Synthetic Tymovirales satellite RNA molecules and satellite particles containing the same are disclosed. Synthetic Tymovirales satellite RNA molecules which contain internal heterologous RNA virus (HRV) amplicons are also disclosed. Also disclosed are methods of using the Tymovirales satellite RNA molecules and satellite particles containing the same to change plant phenotypes, improve plant stress resistance, and improve plant pest and pathogen resistance.
Synthetic partitivirus satellite RNA molecules and satellite particles containing the same are disclosed. Synthetic partitivirus satellite RNA molecules which contain internal heterologous TNA virus (HRV) amplicons arc also disclosed. Also disclosed arc methods of using the partitivirus satellite RNA molecules and satellite particles containing the same to change plant phenotypes, improve plant stress resistance, and improve plant pest and pathogen resistance.
Synthetic amalgavirus satellite RNA molecules and satellite particles containing the same are disclosed. Synthetic amalgavirus satellite RNA molecules which contain internal heterologous RNA virus (HRV) amplicons are also disclosed. Also disclosed are methods of using the amalgavirus satellite RNA molecules and satellite particles containing the same to change plant phenotypes, improve plant stress resistance, and improve plant pest and pathogen resistance.
The present disclosure provides methods for increasing the quantity and/or the ratios of erythroblasts, reticulocytes, and/or erythrocytes, or progenitors thereof, in which any of these cells express HbF (e.g. HbF+ and/or HbFhigh cells); increasing the quantity of erythrocytes and/or the ratios of erythrocytes to other related cells. The present disclosure relates, inter alia, to perturbagens and methods for directing a change in the cell state of a progenitor cell. The present disclosure further provides methods for treating diseases or disorders characterized by, for example, oxygen delivery deficiencies and/or reduced expression and/or activity of hemoglobin; abnormal erythron distribution and/or physiology or an erythrocyte deficiency; and diseases or disorders characterized by, at least, abnormal ratios and/or abnormal numbers of megakaryocytes, proplatelets, and/or platelets or immediate progenitors thereof.
The present disclosure relates, inter alia, to perturbagens and methods for directing a change in the cell state of an intestinal stem cell and/or a basal cell. It also relates to methods for increasing a quantity of goblet progenitors, goblet cells, Paneth cells, and/or enteroendocrine cells or immediate progenitors thereof and/or the ratios thereof, and methods for decreasing the function and quantity of goblet cells or immediate progenitors thereof. Further, the present disclosure relates to methods for treating diseases or disorders characterized by, at least, abnormal function, abnormal ratios and/or abnormal numbers of goblet progenitors, goblet cells, Paneth cells, and/or enteroendocrine cells, or immediate progenitors thereof.
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
38.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE PRODUCTION OF LIBRARIES
Provided herein are polynucleotides (e.g., plasmids), including transfer polynucleotides and landing pad polynucleotides, which are useful, e.g., in the generation of cell and virion libraries each expressing and encoding a protein of interest (e.g., viral entry proteins). The libraries described herein are further useful, e.g., in methods of assessing functional characteristics of the proteins of interest (e.g., neutralization of viral entry proteins by one or more antibodies).
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C12N 15/64 - Méthodes générales pour la préparation du vecteur, pour son introduction dans la cellule ou pour la sélection de l'hôte contenant le vecteur
Provided herein are macromolecules that conditionally induce a cellular effector function (e.g., a biological or therapeutic activity) based on the presence of a disease signature ligand, compositions comprising the same, and methods of using the same.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C07K 14/71 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire pour des facteurs de croissanceRécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire pour des régulateurs de croissance
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
C07K 16/30 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire provenant de cellules de tumeurs
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
C07K 14/495 - Facteur de croissance transformant [TGF]
The present application is directed to methods for identifying and characterizing molecules that mimic binding sites of specific binders on various binding surfaces.
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
The invention relates generally to tRNA-based effector molecules for use in inserting a missense mutation into an open reading frame (ORF) of a gene, e.g., for treatment of a repeat expansion disease.
The invention relates generally to tRNA-based effector molecules comprising a locked nucleotide acid (LNA) moiety, as well as compositions and methods relating thereto.
