Abrégé

Provided herein is an ionizable, cationic amino lipid or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The ionizable, cationic amino lipid has: a protonatable amino head group; two lipophilic chains, wherein the protonatable amino head group has a central carbon atom to which each of the two lipophilic chains are directly bonded; at least one of the two lipophilic chains has a structure of Formula C: Provided herein is an ionizable, cationic amino lipid or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The ionizable, cationic amino lipid has: a protonatable amino head group; two lipophilic chains, wherein the protonatable amino head group has a central carbon atom to which each of the two lipophilic chains are directly bonded; at least one of the two lipophilic chains has a structure of Formula C: wherein E is an ester in either orientation. The compounds may be formulated in a lipid nanoparticle for use in the delivery of charged cargo such as nucleic acid.

Classes IPC  ?

• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/25 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07D 205/04 - Composés hétérocycliques comportant des cycles à quatre chaînons ne contenant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle non condensés avec d'autres cycles ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07D 317/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote

Abrégé

Provided is lipid and methods of making such lipid, the lipid having the structure of: Provided is lipid and methods of making such lipid, the lipid having the structure of: each R is independently an alkyl of C12 to C16, each alkyl having 1 to 3 C═C double bonds, wherein at least one of the double bonds is of Z geometry; R′ is an optional alkyl; W is O, NH or NR″, wherein R″ is a C1 to C3 alkyl group, such as a methyl; X is either absent or present, and if present, X is O, NH, or the NR″; and Z is an alkylamino chain as defined by [—(CH2)m—NG1G2G3], wherein m is 1-5 and G1 and G2 are, independently, the C1 to C3 alkyl group, G3 is absent, a hydrogen or the C1 to C3 alkyl group.

Classes IPC  ?

• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique

Abrégé

The present disclosure provides lipid nanoparticle for delivery of nucleic acid having an ionizable anionic lipid Further provided are ionizable anionic lipid having the structure of Formula A described herein.

Classes IPC  ?

• C07C 69/36 - Esters d'acide oxalique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/14 - Esters d’acides carboxyliques, p. ex. acides gras monoglycérides, triglycérides à chaine moyenne, parabènes ou esters d’acide gras de PEG
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• C07C 69/38 - Esters d'acide malonique
• C07C 69/40 - Esters d'acide succinique
• C07C 69/42 - Esters d'acide glutarique
• C07C 69/708 - Éthers
• C07C 233/47 - Amides d'acides carboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes carboxyle avec le radical hydrocarboné substitué lié à l'atome d'azote du groupe carboxamide par un atome de carbone acyclique ayant l'atome de carbone du groupe carboxamide lié à un atome d'hydrogène ou à un atome de carbone d'un squelette carboné acyclique saturé
• C07C 311/51 - Y étant un atome d'hydrogène ou de carbone
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/52 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07D 257/04 - Cycles à cinq chaînons
• C07D 271/07 - Oxadiazoles-1, 2, 4Oxadiazoles-1, 2, 4 hydrogénés avec des atomes d'oxygène, de soufre ou d'azote, liés directement aux atomes de carbone du cycle, les atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro
• C07D 317/24 - Radicaux substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples estérifiés
• C07D 327/04 - Cycles à cinq chaînons
• C07D 339/06 - Cycles à cinq chaînons comportant les hétéro-atomes en positions 1, 3, p. ex. dithiocarbonates cycliques
• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 409/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 413/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides

Abrégé

Provided is lipid and methods of making such lipid having the structure of Formula A: Provided is lipid and methods of making such lipid having the structure of Formula A: each R is an alkyl having a carbon backbone of C12 to C16 having 1 to 3 C═C double bonds, at least one having Z-geometry; R′ is an optional alkyl of C2 to C24 having 0 to 3 C═C double bonds; each R, and the R′ alkyl group if present, is optionally substituted at one or more positions with a C1 to C3 alkyl; W and X are O or S; Y is absent and C1 and C2 are bonded, or Y is present and is a metheno, etheno or ethyno bridge optionally substituted with an alkylamino chain [—(CH2)m—NG1G2G3], wherein m is 1-5 and G1, G2 are, independently, C1 to C3 alkyl, G3 is absent, hydrogen or C1 to C3 alkyl, or wherein NG1G2G3 is a heterocycle; and Z and Z′ are H or alkylamino.

Classes IPC  ?

• C07D 317/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C07C 45/67 - Préparation de composés comportant des groupes C=O liés uniquement à des atomes de carbone ou d'hydrogènePréparation des chélates de ces composés par des réactions ne créant pas de groupe C=O par isomérisationPréparation de composés comportant des groupes C=O liés uniquement à des atomes de carbone ou d'hydrogènePréparation des chélates de ces composés par des réactions ne créant pas de groupe C=O par modification de la taille du squelette carboné
• C07C 67/343 - Préparation d'esters d'acides carboxyliques par modification de la partie acide de l'ester sans introduction d'un groupe ester par isomérisationPréparation d'esters d'acides carboxyliques par modification de la partie acide de l'ester sans introduction d'un groupe ester par modification de la taille du squelette carboné par augmentation du nombre d'atomes de carbone
• C07D 317/20 - Radicaux hydroxyle ou mercapto non substitués
• C07D 317/24 - Radicaux substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples estérifiés

Abrégé

Provided herein is a method for the preparation of ionizable, cationic amino lipids using a doubly alkylated nucleophilic intermediate to produce a ketone. The ketone, or a corresponding alcohol, is subjected to one or more synthesis steps to add an ionizable moiety thereto. The method can be advantageously employed for the synthesis of unsymmetrical analogues of the above lipids that would be considerably more difficult to make by alternative strategies. The method can also be used to prepare symmetrical ionizable, cationic amino lipids with fewer steps and/or with the use of fewer hazardous chemicals than known synthesis methods.

