Provided is a glutamic or glutaric acid-based ionizable lipid compound of Formula (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The compound can be used to obtain lipid nanoparticles. In some embodiments, the lipid nanoparticle can comprise (a) from about 40 to about 100 mol % of the compound of Formula (I); (b) from 0 to about 20 mol % of a neutral lipid; (c) from 0 to about 50 mol % of a helper lipid; (d) from 0 to about 5 mol % of a polymer-conjugated lipid; and (e) from 0 to about 10 mol % of a hydrophobic component; wherein the mol % are based on the total lipids present in the nanoparticle. In some embodiments, the ionizable lipid compound is a glutamic acid-based ionizable lipid compound.
C07C 229/24 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant plus d'un groupe carboxyle lié au squelette carboné, p. ex. acide aspartique
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
C07C 311/32 - Sulfonamides, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'azote liés par des liaisons simples, ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso ayant les atomes de soufre des groupes sulfonamide liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique saturé
C07D 207/277 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
C07D 211/14 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux ne contenant que des atomes de carbone et d'hydrogène liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés à l'atome d'azote du cycle
C07D 233/64 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés substitués, liés aux atomes de carbone du cycle, p. ex. histidine
C07D 233/90 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
C07D 295/15 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile avec les atomes d'azote du cycle et les atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes liés à la même chaîne carbonée, qui n'est pas interrompue par des carbocycles à une chaîne acyclique saturée
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
2.
LIPID NANOPARTICLES CONTAINING DISULFIDE LIPIDS AND FORMULATIONS THEREOF
There is provided a lipid nanoparticle comprising (a) from about 40 to 100 mol % of an ionizable lipid; (b) from 0 to about 10 mol % of a neutral lipid; (c) from 0 to about 50 mol % of a helper lipid; (d) from 0 to about 5 mol % of a polymer-conjugated lipid; and (e) from 0 to about 5 mol % of a hydrophobic component; wherein the ionizable lipid is at least one compound of formula (I): or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The lipid nanoparticle can comprise a cargo and can be used for delivering a cargo to a cell.
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 47/44 - Huiles, graisses ou cires couvertes par plus d’un des groupes Huiles, graisses ou cires naturelles ou naturelles modifiées, p. ex. huile de ricin, huile de ricin polyéthoxylée, cire de lignite, lignite, gomme-laque, colophane, cire d’abeille ou lanoline
There is provided a lipid nanoparticle comprising (a) from about 40 to 100 mol % of an ionizable lipid; (b) from 0 to about 10 mol % of a neutral lipid; (c) from 0 to about 50 mol % of a helper lipid; (d) from 0 to about 5 mol % of a polymer-conjugated lipid; and (e) from 0 to about 5 mol %of a hydrophobic component; wherein the ionizable lipid is at least one compound of formula (I): (See Formula I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The lipid nanoparticle can comprise a cargo and can be used for delivering a cargo to a cell.
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
Provided is a diester lipid compound of Formula (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The compound can be used to obtain lipid nanoparticles. In some embodiments, the lipid nanoparticle can comprise (a) from about 40 to about 100 mol % of the compound of Formula (I); (b) from 0 to about 10 mol % of a neutral lipid; (c) from 0 to about 50 mol % of a helper lipid; (d) from 0 to about 5 mol % of a polymer-conjugated lipid; and (e) from 0 to about 5 mol % of a hydrophobic component; wherein the mol % are based on the total lipids present in the nanoparticle.
C07C 219/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé au moins un des groupes hydroxy étant estérifié par un acide carboxylique ayant le groupe carboxyle estérifiant lié à un atome de carbone acyclique d'un squelette carboné acyclique non saturé
5.
IONIZABLE DISULFIDE LIPIDS AND LIPID NANOPARTICLES DERIVED THEREFROM
Ionizable lipids with a disulfide moiety and lipid nanoparticles comprising said lipids are disclosed. In select preferred embodiments, the ionizable lipids have a structure of formulae 11-15. The lipid nanoparticles formed from the ionizable lipids can be used as delivery vehicles for medicinal small molecules, antibodies, nucleotides, and polypeptides. Such nanoparticles can be used as vaccines or the treatment of cancer.