C12P 19/34 - Polynucléotides, p. ex. acides nucléiques, oligoribonucléotides
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
Methods and compositions for modulating a target genome are disclosed. The composition may comprise a first RNA encoding a polypeptide comprising a retrotransposase reverse transcriptase domain and a retrotransposase endonuclease domain. The composition may also comprise a second RNA comprising a sequence that binds the polypeptide and a heterologous object sequence. The composition may insert the sequence of the heterologous object sequence into a target DNA.
The disclosure provides, e.g., compositions, systems, and methods for targeting, editing, modifying, or manipulating a host cell's genome at one or more locations in a DNA sequence in a cell, tissue, or subject. Gene modifying systems for treating phenylketonuria (PKU) are described.
The present disclosure features compositions including polyribonucleotides having one or more expression augmenting elements or spacer elements. The polyribonucleotides described herein may increase the stability of the polyribonucleotide and/or may increase the expression of a polynucleotide cargo encoded by the polyribonucleotide.
The disclosure provides, e.g., compositions, systems, and methods for targeting, editing, modifying, or manipulating a host cell's genome at one or more locations in a DNA sequence in a cell, tissue, or subject. Improved gRNA scaffolds compatible with St1Cas9 are described.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
51.
COMPOSITIONS COMPRISING POLYRIBONUCLEOTIDES AND USES THEREOF
The present disclosure features compositions including polyribonucleotides having one or more expression augmenting elements or spacer elements. The polyribonucleotides described herein may increase the stability of the polyribonucleotide and/or may increase the expression of a polynucleotide cargo encoded by the polyribonucleotide.
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
Disclosed herein are compositions including a plurality of plant messenger packs, (e.g., including a plant extracellular vesicle (EV), or segment, portion, or extract thereof), that are modified to have enhanced cell uptake (e.g., animal plant cell uptake, bacterial cell uptake, or fungal cell uptake), e.g., for use in a variety of agricultural or therapeutic methods.
A01N 25/22 - Biocides, produits repoussant ou attirant les animaux nuisibles, ou régulateurs de croissance des végétaux, caractérisés par leurs formes, ingrédients inactifs ou modes d'applicationSubstances réduisant les effets nocifs des ingrédients actifs vis-à-vis d'organismes autres que les animaux nuisibles contenant des ingrédients stabilisant les ingrédients actifs
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
54.
CLEAVABLE LINKER-CONTAINING IONIZABLE LIPIDS AND LIPID CARRIERS FOR THERAPEUTIC COMPOSITIONS
The present disclosure relates to a lipid compound of formula (Ia) or (AL-GI):
The present disclosure relates to a lipid compound of formula (Ia) or (AL-GI):
The present disclosure relates to a lipid compound of formula (Ia) or (AL-GI):
having various cleavable linkers defined by the variables Z1 and Z2 and Z10 and Z20. The present disclosure also relates to a lipid carrier or lipid nanoformulation employing the lipid compound, and the use of the lipid compound in a pharmaceutical composition as well as for a method of delivering an effector, e.g., a therapeutic agent.
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
C07D 241/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazine-1,4 ou diazine-1,4 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles comportant une ou deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des atomes d'oxygène liés directement aux atomes de carbone du cycle
C07D 251/10 - Composés hétérocycliques contenant des cycles triazine-1, 3, 5 non condensés avec d'autres cycles comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
C07D 265/32 - Oxazines-1, 4Oxazines-1, 4 hydrogénées non condensées avec d'autres cycles avec des atomes d'oxygène liés directement aux atomes de carbone du cycle
This disclosure provides, for example, double stranded DNA (dsDNA) molecules comprising a chemically modified cytosine nucleotide. In some embodiments, the dsDNA molecules comprise a therapeutic payload sequence. In some embodiments, the dsDNA molecules are resistant to endonuclease digestion and/or resistant to immune sensor recognition, and supports expression of a therapeutic payload encoded in the dsDNA molecules. The disclosure also provides, for example, pharmaceutical compositions comprising dsDNA molecules comprising a chemically modified cytosine nucleotide.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
This disclosure provides, for example, double stranded DNA (dsDNA) molecules comprising a chemically modified uridine nucleotide. In some embodiments, the dsDNA molecules comprise a therapeutic payload sequence. In some embodiments, the dsDNA molecules are resistant to endonuclease digestion and/or resistant to immune sensor recognition, and supports expression of a therapeutic payload encoded in the dsDNA molecules. The disclosure also provides, for example, pharmaceutical compositions comprising dsDNA molecules comprising a chemically modified uridine nucleotide.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12P 19/34 - Polynucléotides, p. ex. acides nucléiques, oligoribonucléotides
This disclosure provides, for example, double stranded DNA (dsDNA) molecules comprising a chemically modified uridine nucleotide. In some embodiments, the dsDNA molecules comprise a therapeutic payload sequence. In some embodiments, the dsDNA molecules are resistant to endonuclease digestion and/or resistant to immune sensor recognition, and supports expression of a therapeutic payload encoded in the dsDNA molecules. The disclosure also provides, for example, pharmaceutical compositions comprising dsDNA molecules comprising a chemically modified uridine nucleotide.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
This disclosure provides, for example, double stranded DNA (dsDNA) molecules comprising a chemically modified cytosine nucleotide. In some embodiments, the dsDNA molecules comprise a therapeutic payload sequence. In some embodiments, the dsDNA molecules are resistant to endonuclease digestion and/or resistant to immune sensor recognition, and supports expression of a therapeutic payload encoded in the dsDNA molecules. The disclosure also provides, for example, pharmaceutical compositions comprising dsDNA molecules comprising a chemically modified cytosine nucleotide.