Classes IPC  ?

• C07C 227/16 - Préparation de composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné à partir de composés contenant déjà des groupes amino et carboxyle ou leurs dérivés par des réactions n'impliquant pas les groupes amino ou carboxyle
• C07C 213/00 - Préparation de composés contenant des groupes amino et hydroxy, amino et hydroxy éthérifiés ou amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné
• C07C 213/02 - Préparation de composés contenant des groupes amino et hydroxy, amino et hydroxy éthérifiés ou amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné par des réactions impliquant la formation de groupes amino à partir de composés contenant des groupes hydroxy ou des groupes hydroxy éthérifiés ou estérifiés
• C07C 319/02 - Préparation de thiols, de sulfures, d'hydropolysulfures ou de polysulfures de thiols

Abrégé

Provided herein is a method for producing an ionizable lipid that comprises: (i) reacting fatty esters in a Claisen condensation reaction in the presence of a catalyst, the Claisen condensation employing a weak base and carried out at a temperature of between −10 and 60 degrees Celsius to produce a ketoester; (ii) reacting the ketoester produced in step (i) under conditions to produce a ketone from the ketoester in one or more steps via a hydrolysis and decarboxylation of the ketoester; and (iii) preparing the ionizable lipid from the ketone thereof using one or more synthesis steps resulting in an addition of an ionizable head group moiety to (a) the ketone; or (b) an alcohol produced from an optional reduction of the ketone to produce the alcohol, thereby producing the ionizable lipid. The ionizable lipid produced in step (iii) may be formulated in a drug delivery vehicle.

Classes IPC  ?

• C07D 317/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C07C 29/143 - Préparation de composés comportant des groupes hydroxyle ou O-métal liés à un atome de carbone ne faisant pas partie d'un cycle aromatique à six chaînons par réduction d'un groupe fonctionnel contenant de l'oxygène de groupes contenant C=O, p. ex. —COOH de cétones
• C07C 45/65 - Préparation de composés comportant des groupes C=O liés uniquement à des atomes de carbone ou d'hydrogènePréparation des chélates de ces composés par des réactions ne créant pas de groupe C=O par élimination d'atomes d'hydrogène ou de groupes fonctionnelsPréparation de composés comportant des groupes C=O liés uniquement à des atomes de carbone ou d'hydrogènePréparation des chélates de ces composés par des réactions ne créant pas de groupe C=O par hydrogénolyse de groupes fonctionnels
• C07C 227/18 - Préparation de composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné à partir de composés contenant déjà des groupes amino et carboxyle ou leurs dérivés par des réactions impliquant des groupes amino ou carboxyle, p. ex. hydrolyse d'esters ou d'amides, par formation d'halogénures, de sels ou d'esters
• C07C 319/20 - Préparation de thiols, de sulfures, d'hydropolysulfures ou de polysulfures de sulfures par des réactions n'impliquant pas la formation de groupes sulfure

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle for extrahepatic delivery of mRNA, the lipid nanoparticle comprising: (i) mRNA cargo; (ii) a phosphatidylcholine lipid content of from 30 mol % to 70 mol %; (iii) a ionizable, cationic lipid content of from 5 mol % to 50 mol %; (iv) a sterol selected from cholesterol or a derivative thereof; and (v) a hydrophilic polymer-lipid conjugate that is present at a lipid content of 0.5 mol % to 5 mol. Further provided is a lipid nanoparticle comprising encapsulated mRNA and 20 to 70 mol % of a phosphatidylcholine lipid, an ionizable lipid; and at least one of a sterol and a hydrophilic polymer-lipid conjugate, the lipid nanoparticle exhibiting at least a 10% increase in gene expression of the mRNA in vivo as measured in one or more extrahepatic organs or tissues. Further provided are methods of administration of such lipid nanoparticles.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle comprising encapsulated DNA vector and 30 to 60 mol % of a neutral lipid selected from sphingomyelin and a phosphatidylcholine lipid, and at least one of a sterol and a hydrophilic polymer-lipid conjugate, the lipid nanoparticle comprising a core comprising an electron dense region and an aqueous portion surrounded at least partially by a lipid layer comprising a bilayer and the lipid nanoparticle exhibiting at least a 10% increase in gene expression in a disease site or the liver, spleen or bone marrow at any time point after 24 or 48 hours post-injection as compared to a lipid nanoparticle encapsulating DNA vector with an Onpattro-type formulation of ionizable lipid/DSPC/cholesterol/PEG-lipid at 50/10/38.5/1.5, mol:mol, wherein the gene expression is measured in an animal model by detection of green fluorescent protein (GFP) or luciferase. Further provided are methods of medical treatment and uses of such lipid nanoparticles.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

at least one of the two lipophilic chains has a structure of Formula C: wherein E is an ester in either orientation. The compounds may be formulated in a lipid nanoparticle for use in the delivery of charged cargo such as nucleic acid.