Ionizable lipids with a disulfide moiety and lipid nanoparticles comprising said lipids are disclosed. In select preferred embodiments, the ionizable lipids have a structure of formulae 11-15. The lipid nanoparticles formed from the ionizable lipids can be used as delivery vehicles for medicinal small molecules, antibodies, nucleotides, and polypeptides. Such nanoparticles can be used as vaccines or the treatment of cancer.
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
C07C 323/52 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
6.
DIESTER LIPIDS, LIPID NANOPARTICLE CONTAINING DIESTER LIPIDS, AND FORMULATIONS THEREOF
Provided is a diester lipid compound of Formula (I) or a pharmaceutically acceptable salt thereof The compound can be used to obtain lipid nanoparticles. In some embodiments, the lipid nanoparticle can comprise (a) from about 40 to about 100 mol % of the compound of Formula (I); (b) from 0 to about 10 mol % of a neutral lipid; (c) from 0 to about 50 mol % of a helper lipid; (d) from 0 to about 5 mol % of a polymer-conjugated lipid; and (e) from 0 to about 5 mol % of a hydrophobic component; wherein the mol % are based on the total lipids present in the nanoparticle. (I)
C07C 219/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé au moins un des groupes hydroxy étant estérifié par un acide carboxylique ayant le groupe carboxyle estérifiant lié à un atome de carbone acyclique d'un squelette carboné acyclique non saturé
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07C 219/06 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé les groupes hydroxy étant estérifiés par des acides carboxyliques ayant les groupes carboxyle estérifiants liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique saturé
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
7.
LIPID NANOPARTICLES CONTAINING DISULFIDE LIPIDS AND FORMULATIONS THEREOF
There is provided a lipid nanoparticle comprising (a) from about 40 to 100 mol % of an ionizable lipid; (b) from 0 to about 10 mol % of a neutral lipid; (c) from 0 to about 50 mol % of a helper lipid; (d) from 0 to about 5 mol % of a polymer-conjugated lipid; and (e) from 0 to about 5 mol % of a hydrophobic component; wherein the ionizable lipid is at least one compound of formula (I): or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The lipid nanoparticle can comprise a cargo and can be used for delivering a cargo to a cell.
A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
B82Y 5/00 - Nanobiotechnologie ou nanomédecine, p. ex. génie protéique ou administration de médicaments
C07C 323/52 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
8.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE PREVENTION AND/OR TREATMENT OF COVID-19
Provided are compositions and methods for the preparation, manufacture and therapeutic use of nucleic acid vaccines comprising polynucleotide sequences encoding one or more structural proteins of SARS-CoV-2 and variants for the treatment, mitigation, amelioration and/or prevention of COVID-19.
C12N 15/50 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse, virus de la gastro-entérite transmissible
C07K 14/165 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse aviaire
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN
A61K 39/215 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse aviaire
9.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE PREVENTION AND/OR TREATMENT OF COVID-19
The present disclosure generally relates to compositions, formulations, methods, and/or uses of nucleic acid vaccines, specifically nucleic acid vaccines (e.g., RNA, mRNA, DNA vaccines) encoding one or more proteins, peptides, fragments or variants thereof of SARS-CoV-2 for the prevention, alleviation and/or treatment and/or prevention of COVID-19, including mitigation of physiologic effects of infection and/or symptoms.
The present disclosure relates to compositions and methods for the preparation, manufacture and therapeutic use of nucleic acid vaccines comprising polynucleotide sequences encoding one or more structural proteins of a varicella-zoster virus (VZV) for the treatment, mitigation, amelioration and/or prevention of shingles.
Provided are compositions and methods for the preparation, manufacture and therapeutic use of nucleic acid vaccines comprising polynucleotide sequences encoding one or more structural proteins of a Rabies virus (RABV) for the treatment, mitigation, amelioration and/or prevention of rabies.
The present disclosure relates to pharmaceutical compositions and methods for the preparation, manufacture and therapeutic use of nucleic acid vaccines comprising lipid nanoparticles (LNP) wherein the LNPs comprise cationic lipids, non-cationic lipids, sterols and conjugated lipids, wherein said LNPs comprise polynucleotide sequences set forth in SEQ ID NOS:7, 20, 26, 27 or 32 encoding one or more structural proteins of SARS-CoV-2 set forth in SEQ ID NO:2 and variants for the treatment, mitigation, amelioration and/or prevention of COVID-19.
C07K 14/165 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse aviaire
C12N 15/50 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse, virus de la gastro-entérite transmissible
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
13.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE PREVENTION AND/OR TREATMENT OF COVID-19
The present disclosure relates to compositions and methods for the preparation, manufacture and therapeutic use of nucleic acid vaccines comprising polynucleotide sequences encoding more than one structural protein of SARS-CoV-2 and variants for the treatment, mitigation, amelioration and/or prevention of COVID-19.
The present disclosure relates to compositions and methods for the preparation, manufacture and therapeutic use of nucleic acid vaccines comprising polynucleotide sequences encoding one or more structural proteins of SARS-CoV-2 and variants (e.g., B.1.1.529) for the treatment, mitigation, amelioration and/or prevention of COVID-19.
The present disclosure relates to compositions and methods for the preparation, manufacture and therapeutic use of nucleic acid vaccines comprising polynucleotide sequences encoding one or more structural proteins of SARS-CoV-2 and variants (e.g., B.1.1.529) for the treatment, mitigation, amelioration and/or prevention of COVID-19.
Ionizable lipids with a disulfide moiety and lipid nanoparticles comprising said lipids are disclosed. In select preferred embodiments, the ionizable lipids have a structure of formulae 11-15. The lipid nanoparticles formed from the ionizable lipids can be used as delivery vehicles for medicinal small molecules, antibodies, nucleotides, and polypeptides. Such nanoparticles can be used as vaccines or the treatment of cancer.
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
C07C 323/52 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
17.
IONIZABLE DISULFIDE LIPIDS AND LIPID NANOPARTICLES DERIVED THEREFROM
Ionizable lipids with a disulfide moiety and lipid nanoparticles comprising said lipids are disclosed. In select preferred embodiments, the ionizable lipids have a structure of formulae 11-15. The lipid nanoparticles formed from the ionizable lipids can be used as delivery vehicles for medicinal small molecules, antibodies, nucleotides, and polypeptides. Such nanoparticles can be used as vaccines or the treatment of cancer.
C07C 323/52 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
The present disclosure discloses various lipids and compositions comprising the lipids ana constructs comprising the lipids and payloads. Methods of making and using the lipids and compositions and constructs thereof are also provided.
A61K 9/14 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres
A61K 9/48 - Préparations en capsules, p. ex. de gélatine, de chocolat
A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
A61K 47/44 - Huiles, graisses ou cires couvertes par plus d’un des groupes Huiles, graisses ou cires naturelles ou naturelles modifiées, p. ex. huile de ricin, huile de ricin polyéthoxylée, cire de lignite, lignite, gomme-laque, colophane, cire d’abeille ou lanoline
C07C 323/52 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
19.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE PREVENTION AND/OR TREATMENT OF COVID-19
The present disclosure relates to compositions and methods for the preparation, manufacture and therapeutic use of nucleic acid vaccines comprising polynucleotide sequences encoding one or more structural proteins of SARS-CoV-2 and variants for the treatment, mitigation, amelioration and/or prevention of COVID-19.
C12N 15/50 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse, virus de la gastro-entérite transmissible
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 39/215 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse aviaire
A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN
C07K 14/165 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse aviaire
C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
20.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE PREVENTION AND/OR TREATMENT OF COVID-19
The present disclosure relates to compositions and methods for the preparation, manufacture and therapeutic use of nucleic acid vaccines comprising polynucleotide sequences encoding one or more structural proteins of SARS-CoV-2 and variants for the treatment, mitigation, amelioration and/or prevention of COVID-19.
The present disclosure generally relates to compositions, formulations, methods, and/or uses of nucleic acid vaccines, specifically nucleic acid vaccines (e.g., RNA, mRNA, DNA vaccines) encoding one or more proteins, peptides, fragments or variants thereof of SARS-CoV-2 for the prevention, alleviation and/or treatment and/or prevention of COVID-19, including mitigation of physiologic effects of infection and/or symptoms.
The present disclosure generally relates to compositions, formulations, methods, and/or uses of nucleic acid vaccines, specifically nucleic acid vaccines (e.g., RNA, mRNA, DNA vaccines) encoding one or more proteins, peptides, fragments or variants thereof of SARS-CoV-2 for the prevention, alleviation and/or treatment and/or prevention of COVID-19, including mitigation of physiologic effects of infection and/or symptoms.