Provided herein are, inter alia, compositions (e.g., vaccine compositions (e.g., vaccine booster compositions)) comprising a hIL-10R binding agent (e.g., a hIL-10R binding protein (or a nucleic acid molecule comprising the same)) and optionally an immunogen (e.g., an immunogenic protein (or a nucleic acid molecule encoding the same)). Further provided herein are methods of utilizing hIL-10R binding agents (e.g., hIL-10R binding proteins (or nucleic acid molecules comprising the same)), including, e.g., in methods of vaccination, e.g., as vaccine boosters.
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
C07K 14/44 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de protozoaires
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
Methods and compositions for modulating a target genome are disclosed. For instance, the disclosure provides site-specific recombinases (e.g., serine recombinases, e.g., serine integrases) capable of directing insertion of an insert DNA, or portion thereof, into a desired site in a target genome.
The disclosure provides antifungal compositions comprising conidial germination-inhibiting (CGI) factors, CGI factor precursors, CGI factor fragments, and CGI factor motifs and fungicides. In addition, the disclosure provides methods of controlling or inhibiting fungal growth and infection, as well as methods of treating a fungal disease using the compositions comprising CGI factors, CGI factor precursors, CGI factor fragments, and CGI factor motifs and fungicides.
C07K 14/395 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de champignons provenant de levures provenant de Saccharomyces
A61K 38/16 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés
64.
VIROID-DERIVED POLYNUCLEOTIDES FOR MODIFICATION OF PLANTS
Disclosed herein are viroid-derived polynucleotides for the modification of plants and methods of using such polynucleotides in a variety of agricultural and commercial methods. Specifically, the disclosure provides a method of delivering to a plant a composition comprising a recombinant polynucleotide comprising: (i) a single-stranded RNA (ssRNA) viroid sequence and (ii) a heterologous RNA sequence comprising or encoding an effector, wherein the effector has a biological effect on the plant, and wherein the viroid is potato spindle tuber viroid (PSTVd) or eggplant latent viroid (ELVd).
The disclosure provides, e.g., compositions, systems, and methods for targeting, editing, modifying, or manipulating a host cell's genome at one or more locations in a DNA sequence in a cell, tissue, or subject. Gene modifying systems for treating sickle cell disease (SCD) are described.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
The disclosure provides, e.g., compositions, systems, and methods for targeting, editing, modifying, or manipulating a host cell's genome at one or more locations in a DNA sequence in a cell, tissue, or subject.
The methods of the disclosure can be used to enrich a population of circular polyribonucleotides in a mixture of linear polyribonucleotides and circular polyribonucleotides.
The methods of the disclosure can be used to enrich a population of circular polyribonucleotides in a mixture of linear polyribonucleotides, circular polyribonucleotides, and linear polydeoxyribonucleotides.
Methods of associating a test compound with a compound property. One or more datasets including: for each of a plurality of cell lines and each of a plurality of compounds: for each respective exposure condition: a corresponding response signature for the respective compound in the respective cell line under the respective exposure condition is obtained. A correlation is determined for each unique combination of exposure conditions for a respective pair of compounds based on the corresponding response signature. A weight is determined for each respective pair of compounds based on the determined correlations. A plurality of compound clusters is formed, where each cluster represents compounds that satisfy one or more weight criteria with respect to a particular compound. A compound property of the test compound is determined from properties of one or more compounds in a one or more compound clusters that contain the test compound.
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
The disclosure provides, e.g., compositions, systems, and methods for targeting, editing, modifying, or manipulating a host cell's genome at one or more locations in a DNA sequence in a cell, tissue, or subject. Heterologous gene modifying systems for disrupting the TRAC gene and/or the B2M gene are described.
C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
Disclosed herein are methods, non-transitory computer readable media, systems, and kits for performing a multiple tiered analysis for identifying individuals with a health condition for monitoring, treating, and/or enrolling the individuals in a clinical trial. Specifically, the multiple tiered analysis involves a first screen, which eliminates a large proportion of individuals who are identified as not at risk for a health condition, and a subsequent second analysis which detects presence of a health condition in the remaining individuals. The second analysis includes an intra-individual analysis, which involves combining sequence information from target nucleic acids and reference nucleic acids obtained from the individual. The target nucleic acids include signatures that may be informative for determining presence or absence of the health condition and the reference nucleic acids include baseline biological signatures of the individual. Altogether, the multiple tiered analysis achieves improved performance and accurate identification of individuals with the health condition.
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
G16B 20/20 - Détection d’allèles ou de variantes, p. ex. détection de polymorphisme d’un seul nucléotide
G16B 40/00 - TIC spécialement adaptées aux biostatistiquesTIC spécialement adaptées à l’apprentissage automatique ou à l’exploration de données liées à la bio-informatique, p. ex. extraction de connaissances ou détection de motifs
Disclosed herein are methods, non-transitory computer readable media, and systems for determining a signal informative for presence or absence of a cancer in a sample. Generally, the signal includes phased sequencing information of cell-free DNA in which methylation sequence information and/or mutation sequence information can be attributed to various sources (e.g., to a maternal chromosome or to a paternal chromosome). Individual-specific differences between the maternal and paternal chromosomes can be informative markers to create haplotype-specific sequence information (e.g., phase sequencing information) informative for presence or absence of cancer.
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
76.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR DELIVERY OF THERAPEUTIC AGENTS TO BONE
Macromolecule compositions and related methods that effect targeted delivery of therapeutic agents to effector targets in bone tissue while minimizing or avoiding undesirable delivery to other cells, tissues or organs are provided. Compositions and methods related to macromolecules, such as an ANDbody™, that include an effector target binding domain specific for an effector target, and an address binding domain specific for bone tissue are described.
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
Compositions comprising donor cells, acceptor cells, and methods involving the same are described herein. In some embodiments, the donor cell comprises a T cell receptor (TCR) and a cargo, and the acceptor cell comprises an MHC. In some embodiments, the TCR facilitates transfer of the cargo to the acceptor cell. In some embodiments, the donor cell comprises a chimeric antigen receptor (CAR) and a cargo, and the acceptor cell comprises an antigen bound by the CAR. In some embodiments, the CAR facilitates transfer of the cargo to the acceptor cell.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
The invention relates generally to tRNA-based effector molecules (TREMs) comprising an asialoglycoprotein receptor (ASGPR) binding moiety, as well as compositions and methods relating thereto.
Disclosed herein are achromosomal dynamic active system (ADAS) derived from a parent bacterial cell, comprising at least one genetic loss-of-function alteration in a lytic enzyme to increase the stability of ADAS. Also disclosed are methods of interrupting sporulation in parent bacterial cells in combination with a lytic enzyme deletion or other loss-of-function mutation.
Disclosed herein are achromosomal dynamic active systems (ADAS) derived from parent bacterial cells, comprising at least one genetic loss-of-function alteration in a lytic enzyme to increase the stability of the ADAS and at least one genetic loss-of-function in a protease to improve cargo expression, with or without an additional constructed cell-wall-embedded anchoring structure to optimize cargo display.
C12N 1/08 - Réduction de la teneur en acide nucléique
A61K 9/48 - Préparations en capsules, p. ex. de gélatine, de chocolat
A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
The present disclosure provides compounds of Formula (I), or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein R1to R3 and X are defined herein; pharmaceutical compositions; dosage forms comprising the compounds or pharmaceutical compositions, and methods of treating inflammation, decreasing inflammation, decreasing an inflammatory marker, treating inflammatory bowel disease, such as Crohn's disease or ulcerative colitis, or treating sepsis in a subject in need thereof, comprising administering the compounds, pharmaceutical compositions or dosage forms disclosed herein to a subject in need thereof.
C07D 413/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 417/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
The disclosure provides compounds, in part, compounds of Formula I or Formula II and their use in treating medical diseases or disorders, such as neurodegenerative diseases, e.g., Parkinson's disease. Pharmaceutical compositions and methods of making compounds of the disclosure are provided. The compounds are contemplated to be modulators, e.g., inhibitors, of cyclic ADP ribose hydrolase (CD38).
C07D 233/58 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène ou des radicaux ne contenant que des atomes d'hydrogène et de carbone, liés aux atomes de carbone du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou des radicaux ne contenant que des atomes d'hydrogène et de carbone, liés aux atomes d'azote du cycle
C07D 403/10 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant des cycles aromatiques
C07D 417/10 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant des cycles aromatiques
The disclosure provides compounds, in part, compounds of Formula I or Formula II and their use in treating medical diseases or disorders, such as neurodegenerative diseases, e.g., Parkinson's disease. Pharmaceutical compositions and methods of making compounds of the disclosure are provided. The compounds are contemplated to be modulators, e.g., inhibitors, of cyclic ADP ribose hydrolase (CD38).
C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 417/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
The disclosure provides compounds, in part, compounds of Formula I, Formula II or Formula III and their use in treating medical diseases or disorders, such as neurodegenerative diseases, e.g., Parkinson's disease. Pharmaceutical compositions and methods of making compounds of the disclosure are provided. The compounds are contemplated to be modulators, e.g., inhibitors, of cyclic ADP ribose hydrolase (CD38).
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
86.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR PRODUCING CIRCULAR POLYRIBONUCLEOTIDES
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
C12P 19/34 - Polynucléotides, p. ex. acides nucléiques, oligoribonucléotides
87.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR PURIFYING POLYRIBONUCLEOTIDES
The present disclosure relates to compositions and methods for separating and/or purifying polyribonucleotides. The polyribonucleotide may be separated from a mixture of polyribonucleotides with a reagent that binds an aptamer on the polyribonucleotide.
Disclosed herein are methods, non-transitory computer readable media, systems, and kits for performing an intra-individual analysis for determining presence or absence of a health condition in an individual. Specifically, the intra-individual analysis involves combining sequence information from target nucleic acids with sequence information from reference nucleic acids obtained from the individual. The target nucleic acids include signatures that may be informative for determining presence or absence of the health condition and the reference nucleic acids include baseline biological signatures of the individual. By combining sequence information from the target nucleic acids and the reference nucleic acids, the resulting generated signal is more informative for determining presence or absence of the health condition in comparison to sequence information of the target nucleic acids alone.
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
Disclosed herein are agricultural compositions comprising plant messenger packs (PMPs), methods for using the same, and methods and related bioreactors for manufacturing PMPs.
The compositions and methods described herein are useful for generating and using bifunctional proteases (e.g., targeted sheddases, proteases, or amyloid beta (Aβ)-degrading enzymes)) that cleave polypeptides in a targeted manner.
A61K 47/66 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant une protéine, un peptide ou un acide polyaminé l’agent de modification étant un système de pré-ciblage impliquant un peptide ou une protéine pour cibler des cellules spécifiques
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 47/62 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant une protéine, un peptide ou un acide polyaminé
91.
PROCESSES, MACHINES, AND ARTICLES OF MANUFACTURE RELATED TO MACHINE LEARNING FOR PREDICTING BIOACTIVITY OF COMPOUNDS
The computer system applies machine learning techniques to train a computational model using data representing researched items and their known properties. The computer system applies the trained computational model to data representing the potential candidate items to predict whether such items have such properties. The trained computational model outputs one or more predictions about whether the potential candidate items are likely to have a property from among the plurality of types of properties that the computational model is trained to predict. The computer system allows multiple machine learning experiments to be defined, and then allows predictions from those multiple machine learning experiments to be queried, including accessing aggregate statistics for those predictions. In some implementations, a machine learning experiment can specify a computational model that is an ensemble of multiple models.
The disclosure provides, e.g., compositions, systems, and methods for targeting, editing, modifying, or manipulating a host cell's genome at one or more locations in a DNA sequence in a cell, tissue, or subject.
Disclosed herein are methods, non-transitory computer readable media, systems, and kits for performing a multiple tiered analysis for identifying individuals with a health condition for monitoring, treating, and/or enrolling the individuals in a clinical trial. Specifically, the multiple tiered analysis involves a first screen, which eliminates a large proportion of individuals who are identified as not at risk for a health condition, and a subsequent second analysis which detects presence of a health condition in the remaining individuals. The second analysis includes an intra-individual analysis, which involves combining sequence information from target nucleic acids and reference nucleic acids obtained from the individual. The target nucleic acids include signatures that may be informative for determining presence or absence of the health condition and the reference nucleic acids include baseline biological signatures of the individual. Altogether, the multiple tiered analysis achieves improved performance and accurate identification of individuals with the health condition.
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
Macromolecule compositions and related methods that effect targeted delivery of therapeutic agents to effector targets in a desired cell, tissue and/or organ of interest while minimizing or avoiding undesirable delivery to other cells, tissues or organs are provided. Compositions and methods related to macromolecules, such as an ANDbody™, that include an effector target binding domain specific for an effector target, and an address binding domain specific for an address target are described. The macromolecules are linked to small molecules.
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
G01N 33/53 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
Disclosed herein are methods, non-transitory computer readable media, systems, and kits for performing a multiple tiered analysis for identifying individuals with a health condition for monitoring, treating, and/or enrolling the individuals in a clinical trial. Specifically, the multiple tiered analysis involves a first screen, which eliminates a large proportion of individuals who are identified as not at risk for a health condition, and a subsequent second analysis which detects presence of a health condition in the remaining individuals. The second analysis includes an intra-individual analysis, which involves combining sequence information from target nucleic acids and reference nucleic acids obtained from the individual. The target nucleic acids include signatures that may be informative for determining presence or absence of the health condition and the reference nucleic acids include baseline biological signatures of the individual. Altogether, the multiple tiered analysis achieves improved performance and accurate identification of individuals with the health condition.
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
The invention provides methods of amplifying nucleic acids, and, more particularly, methods of distinguishing methylated and non-methylated nucleic acid residues in an amplification reaction.
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
C12Q 1/6806 - Préparation d’acides nucléiques pour analyse, p. ex. pour test de réaction en chaîne par polymérase [PCR]
C12Q 1/6876 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes
98.
METHODS FOR ENRICHING NUCLEIC ACID TARGET SEQUENCES
The invention provides methods for enriching nucleic acid target sequences from a sample, for example, from a biological sample or from a nucleic acid library. Further, wherein a nucleic acid enrichment method, comprises: cutting a nucleic acid molecule that includes a targe sequence to generate a single stranded overhang at a cut end of the molecule that includes the target; filling in the overhang with at least one labeled nucleotide; and enriching the molecule that includes the target by contacting at least one of the labeled nucleotides in the molecule with a capture domain.
e.g.,e.g., an example of which includes cancer). In various embodiments, determining a nucleic acid epitype using the sample can be useful for determining whether the sample is not at risk of the health condition. In various embodiments, determining a nucleic acid epitype using the sample is useful for detecting circulating tumor DNA in the subject.
C12Q 1/6809 - Méthodes de détermination ou d’identification des acides nucléiques faisant intervenir la détection différentielle
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12Q 1/6811 - Méthodes de sélection pour la production ou l’élaboration d’oligonucléotides spécifiques cibles ou de molécules de liaison
C12Q 1/6827 - Tests d’hybridation pour la détection de mutation ou de polymorphisme
C12Q 1/6832 - Amélioration de la réaction d’hybridation
C12Q 1/6874 - Méthodes de séquençage faisant intervenir des réseaux d’acides nucléiques, p. ex. séquençage par hybridation [SBH]
C12Q 1/6886 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique pour le cancer
C12Q 1/6806 - Préparation d’acides nucléiques pour analyse, p. ex. pour test de réaction en chaîne par polymérase [PCR]
C12Q 1/6816 - Tests d’hybridation caractérisés par les moyens de détection
The disclosure provides, e.g., compositions, systems, and methods for targeting, editing, modifying, or manipulating a host cell's genome at one or more locations in a DNA sequence in a cell, tissue, or subject. Gene modifying systems for treating cystic fibrosis, e.g., in subjects having a mutation resulting in F508del, are described.