Classes IPC  ?

• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/25 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07D 205/04 - Composés hétérocycliques comportant des cycles à quatre chaînons ne contenant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle non condensés avec d'autres cycles ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07D 317/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle comprising: a nucleic acid cargo molecule; sterol or a derivative thereof present at elevated content; neutral lipid; an ionizable lipid; and a hydrophilic polymer-lipid conjugate present at a content between 0.5 and 3 mol %, wherein each mol % content is relative to total lipid present in the lipid nanoparticle.

Classes IPC  ?

• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 31/575 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne d'au moins trois atomes de carbone, p. ex. cholane, cholestane, ergostérol, sitostérol
• A61K 31/661 - Acides du phosphore ou leurs esters n'ayant pas de liaison P-C, p. ex. fosfosal, dichlorvos, malathion
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein is an ionizable, cationic amino lipid or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The ionizable, cationic amino lipid has: a protonatable amino head group; two lipophilic chains, wherein the protonatable amino head group has a central carbon atom to which each of the two lipophilic chains are directly bonded; at least one of the two lipophilic chains has a structure of Formula C: Formula C wherein E is an ester in either orientation. The compounds may be formulated in a lipid nanoparticle for use in the delivery of charged cargo such as nucleic acid.

Classes IPC  ?

• C07C 323/25 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/30 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso, liés au même squelette carboné ayant l'atome de soufre d'au moins un des groupes thio lié à un atome de carbone d'un cycle autre qu'un cycle aromatique à six chaînons du squelette carboné
• C07D 205/04 - Composés hétérocycliques comportant des cycles à quatre chaînons ne contenant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle non condensés avec d'autres cycles ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
• C07D 317/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle to treat, prevent or diagnose a central nervous system disease, disorder, trauma or injury, the lipid nanoparticle comprising: a non-cationic helper lipid; a sterol; a hydrophilic polymer-lipid conjugate; an ionizable, amino lipid having a pKa between 5.0 and 7.0; and an mRNA having a nucleic acid sequence encoding for a secretory polypeptide for treating, preventing or diagnosing the central nervous system disease, disorder, trauma or injury, the secretory polypeptide being capable of secretion from a cell of the central nervous system into a interstitial and/or cerebrospinal fluid of a subject. Further provided arc methods for administration of the lipid nanoparticles to treat, prevent or diagnose the central nervous system disease, disorder, trauma or injury and uses of such lipid nanoparticles.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 47/24 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant des atomes autres que des atomes de carbone, d'hydrogène, d'oxygène, d'halogènes, d'azote ou de soufre, p. ex. cyclométhicone ou phospholipides
• A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
• A61K 47/30 - Composés macromoléculaires organiques ou inorganiques, p. ex. polyphosphates inorganiques
• A61K 47/34 - Composés macromoléculaires obtenus par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyesters, acides polyaminés, polysiloxanes, polyphosphazines, copolymères de polyalkylène glycol ou de poloxamères
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux

Abrégé

Provided herein is a lipid nanoparticle encapsulating nucleic acid and having at least 30 mol% neutral lipid, a sterol or derivative thereof and a targeting moiety anchored in a lipid layer thereof via a lipophilic moiety. Further provided are methods of using the lipid nanoparticles for targeted delivery in vivo. Such lipid nanoparticle may exhibit significantly improved delivery and targeting to extrahepatic tissues and/or organs.

Classes IPC  ?

• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/06 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite
• A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

Provided herein is a lipid nanoparticle comprising an encapsulated oligonucleotide molecule, wherein the oligonucleotide molecule is single-stranded or double-stranded and has a length of between 5 and 500 nucleotides; and 20 to 70 mol% of a neutral lipid content relative to total lipid present in the lipid nanoparticle, an ionizable lipid; a sterol; and optionally a hydrophilic polymer-lipid conjugate.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 47/24 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant des atomes autres que des atomes de carbone, d'hydrogène, d'oxygène, d'halogènes, d'azote ou de soufre, p. ex. cyclométhicone ou phospholipides
• A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

The present disclosure relates to a sulfur-containing ionizable lipid or a pharmaceutically acceptable salt thereof that incorporates a dithioacetal or dithioketal moiety in one or more of its lipophilic chains. Further provided is a delivery vehicle, such as a lipid nanoparticle, comprising the ionizable lipid for the delivery of cargo, such as nucleic acid.

Classes IPC  ?

• C07C 323/52 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07D 317/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation

Abrégé

Provided are novel sulfur-containing lipids and nanoparticles containing such lipids and a cargo molecule, such as a nucleic acid, methods to formulate said lipids with nucleic acids to produce lipid nanoparticles and chemical routes for making said lipids. The lipids may have the structure of Formula A as defined herein. Formula A

Classes IPC  ?

