Abrégé

The present disclosure relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting an activin A receptor type 1C (ACVR1C) gene. The disclosure also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of an ACVR1C gene and to methods of preventing and treating an ACVRIC-associated disorder, e.g., a metabolic disorder, e.g., metabolic syndrome.

Abrégé

The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting a heparan sulfate biosynthesis pathway enzyme gene (HSBPE) gene, e.g., Exostosin Glycosyltransferase 1 (EXT1), Exostosin Glycosyltransferase 2 (EXT2), and/or N-Deacetylase And N-Sulfotransferase 2, (NDST2 gene), as well as methods of inhibiting expression of an HSBPE gene and methods of treating subjects having Mucopolysaccaridosis type III (MPS III), e.g., MPS IIIA, MPS IIIB, MPS IIIC, or MPS IIID, using such dsRNAi agents and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The disclosure relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting carbonic anhydrase 2 (CA2), and methods of using such dsRNA compositions to alter (e.g., inhibit) expression of carbonic anhydrase 2.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention relates to ligand conjugates of oligonucleotides (e.g., iRNA agents) and methods for their preparation. The ligands are derived primarily from monosaccharides These conjugates are useful for the in vivo delivery of oligonucleotides.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• C07H 21/00 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

The present invention provides iRNA agents, e.g., double stranded iRNA agents, that target the transthyretin (TTR) gene and methods of using such iRNA agents for treating or preventing TTR-associated diseases.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The disclosure relates to RNA agents targeting LRP1 receptor modified for targeted delivery to the brain and/or the eye. The present invention provides modified double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents conjugated to a peptide ligand, as well as methods of modulating the expression of a target gene in a CNS cell or tissue and/or an ocular cell or tissue and methods of treating subjects having a CNS and/or an ocular disease or disorder using such dsRNAi agents.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The invention relates to RNAi agents, e.g., double-stranded RNAi agents, targeting the HAO1 gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of HAO1 and methods of treating subjects having, e.g., PH1.

Classes IPC  ?

• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 31/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 45/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs non prévus dans les groupes
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double-stranded RNAi agents, targeting the angiotensinogen (AGT) gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of AGT and methods of treating subjects having an AGT-associated disorder, e.g., hypertension.

Classes IPC  ?

• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention relates, in general to agents that modulate the pharmacological activity of siRNAs. In addition, the invention relates generally to methods and systems for use in assessing the efficacy and safety of a pharmaceutical composition for use in the treatment or prophylaxis of a disease.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/702 - Oligosaccharides, c.-à-d. ayant trois à cinq radicaux saccharide liés les uns aux autres par des liaisons glycosidiques

Abrégé

The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting a SNCA gene, particularly in a CNS tissue, as well as methods of inhibiting expression of a SNCA gene and methods of treating subjects having a SNCA-associated neurodegenerative disease or disorder, e.g., Parkinson's Disease (PD), multiple system atrophy (MSA), Lewy body dementia (LBD), among other synucleinopathies, using such dsRNAi agents and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 25/16 - Antiparkinsoniens

Abrégé

The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the CIDEB gene, as well as methods of inhibiting expression of CIDEB, and methods of treating subjects that would benefit from reduction in expression of CIDEB, such as subjects having a CIDEB-associated disease, disorder, or condition, using such dsRNA compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice

Abrégé

The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the myosin regulatory light chain interacting protein (MYLIP) gene, as well as methods of inhibiting expression of MYLIP, and methods of treating subjects that would benefit from reduction in expression of MYLIP, such as subjects having a MYLIP-associated disease, disorder, or condition, using such dsRNA compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention relates to methods and compositons comprising RNAi agents, e.g, double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the beta-catenin (CTNNB1) gene for treating CTNNB1 -associated disorders, such as cancer, e.g., hepatocellular carcinoma and colorectal cancer. The present invention also relates to combination therapies of RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the beta-catenin (CTNNB1) gene, and one or more treatments and/or therapeutic agents, e.g., immunotherapeutic agents, e.g., one or more immune checkpoint inhibitors, e.g., a PD-1 inhibitor, e.g., an anti-PD-1 antibody, or antigen-binding fragment thereof, a PD-L1 inhibitor, a CTLA-4 inhibitor, and/or VEGF inhibitors, for treating a subject having a CTNNB1-associated disorder, such as cancer, e.g., hepatocellular carcinoma and colorectal cancer.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice

Abrégé

The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the AASS gene, as well as methods of inhibiting expression of AASS, and methods of treating subjects that would benefit from reduction in expression of AASS, such as subjects having an AASS-associated disease, disorder, or condition, using such dsRNA compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice

Abrégé

The present invention relates to modulators, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, antisense polynucleotide agents, antibodies, guideRNAs that effect ADAR editing, or guideRNAs that effect CRISPR editing, that modulate, e.g., inhibit, the expression and/or activity of inhibin subunit beta E (INHBE). The invention also relates to methods of using such modulators to inhibit expression and/or activity of INHBE and to methods of preventing and treating an INHBE-associated disorder, e.g., metabolic disorder, e.g., metabolic syndrome, in a subject.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double-stranded RNAi agents, targeting the apolipoprotein C3 (APOC3) gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of APOC3 and methods of treating subjects having an APOC3 associated disorder, e.g., hypertriglyceridemia.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61P 1/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p. ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
• A61P 1/18 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles pancréatiques, p. ex. enzymes pancréatiques
• A61P 3/04 - AnorexigènesMédicaments de l'obésité
• A61P 3/06 - Antihyperlipémiants
• A61P 3/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme de l'homéostase du glucose de l'hyperglycémie, p. ex. antidiabétiques
• A61P 9/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire des maladies ischémiques ou athéroscléreuses, p. ex. médicaments antiangineux, vasodilatateurs coronariens, médicaments pour le traitement de l'infarctus du myocarde, de la rétinopathie, de l'insuffisance cérébro-vasculaire, de l'artériosclérose rénale
• A61P 9/12 - Antihypertenseurs
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• A61P 15/08 - Médicaments pour le traitement des troubles génitaux ou sexuelsContraceptifs pour les troubles gonadiques ou pour augmenter la fertilité, p. ex. inducteurs d'ovulation ou de spermatogénèse
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes

Abrégé

The invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, targeting the Serpina1 gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of Serpina1 and methods of treating subjects having a Serpina1 associated disease, such as a liver disorder.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the 3-hydroxy-3-methylglutaryl-CoA reductase (HMGCR) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of an HMGCR gene and to methods of preventing and treating an HMGCR-associated disorder, e.g., disorder of lipid metabolism, e.g., hyperlipidemia.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the CIDEB gene, as well as methods of inhibiting expression of CIDEB, and methods of treating subjects that would benefit from reduction in expression of CIDEB, such as subjects having a CIDEB-associated disease, disorder, or condition, using such dsRNA compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice

Abrégé

The invention relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting the SCAP gene, as well as methods of inhibiting epression of a SCAP gene and methods of treating subjects having a SCAP-associated disorder, such as nonalcoholic fatty liver disease (NAFLD) or nonalcoholic steatohepatitis (NASH), using such dsRNAi agents and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique

Abrégé

One aspect of the present invention relates to double-stranded RNA (dsRNA) agent capable of inhibiting the expression of a target gene. The sense strand of the dsRNA agent comprises at least one thermally destabilizing nucleotide, and at least one said thermally destabilizing nucleotide occurring at a site opposite to the seed region (positions 2-8) of the antisense strand; and the antisense strand of the dsRNA agent comprises. at least two modified nucleotides that provide the nucleotide a steric bulk that is less than or equal to the steric bulk of a 2′-OMe modification, wherein said modified nucleotides are separated by 11 nucleotides in length. Other aspects of the invention relates to pharmaceutical compositions comprising these dsRNA agents suitable for therapeutic use, and methods of inhibiting the expression of a target gene by administering these dsRNA agents, e.g., for the treatment of various disease conditions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the ALAS1 gene, and methods of using such dsRNA compositions to alter (e.g., inhibit) expression of ALAS1.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

The present disclosure relates monomers and methods for synthesizing oligonucleotides comprising 2,6-diaminopurine (DAP) and 2-aminoadenine conjugates. The methodology employs simple aromatic nucleophilic substitution of halogen atom at the 2-position in 2-haloadenosine derivatives with amines or alkali earth hydroxides obviating the need for any protecting group on adenine.

Classes IPC  ?

• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 49/00 - Préparations pour examen in vivo
• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., dsRNA agents, targeting the complement factor B (CFB) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a CFB gene and to methods of treating or preventing a CFB-associated disease in a subject.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting a complement component C3 (C3) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a C3 gene and to methods of preventing and treating a C3-associated disorder, e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), neuromyelitis optica (NMO), multifocal motor neuropathy (MMN), myasthenia gravis (MG), C3 glomerulonephritis, or systemic lupus erythmatosis.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the LDHA gene, as well as methods of inhibiting expression of LDHA, methods of inhibiting LDHA and HAO1, and methods of treating subjects that would benefit from reduction in expression of LDHA, such as subjects having an oxalate pathway-associated disease, disorder, or condition, using such dsRNA compositions.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the LECT2 gene, and methods of using such dsRNA compositions to alter (e.g., inhibit) expression of LECT2.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/08 - Solutions
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/02 - Composés inorganiques

Abrégé

The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting a Huntingtin (HTT) gene, as well as methods of inhibiting expression of an HTT gene and methods of treating subjects having an HTT-associated disease or disorder, e.g., Huntington's disease, using such dsRNAi agents and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

The disclosure relates to use of double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting an amyloid precursor protein (APP) gene, including methods of inhibiting expression of an APP gene and methods of treating subjects having a disease or disorder characterized by enlarged endosomes, e.g., Alzheimer's disease (AD) and Down syndrome (DS), particularly occurrences of such neurodegenerative diseases associated with one or more mutations in presenilin 1 (PSEN1), using such dsRNAi agents and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the KISS1 gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a KISS1 gene and to methods of preventing and treating a deficiency in glycemic control, e.g., type 2 diabetes mellitus (T2DM).

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The technology described herein relates to 5'-modified nucleosides, nucleotides, oligonucleotides and double-stranded RNAs, e.g., siRNAs, and kits comprising them and methods of their use for inhibiting target genes.

Classes IPC  ?

