Abrégé

A composition comprising neratinib, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, and hydroxypropyl-β-cyclodextrin, a method for preparing same, and use thereof. Study results show that the composition can not only significantly improve the bioavailability of the active ingredient, but also eliminate food effects and adverse event diarrhea.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 47/40 - CyclodextrinesLeurs dérivés
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

The present invention relates to the field of biomedicine, and particularly relates to the field of RNA medicines. Specifically, the present invention relates to a UTR for promoting RNA translation, which UTR is obtained by means of artificial intelligence technology, and an RNA molecule containing the UTR and the use thereof.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 15/67 - Méthodes générales pour favoriser l'expression
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

The present invention relates to a lipid nanoparticle, comprising an ionizable lipid, a structural lipid, a phospholipid, and a polymer conjugated lipid. The lipid nanoparticle can achieve the enrichment and delivery of drugs in muscles. The present invention further provides a preparation method for the lipid nanoparticle, a pharmaceutical composition of the lipid nanoparticle, and use of the lipid nanoparticle and the pharmaceutical composition in delivery of nucleic acids.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 47/34 - Composés macromoléculaires obtenus par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyesters, acides polyaminés, polysiloxanes, polyphosphazines, copolymères de polyalkylène glycol ou de poloxamères
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire

Abrégé

The present application relates to the technical field of biomedicines, and in particular to a pegylated lipid compound, lipid nanoparticles thereof, a composition thereof, and a use thereof. The present application has the following advantages: the lipid nanoparticles of the pegylated lipid compound of the present application have good in vivo delivery efficiency for loads, and the lipid nanoparticles of the pegylated lipid compound of the present application have good systemic overall muscular delivery efficiency.

Classes IPC  ?

• A61K 47/00 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• C07C 219/00 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné

Abrégé

A microfluidic mixer and a microfluidic chip. The microfluidic mixer comprises: mixing units (10), each comprising an inlet end (1), an outlet end (2) and two channels (3), wherein inlets of the two channels (3) are both connected to the inlet end (1), and outlets of the two channels (3) are both connected to the outlet end (2); and on a cross section cut along a fluid flow direction, at least one of the two channels (3) comprises two side walls (31), the at least one side wall (31) comprises a first side wall section (301) and a second side wall section (302), the first side wall section (301) and the second side wall section (302) have different centers of curvature, the first side wall section (301) is an arc-shaped section, and the first side wall section (301) and the second side wall section (302) intersect to form a first corner portion (321).

Classes IPC  ?

• B01F 33/301 - Micromixeurs utilisant des moyens spécifiques pour disposer les écoulements à mélanger, p. ex. des géométries ou des dispositions de canaux
• B01F 25/10 - Mélange en créant un flux tourbillonnaire, p. ex. par l'introduction tangentielle de composants du flux
• B01L 3/00 - Récipients ou ustensiles pour laboratoires, p. ex. verrerie de laboratoireCompte-gouttes

Abrégé

A quantitative measurement method for a nucleic acid in a nucleic acid-lipid nanoparticle complex, sodium lauryl sulfate serving as a demulsifier. Said quantitative measurement method can accurately and quantitatively determine the effective nucleic acid concentration and the encapsulation rate.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/6806 - Préparation d’acides nucléiques pour analyse, p. ex. pour test de réaction en chaîne par polymérase [PCR]

Abrégé

The present invention belongs to the technical field of biomedicine, and specifically relates to an ionizable lipid compound and a use thereof in delivering a nucleic acid vaccine. Provided is the ionizable lipid compound represented by formula (I), or a pharmaceutically acceptable salt, isotopic variant, tautomer or stereoisomer thereof. The definition of each group in the formula is described in detail.

Classes IPC  ?

• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés

Abrégé

A method of preventing, treating or managing a disease in an organ or a tissue in a subject, comprising administration of a lipid nanoparticle comprising a messenger RNA (mRNA) encoding a protein to the subject having the disease in an organ or tissue via a systemic administration route, wherein the half-life of the protein is less than certain value as determined in mouse serum, and wherein the comparative accumulation level of the protein in the organ or tissue when the lipid nanoparticle comprising the mRNA encoding the protein is administered via the systemic administrative route is higher than the comparative accumulation level of the protein in the organ or tissue when the protein is administered via the same systemic administration route.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier

Abrégé

Provided herein is a class of a rapidly metabolized lipid compound, and particularly relates to compounds represented by formula (I′), or pharmaceutically acceptable salts, isotopic variants, tautomers, or stereoisomers thereof. Also provided is a nanoparticle pharmaceutical composition comprising said compound, and the application of said compound and its composition in the delivery of nucleic acids. Provided herein is a class of a rapidly metabolized lipid compound, and particularly relates to compounds represented by formula (I′), or pharmaceutically acceptable salts, isotopic variants, tautomers, or stereoisomers thereof. Also provided is a nanoparticle pharmaceutical composition comprising said compound, and the application of said compound and its composition in the delivery of nucleic acids.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

The present invention discloses a composition comprising neratinib, or a pharmaceutically acceptable salt thereof, and hydroxypropyl-β-cyclodextrin, a method for preparing same, and use thereof. Study results show that the present invention can not only significantly improve the bioavailability of the active ingredient, but also eliminate food effects and adverse event diarrhea.