• C07C 323/25 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/17 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant l'atome de soufre d'au moins un des groupes thio lié à un atome de carbone d'un cycle autre qu'un cycle aromatique à six chaînons du squelette carboné
• C07D 317/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote
• C07D 319/06 - Dioxanes-1, 3Dioxanes-1, 3 hydrogénés non condensés avec d'autres cycles
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation

Abrégé

Provided are lipids and nanoparticles containing such lipids and a cargo molecule, such as nucleic acid, methods to formulate said lipids with nucleic acids to produce lipid nanoparticles and chemical routes for making the lipids. The lipids may have the structure of Formula A as defined herein.

Classes IPC  ?

• C07C 233/47 - Amides d'acides carboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes carboxyle avec le radical hydrocarboné substitué lié à l'atome d'azote du groupe carboxamide par un atome de carbone acyclique ayant l'atome de carbone du groupe carboxamide lié à un atome d'hydrogène ou à un atome de carbone d'un squelette carboné acyclique saturé
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• C07C 235/12 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone acyclique d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes carboxyle
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/25 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/60 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné avec l'atome de carbone d'au moins un des groupes carboxyle lié à des atomes d'azote
• C07D 207/16 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 317/24 - Radicaux substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples estérifiés
• C07D 317/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle for extrahepatic delivery of mRNA, the lipid nanoparticle comprising: (i) mRNA cargo; (ii) a phosphatidylcholine lipid content of from mol % to 70 mol %; (iii) a ionizable, cationic lipid content of from 5 mol % to 50 mol %; (iv) a sterol selected from cholesterol or a derivative thereof; and (v) a hydrophilic polymer-lipid conjugate that is present at a lipid content of 0.5 mol % to 5 mol. Further provided is a lipid nanoparticle preparation comprising lipid nanoparticles having encapsulated mRNA and 20 to mol % of a phosphatidylcholine lipid, an ionizable lipid; and at least one of a sterol and a hydrophilic polymer-lipid conjugate, the lipid nanoparticles exhibiting at least a 10% increase in gene expression of the mRNA in vivo as measured in one or more extrahepatic organs or tissues. The lipid nanoparticles have an electron dense region and a nitrogen-to-phosphate charge ratio of between 4 and 15.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

Provided herein are novel sulfur-containing lipids having a structure of Formula A or a salt thereof. The compounds may be formulated in a lipid nanoparticle for use in the delivery of charged cargo such as nucleic acids for use in the targeting of a non-liver organ, tissue or cell. Further provided are methods for making the compounds. (Formula A)

Classes IPC  ?

• C07D 317/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/25 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07D 317/24 - Radicaux substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples estérifiés
• C07D 317/30 - Radicaux substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle for extrahepatic delivery of mRNA, the lipid nanoparticle comprising: (i) mRNA cargo; (ii) a phosphatidylcholine lipid content of from 30 mol% to 70 mol%; (iii) a ionizable, cationic lipid content of from 5 mol% to 50 mol%; (iv) a sterol selected from cholesterol or a derivative thereof; and (v) a hydrophilic polymer-lipid conjugate that is present at a lipid content of 0.5 mol% to 5 mol. Further provided is a lipid nanoparticle comprising encapsulated mRNA and 20 to 70 mol% of a phosphatidylcholine lipid, an ionizable lipid; and at least one of a sterol and a hydrophilic polymer-lipid conjugate, the lipid nanoparticle exhibiting at least a 10% increase in gene expression of the mRNA in vivo as measured in one or more extrahepatic organs or tissues. Further provided are methods of administration of such lipid nanoparticles.

Classes IPC  ?

• A61K 47/24 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant des atomes autres que des atomes de carbone, d'hydrogène, d'oxygène, d'halogènes, d'azote ou de soufre, p. ex. cyclométhicone ou phospholipides
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/30 - Composés macromoléculaires organiques ou inorganiques, p. ex. polyphosphates inorganiques
• A61P 31/00 - Agents anti-infectieux, c.-à-d. antibiotiques, antiseptiques, chimiothérapeutiques
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle comprising: a nucleic acid cargo molecule; sterol or a derivative thereof present at elevated content; neutral lipid; an ionizable lipid; and a hydrophilic polymer-lipid conjugate present at a content between 0.5 and 3 mol %, wherein each mol % content is relative to total lipid present in the lipid nanoparticle.

Classes IPC  ?

• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 31/575 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne d'au moins trois atomes de carbone, p. ex. cholane, cholestane, ergostérol, sitostérol
• A61K 31/661 - Acides du phosphore ou leurs esters n'ayant pas de liaison P-C, p. ex. fosfosal, dichlorvos, malathion
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle comprising: a nucleic acid cargo molecule; sterol or a derivative thereof present at elevated content; neutral lipid; an ionizable lipid; and a hydrophilic polymer–lipid conjugate present at a content between 0.5 and 3 mol%, wherein each mol% content is relative to total lipid present in the lipid nanoparticle.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 47/24 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant des atomes autres que des atomes de carbone, d'hydrogène, d'oxygène, d'halogènes, d'azote ou de soufre, p. ex. cyclométhicone ou phospholipides
• A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
• A61K 47/30 - Composés macromoléculaires organiques ou inorganiques, p. ex. polyphosphates inorganiques
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein is a method for a method for producing an ionizable amino lipid, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, the method comprising a nucleophilic displacement of a leaving group L in a compound of Formula (II), wherein G12nn, wherein n is 2 to 10, and wherein R1and R212020 alkyl having 0 to 3 double bonds, with an amino alcohol, resulting in an N-double alkylation of the amino alcohol by the compound of Formula (II) to form the ionizable amino lipid. Further provided are intermediates of Formula (II) and methods for preparing the intermediates by an esterification step.