• C07D 307/04 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons comportant un atome d'oxygène comme unique hétéro-atome du cycle non condensés avec d'autres cycles ne comportant pas de liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07H 19/00 - Composés contenant un hétérocycle partageant un hétéro-atome du cycle avec un radical saccharideNucléosidesMononucléotidesLeurs anhydro-dérivés

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the transthyretin (TTR) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of an TTR gene and to methods of preventing and treating an TTR-associated disorder, e.g., senile systemic amyloidosis (SSA), systemic familial amyloidosis, familial amyloidotic polyneuropathy (FAP), familial amyloidotic cardiomyopathy (FAC), leptomeningeal/Central Nervous System (CNS) amyloidosis, and hyperthyroxinemia.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice

Abrégé

One aspect of the present invention relates to double-stranded RNA (dsRNA) agent capable of inhibiting the expression of a target gene. The sense strand of the dsRNA agent comprises at least one thermally destabilizing nucleotide, and at least one said thermally destabilizing nucleotide occurring at a site opposite to the seed region (positions 2-8) of the antisense strand; and the antisense strand of the dsRNA agent comprises at least two modified nucleotides that provide the nucleotide a steric bulk that is less than or equal to the steric bulk of a 2′-OMe modification, wherein said modified nucleotides are separated by 11 nucleotides in length. Other aspects of the invention relates to pharmaceutical compositions comprising these dsRNA agents suitable for therapeutic use, and methods of inhibiting the expression of a target gene by administering these dsRNA agents, e.g., for the treatment of various disease conditions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

The disclosure relates to RNA agents modified for targeted delivery to the eye. The present invention provides modified double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents conjugated to an integrin targeting ligand, as well as methods of modulating the expression of a target gene in an ocular cell or tissue and methods of treating subjects having an ocular disease or disorder using such dsRNAi agents.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61P 27/02 - Agents ophtalmiques

Abrégé

The disclosure relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting ANGPTL7. The invention also relates to methods of using such dsRNA compositions to inhibit expression of ANGPTL7 and to methods of treating ANGPTL7-associated disorders, e.g., glaucoma, using such dsRNA compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 27/02 - Agents ophtalmiques

Abrégé

The invention relates to a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) targeting a mutant Epidermal Growth Factor Receptor (EGFR), and methods of using the dsRNA to inhibit expression of mutant EGFR.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the Factor XII (F12) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of an F12 gene and to methods of preventing and treating an F12-associated disorder, e.g., heredity angioedema (HAE), prekallikrein deficiency, malignant essential hypertension, hypertension, end stage renal disease, Fletcher Factor Deficiency, thromboembolic disease, inflammatory disease, or Alzheimer's Disease.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique

Abrégé

The present invention relates to a cationic lipid having one or more biodegradable groups located in a lipidic moiety (e.g., a hydrophobic chain) of the cationic lipid. These cationic lipids may be incorporated into a lipid particle for delivering an active agent, such as a nucleic acid. The invention also relates to lipid particles comprising a neutral lipid, a lipid capable of reducing aggregation, a cationic lipid of the present invention, and optionally, a sterol. The lipid particle may further include a therapeutic agent such as a nucleic acid.

Classes IPC  ?

• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• C07C 31/125 - Alcools monohydroxyliques acycliques contenant de cinq à vingt-deux atomes de carbone
• C07C 211/09 - Diamines
• C07C 211/10 - Diaminoéthanes
• C07C 211/11 - Diaminopropanes
• C07C 217/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy éthérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy éthérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe hydroxy éthérifié et un seul groupe amino liés au squelette carboné, qui n'est pas substitué par ailleurs l'atome d'oxygène du groupe hydroxy éthérifié étant lié de plus à un atome de carbone acyclique
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07C 235/06 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant les atomes d'azote des groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 251/38 - Oximes avec des atomes d'oxygène de groupes oxyimino liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés non substitués avec les atomes de carbone des groupes oxyimino liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone d'un squelette carboné saturé
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/58 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant substitué de plus par des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso avec des groupes amino liés au squelette carboné
• C07C 327/22 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 327/28 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'oxygène liés par des liaisons simples
• C07C 327/32 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes carboxyle
• C07D 207/32 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle
• C07D 233/54 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07D 295/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples
• C07D 295/12 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'azote liés par des liaisons simples ou doubles
• C07D 295/14 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 317/30 - Radicaux substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07F 5/02 - Composés du bore

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting an angiotensinogen (AGT) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of an AGT gene and to methods of preventing and treating an AGT-associated disorder, e.g., hypertension.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/4178 - 1,3-Diazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. pilocarpine, nitrofurantoïne
• A61K 31/4245 - Oxadiazoles

Abrégé

One aspect of the present invention relates to a single-stranded oligonucleotide having a sequence represented by formula (II) or (III): (5' - Z11- 3')– L–QS–(5' - Z12- 3') (II), (3' - Z11- 5')– L–QS–(3' - Z12- 5') (III), In formula (II) or (III), Z11is a first oligonucleotide, comprising 15 – 100 optionally modified nucleotides that is substantially complementary to a target gene; Z12is a second oligonucleotide, comprising 10 – 100 optionally modified nucleotides that is substantially complementary to Z11; Z11and Z12 are capable of forming an intra-strand duplexed region comprising 7 or more consecutive base pairs; QSrepresents 0 to 12 optionally modified nucleotides; L is an optional linking group; at least one nucleotide in formula (II) is a modified nucleotide; and at least one nucleotide in formula (III) is a modified nucleotide, wherein at least one nucleotide at the 3' end of Z11, for formula (II), or at least one nucleotide at the 5' end of Z11, for formula (III), in either case together with L and QS, form a loop region connecting Z11and Z12.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice

Abrégé

The invention relates to iRNA, e.g., double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement factor B (CFB) gene, the complement component C3 gene, and the complement component C9 gene and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of CFB, C9 and/or C3 and to treat subjects having a complement component-associated disease, e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria and atypical hemolytic uremic syndrome.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 38/12 - Peptides cycliques
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting a Huntingtin (HTT) gene, as well as methods of inhibiting expression of an HTT gene and methods of treating subjects having an HTT-associated disease or disorder, e.g., Huntington's disease, using such dsRNAi agents and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The disclosure provides biomarkers for diagnosis and monitoring of acute hepatic porphyria (AHP). The disclosure further provides methods for selection of agents for treatment of AHP using the biomarkers. The disclosure further provides kits for practicing the methods provided herein.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/555 - Composés hétérocycliques contenant des métaux lourds, p. ex. hémine, hématine, mélarsoprol
• A61K 31/7004 - Monosaccharides ayant uniquement des atomes de carbone, d'hydrogène et d'oxygène
• A61P 1/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p. ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides

Abrégé

One aspect of the present invention relates to a double stranded iRNA agent comprising an antisense strand which is complementary to a target gene; a sense strand which is complementary to said antisense strand; and one or more lipophilic moieties conjugated to one or more internal positions on at least one strand, optionally via a linker or carrier. Another aspect of the invention relates to a method of gene silencing, comprising administering to a cell or a subject in need thereof a therapeutically effective amount of the lipophilic moieties-conjugated double-stranded iRNAs.

Classes IPC  ?

• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention provides double stranded ribonucleic acid (dsRNA) agents for inhibiting expression of a target gene, comprising an antisense strand which is complementary to the target gene; a sense strand which is complementary to the antisense strand and forms a double stranded region with the antisense strand; and one or more C22 hydrocarbon chains conjugated to one or more internal positions on at least one strand, compositions comprising such dsRNA agents, and methods of use thereof for treating a subject having a skeletal muscle disorder, a cardiac muscle disorder, or an adipose tissue disorder.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 9/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire des maladies ischémiques ou athéroscléreuses, p. ex. médicaments antiangineux, vasodilatateurs coronariens, médicaments pour le traitement de l'infarctus du myocarde, de la rétinopathie, de l'insuffisance cérébro-vasculaire, de l'artériosclérose rénale

Abrégé

The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting the APP gene, as well as methods of inhibiting expression of an APP gene and methods of treating subjects having an APP-associated disease or disorder, such as Alzheimer's disease (e.g., early onset Alzheimer's disease), using such dsRNAi agents and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique

Abrégé

This invention relates to a compound comprising a structure of formula (I): cyclic disulfide moiety-phosphorus coupling group (I). The cyclic disulfide moiety has the structure of (C-I), (C-II), or (C-III). This invention also relates to an oligonucleotide comprising one or more compounds that comprise the structure of formula (I), wherein at least one phosphorus coupling group contains a nucleoside or oligonucleotide. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the oligonucleotide described herein and a method of reducing or inhibiting the expression of a target gene by administering to the subject a therapeutically effective amount of the oligonucleotide described herein. This invention relates to a compound comprising a structure of formula (I): cyclic disulfide moiety-phosphorus coupling group (I). The cyclic disulfide moiety has the structure of (C-I), (C-II), or (C-III). This invention also relates to an oligonucleotide comprising one or more compounds that comprise the structure of formula (I), wherein at least one phosphorus coupling group contains a nucleoside or oligonucleotide. The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the oligonucleotide described herein and a method of reducing or inhibiting the expression of a target gene by administering to the subject a therapeutically effective amount of the oligonucleotide described herein.

Classes IPC  ?

• C07F 9/6553 - Composés hétérocycliques, p. ex. contenant du phosphore comme hétéro-atome du cycle comportant des atomes de soufre, avec ou sans atomes de sélénium ou de tellure, comme uniques hétéro-atomes du cycle
• C07F 9/6558 - Composés hétérocycliques, p. ex. contenant du phosphore comme hétéro-atome du cycle contenant au moins deux hétérocycles différents ou différemment substitués ni condensés entre eux ni condensés avec un carbocycle commun ou un système carbocyclique commun
• C07F 9/6561 - Composés hétérocycliques, p. ex. contenant du phosphore comme hétéro-atome du cycle contenant des systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un carbocycle ou un système carbocyclique commun, avec ou sans autres hétérocycles non condensés
• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide

Abrégé

The present invention provides methods for treating subjects having or at risk of developing a non-primary hyperoxaluria disease or disorder that would benefit from reduction in oxalate, and compositions comprising nucleic acid inhibitors, e.g., double stranded ribonucleic acid (dsRNA) agents or single stranded antisense polynucleotide agents targeting lactate dehydrogenase A (LDHA), hydroxyacid oxidase (HAO1) and/or proline dehydrogenase 2 (PRODH2), for treating such subjects.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the beta-catenin (CTNNB1) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a CTNNB1 gene and to methods of preventing and treating a CTNNB1-associated disorder, e.g., cancer, e.g., hepatocellular carcinoma.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, targeting the programmed cell death 1 ligand 1 (PD-L1) gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a PD-L1 gene and methods of treating subjects having a PD-L1-associated disorder.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The disclosure relates to compositions and methods for delivery of nucleic acid therapeutics, particularly iRNA agents to target locations and genes residing in the central nervous system (CNS) of a subject.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 33/06 - Aluminium, calcium ou magnésiumLeurs composés
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

22 22 hydrocarbon chains conjugated to at least one strand, optionally via a linker or carrier. Another aspect of the invention relates to a pharmaceutical composition comprising the dsRNA agent. Other aspects of the invention relate to a method of modulating the expression of a target gene in a CNS cell gene and a method treating or preventing a CNS disorder in a subject, comprising administering to the cell or the subject in a therapeutically effective amount of the dsRNA agent.