Classes IPC  ?

• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61P 1/12 - Antidiarrhéiques

Abrégé

The present application relates to lipid nanoparticles having a diameter above certain value, as well as the preparation and uses of such compositions. Lipid nanoparticles presented in the application generally have a diameter of at least 160 nm. Such lipid nanoparticles are useful in the delivery of therapeutic agents, such as nucleic acids, in vivo to none-hepatic organs (e.g., lung) for the treatment or prevention of certain diseases or disorders.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides

Abrégé

Provided herein is a class of a rapidly metabolized lipid compound, and particularly relates to compounds represented by formula (I), or pharmaceutically acceptable salts, isotopic variants, tautomers, or stereoisomers thereof. Also provided is a nanoparticle pharmaceutical composition comprising said compound, and the application of said compound and its composition in the delivery of nucleic acids. Provided herein is a class of a rapidly metabolized lipid compound, and particularly relates to compounds represented by formula (I), or pharmaceutically acceptable salts, isotopic variants, tautomers, or stereoisomers thereof. Also provided is a nanoparticle pharmaceutical composition comprising said compound, and the application of said compound and its composition in the delivery of nucleic acids.

Classes IPC  ?

• C07C 229/24 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant plus d'un groupe carboxyle lié au squelette carboné, p. ex. acide aspartique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C07C 69/675 - Esters d'acides carboxyliques dont le groupe carboxyle estérifié est lié à un atome de carbone acyclique et dont l'un des groupes OH, O-métal, —CHO, céto, éther, acyloxy, des groupes , des groupes ou des groupes se trouve dans la partie acide d'acides saturés d'acides hydroxycarboxyliques saturés

Abrégé

Provided is a rapidly-metabolized lipid compound. The present invention relates in particular to a compound represented by formula (I), or a pharmaceutically acceptable salt, an isotopic variant, a tautomer or a stereoisomer thereof. Also provided are a nanoparticle pharmaceutical composition comprising the compound, and a use of the compound and a composition thereof in delivering nucleic acids.

Classes IPC  ?

• C07C 229/16 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes amino ou carboxyle, p. ex. acide éthylènediaminetétra-acétique, acides iminodiacétiques
• C07C 219/06 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé les groupes hydroxy étant estérifiés par des acides carboxyliques ayant les groupes carboxyle estérifiants liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique saturé
• C07C 219/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé au moins un des groupes hydroxy étant estérifié par un acide carboxylique ayant le groupe carboxyle estérifiant lié à un atome de carbone acyclique d'un squelette carboné acyclique non saturé
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

The present invention provides an ionizable lipid for muscle-specific delivery, and specifically relates to a compound of formula (I), or an isotopic variant, tautomer or stereoisomer thereof, or a pharmaceutically acceptable salt thereof. The present invention further provides a nanoparticle pharmaceutical composition comprising the compound, and a use of the compound and the composition thereof in muscle-specific nucleic acid delivery.

Classes IPC  ?

• C07C 333/04 - Acides monothiocarbamiquesLeurs dérivés ayant des atomes d'azote de groupes thiocarbamiques liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 229/16 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes amino ou carboxyle, p. ex. acide éthylènediaminetétra-acétique, acides iminodiacétiques
• C07C 219/06 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé les groupes hydroxy étant estérifiés par des acides carboxyliques ayant les groupes carboxyle estérifiants liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique saturé
• C07C 219/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé au moins un des groupes hydroxy étant estérifié par un acide carboxylique ayant le groupe carboxyle estérifiant lié à un atome de carbone acyclique d'un squelette carboné acyclique non saturé
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

The present application relates to lipid nanoparticles containing a steroid compound, and the preparation and a use of the lipid nanoparticles. The lipid nanoparticles can be used to deliver effective loads (such as a nucleic acid) into non-liver organs such as the spleen for the treatment or prevention of certain diseases or conditions, particularly spleen-associated diseases.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C07J 41/00 - Stéroïdes normaux contenant un ou plusieurs atomes d'azote n'appartenant pas à un hétérocycle
• C07J 43/00 - Stéroïdes normaux ayant un hétérocycle contenant de l'azote non condensé ou condensé en spiro avec le squelette du cyclopenta[a]hydrophénanthrène
• C07J 9/00 - Stéroïdes normaux contenant du carbone, de l'hydrogène, un halogène ou de l'oxygène, substitués en position 17bèta par une chaîne de plus de deux atomes de carbone, p. ex. cholane, cholestane, coprostane
• C07C 67/00 - Préparation d'esters d'acides carboxyliques
• C07C 235/04 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides

Abrégé

Provided herein are lipid nanoparticles comprising cationic steroid compound, as well as the preparation and uses of such lipid nanoparticles. Such lipid nanoparticles are useful in the delivery of payloads, such as nucleic acids, in vivo to non-hepatic organs (e.g., lung) for the treatment or prevention of certain diseases or disorders, particularly lung diseases.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07C 229/16 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes amino ou carboxyle, p. ex. acide éthylènediaminetétra-acétique, acides iminodiacétiques
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés

Abrégé

Provided in the present invention is an intrathecal delivery formulation for treating brain neurodegenerative diseases. The intrathecal delivery formulation comprises lipid nanoparticles, the lipid nanoparticles comprising an intrathecal delivery lipid. The intrathecal delivery formulation avoids the problem that drugs are liable to block by the blood-brain barrier during conventional intravenous injection and leads to low delivery efficiencies, can deliver nucleic acid drugs to the brain, and is universal for ASO, siRNA and mRNA drugs.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• C07C 227/18 - Préparation de composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné à partir de composés contenant déjà des groupes amino et carboxyle ou leurs dérivés par des réactions impliquant des groupes amino ou carboxyle, p. ex. hydrolyse d'esters ou d'amides, par formation d'halogénures, de sels ou d'esters
• C07C 235/06 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant les atomes d'azote des groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07D 295/15 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile avec les atomes d'azote du cycle et les atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes liés à la même chaîne carbonée, qui n'est pas interrompue par des carbocycles à une chaîne acyclique saturée
• C07D 211/22 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples par des atomes d'oxygène
• C07D 211/62 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile liés en position 4

Abrégé

Lipid nanoparticles (LNPs) have emerged as a promising delivery vehicle for realizing the therapeutic potential of RNA. Developing effective extrahepatic-targeting LNP formulations has been elusive, however, particularly when targeting the central nervous system (CNS). This work demonstrates the ability of AiLNP, METiS' proprietary AI-driven organ-targeted LNP discovery engine, to rapidly (<2 months) create proprietary LNPs specifically optimized for CNS delivery. AiLNP-designed LNPs loaded with siRNA achieved >80%knockdown of HTT mRNA in the whole brain of adult mice after a single intrathecal dose of 0.75 mg/kg siRNA, while naked siRNA was unable to achieve knockdown at any dose. Tissue microscopy found that the optimized LNPs uniformly delivered siRNA to deep brain regions in the cortex, hippocampus, and cerebellum. The LNPs showed clear signs of safety, with no hematologic toxicity, systemic bleeding, or body weight changes. Beyond siRNA, AiLNP has also been applied to optimize LNPs for CNS delivery of mRNA and ASOs. These results highlight the potential of AiLNP to significantly improve the design of LNPs that can successfully deliver payloads to the CNS.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61P 25/14 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux pour traiter les mouvements anormaux, p. ex. chorée, dyskinésie

Abrégé

Provided herein is a class of ionizable lipid compounds represented by formula ((IV′), or pharmaceutically acceptable salts, isotopic variants, tautomers or stereoisomers thereof. Also provided is a nanoparticle pharmaceutical composition comprising said compound, and the application of said compound and its composition in the delivery of nucleic acids. Provided herein is a class of ionizable lipid compounds represented by formula ((IV′), or pharmaceutically acceptable salts, isotopic variants, tautomers or stereoisomers thereof. Also provided is a nanoparticle pharmaceutical composition comprising said compound, and the application of said compound and its composition in the delivery of nucleic acids.

Classes IPC  ?

• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

This disclosure relates to a lipid-based topical injection formulation containing a Long-Acting SusTained delivering lipid, a structured lipid, a polymer-conjugated lipid and an ionizable lipid, and optionally a neutral phospholipid. The lipid-based topical injection formulation enables enriched delivery of drugs at an injection site and efficient expression of proteins for a prolonged period of time. This disclosure also relates to a method of preparing the lipid-based topical injection formulation, and use of the lipid-based topical injection formulation in the delivery of biologically active substances such as nucleic acids (e.g., mRNA, miRNA, siRNA, saRNA, ASO, DNA, etc.).

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/24 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant des atomes autres que des atomes de carbone, d'hydrogène, d'oxygène, d'halogènes, d'azote ou de soufre, p. ex. cyclométhicone ou phospholipides

Abrégé

Provided is lipid nanoparticles having a diameter above certain value, as well as the preparation and uses of such compositions. Lipid nanoparticles generally have a diameter of at least 160 nm. Such lipid nanoparticles are useful in the delivery of therapeutic agents, such as nucleic acids, in vivo to none-hepatic organs (e.g., lung) for the treatment or prevention of certain diseases or disorders.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 47/24 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant des atomes autres que des atomes de carbone, d'hydrogène, d'oxygène, d'halogènes, d'azote ou de soufre, p. ex. cyclométhicone ou phospholipides
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61P 11/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système respiratoire
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

An ionizable lipid compound represented by formula (I), or a pharmaceutically acceptable salt, isotopic variant, tautomer or stereoisomer thereof. Also provided are a nanoparticle pharmaceutical composition comprising the compound, and a use of the compound and the composition thereof in the delivery of nucleic acids.

Classes IPC  ?

• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07D 217/10 - Composés quaternaires
• C07C 227/18 - Préparation de composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné à partir de composés contenant déjà des groupes amino et carboxyle ou leurs dérivés par des réactions impliquant des groupes amino ou carboxyle, p. ex. hydrolyse d'esters ou d'amides, par formation d'halogénures, de sels ou d'esters
• C07C 235/06 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant les atomes d'azote des groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 327/22 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice

Abrégé

Provided is a sustained-release epalrestat composition, comprising, in percentage by weight: 20-50% of epalrestat or a derivative thereof, and a pharmaceutically acceptable carrier. The derivative is selected from any one or a combination of a co-crystal, a salt, a free acid, a prodrug, an ester, a polymorph, and a solvate, and the pharmaceutically acceptable carrier is selected from any one or a combination of a hydrogel material, a skeleton material, a filler, a disintegrant, an adhesive, a solvent, a lubricant, and a glidant. The sustained-release epalrestat composition features good floating performance, long-acting sustained release, good quality uniformity, good stability, small variability, high bioavailability, and the like, and significantly improves the medication compliance of patients and the safety and efficacy.

Classes IPC  ?

• A61K 9/22 - Pilules, pastilles ou comprimés du type à libération prolongée ou discontinue
• A61K 9/24 - Pilules, pastilles ou comprimés du type à libération prolongée ou discontinue en doses unitaires constituées de couches ou feuilletées
• A61K 47/38 - CelluloseSes dérivés
• A61K 31/426 - 1,3-Thiazoles
• A61P 3/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme de l'homéostase du glucose de l'hyperglycémie, p. ex. antidiabétiques

Abrégé

The present invention relates to a lipid-based formulation for local injection, comprising: a long-acting local delivery lipid, a structural lipid, a polymer-conjugated lipid, an ionizable lipid, and optionally, a neutral phospholipid. The lipid-based formulation for local injection can achieve, at the injection site, localized delivery and long-acting, efficient protein expression. The present invention also relates to a method for preparing the lipid-based formulation for local injection and use of preparing the lipid-based formulation for local injection in delivering a biologically active substance such as a nucleic acid (e.g., mRNA, miRNA, siRNA, saRNA, ASO, and DNA).

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C07F 9/10 - Phosphatides, p. ex. lécithine
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

A nanoparticle preparation system, a control method of the nanoparticle preparation system, an electronic device, a non-transitory computer readable medium, and a method for preparing nanoparticles using the nanoparticle preparation system are disclosed. The nanoparticle preparation system includes a mixing element, a first liquid suction device and a second liquid suction device. The mixing element includes a plurality of mixing channels; the first liquid suction device includes a plurality of first liquid suction tubes arranged in rows along a first direction and configured to input a first preparation solution into the plurality of mixing channels through first inlets of the mixing channels, respectively; and the second liquid suction device includes a plurality of second liquid suction tubes arranged in rows along a second direction and configured to input a second preparation solution into the plurality of mixing channels through second inlets of the mixing channels, respectively.

Classes IPC  ?

• A61K 9/51 - Nanocapsules

Abrégé

Provided is a nanoparticle preparation system, a control method of the nanoparticle preparation system, an electronic device, a non-transitory computer readable medium, and a method for preparing nanoparticles using the nanoparticle preparation system. The nanoparticle preparation system includes a mixing element, a first liquid suction device(5) and a second liquid suction device(6). The mixing element includes a plurality of mixing channels(101); the first liquid suction device(5) includes a plurality of first liquid suction tubes(51) arranged in rows along a first direction and configured to input a first preparation solution into the plurality of mixing channels(101) through first inlets(1011) of the mixing channels(101), respectively; and the second liquid suction device(6) includes a plurality of second liquid suction tubes(61) arranged in rows along a second direction and configured to input a second preparation solution into the plurality of mixing channels(101) through second inlets(1012) of the mixing channels(101), respectively.

Classes IPC  ?

• B01F 33/301 - Micromixeurs utilisant des moyens spécifiques pour disposer les écoulements à mélanger, p. ex. des géométries ou des dispositions de canaux
• B01F 35/83 - Formation d'un rapport prédéterminé des substances à mélanger en commandant le rapport entre plusieurs débits, p. ex. en utilisant des dispositifs de détection ou de commande du débit
• B01F 35/80 - Formation d'un rapport prédéterminé des substances à mélanger
• B01F 35/221 - Commande ou régulation des paramètres de fonctionnement, p. ex. du niveau de matière dans le mélangeur, de la température ou de la pression
• B01F 35/71 - Mécanismes d'alimentation
• B01F 35/11 - Entretien des mélangeurs utilisant des fluides
• B82Y 30/00 - Nanotechnologie pour matériaux ou science des surfaces, p. ex. nanocomposites
• B82Y 40/00 - Fabrication ou traitement des nanostructures

Abrégé

Provided herein is a class of ionizable lipid compounds represented by formula (IV), or pharmaceutically acceptable salts, isotopic variants, tautomers or stereoisomers thereof. Also provided is a nanoparticle pharmaceutical composition comprising said compound, and the application of said compound and its composition in the delivery of nucleic acids.