Classes IPC  ?

• C07D 207/16 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• C07C 69/24 - Esters d'acides acycliques monocarboxyliques saturés dont le groupe carboxyle est lié à un atome de carbone acyclique ou à l'hydrogène avec au moins trois atomes de carbone dans la partie acide estérifiés par des composés monohydroxylés
• C07C 213/06 - Préparation de composés contenant des groupes amino et hydroxy, amino et hydroxy éthérifiés ou amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné à partir d'hydroxyamines par des réactions impliquant l'éthérification ou l'estérification de groupes hydroxy
• C07C 219/06 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé les groupes hydroxy étant estérifiés par des acides carboxyliques ayant les groupes carboxyle estérifiants liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique saturé
• C07C 309/66 - Méthanesulfonates

Abrégé

The present disclosure provides a method for producing one or more intermediates for the synthesis of one or more ionizable lipids, the method comprising: (i) producing a beta-ketoacid by reacting a cyclic ester, a terminal hydroxy ester or a derivative thereof, a dicarboxylic acid half ester, or an acid chloride derivative of the dicarboxylic acid half ester, in a condensation reaction, thereby producing the beta-ketoacid or a beta-ketoester that is hydrolyzed to produce the beta-ketoacid and (ii) decarboxylating the beta-ketoacid, thereby producing the one or more intermediates, wherein the one or more intermediates have a structure that may be defined by Formula A. Further provided is a method for producing an ionizable lipid from the intermediate comprising adding an ionizable head group moiety to (a) a ketone group of one or more intermediates having the structure that may be defined by Formula A; or (b) a corresponding alcohol of the intermediate.

Classes IPC  ?

• C07C 45/57 - Préparation de composés comportant des groupes C=O liés uniquement à des atomes de carbone ou d'hydrogènePréparation des chélates de ces composés à partir de composés hétérocycliques avec l'oxygène comme unique hétéro-atome
• C07C 49/17 - Composés saturés comportant des groupes cétone liés à des atomes de carbone acycliques contenant des groupes hydroxyle
• C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation

Produits et services

Lipid-based delivery vehicle preparations in the form of lipid formulations that facilitate the delivery of nucleic acid for the diagnosis, treatment or prevention of diseases and disorders, namely, cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders associated with aging

Abrégé

The disclosure provides a compact and high-rate bioreactor for wastewater treatment comprising a feeding port for introducing a feed of waste material, a reaction zone in liquid communication with the feed port when the bioreactor is in operation and having an aerator to provide an airlift configuration in the reaction zone; a settling zone comprising a separator for separating a liquid effluent from solid particles; a liquid effluent outlet port for withdrawing the liquid effluent; and a solids outlet port for removing solids. Further provided is a spiral separator for use in a bioreactor and a system comprising the bioreactor and a membrane separator to provide hygienic water.

Classes IPC  ?

• C02F 3/22 - Procédés par les boues activées utilisant des tubes à circulation
• C02F 3/30 - Procédés aérobies et anaérobies
• C02F 1/44 - Traitement de l'eau, des eaux résiduaires ou des eaux d'égout par dialyse, osmose ou osmose inverse

Produits et services

(1) Lipids for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid, namely RNA and DNA, for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; proteins and peptides for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; chemical ingredients, namely small molecule drugs for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. (2) Lipid-based pharmaceuticals, namely lipid-based delivery vehicles for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid-based pharmaceuticals, namely DNA- and RNA-based pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; small molecule pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; protein- and peptide-based pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. (1) Pharmaceutical research and development services; pharmaceutical drug development services; providing medical and scientific research information in the field of pharmaceuticals. (2) Providing pharmaceutical, lipid, nucleic acid and drug review services; providing pharmaceutical information to others; providing formulation development services; provision of pharmaceutical formulation information; provision of lipid formulation information and services; provision of nucleic acid pharmaceutical information and services, namely RNA and DNA; provision of small molecule, protein, and peptide pharmaceutical information; providing pharmacological information and services for lipids, nucleic acids, small molecule drugs, proteins, and peptides; providing diagnostic information and services in relation to lipid formulations.