Classes IPC  ?

• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

This invention relates to an oligonucleotide comprising one or more 2′-modified nucleosides, wherein the 2′-position of the nucleoside has a structure of formula (I). The invention also relates to a pharmaceutical composition comprising the oligonucleotide described herein and a method of reducing or inhibiting the expression of a target gene by administering to the subject a therapeutically effective amount of the oligonucleotide described herein. The invention also relates to a method of bioactivating an oligonucleotide comprising one or more 2′-modified nucleosides, wherein the 2′-position of the nucleoside is modified by a bio-cleavable linking group, wherein the bio-cleavable linking group comprises acetal, disulfide, carbamate, amide, sulfonamide, a biocleavable carbohydrate linker, or combinations thereof, said method comprising the step of: exposing the oligonucleotide to a physiological condition that causes the bio-cleavable linking group to be cleaved from the 2′-modified nucleoside, thereby regenerating the 2′-OH group of the nucleoside.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The invention relates to a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) targeting a Serum Amyloid A (SAA) gene, and methods of using the dsRNA to inhibit expression of SAA.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice

Produits et services

Providing scientific information in the field of biopharmaceuticals.

Produits et services

Scientific research; scientific research in the fields of pharmaceuticals and medicine, chemical and medical laboratories; providing scientific information in the field of biopharmaceuticals.

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the Patatin-Like Phospholipase Domain Containing 3 (PNPLA3) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a PNPLA3 gene and to methods of preventing and treating an PNPLA3-associated disorder, e.g., Nonalcoholic Fatty Liver Disease (NAFLD).

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The disclosure relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting MYOC, and methods of using such dsRNA compositions to alter (e.g., inhibit) expression of MYOC.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 27/06 - Agents antiglaucomateux ou myotiques

Abrégé

The disclosure relates to a method of deprotecting a 3′-hydroxyl of an oligonucleotide having the 3′-hydroxyl protected by a silyl protecting group, comprising contacting the oligonucleotide with a mixture comprising DMSO and a deprotecting reagent. The disclosure also relates to a method of recovering a synthesized oligonucleotide from a solid support based on the method of deprotecting a 3′-hydroxyl of an oligonucleotide. The disclosure also relates to a 3′-hydroxyl protected oligonucleotide intermediate involved during the method of deprotecting the oligonucleotide.

Classes IPC  ?

• C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN

Abrégé

The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the TMPRSS6 gene, and methods of using such dsRNA compositions to inhibit expression of TMPRSS6.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting a metabolic disorder-associated target gene, e.g., inhibin subunit beta E (INHBE), activin A receptor type 1C (ACVR1C), perilipin-1 (PLIN1), phosphodiesterase 3B (PDE3B), or inhibin subunit beta C (INHBC) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a metabolic disorder-associated target gene and to methods of preventing and treating a metabolic disorder, e.g., metabolic syndrome.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention relates to agents which inhibit the expression and/or activity of transthyretin (TTR), e.g., a double stranded RNA (dsRNA) agent, or salt thereof, or an antisense oligonucleotide or a gene therapy targeting TTR, and the use of these agents in methods of treating or preventing Startgardt's disease, methods of decreasing Vitamin A levels or formation of toxic Vitamin A metabolites, and/or methods of halting progression of vision loss in a subject. The present invention relates to agents which inhibit the expression and/or activity of transthyretin (TTR), e.g., a double stranded RNA (dsRNA) agent, or salt thereof, or an antisense oligonucleotide or a gene therapy targeting TTR, and the use of these agents in methods of treating or preventing Startgardt's disease, methods of decreasing Vitamin A levels or formation of toxic Vitamin A metabolites, and/or methods of halting progression of vision loss in a subject. The present invention also relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the retinal binding protein 4 (RBP4) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of an RBP4 gene. The invention further provides the use of RNAi agent targeting RBP4 and/or nucleic acid agents targeting TTR in methods of preventing and treating an RBP4-associated disorder, e.g., an ocular disease, e.g., Stargardt's disease, diabetic retinopathy, age-related macular degeneration (AMD), e.g., dry AMD and wet AMD; or a metabolic disorder, e.g., a disorder of glucose and lipid homeostasis, e.g., insulin resistance associated with type II diabetes, or a cardiovascular disease.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 27/02 - Agents ophtalmiques

Abrégé

The invention relates to RNAi agents, e.g., double-stranded RNAi agents, targeting the TMPRSS6 gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of TMPRSS6 and methods of treating subjects having a TMPRSS6 associated disorder, e.g., an iron overload associated disorder, such as β-thalassemia or hemochromatosis.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine

Abrégé

The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting a Filamin A (FLNA) gene, as well as methods of inhibiting expression of an FLNA gene and methods of treating subjects having an FLNA-associated N disease or disorder, e.g., Alzheimer's disease, using such dsRNAi agents and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice

Abrégé

The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting a leucine-rich repeat kinase 2 (LRRK2) gene, as well as methods of inhibiting expression of a LRRK2 gene and methods of treating subjects having a LRRK2-associated disease or disorder, e.g., Parkinson's disease, using such dsRNAi agents and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• G01N 33/573 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour enzymes ou isoenzymes

Abrégé

The invention relates to methods of inhibiting the expression of a PCSK9 gene in a subject, as well as therapeutic and prophylactic methods for treating subjects having a lipid disorder, such as a hyperlipidemia using RNAi agents, e.g., double-stranded RNAi agents, targeting the PCSK9 gene.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 3/06 - Antihyperlipémiants

Abrégé

The invention relates to methods for treating subjects having a complement component C5-associated disease, e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, using iRNA, e.g., double stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement component C5 gene, and anti-C5 antibodies, e.g., eculizumab.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61P 13/02 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire de l'urine ou des voies urinaires, p. ex. acidificateurs d'urine
• C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains

Abrégé

The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting an ATXN2 gene, as well as methods of inhibiting expression of an ATXN2 gene and methods of treating subjects having an ATXN2-associated neurodegenerative disease or disorder, e.g., SCAs and ALS, using such dsRNAi agents and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, targeting the insulin-like growth factor binding protein, acid labile subunit (IGFALS) gene or the insulin-like growth factor 1 (IGF-1) gene, methods of using such double stranded RNAi agents to inhibit expression of an IGFALS gene or an IGF-1 gene, and methods of treating subjects having an IGF system-associated disorder.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 5/06 - Médicaments pour le traitement des troubles du système endocrinien des hormones de l'hypophyse antérieure, p. ex. TSH, ACTH, FSH, LH, PRL, GH

Abrégé

The invention relates to iRNA, e.g., double stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement factor C3 gene, and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of a C3 gene and to treat subjects having a complement component C3-associated disease, e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), neuromyelitis optica (NMO), multifocal motor neuropathy (MMN), myasthenia gravis (MG), and C3 glomerulonephritis.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine

Abrégé

The invention relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting a glucokinase (GCK) gene, as well as methods of inhibiting expression of a glucokinase (GCK) gene, and methods of treating subjects having a glycogen storage disease (GSD), e.g., type Ia GSD.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

The present invention relates to a cationic lipid having one or more biodegradable groups located in a lipidic moiety (e.g., a hydrophobic chain) of the cationic lipid. These cationic lipids may be incorporated into a lipid particle for delivering an active agent, such as a nucleic acid. The invention also relates to lipid particles comprising a neutral lipid, a lipid capable of reducing aggregation, a cationic lipid of the present invention, and optionally, a sterol. The lipid particle may further include a therapeutic agent such as a nucleic acid.

Classes IPC  ?

• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/1272 - Liposomes non conventionnels, p. ex. liposomes modifiés par un PEG ou liposomes enduits de ou greffés avec des polymères comprenant des agents tensioactifs non phosphatidyliques comme substances formant des bicouches, p. ex. lipides cationiques ou liposomes non phosphatidyliques enduits de ou greffés avec des polymères
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• C07C 31/125 - Alcools monohydroxyliques acycliques contenant de cinq à vingt-deux atomes de carbone
• C07C 211/09 - Diamines
• C07C 211/10 - Diaminoéthanes
• C07C 211/11 - Diaminopropanes
• C07C 217/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy éthérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy éthérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe hydroxy éthérifié et un seul groupe amino liés au squelette carboné, qui n'est pas substitué par ailleurs l'atome d'oxygène du groupe hydroxy éthérifié étant lié de plus à un atome de carbone acyclique
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07C 235/06 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant les atomes d'azote des groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 251/38 - Oximes avec des atomes d'oxygène de groupes oxyimino liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés non substitués avec les atomes de carbone des groupes oxyimino liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone d'un squelette carboné saturé
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/58 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant substitué de plus par des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso avec des groupes amino liés au squelette carboné
• C07C 327/22 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 327/28 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'oxygène liés par des liaisons simples
• C07C 327/32 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes carboxyle
• C07D 207/32 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle
• C07D 233/54 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07D 295/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples
• C07D 295/12 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'azote liés par des liaisons simples ou doubles
• C07D 295/14 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 317/30 - Radicaux substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07F 5/02 - Composés du bore

Abrégé

The present invention relates to a cationic lipid having one or more biodegradable groups located in a lipidic moiety (e.g., a hydrophobic chain) of the cationic lipid. These cationic lipids may be incorporated into a lipid particle for delivering an active agent, such as a nucleic acid. The invention also relates to lipid particles comprising a neutral lipid, a lipid capable of reducing aggregation, a cationic lipid of the present invention, and optionally, a sterol. The lipid particle may further include a therapeutic agent such as a nucleic acid.

Classes IPC  ?

• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• C07C 31/125 - Alcools monohydroxyliques acycliques contenant de cinq à vingt-deux atomes de carbone
• C07C 211/09 - Diamines
• C07C 211/10 - Diaminoéthanes
• C07C 211/11 - Diaminopropanes
• C07C 217/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy éthérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy éthérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe hydroxy éthérifié et un seul groupe amino liés au squelette carboné, qui n'est pas substitué par ailleurs l'atome d'oxygène du groupe hydroxy éthérifié étant lié de plus à un atome de carbone acyclique
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07C 235/06 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant les atomes d'azote des groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 251/38 - Oximes avec des atomes d'oxygène de groupes oxyimino liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés non substitués avec les atomes de carbone des groupes oxyimino liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone d'un squelette carboné saturé
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/58 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant substitué de plus par des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso avec des groupes amino liés au squelette carboné
• C07C 327/22 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 327/28 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'oxygène liés par des liaisons simples
• C07C 327/32 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes carboxyle
• C07D 207/32 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle
• C07D 233/54 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07D 295/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples
• C07D 295/12 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'azote liés par des liaisons simples ou doubles
• C07D 295/14 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 317/30 - Radicaux substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07F 5/02 - Composés du bore

Abrégé

The present invention provides RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, that target the transthyretin (TTR) gene and methods of using such RNAi agents for treating or preventing TTR-associated diseases.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide

Abrégé

The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the FLCN gene, as well as methods of inhibiting expression of FLCN, and methods of treating subjects that would benefit from reduction in expression of FLCN, such as subjects having a FLCN-associated disease, disorder, or condition, using such dsRNA compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention provides REVERSIR compounds which inhibit the RNAi interference activity of dsRNA agents comprising a thermally destabilizing nucleotide modification in the antisense strand, and methods of use thereof.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester

Abrégé

The invention relates to iRNA, e.g., double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the complement component C5 gene, and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of C5 and to treat subjects having a complement component C5-associated disease, e.g., paroxysmal nocturnal hemoglobinuria.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains

Abrégé

The present invention relates to a cationic lipid having one or more biodegradable groups located in a lipidic moiety (e.g., a hydrophobic chain) of the cationic lipid. These cationic lipids may be incorporated into a lipid particle for delivering an active agent, such as a nucleic acid. The invention also relates to lipid particles comprising a neutral lipid, a lipid capable of reducing aggregation, a cationic lipid of the present invention, and optionally, a sterol. The lipid particle may further include a therapeutic agent such as a nucleic acid.

Classes IPC  ?

• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• C07C 31/125 - Alcools monohydroxyliques acycliques contenant de cinq à vingt-deux atomes de carbone
• C07C 211/09 - Diamines
• C07C 211/10 - Diaminoéthanes
• C07C 211/11 - Diaminopropanes
• C07C 217/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy éthérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy éthérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe hydroxy éthérifié et un seul groupe amino liés au squelette carboné, qui n'est pas substitué par ailleurs l'atome d'oxygène du groupe hydroxy éthérifié étant lié de plus à un atome de carbone acyclique
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07C 235/06 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant les atomes d'azote des groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 251/38 - Oximes avec des atomes d'oxygène de groupes oxyimino liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés non substitués avec les atomes de carbone des groupes oxyimino liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone d'un squelette carboné saturé
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/58 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant substitué de plus par des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso avec des groupes amino liés au squelette carboné
• C07C 327/22 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 327/28 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'oxygène liés par des liaisons simples
• C07C 327/32 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes carboxyle
• C07D 207/32 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle
• C07D 233/54 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07D 295/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples
• C07D 295/12 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'azote liés par des liaisons simples ou doubles
• C07D 295/14 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 317/30 - Radicaux substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07F 5/02 - Composés du bore

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., dsRNA agents, targeting the Sodium-glucose cotransporter-2 (SGLT2) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a SGLT2 gene and to methods of treating or preventing a SGLT2-associated disease, such as gout or diabetes, in a subject.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present disclosure relates generally to six-membered ring containing nucleosides particularly, piperidino nucleosides and oligonucleotides, oligomers derived from the six-membered ring monomers comprising the same.

Classes IPC  ?

• A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
• A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
• A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• C07D 265/30 - Oxazines-1, 4Oxazines-1, 4 hydrogénées non condensées avec d'autres cycles

Produits et services

(1) Providing scientific information in the field of biopharmaceuticals.

Abrégé

The invention relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the ALAS1 gene, and methods of using such dsRNA compositions to alter (e.g., inhibit) expression of ALAS1.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

Carbonic anhydrase inhibitors have been shown to reduce aqueous humor production and thereby reduce intraocular pressure in the eye. Accordingly, there is a need for agents that can selectively and efficiently inhibit expression of the CA2 gene such that subjects having a CA2-associated disorder, such as glaucoma, can be effectively treated. The disclosure relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting carbonic anhydrase 2 (CA2), and methods of using such dsRNA compositions to alter (e.g., inhibit) expression of carbonic anhydrase 2.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present invention relates to methods of use of RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, targeting a Factor XII (Hageman Factor (F12) gene, for treating subjects having a contact activation pathway-associated disease, such as a thrombophilia or hereditary angioedema (HAE), methods for preventing at least one symptom in a subject having a contact activation pathway-associated disease, such as a thrombus formation or an angioedema attack, and RNAi agents targeting an F12 gene, for use in the methods of the invention.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire

Produits et services

Scientific research; scientific research in the fields of pharmaceuticals and medicine, chemical and medical laboratories; providing scientific information in the field of biopharmaceuticals.

Produits et services

Scientific research; scientific research in the fields of pharmaceuticals and medicine, chemical and medical laboratories; providing scientific information in the field of biopharmaceuticals.

Abrégé

This disclosure relates to an improved process for the preparation of carbohydrate conjugates. The disclosure also relates to carbohydrate conjugated iRNA agents comprising these carbohydrate conjugates, which have improved purity and are advantageous for the in vivo delivery of the iRNA agents.

Classes IPC  ?

• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• C07C 231/14 - Préparation d'amides d'acides carboxyliques par formation de groupes carboxamide combinée avec des réactions n'impliquant pas les groupes carboxamide
• C07D 207/12 - Atomes d'oxygène ou de soufre
• C07H 1/00 - Procédés de préparation des dérivés du sucre
• C07H 15/26 - Radicaux acycliques ou carbocycliques substitués par des hétérocycles
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid interference (dsRNAi) agents and compositions targeting a microtubule-associated protein tau (MAPT) gene, as well as methods of inhibiting expression of a MAPT gene and methods of treating subjects having a MAPT-associated disease or disorder, e.g., Alzheimer's disease, frontotemporal dementia, progressive supranuclear palsy, or other tauopathies, using such dsRNAi agents and compositions.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the beta-catenin (CTNNB1) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a CTNNB1 gene and to methods of preventing and treating a CTNNB1-associated disorder, e.g., cancer, e.g., hepatocellular carcinoma.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 47/14 - Esters d’acides carboxyliques, p. ex. acides gras monoglycérides, triglycérides à chaine moyenne, parabènes ou esters d’acide gras de PEG
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique

Abrégé

The technology described herein relates to double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the Serpina1 gene, and methods of using such dsRNA compositions to inhibit expression of Serpina1.

Classes IPC  ?

• G03G 15/00 - Appareils pour procédés électrographiques utilisant un dessin de charge
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• G03G 15/08 - Appareils pour procédés électrographiques utilisant un dessin de charge pour développer en utilisant un développateur solide, p. ex. développateur en poudre

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., double stranded RNA (dsRNA) agents, targeting the signal transducer and activator of transcription factor 6 (STAT6) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of a STAT6 gene and to methods of preventing and treating a STAT6-associated disorder, e.g., a respiratory disease, e.g., asthma, chronic obstructive pulmonary disease (COPD), cystic fibrosis, eosinophilic cough, bronchitis, sarcoidosis, pulmonary fibrosis, rhinitis, and sinusitis.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

The present invention relates to methods of inhibiting the expression of an AGT gene in a subject, as well as methods for treating subjects having an AGT-associated disorder, e.g., hypertension, using RNAi agents, e.g., double stranded RNAi agents, targeting the AGT gene. The invention also relates to methods of decreasing blood pressure levels in a subject using such RNAi agents to inhibit expression of an AGT gene.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 31/4184 - 1,3-Diazoles condensés avec des carbocycles, p. ex. benzimidazoles
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61P 9/12 - Antihypertenseurs

Abrégé

The present invention relates to a cationic lipid having one or more biodegradable groups located in a lipidic moiety (e.g., a hydrophobic chain) of the cationic lipid. These cationic lipids may be incorporated into a lipid particle for delivering an active agent, such as a nucleic acid. The invention also relates to lipid particles comprising a neutral lipid, a lipid capable of reducing aggregation, a cationic lipid of the present invention, and optionally, a sterol. The lipid particle may further include a therapeutic agent such as a nucleic acid.

Classes IPC  ?

• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• C07C 31/125 - Alcools monohydroxyliques acycliques contenant de cinq à vingt-deux atomes de carbone
• C07C 211/09 - Diamines
• C07C 211/10 - Diaminoéthanes
• C07C 211/11 - Diaminopropanes
• C07C 217/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy éthérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy éthérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe hydroxy éthérifié et un seul groupe amino liés au squelette carboné, qui n'est pas substitué par ailleurs l'atome d'oxygène du groupe hydroxy éthérifié étant lié de plus à un atome de carbone acyclique
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07C 235/06 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant les atomes d'azote des groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 251/38 - Oximes avec des atomes d'oxygène de groupes oxyimino liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés non substitués avec les atomes de carbone des groupes oxyimino liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone d'un squelette carboné saturé
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/58 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant substitué de plus par des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso avec des groupes amino liés au squelette carboné
• C07C 327/22 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 327/28 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'oxygène liés par des liaisons simples
• C07C 327/32 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes carboxyle
• C07D 207/32 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène, des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle
• C07D 233/54 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07D 295/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples
• C07D 295/12 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'azote liés par des liaisons simples ou doubles
• C07D 295/14 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 317/30 - Radicaux substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07F 5/02 - Composés du bore

Abrégé

Disclosed herein are methods for reducing or arresting an increase in a Neuropathy Impairment Score (NIS) or a modified NIS (mNIS+7) in a human subject by administering an effective amount of a transthyretin (TTR)-inhibiting composition.

Classes IPC  ?

• G01N 33/566 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet utilisant un support spécifique ou des protéines réceptrices comme réactifs pour la formation de liaisons par ligand
• C07D 263/57 - Radicaux aryle ou aryle substitués
• C07K 1/00 - Procédés généraux de préparation de peptides
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique
• G01N 33/53 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet
• G01N 33/567 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet utilisant un support spécifique ou des protéines réceptrices comme réactifs pour la formation de liaisons par ligand utilisant un extrait de tissu ou d'organe comme agent de liaison
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides

Abrégé

The present invention relates to RNAi agents, e.g., dsRNA agents, targeting the Coagulation Factor V (F5) gene. The invention also relates to methods of using such RNAi agents to inhibit expression of an F5 gene and to methods of treating or preventing an F5-associated disease, e.g., a disorder associated with thrombosis, in a subject.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61P 7/02 - Agents antithrombotiquesAnticoagulantsAnti-agrégants plaquettaires

Produits et services

Biochemical testing for scientific research purposes. Medical testing for diagnostic or treatment purposes; biochemical testing for diagnostic or treatment purposes.

Abrégé

Disclosed herein are methods for treating hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in a human patient in need thereof by administering an effective amount of a transthyretin (TTR)-inhibiting composition.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire
• A61P 25/02 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des neuropathies périphériques
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Produits et services

(1) Scientific research; scientific research in the fields of pharmaceuticals and medicine, chemical and medical laboratories; providing scientific information in the field of biopharmaceuticals.

Produits et services

(1) Scientific research; scientific research in the fields of pharmaceuticals and medicine, chemical and medical laboratories; providing scientific information in the field of biopharmaceuticals.

Produits et services

(1) Scientific research; scientific research in the fields of pharmaceuticals and medicine, chemical and medical laboratories; providing scientific information in the field of biopharmaceuticals.