Classes IPC  ?

• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• C07C 227/18 - Préparation de composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné à partir de composés contenant déjà des groupes amino et carboxyle ou leurs dérivés par des réactions impliquant des groupes amino ou carboxyle, p. ex. hydrolyse d'esters ou d'amides, par formation d'halogénures, de sels ou d'esters
• C07C 231/12 - Préparation d'amides d'acides carboxyliques par des réactions n'impliquant pas la formation de groupes carboxamide
• C07C 235/06 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant les atomes d'azote des groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 327/22 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle wherein the lipid ingredient comprises a compound of formula (IV). The present disclosure also provides a method of preparing the lipid nanoparticle, a pharmaceutical composition of the lipid nanoparticle, and use of the lipid nanoparticle and pharmaceutical compositions in the delivery of nucleic acids. The present disclosure provides a lipid nanoparticle wherein the lipid ingredient comprises a compound of formula (IV). The present disclosure also provides a method of preparing the lipid nanoparticle, a pharmaceutical composition of the lipid nanoparticle, and use of the lipid nanoparticle and pharmaceutical compositions in the delivery of nucleic acids.

Classes IPC  ?

• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique

Abrégé

Provided herein is a class of ionizable lipid compounds represented by formula (IV), or pharmaceutically acceptable salts, isotopic variants, tautomers or stereoisomers thereof. Also provided is a nanoparticle pharmaceutical composition comprising said compound, and the application of said compound and its composition in the delivery of nucleic acids.

Classes IPC  ?

• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique

Abrégé

A lipid nanoparticle is provided, wherein the lipid ingredient comprises a compound of formula (IV). A method of preparing the lipid nanoparticle, a pharmaceutical composition of the lipid nanoparticle, and use of the lipid nanoparticle and pharmaceutical compositions in the delivery of nucleic acids are also provided.

Classes IPC  ?

• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• C07C 211/00 - Composés contenant des groupes amino liés à un squelette carboné
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

A dextromethorphan-quinidine orally disintegrating tablet, a preparation method therefor and use thereof in preparing drugs for treating and/or preventing pseudobulbar affect, dysphagia, drooling or language disorders, and cognitive defects in patients with nervous system diseases. The dextromethorphan-quinidine orally disintegrating tablet comprises dextromethorphan, a pharmaceutically acceptable salt thereof or a hydrate thereof, quinidine, a pharmaceutically acceptable salt thereof or a hydrate thereof, a flavoring agent and a disintegrating agent, wherein the addition of the flavoring agent eases the problem that dextromethorphan and quinidine taste intensely bitter; the prepared orally disintegrating tablet easily disintegrates, solving the problem of dysphagia in patients with nervous system diseases and also improving the patients' medication experience.

Classes IPC  ?

• A61K 9/20 - Pilules, pastilles ou comprimés
• A61K 31/485 - Dérivés du morphinane, p. ex. morphine, codéine
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
• A61K 47/36 - PolysaccharidesLeurs dérivés, p. ex. gommes, amidon, alginate, dextrine, acide hyaluronique, chitosane, inuline, agar-agar ou pectine
• A61K 47/38 - CelluloseSes dérivés
• A61K 47/32 - Composés macromoléculaires obtenus par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. carbomères
• A61K 47/02 - Composés inorganiques
• A61K 47/12 - Acides carboxyliquesLeurs sels ou anhydrides
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• A61K 31/4709 - Quinoléines non condensées contenant d'autres hétérocycles

Produits et services

Design of computer databases; conversion of computer programs and data, other than physical conversion; digitization of documents being scanning; computer programming in medical care; providing virtual computer systems through cloud computing; pharmaceutical drug development; drug evaluation in the nature of evaluation and testing of illegal clandestine drug lab sites for the presence of hazardous and illegal materials; pharmaceutical research; scientific research and development; conducting early evaluation of new drug fields in the nature of evaluation and testing of illegal clandestine drug lab sites for the presence of hazardous and illegal materials; computer hardware design; research and development of new products for others; providing computer software design for others; electronic data storage; conducting technical project studies in the nature of technical research in the field of pharmaceutical studies; conversion of data or documents from physical to electronic media; clinical trials, namely, scientific research in the nature of conducting clinical trials for others; animal genetics research in the nature of studying the mechanism of action of compound combinations in animals; computer programming

Produits et services

Medicines for human purposes; Pharmaceutical preparations; Chemico-pharmaceutical preparations; Capsules for medicines; Sedatives; Vaccines; Drugs for medical purposes; Medicines in form of tablet form; Injectable medicinal solutions; Pain relief medication; Immunostimulants; Pharmaceuticals for the treatment of cancer; Pharmaceuticals for the treatment of infectious diseases; Pharmaceuticals for the treatment of viral diseases; Medicinal preparations for the treatment of musculoskeletal disorders; Drugs and preparations for the treatment of gastrointestinal diseases; Medicinal preparations for skin diseases. Design of computer databases; Conversion of computer programs and data, other than physical conversion; Digitization of documents [scanning]; Computer programming in medical care; Providing virtual computer systems through cloud computing; Drug development; Drug evaluation; Pharmaceutical research; Scientific research and development; Conduct early evaluation in new drug field; Computer hardware design; Research and development of new products for others; Provide computer software design for others; Electronic data storage; Conducting technical project studies; Conversion of data or documents from physical to electronic media; Clinical trials; Study the mechanism of action of compound combinations in animals; Computer programming.