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle comprising encapsulated DNA vector and 30 to 60 mol% of a neutral lipid selected from sphingomyelin and a phosphatidylcholine lipid, and at least one of a sterol and a hydrophilic polymer-lipid conjugate, the lipid nanoparticle comprising a core comprising an electron dense region and an aqueous portion surrounded at least partially by a lipid layer comprising a bilayer and the lipid nanoparticle exhibiting at least a 10% increase in gene expression in a disease site or the liver, spleen or bone marrow at any time point after 24 or 48 hours post-injection as compared to a lipid nanoparticle encapsulating DNA vector with an Onpattro-type formulation of ionizable lipid/DSPC/cholesterol/PEG-lipid at 50/10/38.5/1.5, mol:mol, wherein the gene expression is measured in an animal model by detection of green fluorescent protein (GFP) or luciferase. Further provided are methods of medical treatment and uses of such lipid nanoparticles.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire
• A61P 31/12 - Antiviraux
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
• C12Q 1/6897 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques faisant intervenir des gènes rapporteurs liés de façon fonctionnelle à des promoteurs
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle comprising encapsulated DNA vector and 30 to 60 mol% of a neutral lipid selected from sphingomyelin and a phosphatidylcholine lipid, and at least one of a sterol and a hydrophilic polymer-lipid conjugate, the lipid nanoparticle comprising a core comprising an electron dense region and an aqueous portion surrounded at least partially by a lipid layer comprising a bilayer and the lipid nanoparticle exhibiting at least a 10% increase in gene expression in a disease site or the liver, spleen or bone marrow at any time point after 24 or 48 hours post-injection as compared to a lipid nanoparticle encapsulating DNA vector with an Onpattro-type formulation of ionizable lipid/DSPC/cholesterol/PEG-lipid at 50/10/38.5/1.5, mol:mol, wherein the gene expression is measured in an animal model by detection of green fluorescent protein (GFP) or luciferase. Further provided are methods of medical treatment and uses of such lipid nanoparticles.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C12Q 1/6897 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques faisant intervenir des gènes rapporteurs liés de façon fonctionnelle à des promoteurs
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire
• A61P 31/12 - Antiviraux
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

Provided is lipid and methods of making such lipid having the structure of Formula A: each R is an alkyl having a carbon backbone of C12 to C16 having 1 to 3 C=C double bonds, at least one having Z-geometry; R' is an optional alkyl of C2 to C24 having 0 to 3 C=C double bonds; each R, and the R' alkyl group if present, is optionally substituted at one or more positions with a C1 to C3 alkyl; W and X are O or S; Y is absent and C1 and C2 are bonded, or Y is present and is a metheno, etheno or ethyno bridge optionally substituted with an alkylamino chain [-(CH2)m-NG1G2G3], wherein m is 1-5 and G1, G2 are, independently, C1 to C3 alkyl, G3 is absent, hydrogen or C1 to C3 alkyl, or wherein NG1G2G3 is a heterocycle; and Z and Z' are H or alkylamino.

Classes IPC  ?

• C07D 317/22 - Radicaux substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples éthérifiés

Abrégé

Provided herein is a method for producing an ionizable lipid that comprises: (i) reacting fatty esters in a Claisen condensation reaction in the presence of a catalyst, the Claisen condensation employing a weak base and carried out at a temperature of between -10 and 60 degrees Celsius to produce a ketoester; (ii) reacting the ketoester produced in step (i) under conditions to produce a ketone from the ketoester in one or more steps via a hydrolysis and decarboxylation of the ketoester; and (iii) preparing the ionizable lipid from the ketone thereof using one or more synthesis steps resulting in an addition of an ionizable head group moiety to (a) the ketone; or (b) an alcohol produced from an optional reduction of the ketone to produce the alcohol, thereby producing the ionizable lipid. The ionizable lipid produced in step (iii) may be formulated in a drug delivery vehicle.

Classes IPC  ?

• C07C 323/23 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso, liés au même squelette carboné
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/14 - Esters d’acides carboxyliques, p. ex. acides gras monoglycérides, triglycérides à chaine moyenne, parabènes ou esters d’acide gras de PEG
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• C07C 45/65 - Préparation de composés comportant des groupes C=O liés uniquement à des atomes de carbone ou d'hydrogènePréparation des chélates de ces composés par des réactions ne créant pas de groupe C=O par élimination d'atomes d'hydrogène ou de groupes fonctionnelsPréparation de composés comportant des groupes C=O liés uniquement à des atomes de carbone ou d'hydrogènePréparation des chélates de ces composés par des réactions ne créant pas de groupe C=O par hydrogénolyse de groupes fonctionnels
• C07C 49/203 - Composés non saturés comportant des groupes cétone liés à des atomes de carbone acycliques avec uniquement des liaisons doubles carbone-carbone comme insaturation
• C07C 69/42 - Esters d'acide glutarique
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/22 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons doubles, liés au même squelette carboné
• C07C 323/52 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07D 323/52 -
• C07D 317/24 - Radicaux substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples estérifiés
• C07D 317/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote
• C07F 7/18 - Composés comportant une ou plusieurs liaisons C—Si ainsi qu'une ou plusieurs liaisons C—O—Si
• C11C 3/00 - Graisses, huiles ou acides gras obtenus par transformation chimique des graisses, huiles ou acides gras, p. ex. ozonolyse
• C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

1216 2241 33 alkyl; W and X are O or S; Y is absent and C1and C22mm-NG1G2G3], wherein m is 1-5 and G1, G213 3 alkyl, G313 3 alkyl, or wherein NG1G2G3 is a heterocycle; and Z and Z' are H or alkylamino.

Classes IPC  ?

• C07D 317/22 - Radicaux substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples éthérifiés
• A61K 9/14 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones

Abrégé

1216 132mm-NG1G2G3], wherein m is 1-5, G1and G21-31-3 alkyl, and G31-31-3 alkyl, or absent). Such lipids are useful in the preparation of delivery vehicles for siRNA and other pharmaceutical substances. In select embodiments, such delivery vehicles take the form of lipid nanoparticles.

Classes IPC  ?

• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• A61K 9/14 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés

Abrégé

MC-3 type lipids and methods of preparing such lipids are provided. The lipids take the form of Formula (A) (wherein each R is independently an alkylene of C12 to C16 having 1 to 3 C=C double bonds, wherein at least one of the double bonds is of Z geometry; R' is an optional alkyl; W is O, NH, or NR", wherein R" is a C1 to C3 alkyl group; X is O, NH, NR", or is absent; and Z is [-(CH2)m-NG1G2G3], wherein m is 1-5, G1 and G2 independently are C1-3 alkyl, and G3 is hydrogen, C1-3 alkyl, or absent). Such lipids are useful in the preparation of delivery vehicles for siRNA and other pharmaceutical substances. In select embodiments, such delivery vehicles take the form of lipid nanoparticles.

Classes IPC  ?

• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés

Abrégé

Provided herein is a method for producing an ionizable lipid that comprises: (i) reacting fatty esters in a Claisen condensation reaction in the presence of a catalyst, the Claisen condensation employing a weak base and carried out at a temperature of between -10 and 60 degrees Celsius to produce a ketoester; (ii) reacting the ketoester produced in step (i) under conditions to produce a ketone from the ketoester in one or more steps via a hydrolysis and decarboxylation of the ketoester; and (iii) preparing the ionizable lipid from the ketone thereof using one or more synthesis steps resulting in an addition of an ionizable head group moiety to (a) the ketone; or (b) an alcohol produced from an optional reduction of the ketone to produce the alcohol, thereby producing the ionizable lipid. The ionizable lipid produced in step (iii) may be formulated in a drug delivery vehicle.

Classes IPC  ?

• C07C 323/23 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'azote, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso, liés au même squelette carboné
• A61K 47/14 - Esters d’acides carboxyliques, p. ex. acides gras monoglycérides, triglycérides à chaine moyenne, parabènes ou esters d’acide gras de PEG
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• C07C 45/65 - Préparation de composés comportant des groupes C=O liés uniquement à des atomes de carbone ou d'hydrogènePréparation des chélates de ces composés par des réactions ne créant pas de groupe C=O par élimination d'atomes d'hydrogène ou de groupes fonctionnelsPréparation de composés comportant des groupes C=O liés uniquement à des atomes de carbone ou d'hydrogènePréparation des chélates de ces composés par des réactions ne créant pas de groupe C=O par hydrogénolyse de groupes fonctionnels
• C07C 49/203 - Composés non saturés comportant des groupes cétone liés à des atomes de carbone acycliques avec uniquement des liaisons doubles carbone-carbone comme insaturation
• C07C 69/42 - Esters d'acide glutarique
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07C 323/12 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 323/22 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons doubles, liés au même squelette carboné
• C07C 323/52 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07D 317/24 - Radicaux substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples estérifiés
• C07D 317/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote
• C07F 7/18 - Composés comportant une ou plusieurs liaisons C—Si ainsi qu'une ou plusieurs liaisons C—O—Si
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Produits et services

Lipids for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid, namely rna and dna, for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; proteins and peptides for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; chemical ingredients, namely small molecule drugs for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. Lipid-based pharmaceuticals, namely lipid-based delivery vehicles for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid-based pharmaceuticals, namely dna- and rna-based pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; small molecule pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; protein- and peptide-based pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. Pharmaceutical research and development services; pharmaceutical drug development services; providing medical and scientific research information in the field of pharmaceuticals; providing formulation development services. Providing pharmaceutical, lipid, nucleic acid and drug review services; providing pharmaceutical information to others; provision of pharmaceutical formulation information; provision of lipid formulation information and services; provision of nucleic acid pharmaceutical information and services, namely rna and dna; provision of small molecule, protein, and peptide pharmaceutical information; providing pharmacological information and services for lipids, nucleic acids, small molecule drugs, proteins, and peptides; providing diagnostic information and services in relation to lipid formulations.

Produits et services

Lipid-based pharmaceuticals, namely, lipid-based drug delivery vehicle preparations in the form of lipid formulations that facilitate the delivery of pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases and disorders, namely, cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders, and for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid-based pharmaceuticals, namely, DNA- and RNA-based pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases and disorders, namely, cancers, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging; small molecule pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging; protein- and peptide-based pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging Pharmaceutical research and development services; pharmaceutical drug development services; providing medical and scientific research information in the field of pharmaceuticals; pharmaceutical formulation development services

Produits et services

Lipid-based pharmaceuticals, namely, lipid-based drug delivery vehicle preparations in the form of lipid formulations that facilitate the delivery of pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases and disorders, namely, cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders, and for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid-based pharmaceuticals, namely, DNA- and RNA-based pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases and disorders, namely, cancers, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging; small molecule pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging; protein- and peptide-based pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging Pharmaceutical research and development services; pharmaceutical drug development services; providing medical and scientific research information in the field of pharmaceuticals; pharmaceutical formulation development services

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Lipid-based pharmaceuticals, namely, lipid-based drug delivery vehicle preparations in the form of lipid formulations that facilitate the delivery of pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases and disorders, namely, cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders, and for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid-based pharmaceuticals, namely, DNA- and RNA-based pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases and disorders, namely, cancers, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging; small molecule pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging; protein- and peptide-based pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging Pharmaceutical research and development services; pharmaceutical drug development services; providing medical and scientific research information in the field of pharmaceuticals; pharmaceutical formulation development services

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Lipid-based pharmaceuticals, namely, lipid-based drug delivery vehicle preparations in the form of lipid formulations that facilitate the delivery of pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases and disorders, namely, cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders, and for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid-based pharmaceuticals, namely, DNA- and RNA-based pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases and disorders, namely, cancers, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging; small molecule pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging; protein- and peptide-based pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of cancer, infectious diseases, genetic disorders, inflammation and immunological disorders and for reducing symptoms associated with aging Pharmaceutical research and development services; pharmaceutical drug development services; providing medical and scientific research information in the field of pharmaceuticals; pharmaceutical formulation development services

Produits et services

(1) Lipids for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid, namely RNA and DNA, for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; proteins and peptides for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; chemical ingredients, namely small molecule drugs for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. (2) Lipid-based pharmaceuticals, namely lipid-based delivery vehicles for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid-based pharmaceuticals, namely DNA- and RNA-based pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; small molecule pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; protein- and peptide-based pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. (1) Pharmaceutical research and development services; pharmaceutical drug development services; providing medical and scientific research information in the field of pharmaceuticals. (2) Providing pharmaceutical, lipid, nucleic acid and drug review services; providing pharmaceutical information to others; providing formulation development services; provision of pharmaceutical formulation information; provision of lipid formulation information and services; provision of nucleic acid pharmaceutical information and services, namely RNA and DNA; provision of small molecule, protein, and peptide pharmaceutical information; providing pharmacological information and services for lipids, nucleic acids, small molecule drugs, proteins, and peptides; providing diagnostic information and services in relation to lipid formulations.

Produits et services

(1) Lipids for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid, namely RNA and DNA, for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; proteins and peptides for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; chemical ingredients, namely small molecule drugs for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. (2) Lipid-based pharmaceuticals, namely lipid-based delivery vehicles for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid-based pharmaceuticals, namely DNA- and RNA-based pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; small molecule pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; protein- and peptide-based pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. (1) Pharmaceutical research and development services; pharmaceutical drug development services; providing medical and scientific research information in the field of pharmaceuticals. (2) Providing pharmaceutical, lipid, nucleic acid and drug review services; providing pharmaceutical information to others; providing formulation development services; provision of pharmaceutical formulation information; provision of lipid formulation information and services; provision of nucleic acid pharmaceutical information and services, namely RNA and DNA; provision of small molecule, protein, and peptide pharmaceutical information; providing pharmacological information and services for lipids, nucleic acids, small molecule drugs, proteins, and peptides; providing diagnostic information and services in relation to lipid formulations.

Produits et services

(1) Lipids for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid, namely RNA and DNA, for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; proteins and peptides for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; chemical ingredients, namely small molecule drugs for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. (2) Lipid-based pharmaceuticals, namely lipid-based delivery vehicles for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid-based pharmaceuticals, namely DNA- and RNA-based pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; small molecule pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; protein- and peptide-based pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. (1) Pharmaceutical research and development services; pharmaceutical drug development services; providing medical and scientific research information in the field of pharmaceuticals. (2) Providing pharmaceutical, lipid, nucleic acid and drug review services; providing pharmaceutical information to others; providing formulation development services; provision of pharmaceutical formulation information; provision of lipid formulation information and services; provision of nucleic acid pharmaceutical information and services, namely RNA and DNA; provision of small molecule, protein, and peptide pharmaceutical information; providing pharmacological information and services for lipids, nucleic acids, small molecule drugs, proteins, and peptides; providing diagnostic information and services in relation to lipid formulations.

Produits et services

(1) Lipids for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid, namely RNA and DNA, for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; proteins and peptides for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; chemical ingredients, namely small molecule drugs for use in the manufacture of pharmaceuticals for the treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. (2) Lipid-based pharmaceuticals, namely lipid-based delivery vehicles for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; nucleic acid-based pharmaceuticals, namely DNA- and RNA-based pharmaceuticals for the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; small molecule pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging; protein- and peptide-based pharmaceuticals for use in the diagnosis, treatment or prevention of diseases or for reducing symptoms associated with aging. (1) Pharmaceutical research and development services; pharmaceutical drug development services; providing medical and scientific research information in the field of pharmaceuticals. (2) Providing pharmaceutical, lipid, nucleic acid and drug review services; providing pharmaceutical information to others; providing formulation development services; provision of pharmaceutical formulation information; provision of lipid formulation information and services; provision of nucleic acid pharmaceutical information and services, namely RNA and DNA; provision of small molecule, protein, and peptide pharmaceutical information; providing pharmacological information and services for lipids, nucleic acids, small molecule drugs, proteins, and peptides; providing diagnostic information and services in relation to lipid formulations.