Produits et services

Medicines for human purposes; pharmaceutical preparations; chemico-pharmaceutical preparations; capsules for medicines; sedatives; vaccines; drugs for medical purposes; medicines in form of tablet form; injectable medicinal solutions; pain relief medication; immunostimulants; pharmaceuticals for the treatment of cancer; pharmaceuticals for the treatment of infectious diseases; pharmaceuticals for the treatment of viral diseases; medicinal preparations for the treatment of musculoskeletal disorders; drugs and preparations for the treatment of gastrointestinal diseases; medicinal preparations for skin diseases. Design of computer databases; conversion of computer programs and data, other than physical conversion; digitization of documents [scanning]; computer programming in medical care; providing virtual computer systems through cloud computing; drug development; drug evaluation; pharmaceutical research; scientific research and development; conduct early evaluation in new drug field; computer hardware design; research and development of new products for others; provide computer software design for others; electronic data storage; conducting technical project studies; conversion of data or documents from physical to electronic media; clinical trials; study the mechanism of action of compound combinations in animals; computer programming.

Produits et services

Handling machines, automatic [manipulators]; industrial robots; agitators; mixing machines; beaters, electric; machines for pharmaceutical processing industry; special centrifuge for pharmaceutical preparations (excluding centrifuge for general use in chemical industry); special plate and frame filter press for pharmaceutical preparations (excluding general plate and frame filter press for chemical industry); electromechanical machines for chemical industry; bottle washing machines. Material testing instruments and machines; testing apparatus not for medical purposes; high-frequency apparatus; surveying apparatus and instruments; precision measuring apparatus; measuring instruments; apparatus and instruments for physics; protractors [measuring instruments]; teaching apparatus; chemistry apparatus and instruments; dosage dispensers; dosimeters; instruments and gauges for physical and chemical testing and composition analysis; laboratory instrument used to detect pathogens and toxins in biological samples for research; bioreactors for cell culturing for scientific research; microplate readers; bioreactors for laboratory use; protein sequence analysis equipment (laboratory equipment); nucleic acid sequencers for scientific use; dna micro-array; genomic information analyzer; biochip sensors.

Produits et services

Handling machines, automatic [manipulators]; industrial robots; agitators; mixing machines; beaters, electric; machines for pharmaceutical processing industry; special centrifuge for pharmaceutical preparations (excluding centrifuge for general use in chemical industry); special plate and frame filter press for pharmaceutical preparations (excluding general plate and frame filter press for chemical industry); electromechanical machines for chemical industry; bottle washing machines.

Produits et services

Handling machines, automatic [manipulators]; industrial robots; agitators; mixing machines; beaters, electric; machines for pharmaceutical processing industry; special centrifuge for pharmaceutical preparations (excluding centrifuge for general use in chemical industry); special plate and frame filter press for pharmaceutical preparations (excluding general plate and frame filter press for chemical industry); electromechanical machines for chemical industry; bottle washing machines.

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Material testing instruments and machines; Testing apparatus not for medical purposes; High-frequency apparatus; Surveying apparatus and instruments; Precision measuring apparatus; Measuring instruments; Apparatus and instruments for physics; Protractors [measuring instruments]; Teaching apparatus; Chemistry apparatus and instruments; Dosage dispensers; Dosimeters; Instruments and gauges for physical and chemical testing and composition analysis; Laboratory instrument used to detect pathogens and toxins in biological samples for research; Bioreactors for cell culturing for scientific research; Microplate readers; Bioreactors for laboratory use; Protein sequence analysis equipment (laboratory equipment); Nucleic acid sequencers for scientific use; DNA micro-array; Genomic information analyzer; Biochip sensors.

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Material testing instruments and machines; Testing apparatus not for medical purposes; High-frequency apparatus; Surveying apparatus and instruments; Precision measuring apparatus; Measuring instruments; Apparatus and instruments for physics; Protractors [measuring instruments]; Teaching apparatus; Chemistry apparatus and instruments; Dosage dispensers; Dosimeters; Instruments and gauges for physical and chemical testing and composition analysis; Laboratory instrument used to detect pathogens and toxins in biological samples for research; Bioreactors for cell culturing for scientific research; Microplate readers; Bioreactors for laboratory use; Protein sequence analysis equipment (laboratory equipment); Nucleic acid sequencers for scientific use; DNA micro-array; Genomic information analyzer; Biochip sensors.

Produits et services

Handling machines, automatic being manipulators for forging presses and for forging machines; industrial robots; agitators for chemical processing; mixing machines; egg beaters, electric; machines for pharmaceutical processing industry, namely, Machine used for process filtration in the pharmaceutical industry; special centrifuges for pharmaceutical preparations, excluding centrifuge for general use in chemical industry; special plate and frame filter press for chemical processing pharmaceutical preparations excluding general plate and frame filter press for chemical industry; electromechanical machines for crushing for use in chemical industry; bottle washing machines

Produits et services

Testing apparatuses not for medical purposes, namely, for use and the testing of antibodies, enzymes, nucleic acids, cells, proteins, aptamers, peptides, and molecularly imprinted polymers; Surveying apparatuses and instruments; Precision measuring apparatuses for measuring size, crystal form, pressure, particle size, density; Measuring instruments for measuring size, crystal form, pressure, particle size, density; Protractors; Teaching apparatus in the nature of ovens for laboratory use, chromatographic equipment for laboratory use, namely, high performance liquid chromatograph, centrifuges for laboratory use, laboratory robots, and bio-chips for research or scientific purposes; Chemistry apparatuses and instruments, namely, electronic balances, polarimeters, refractometers, acidity meters, viscometers, gas chromatographs, electronic spectrophotometers for use in identifying and measuring colors, ultraviolet absorption spectrometers, infrared absorption spectrometers, nuclear magnetic resonance instruments not for medical purposes, high performance liquid chromatographs, mass spectrometers, laboratory ovens, rotary evaporation instruments being high throughput experimental equipment and high throughput preparation instruments for laboratory use; Dosage dispensers for measuring and dispensing portions of liquids, powders, solid particles and tablets, not for medical use; Dosimeters; Instruments and gauges for physical and chemical testing and composition analysis, namely, electronic balance, polarimeters, refractometers, acidity meters, viscometers, gas chromatographs, electronic spectrophotometers for use in identifying and measuring colors, ultraviolet absorption spectrometers, infrared absorption spectrometers, nuclear magnetic resonance instruments not for medical purposes, high performance liquid chromatographs, mass spectrometers, laboratory ovens, rotary evaporation instruments being high throughput experimental equipment and high throughput preparation instruments for laboratory use; Laboratory instruments used to detect pathogens and toxins in biological samples for research; Bioreactors for cell culturing for scientific research; Microplate readers; Bioreactors for laboratory use; Nucleic acid sequencers for scientific use; DNA micro-arrays Handling machines, automatic being manipulators for forging presses and for forging machines; industrial robots; agitators for chemical processing; mixing machines; egg beaters, electric; machines for pharmaceutical processing industry, namely, machine used for process filtration in the pharmaceutical industry; special centrifuges for pharmaceutical preparations, excluding centrifuge for general use in chemical industry; special plate and frame filter press for chemical processing pharmaceutical preparations excluding general plate and frame filter press for chemical industry; electromechanical machines for chemical industry; bottle washing machines

Produits et services

Medicines for human purposes, namely, for use for central nervous system diseases, liver diseases, lung diseases, cancers, immune system diseases, infectious diseases, kidney and gastrointestinal diseases; Pharmaceutical preparations, namely, for use for central nervous system medications, liver disease medications, lung disease medications, anti-tumor medications, immune system medications, anti-infective medications, kidney disease medications, and gastrointestinal medications; Chemico-pharmaceutical preparations, namely, for use for central nervous system medications, liver disease medications, lung disease medications, anti-tumor medications, immune system medications, anti-infective medications, kidney disease medications, and gastrointestinal medications; Capsules being medicines, namely, capsules for the treatment of central nervous system diseases, liver diseases, lung diseases, cancers, immune system diseases, infectious diseases, kidney related diseases, gastrointestinal diseases; Sedatives; Vaccines; Drugs for medical purposes, namely, central nervous system medications, liver disease medications, lung disease medications, anti-tumor medications, immune system medications, anti-infective medications, kidney disease medications, and gastrointestinal medications; Medicines in tablet form, namely, medicinal preparations for the mouth to be applied in the form of tablets; Injectable medicinal solutions, namely, powder for injection, parenteral solutions, solutions for injection, intravenous injections, suspensions for injection, sterile powders for injection, intravenous injections, emulsion for injection, emulsion injections, powder injections, and concentrated solutions for injection, all for the treatment of central nervous system diseases, liver diseases, lung diseases, cancers, immune system diseases, infectious diseases, kidney and gastrointestinal diseases; Pain relief medication; Immunostimulants; Pharmaceuticals for the treatment of cancer; Pharmaceuticals for the treatment of infectious diseases; Pharmaceuticals for the treatment of viral diseases; Medicinal preparations for the treatment of musculoskeletal disorders; Drugs and preparations for the treatment of gastrointestinal diseases; Medicinal preparations for skin diseases Design of computer databases; Conversion of computer programs and data, other than physical conversion; Digitization of documents being scanning; Computer programming in medical care; Providing virtual computer systems through cloud computing; Pharmaceutical drug development; Drug evaluation in the nature of evaluation and testing of illegal clandestine drug lab sites for the presence of hazardous and illegal materials; Pharmaceutical research; Scientific research and development; Conducting early evaluation of new drug fields in the nature of evaluation and testing of illegal clandestine drug lab sites for the presence of hazardous and illegal materials; Computer hardware design; Research and development of new products for others; Providing computer software design for others; Electronic data storage; Conducting technical project studies in the nature of technical research in the field of pharmaceutical studies; Conversion of data or documents from physical to electronic media; Clinical trials, namely, scientific research in the nature of conducting clinical trials for others; Animal genetics research in the nature of studying the mechanism of action of compound combinations in animals; Computer programming

Abrégé

Provided herein is a class of ionizable lipid compounds represented by formula (IV), or pharmaceutically acceptable salts, isotopic variants, tautomers or stereoisomers thereof. Also provided is a nanoparticle pharmaceutical composition comprising said compound, and the application of said compound and its composition in the delivery of nucleic acids.(see formula IV)

Classes IPC  ?

• A61K 31/225 - Acides polycarboxyliques
• A61K 31/265 - Esters, p. ex. nitroglycérine, sélénocyanates d'acides carbonique, thiocarboniques, thiocarboxyliques, p. ex. acide thio-acétique, acide xanthogénique, acide trithiocarbonique
• A61K 31/27 - Esters, p. ex. nitroglycérine, sélénocyanates d'acides carbamiques ou thiocarbamiques, p. ex. méprobamate, carbachol, néostigmine
• A61K 31/40 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil
• A61K 31/445 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne
• A61K 31/5375 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine
• A61K 31/55 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole
• C07C 217/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy éthérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy éthérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe hydroxy éthérifié et un seul groupe amino liés au squelette carboné, qui n'est pas substitué par ailleurs l'atome d'oxygène du groupe hydroxy éthérifié étant lié de plus à un atome de carbone acyclique
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07C 235/06 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des atomes d'oxygène ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons simples, liés au même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant les atomes d'azote des groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 271/22 - Esters des acides carbamiques ayant des atomes d'oxygène de groupes carbamate liés à des atomes de carbone acycliques avec les atomes d'azote des groupes carbamate liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes carboxyle
• C07C 275/16 - Dérivés d'urée, c.-à-d. composés contenant l'un des groupes les atomes d'azote ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso ayant des atomes d'azote de groupes urée liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique et saturé étant substitué de plus par des groupes carboxyle
• C07C 327/22 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 329/06 - Esters d'acides monothiocarboniques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboniques liés à des atomes de carbone acycliques
• C07D 211/14 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux ne contenant que des atomes de carbone et d'hydrogène liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés à l'atome d'azote du cycle
• C07D 211/34 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 211/62 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile liés en position 4
• C07D 295/088 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples avec les atomes d'azote du cycle et les atomes d'oxygène ou de soufre liés à la même chaîne carbonée, qui n'est pas interrompue par des carbocycles à une chaîne acyclique saturée
• C07D 295/15 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile avec les atomes d'azote du cycle et les atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes liés à la même chaîne carbonée, qui n'est pas interrompue par des carbocycles à une chaîne acyclique saturée
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation
• C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques

Abrégé

The present disclosure provides a lipid nanoparticle wherein the lipid
ingredient comprises a
compound of formula (IV). The present disclosure also provides a method of
preparing the
lipid nanoparticle, a pharmaceutical composition of the lipid nanoparticle,
and use of the lipid
nanoparticle and pharmaceutical compositions in the delivery of nucleic acids.
(see formula IV)

Classes IPC  ?

• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 47/14 - Esters d’acides carboxyliques, p. ex. acides gras monoglycérides, triglycérides à chaine moyenne, parabènes ou esters d’acide gras de PEG
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 47/44 - Huiles, graisses ou cires couvertes par plus d’un des groupes Huiles, graisses ou cires naturelles ou naturelles modifiées, p. ex. huile de ricin, huile de ricin polyéthoxylée, cire de lignite, lignite, gomme-laque, colophane, cire d’abeille ou lanoline
• C09K 23/28 - Acides aminocarboxyliques
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques

Abrégé

The present disclosure relates to a lipid-based topical injection formulation comprising a Long-Acting SusTained delivering lipid, a structured lipid, a polymer-conjugated lipid and an ionizable lipid, and optionally a neutral phospholipid. The lipid-based topical injection formulation enables enriched delivery of drugs at an injection site and efficient expression of proteins for a prolonged period of time. The present disclosure also relates to a method of preparing the lipid-based topical injection formulation, and use of the lipid-based topical injection formulation in the delivery of biologically active substances such as nucleic acids (e.g., mRNA, miRNA, siRNA, saRNA, ASO, DNA, etc.).

Classes IPC  ?

• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 47/24 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant des atomes autres que des atomes de carbone, d'hydrogène, d'oxygène, d'halogènes, d'azote ou de soufre, p. ex. cyclométhicone ou phospholipides
• A61K 49/00 - Préparations pour examen in vivo
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux