Abrégé

The present disclosure describes improved LNP-based RNA vaccines, nucleobase editing systems, and therapeutics for use in treating and/or immunization against disease. In particular, the disclosure describes improved LNPs, including novel and improved ionizable lipids for making LNPs, that enhance the targeted delivery of LNP-based RNA vaccines and therapeutics based on linear and/or circular mRNAs. The improved LNPs protect linear and/or circular mRNA payloads from degradation and clearance while achieving targeted systemic or local delivery for use as enhanced vaccines and/or therapeutic agents.

Classes IPC  ?

• C07C 211/02 - Composés contenant des groupes amino liés à un squelette carboné ayant des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné saturé acyclique
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61P 31/00 - Agents anti-infectieux, c.-à-d. antibiotiques, antiseptiques, chimiothérapeutiques
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

The present disclosure describes improved LNP-based nucleobase editing systems and therapeutics for use in treating hemoglobinopathies, including sickle cell disease and beta-thalassemia. In particular, the disclosure describes improved LNPs, including novel and improved ionizable lipids for making LNPs, that enhance the targeted delivery of LNP-based nucleobase editing systems and therapeutics to red blood cell progenitor cells, enabling treatment of hemoglobinopathies, in vivo.

Classes IPC  ?

• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique

Abrégé

The present disclosure describes improved LNP-based RNA vaccines, nucleobase editing systems, and therapeutics for use in treating and/or immunization against disease. In particular, the disclosure describes improved LNPs, including novel and improved ionizable lipids for making LNPs, that enhance the targeted delivery of LNP-based RNA vaccines and therapeutics based on linear and/or circular mRNAs. The improved LNPs protect linear and/or circular mRNA payloads from degradation and clearance while achieving targeted systemic or local delivery for use as enhanced vaccines and/or therapeutic agents.

Classes IPC  ?

• C07D 207/327 - Radicaux substitués par des atomes de carbone ayant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 211/34 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
• A61K 31/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques

Abrégé

The present disclosure describes improved LNP-based nucleobase editing systems and therapeutics for use in treating a disease. In particular, the disclosure describes improved LNPs, including novel and improved ionic lipids for making LNPs, that enhance the targeted delivery of LNP-based nucleobase editing systems and therapeutics based on linear and/or circular mRNAs. The improved LNPs protect linear and/or circular mRNA payloads from degradation and clearance while achieving targeted systemic or local delivery for use as enhanced nucleobase editing systems and/or therapeutic agents.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
• A61K 38/46 - Hydrolases (3)

Abrégé

The present disclosure details various compositions and/or methods of optimizing delivery systems the localized delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in therapeutics and/or diagnostics.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/02 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des micro-organismes viables
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

The present disclosure details various lipids, compositions, and/or methods of optimized systems and delivery vehicles for the delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in vaccinating against infectious agents.

Classes IPC  ?

• C07D 207/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des hétéro-atomes, liés aux atomes de carbone du cycle
• C07D 211/34 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 401/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques

Abrégé

Disclosed are engineered retrons and methods of use such as to modify the genome of a host (e.g., mammalian) cell by delivering the engineered retron or the encoded ncRNA in vitro or in vivo to the host (e.g., mammalian) cell.

Classes IPC  ?

• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 9/12 - Transférases (2.) transférant des groupes contenant du phosphore, p. ex. kinases (2.7)
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome

Abrégé

The present disclosure provides methods and compositions comprising novel Cas TypeV programmable nucleases and lipid nanoparticles capable of delivering the Cas TypeV programmable nucleases and genome editing systems comprising same. For therapeutic applications, as well as plants and industrial biotechnology.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• C12N 9/22 - Ribonucléases

Abrégé

The present disclosure provides pharmaceutical compositions comprising lipid nanoparticles capable of delivering polynucleotide payloads to target non-liver organs.

Classes IPC  ?

• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides

Abrégé

The present disclosure provides methods and compositions comprising novel Cas TypeV programmable nucleases and lipid nanoparticles capable of delivering the Cas TypeV programmable nucleases and genome editing systems comprising same. For therapeutic applications, as well as plants and industrial biotechnology.

Classes IPC  ?

• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
• C12N 9/12 - Transférases (2.) transférant des groupes contenant du phosphore, p. ex. kinases (2.7)
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome

Abrégé

The present disclosure details various lipids, compositions, and/or methods of optimized systems and delivery vehicles for the delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in vaccinating against infectious agents.

Classes IPC  ?

• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07D 233/61 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène ou des radicaux ne contenant que des atomes d'hydrogène et de carbone, liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro, liés aux atomes d'azote du cycle
• C07D 277/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote
• C07D 277/56 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène
• C07J 41/00 - Stéroïdes normaux contenant un ou plusieurs atomes d'azote n'appartenant pas à un hétérocycle

Abrégé

in vitroin vivoe.g.e.g., mammalian) cell.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
• C12N 9/12 - Transférases (2.) transférant des groupes contenant du phosphore, p. ex. kinases (2.7)
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN

Abrégé

The present disclosure relates to PEGylated lipid compounds and pharmaceutically acceptable salts thereof. Such compounds are useful, for example, as constituent parts of lipid nanoparticle (LNP) formulations for delivery of various active agents. The present disclosure further provides LNPs comprising a disclosed compound. Also provided herein are methods of preparing such PEGylated lipid compounds, as well as pharmaceutical compositions comprising an LNP and an active agent; and methods of use thereof.

Classes IPC  ?

• C07C 233/47 - Amides d'acides carboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes carboxyle avec le radical hydrocarboné substitué lié à l'atome d'azote du groupe carboxamide par un atome de carbone acyclique ayant l'atome de carbone du groupe carboxamide lié à un atome d'hydrogène ou à un atome de carbone d'un squelette carboné acyclique saturé
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07C 233/18 - Amides d'acides carboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone d'un radical hydrocarboné substitué par des atomes d'oxygène liés par des liaisons simples avec le radical hydrocarboné substitué lié à l'atome d'azote du groupe carboxamide par un atome de carbone acyclique ayant l'atome de carbone du groupe carboxamide lié à un atome d'hydrogène ou à un atome de carbone d'un squelette carboné acyclique saturé
• C07C 233/52 - Amides d'acides carboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes carboxyle avec le radical hydrocarboné substitué lié à l'atome d'azote du groupe carboxamide par un atome de carbone d'un cycle autre qu'un cycle aromatique à six chaînons
• C07C 271/22 - Esters des acides carbamiques ayant des atomes d'oxygène de groupes carbamate liés à des atomes de carbone acycliques avec les atomes d'azote des groupes carbamate liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes carboxyle
• C07D 207/12 - Atomes d'oxygène ou de soufre

Abrégé

The present disclosure provides methods and compositions comprising novel Cas TypcV programmable nucleases and lipid nanoparticles capable of delivering the Cas TypcV programmable nucleases and genome editing systems comprising same. For therapeutic applications, as well as plants and industrial biotechnology.

Classes IPC  ?

• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome

Abrégé

The disclosure provides nucleic acid-containing lipid nanoparticle (LNP) compositions and methods relating to the delivery of TnpB nucleobase editing systems comprising TnpB polypeptides, engineered TnpB ncRNAs, and optionally one or more additional accessory functionalities (e.g., a deaminase, reverse transcriptase, recombinase, nuclease, a donor template, or combinations thereof) for use in applications such as precision gene editing.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome

Produits et services

Biochemical preparations for scientific purposes; Biochemicals for use in the manufacture of RNA therapeutics and DNA therapeutics; Biochemicals for use in the manufacture of pharmaceuticals for treating cancers, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders, and reproductive disorders; Diagnostic preparations for scientific, research, clinical and medical laboratory use; chemicals for use in pharmaceutical, biotherapeutics, biosimilars and therapeutics product development and manufacturing processes; polypeptide encoding nucleic acids for laboratory use; Biochemical reagents commonly known as probes, for detecting and analyzing molecules in protein or nucleotide arrays; Nucleic acid for laboratory use; Protein in raw material form for scientific and medical research; Reagents for scientific and research use and for testing the sterility of pharmaceuticals; Active chemical ingredients for use in the manufacture of pharmaceuticals for treating rare diseases, cancers, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders and reproductive disorders; Antioxidants for use in the manufacture of pharmaceuticals; Biochemicals for in vitro, in vivo, or ex vivo scientific use; Biomedical compounds, namely, peptide substrates used in analyzing and detecting certain toxins for laboratory or research use; Catalysts for chemical and biochemical processes; Cells for scientific, laboratory or medical research; Chemical additives for use in the manufacture of pharmaceuticals; Chemicals for use in the biochemical and chemical industry; Enzymes for use in protein hydrolysis; Immunohistochemistry detection kits consisting of mouse secondary reagents, DAB chromogens, DAB buffers, peroxidase blocking reagent, and hematoxylin, for anatomic pathology purposes in the medical diagnostics industry; Laboratory chemicals, namely, an antibody reagent used for the detection of antigens in cell and tissue analysis for in vitro diagnostic use; Nucleic acid isolation and purification kit consisting primarily of reagents and magnetic beads for scientific research purposes; Plant extracts for use in the manufacture of pharmaceuticals; Protein arrays and nucleotide arrays for scientific and medical research; chemical reagents for scientific or research use, namely, used in gene or nucleic acid delivery systems; nano-particles, namely, those composed predominantly of polymers, used in the manufacture of pharmaceuticals; genome editing reagents for research purposes; genome engineering reagents for scientific and research purposes; genome editing and amplification reagents for scientific and research purposes; Chemical and biological agents for scientific and research use, namely, for manipulating or modifying RNA and DNA; enzymes for scientific and research purposes; enzyme preparations for use in the gene editing industry; Nucleic acid sequences for other than medical and veterinary purposes; Chemical and biological agents for scientific and research use, namely, for the modification of small RNAs with targeting agents and for regulating expression and/or levels of mRNA with the modified RNAs; enzyme preparations for use in modifying small RNAs and for use of modified small RNAs in the gene editing industry; Chemical and biological agents for scientific and research use, namely, lipids, lipid nanoparticles, lipid nanoparticle conjugates, lipid formulations, nucleic acids and modified nucleic acids, namely, short RNAs and messenger RNAs; nucleic acid sequences for scientific purposes, research purposes, and laboratory purposes other than medical and veterinary purposes Pharmaceutical and biological preparations and substances, namely, preparations for the treatment of hemoglobinopathies, cancer, infectious diseases, autoimmune diseases and disorders, immune-mediated diseases and disorders, and inflammatory diseases and disorders; Pharmaceutical preparations, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles being RNA and DNA therapeutics for scientific, research, medical, or pharmaceutical use; Pharmaceutical preparations, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles being RNA and DNA therapeutics which constitute and encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy, for scientific, research, medical, or pharmaceutical use; Human and veterinarian vaccine preparations; Vaccines; Anti-epileptic pharmaceutical preparations; Medical preparations for the treatment of cancers, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders, reproductive disorders, infectious diseases for use in oncology; Mixed biological preparations for the prevention and treatment of infectious diseases; Pharmaceutical preparations in the nature nucleic acid delivery agents; Chemical and biological reagents for medical or veterinary purposes, namely, for nucleic acid therapy; Biological preparations for medical, pharmaceutical or veterinary purposes, namely, for use in connection with nucleic acid therapy; Pharmaceutical and veterinary preparations, namely, nano particles to improve delivery of plasmid DNA and messenger RNA molecules; nano particles for the delivery of pharmaceutical or veterinary agents and preparations; nano particles for drug delivery; engineered nucleic acids for delivery of therapeutic DNA or mRNA sequences to cells, all for clinical use, medical use, clinical laboratory use, and medical laboratory use; Nucleic acid sequences and chemical reagents for medical and veterinary purposes; Pharmaceutical preparations for gene therapy, gene editing, and genome editing; Enzymes and nucleic acid sequences for medical use, namely, for the modification of cells and RNA and DNA; pharmaceutical preparations and therapeutic agents, namely, for gene therapy and RNA and DNA editing; pharmaceutical and biological preparations for medical use for the treatment of genetic and genomic disorders by gene, genome, and cellular editing, modulation, and modification for use in human and animal therapeutics; pharmaceutical preparations, namely, therapeutic pharmaceuticals developed through genome modifications for the prevention and treatment of genomic disorders in humans and animals; Enzymes, nucleic acid molecules, and compounds/agents for modifying small RNAs with targeting agents for medical use, namely, use of the modified small RNAs in the gene editing industry; pharmaceutical preparations and therapeutic agents, namely, for gene therapy and mRNA regulation; pharmaceutical and biological preparations for medical use for the treatment of genetic and genomic disorders by gene therapy and mRNA regulation for use in human and animal therapeutics; pharmaceutical preparations for gene therapy and mRNA regulation; Drug delivery agents in the form of pharmaceutical preparations, lipids, lipid nanoparticles, lipid nanoparticle conjugates, lipid formulations, nucleic acid molecules, enzymes, polypeptides, and compounds directed to lipid nanoparticles for the purpose of delivering pharmaceutical preparations to specific target tissue sites; drug delivery agents in the form of pharmaceutical preparations, lipids, lipid nanoparticles, lipid nanoparticle conjugates, lipid formulations, nucleic acid molecules, enzymes, polypeptides, and compounds and agents that facilitate the release and delivery of a wide variety of pharmaceutical preparations; drug delivery agents consisting of pharmaceutical preparations and therapeutic agents that facilitate the release and delivery of a wide variety of pharmaceutical preparations for RNA, gene therapy and mRNA regulation; drug delivery agents consisting of pharmaceutical and biological preparations for medical use that facilitate the release and delivery of a wide variety of pharmaceutical preparations for the treatment of genetic and genomic disorders by gene therapy and mRNA regulation for use in human and animal therapeutics; drug delivery agents consisting of pharmaceutical preparations that facilitate the release and delivery of a wide variety of pharmaceutical preparations, namely, therapeutic pharmaceuticals developed through genome modifications for the prevention and treatment of genomic disorders in humans and animals; Pharmaceutical preparations, lipids, lipid nanoparticles, lipid formulations, nucleic acid molecules, enzymes, polypeptides, and small molecule compounds for medical use Pharmaceutical research and development; Scientific research and development; Vaccine research and development; Research and development in the pharmaceutical and biotechnology fields and in the fields of vaccines, medicines and antibodies; Scientific research in the fields of pharmaceuticals, vaccines, medicine, biologics, biotherapeutics, biosimilars and therapeutics; design, engineering and scientific research in the fields of genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy, in the field of pharmaceutical and biological preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles; Testing of pharmaceuticals and biotherapies; Design, engineering, research, development and testing services in the field of polymeric materials, polymer synthesis, and materials customization for medical, scientific, and technological applications; Medical and scientific research in the field of cancer treatment and diagnosis; Scientific research for medical purposes in the field of nucleic acids, inhibitory nucleic acids, protein-encoding nucleic acids and polypeptide-encoding nucleic acids; Research in the fields of pharmaceutical and biological therapeutic preparations, namely, nucleic acid delivery systems; conducting clinical trials for others in the field of hemoglobinopathies, cancer, infectious diseases, autoimmune diseases and disorders, immune-mediated diseases and disorders, and inflammatory diseases and disorders; Research and development in the field of technology and engineering for the modification of RNA and DNA and gene editing technology; development of new technology for others for enabling the engineering and modification of RNA and DNA, namely, developing molecular and cellular biology reagents, techniques, and assays for the modification of cells and RNA and DNA; Research and development in the field of technology and engineering RNAs with targeting agents for use in gene therapy and mRNA regulation; development of new technology for others for enabling the engineering and modification of RNA with targeting agents, namely, developing molecular and cellular biology reagents, techniques, and assays for use in the gene editing industry; Research and development in the field of technology and engineering, lipids, lipid nanoparticles, lipid nanoparticle conjugates, lipid formulations, drug delivery agents and RNAs for use in gene therapy and mRNA regulation; development of new technology for others for enabling the engineering and modification of lipids, lipid nanoparticles, lipid nanoparticle conjugates, lipid formulations, RNAs, namely, developing molecular and cellular biology reagents, techniques, drug delivery agents and assays for use in pharmaceutical and biomedical industry

Abrégé

The present invention relates to compounds of formula (CX-II) or a pharmaceutically acceptable salt thereof, wherein Z is selected from the group consisting of a bond, (I), (II) and (III); each Y is independently selected from the group consisting of (IV), (V) and (VI); R121-61-6N(Ra221-61-6OH; R253653636 alkenyl, wherein 2 methylene units of R2are replaced with -O- to form an acetal within R2and wherein 1-6 methylene units of R2are optionally replaced with a group each independently selected from cyclopropylene, -O-, -OC(O)-, and -C(O)O-; R2'13653636 alkenyl, wherein 1-6 methylene units of R2' are optionally replaced with a group each independently selected from cyclopropylene, -O-, -OC(O)-, and -C(O)O-; for use as cyclic lipids in lipid nanoparticles (LNPs) for the delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in vaccinating against infectious agents.

Classes IPC  ?

• C07D 207/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des hétéro-atomes, liés aux atomes de carbone du cycle
• C07D 207/16 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 207/24 - Atomes d'oxygène ou de soufre
• C07D 211/20 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples
• C07D 211/34 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 211/40 - Atomes d'oxygène
• C07D 223/08 - Atomes d'oxygène
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes

Produits et services

Chemical and biological agents for scientific and research use, namely, lipids, lipid nanoparticles, lipid nanoparticle conjugates, lipid formulations, nucleic acids and modified nucleic acids, namey, short RNAs and messenger RNAs; nucleic acid sequences for scientific purposes, research purposes, and laboratory purposes other than medical and veterinary purposes Drug delivery agents in the form of lipids, lipid nanoparticles, lipid nanoparticle conjugates, lipid formulations, nucleic acid molecules, enzymes, polypeptides, and compounds directed to lipid nanoparticles for the purpose of delivering pharmaceutical preparations to specific target tissue sites; drug delivery agents in the form of lipids, lipid nanoparticles, lipid nanoparticle conjugates, lipid formulations, nucleic acid molecules, enzymes, polypeptides, and compounds and agents that facilitate the release and delivery of a wide variety of pharmaceutical preparations; drug delivery agents consisting of pharmaceutical preparations and therapeutic agents that facilitate the release and delivery of a wide variety of pharmaceutical preparations for RNA, gene therapy and mRNA regulation; drug delivery agents consisting of pharmaceutical and biological preparations for medical use that facilitate the release and delivery of a wide variety of pharmaceutical preparations for the treatment of genetic and genomic disorders by gene therapy and mRNA regulation for use in human and animal therapeutics; drug delivery agents consisting of pharmaceutical preparations that facilitate the release and delivery of a wide variety of pharmaceutical preparations, namely, therapeutic pharmaceuticals developed through genome modifications for the prevention and treatment of genomic disorders in humans and animals; pharmaceutical preparations for gene therapy and mRNA regulation; pharmaceutical preparations, namely, vaccines Research and development in the field of technology and engineering, lipids, lipid nanoparticles, lipid nanoparticle conjugates, lipid formulations, drug delivery agents and RNAs for use in gene therapy and mRNA regulation; development of new technology for others for enabling the engineering and modification of lipids, lipid nanoparticles, lipid nanoparticle conjugates, lipid formulations, RNAs, namely, developing molecular and cellular biology reagents, techniques, drug delivery agents and assays for use in pharmaceutical and biomedical industry

Produits et services

Chemical and biological agents for scientific and research use, namely, lipids, lipid nanoparticles, lipid formulations, nucleic acids and modified nucleic acids, namely, short RNAs and messenger RNAs; nucleic acid sequences for scientific purposes, research purposes, and laboratory purposes other than medical and veterinary purposes Lipids, lipid nanoparticles, lipid formulations, nucleic acid molecules, enzymes, polypeptides, and small molecule compounds for medical use; pharmaceutical preparations and therapeutic agents, namely, for RNA, gene therapy and mRNA regulation; pharmaceutical and biological preparations for medical use for the treatment of genetic and genomic disorders by gene therapy and mRNA regulation for use in human and animal therapeutics; pharmaceutical preparations, namely, therapeutic pharmaceuticals developed through genome modifications for the prevention and treatment of genomic disorders in humans and animals; pharmaceutical preparations for gene therapy and mRNA regulation Research and development in the field of technology and engineering of lipids, lipid nanoparticles, lipid formulations and RNAs for use in gene therapy and mRNA regulation; development of new technology for others for enabling the engineering and modification of lipids, lipid nanoparticles, lipid formulations, RNAs, namely, developing molecular and cellular biology reagents, techniques, and assays for use in pharmaceutical and biomedical industry

Produits et services

Chemical and biological agents for scientific and research use, namely, for the modification of small RNAs with targeting agents and for regulating expression and levels of mRNA with the modified RNAs; enzymes for scientific and research purposes; enzyme preparations for use in modifying small RNAs and for use of modified small RNAs in the gene editing industry; Nucleic acid sequences for other than medical and veterinary purposes Enzymes, nucleic acid molecules, and compounds and agents for modifying small RNAs with targeting agents for medical use, namely, use of the modified small RNAs in the gene editing industry; pharmaceutical preparations and therapeutic agents, namely, for gene therapy and mRNA regulation; pharmaceutical and biological preparations for medical use for the treatment of genetic and genomic disorders by gene therapy and mRNA regulation for use in human and animal therapeutics; pharmaceutical preparations, namely, therapeutic pharmaceuticals developed through genome modifications for the prevention and treatment of genomic disorders in humans and animals; pharmaceutical preparations for gene therapy and mRNA regulation Research and development in the field of technology and engineering RNAs with targeting agents for use in gene therapy and mRNA regulation; development of new technology for others for enabling the engineering and modification of RNA with targeting agents, namely, developing molecular and cellular biology reagents, techniques, and assays for use in the gene editing industry

Produits et services

Chemical and biological agents for scientific and research use, namely, for manipulating or modifying RNA and DNA; enzymes for scientific and research purposes; enzyme preparations for use in the gene editing industry; Nucleic acid sequences for other than medical and veterinary purposes Enzymes and nucleic acid sequences for medical use, namely, for the modification of cells and RNA and DNA; pharmaceutical preparations and therapeutic agents, namely, for gene therapy and RNA and DNA editing; pharmaceutical and biological preparations for medical use for the treatment of genetic and genomic disorders by gene, genome, and cellular editing, modulation, and modification for use in human and animal therapeutics; pharmaceutical preparations, namely, therapeutic pharmaceuticals developed through genome modifications for the prevention and treatment of genomic disorders in humans and animals; pharmaceutical preparations for gene editing Research and development in the field of technology and engineering for the modification of RNA and DNA and gene editing technology; development of new technology for others for enabling the engineering and modification of RNA and DNA, namely, developing molecular and cellular biology reagents, techniques, and assays for the modification of cells and RNA and DNA

Abrégé

Disclosed are engineered retrons and methods of use such as to modify the genome of a host (e.g., mammalian) cell by delivering the engineered retron or the encoded ncRNA in vitro or in vivo to the host (e.g., mammalian) cell.

Classes IPC  ?

• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 9/12 - Transférases (2.) transférant des groupes contenant du phosphore, p. ex. kinases (2.7)

Abrégé

Disclosed are engineered retrons and methods of use such as to modify the genome of a host (e.g., mammalian) cell by delivering the engineered retron or the encoded ncRNA in vitro or in vivo to the host (e.g., mammalian) cell.

Classes IPC  ?

• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 9/12 - Transférases (2.) transférant des groupes contenant du phosphore, p. ex. kinases (2.7)

Abrégé

The present disclosure details various lipids, compositions, and/or methods of optimized systems and delivery vehicles for the delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in vaccinating against infectious agents.

Classes IPC  ?

• C07D 207/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des hétéro-atomes, liés aux atomes de carbone du cycle
• C07D 401/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques
• C07D 211/34 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile

Abrégé

The present disclosure details various lipids, compositions, and/or methods of optimized systems and delivery vehicles for the delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in vaccinating against infectious agents.

Classes IPC  ?

• C07C 229/10 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons
• C07C 229/16 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes amino ou carboxyle, p. ex. acide éthylènediaminetétra-acétique, acides iminodiacétiques
• A61K 47/00 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• C07D 233/61 - Composés hétérocycliques contenant des cycles diazole-1, 3 ou diazole-1, 3 hydrogéné, non condensés avec d'autres cycles comportant deux liaisons doubles entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec uniquement des atomes d'hydrogène ou des radicaux ne contenant que des atomes d'hydrogène et de carbone, liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro, liés aux atomes d'azote du cycle
• C07D 277/28 - Radicaux substitués par des atomes d'azote
• C07D 277/56 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène
• C07J 41/00 - Stéroïdes normaux contenant un ou plusieurs atomes d'azote n'appartenant pas à un hétérocycle

Abrégé

The present disclosure details various lipids, compositions, and/or methods of optimized systems and delivery vehicles for the delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in vaccinating against infectious agents.

Classes IPC  ?

• C07C 219/06 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé les groupes hydroxy étant estérifiés par des acides carboxyliques ayant les groupes carboxyle estérifiants liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique saturé
• C07C 219/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé au moins un des groupes hydroxy étant estérifié par un acide carboxylique ayant le groupe carboxyle estérifiant lié à un atome de carbone acyclique d'un squelette carboné acyclique non saturé
• C07C 219/10 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé au moins un des groupes hydroxy étant estérifié par un acide carboxylique ayant le groupe carboxyle estérifiant lié à un atome de carbone acyclique d'un squelette carboné contenant des cycles

Abrégé

The present disclosure details various lipids, compositions, and/or methods of optimized systems and delivery vehicles for the delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in vaccinating against infectious agents.

Classes IPC  ?

• C07D 207/18 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle comportant une liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînon cyclique et chaînon non cyclique
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/4409 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés substituées uniquement en position 4, p. ex. isoniazide, iproniazide
• A61K 31/4427 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques
• C07D 211/34 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 401/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques

Abrégé

The present disclosure details various lipids, compositions, and/or methods of optimized systems and delivery vehicles for the delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in vaccinating against infectious agents.

Classes IPC  ?

• C07C 217/40 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy éthérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy éthérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un groupe amino et au moins deux atomes d'oxygène liés par des liaisons simples, dont au moins un fait partie d'un groupe hydroxy éthérifié, liés au squelette carboné, p. ex. éthers de polyhydroxyamines ayant au moins deux atomes d'oxygène liés par des liaisons simples, dont au moins un fait partie d'un groupe hydroxy éthérifié, liés au même atome de carbone du squelette carboné, p. ex. aminocétals, ortho-esters
• C07C 219/06 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé les groupes hydroxy étant estérifiés par des acides carboxyliques ayant les groupes carboxyle estérifiants liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique saturé
• C07C 225/20 - Composés contenant des groupes amino et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons doubles, liés au même squelette carboné, au moins un des atomes d'oxygène, liés par des liaisons doubles, ne faisant pas partie d'un groupe —CHO, p. ex. aminocétones ayant des groupes amino liés à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons du squelette carboné
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07C 229/14 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés contenant des cycles
• C07C 239/22 - Composés hydroxylaminés ou leurs éthers ou esters ayant des atomes d'oxygène de groupes hydroxylamino estérifiés
• C07C 243/28 - Hydrazines ayant des atomes d'azote de groupes hydrazine acylés par des acides carboxyliques avec des groupes carboxyle acylants liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone d'un squelette carboné saturé
• C07C 251/50 - Oximes ayant des atomes d'oxygène de groupes oxyimino liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués
• C07C 251/76 - Hydrazones ayant des atomes de carbone, liés par des liaisons doubles, de groupes hydrazone liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone d'un squelette carboné saturé
• C07C 271/12 - Esters des acides carbamiques ayant des atomes d'oxygène de groupes carbamate liés à des atomes de carbone acycliques avec les atomes d'azote des groupes carbamate liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés non substitués
• C07C 275/16 - Dérivés d'urée, c.-à-d. composés contenant l'un des groupes les atomes d'azote ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso ayant des atomes d'azote de groupes urée liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique et saturé étant substitué de plus par des groupes carboxyle
• C07C 333/04 - Acides monothiocarbamiquesLeurs dérivés ayant des atomes d'azote de groupes thiocarbamiques liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 335/08 - Dérivés de thiourée ayant des atomes d'azote de groupes thiourée liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné saturé
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

The present disclosure details various lipids, compositions, and/or methods of optimized systems and delivery vehicles for the delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in vaccinating against infectious agents.

Classes IPC  ?

• C07C 217/40 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy éthérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy éthérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un groupe amino et au moins deux atomes d'oxygène liés par des liaisons simples, dont au moins un fait partie d'un groupe hydroxy éthérifié, liés au squelette carboné, p. ex. éthers de polyhydroxyamines ayant au moins deux atomes d'oxygène liés par des liaisons simples, dont au moins un fait partie d'un groupe hydroxy éthérifié, liés au même atome de carbone du squelette carboné, p. ex. aminocétals, ortho-esters
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 47/20 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant du soufre, p. ex. sulfoxyde de diméthyle [DMSO], docusate, laurylsulfate de sodium ou acides aminosulfoniques
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07C 219/06 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé les groupes hydroxy étant estérifiés par des acides carboxyliques ayant les groupes carboxyle estérifiants liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique saturé
• C07C 225/20 - Composés contenant des groupes amino et des atomes d'oxygène, liés par des liaisons doubles, liés au même squelette carboné, au moins un des atomes d'oxygène, liés par des liaisons doubles, ne faisant pas partie d'un groupe —CHO, p. ex. aminocétones ayant des groupes amino liés à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons du squelette carboné
• C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
• C07C 229/14 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés contenant des cycles
• C07C 239/22 - Composés hydroxylaminés ou leurs éthers ou esters ayant des atomes d'oxygène de groupes hydroxylamino estérifiés
• C07C 243/28 - Hydrazines ayant des atomes d'azote de groupes hydrazine acylés par des acides carboxyliques avec des groupes carboxyle acylants liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone d'un squelette carboné saturé
• C07C 251/50 - Oximes ayant des atomes d'oxygène de groupes oxyimino liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués
• C07C 251/76 - Hydrazones ayant des atomes de carbone, liés par des liaisons doubles, de groupes hydrazone liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone d'un squelette carboné saturé
• C07C 271/12 - Esters des acides carbamiques ayant des atomes d'oxygène de groupes carbamate liés à des atomes de carbone acycliques avec les atomes d'azote des groupes carbamate liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés non substitués
• C07C 275/16 - Dérivés d'urée, c.-à-d. composés contenant l'un des groupes les atomes d'azote ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso ayant des atomes d'azote de groupes urée liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique et saturé étant substitué de plus par des groupes carboxyle
• C07C 333/04 - Acides monothiocarbamiquesLeurs dérivés ayant des atomes d'azote de groupes thiocarbamiques liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 335/08 - Dérivés de thiourée ayant des atomes d'azote de groupes thiourée liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné saturé

Abrégé

The present disclosure details various lipids, compositions, and/or methods of optimized systems and delivery vehicles for the delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in vaccinating against infectious agents.

Classes IPC  ?

• C07D 207/18 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle comportant une liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînon cyclique et chaînon non cyclique
• C07D 211/34 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 401/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques
• A61K 31/4409 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés substituées uniquement en position 4, p. ex. isoniazide, iproniazide
• A61K 31/4427 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier

Abrégé

The present disclosure details various compositions and/or methods of optimizing delivery systems the localized delivery of nucleic acid sequences, polypeptides or peptides for use in therapeutics and/or diagnostics.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/6806 - Préparation d’acides nucléiques pour analyse, p. ex. pour test de réaction en chaîne par polymérase [PCR]

Abrégé

The present disclosure provides pharmaceutical compositions comprising lipid nanoparticles capable of delivering polynucleotide payloads to target non-liver organs.

Classes IPC  ?

• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés

Abrégé

The present disclosure provides pharmaceutical compositions comprising lipid nanoparticles capable of delivering polynucleotide payloads to target non-liver organs.

Classes IPC  ?

• A61K 47/50 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 31/33 - Composés hétérocycliques
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• C07C 229/00 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné
• A61K 31/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques

Produits et services

Biochemicals, namely, protein-encoding nucleic acids in the nature of double-stranded and single-stranded DNA, RNA, and chimeric DNA and RNA molecules in linear and/or circular form and polypeptide-encoding nucleic acids in the nature of double-stranded and single-stranded DNA, RNA, or chimeric DNA and RNA molecules in linear and/or circular form for in vivo, ex vivo, on vivo or in vitro scientific research and medical research, and for use in the manufacture of RNA therapeutics and DNA therapeutics which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy; Biochemicals, namely, protein-encoding nucleic acids in the nature of double-stranded and single-stranded DNA, RNA, or chimeric DNA and RNA molecules in linear and/or circular form and polypeptide-encoding nucleic acids in the nature of double-stranded and single-stranded DNA, RNA, or chimeric DNA and RNA molecules in linear and/or circular form for use in the manufacture of pharmaceuticals for treating cancers, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders, and reproductive disorders; Reagents for testing sterility of pharmaceuticals; Diagnostic reagents for scientific or research use; chemicals for use in biotherapeutics, biosimilars and therapeutics product development and manufacturing processes; polypeptide encoding nucleic acids for laboratory use; Biochemical catalysts; Biochemical preparations for scientific purposes; Biochemical reagents commonly known as probes, for detecting and analyzing molecules in protein or nucleotide arrays; Diagnostic preparations for clinical or medical laboratory use; Diagnostic preparations for scientific or research use; Diagnostic preparations used in science; Nucleic acid for laboratory use; Protein in raw material form for scientific and medical research; Reagents for research purposes; Reagents for scientific and research use; Active chemical ingredients for use in the manufacture of pharmaceuticals for treating rare diseases, cancers, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders and reproductive disorders; Antioxidants for use in the manufacture of pharmaceuticals; Biochemicals for in vitro, in vivo, and ex vivo scientific use; Biochemicals, namely, polypeptides for in vitro research use; Biochemicals, namely, polynucleotides for in vitro and in vivo scientific and research purposes; Biomedical compounds, namely, peptide substrates used in analyzing and detecting certain toxins for laboratory or research use; Catalysts for chemical and biochemical processes; Cells for scientific, laboratory or medical research; Chemical additives for use in the manufacture of pharmaceuticals; Chemicals for use in the biochemical and chemical industry; Chemicals for use in the purification of proteins for in vitro use; Diagnostic reagents for clinical or medical laboratory use; Diagnostic reagents for in vitro use in biochemistry, clinical chemistry and microbiology; Enzymes for use in protein hydrolysis; Immunohistochemistry detection kits consisting of mouse secondary reagents, DAB chromogens, DAB buffers, peroxidase blocking reagent, and hematoxylin, for anatomic pathology purposes in the medical diagnostics industry; Laboratory chemicals, namely, an antibody reagent used for the detection of antigens in cell and tissue analysis for in vitro diagnostic use; Nucleic acid isolation and purification kit consisting primarily of reagents and magnetic beads for scientific research purposes; Plant extracts for use in the manufacture of pharmaceuticals; Protein arrays and nucleotide arrays for scientific and medical research; Reagents for scientific or medical research use Pharmaceutical and/or biological preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy containing polypeptide encoding nucleic acids for the prevention and/or treatment of rare diseases, cancers, diabetes, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders and reproductive disorders; Pharmaceutical and/or biological preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for in vitro, in vivo, or ex vivo delivery to a cell, organ, tissue, or body; Pharmaceutical and/or biological preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for the treatment of infectious diseases, blood disorders, diabetes, pain, inflammation, sepsis, alopecia, obesity and cognitive disorders; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy, for the prevention of osteoporosis; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for the treatment of immune system related diseases and disorders; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics for the treatment of infectious diseases; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for the treatment of viral infections; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for treating diabetes; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for use in chemotherapy; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for cancers, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders, and reproductive disorders; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy, namely, antivirals; Vaccine preparations; Vaccines; Anti-epileptic pharmaceutical preparations; veterinarian vaccine preparations; Medical preparations for the treatment of cancers, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders, and reproductive disorders; Mixed biological preparations for the prevention and treatment of infectious diseases; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for the prevention and treatment of ocular disorders or diseases, bacteria-based diseases or disorders, autoimmune diseases or disorders, kidney diseases or disorders, and diabetes; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for the treatment of viral and joint diseases Scientific research in the fields of pharmaceuticals, vaccines, medicine, biologics, biotherapeutics, biosimilars and therapeutics; design, engineering, genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy and cell therapy, research, development and testing services in the field of pharmaceutical and/or biological preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics in the nature of linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy; Design, engineering, research, development and testing services in the field of polymeric materials, polymer synthesis, and materials customization for medical, scientific, and technological applications; Medical and scientific research in the field of cancer treatment and diagnosis; Research and development in the pharmaceutical and biotechnology fields; Research and development of vaccines and medicines; Research and development services in the field of antibodies; Scientific research for medical purposes in the area of cancerous diseases; Scientific research for medical purposes in the field of nucleic acids, inhibitory nucleic acids, protein-encoding nucleic acids and polypeptide-encoding nucleic acids; Pharmaceutical research and development; Product research and development; Scientific research and development; Vaccine research and development

Produits et services

Biochemicals, namely, protein-encoding nucleic acids in the nature of double-stranded and single-stranded DNA, RNA, and chimeric DNA and RNA molecules in linear and/or circular form and polypeptide-encoding nucleic acids in the nature of double-stranded and single-stranded DNA, RNA, or chimeric DNA and RNA molecules in linear and/or circular form for in vivo, ex vivo, on vivo or in vitro scientific research and medical research, and for use in the manufacture of RNA therapeutics and DNA therapeutics which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy; Biochemicals, namely, protein-encoding nucleic acids in the nature of double-stranded and single-stranded DNA, RNA, or chimeric DNA and RNA molecules in linear and/or circular form and polypeptide-encoding nucleic acids in the nature of double-stranded and single-stranded DNA, RNA, or chimeric DNA and RNA molecules in linear and/or circular form for use in the manufacture of pharmaceuticals for treating cancers, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders, and reproductive disorders; Reagents for testing sterility of pharmaceuticals; Diagnostic reagents for scientific or research use; chemicals for use in biotherapeutics, biosimilars and therapeutics product development and manufacturing processes; polypeptide encoding nucleic acids for laboratory use; Biochemical catalysts; Biochemical preparations for scientific purposes; Biochemical reagents commonly known as probes, for detecting and analyzing molecules in protein or nucleotide arrays; Diagnostic preparations for clinical or medical laboratory use; Diagnostic preparations for scientific or research use; Diagnostic preparations used in science; Nucleic acid for laboratory use; Protein in raw material form for scientific and medical research; Reagents for research purposes; Reagents for scientific and research use; Active chemical ingredients for use in the manufacture of pharmaceuticals for treating rare diseases, cancers, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders and reproductive disorders; Antioxidants for use in the manufacture of pharmaceuticals; Biochemicals for in vitro, in vivo, and ex vivo scientific use; Biochemicals, namely, polypeptides for in vitro research use; Biochemicals, namely, polynucleotides for in vitro and in vivo scientific and research purposes; Biomedical compounds, namely, peptide substrates used in analyzing and detecting certain toxins for laboratory or research use; Catalysts for chemical and biochemical processes; Cells for scientific, laboratory or medical research; Chemical additives for use in the manufacture of pharmaceuticals; Chemicals for use in the biochemical and chemical industry; Chemicals for use in the purification of proteins for in vitro use; Diagnostic reagents for clinical or medical laboratory use; Diagnostic reagents for in vitro use in biochemistry, clinical chemistry and microbiology; Enzymes for use in protein hydrolysis; Immunohistochemistry detection kits consisting of mouse secondary reagents, DAB chromogens, DAB buffers, peroxidase blocking reagent, and hematoxylin, for anatomic pathology purposes in the medical diagnostics industry; Laboratory chemicals, namely, an antibody reagent used for the detection of antigens in cell and tissue analysis for in vitro diagnostic use; Nucleic acid isolation and purification kit consisting primarily of reagents and magnetic beads for scientific research purposes; Plant extracts for use in the manufacture of pharmaceuticals; Protein arrays and nucleotide arrays for scientific and medical research; Reagents for scientific or medical research use Pharmaceutical and/or biological preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy containing polypeptide encoding nucleic acids for the prevention and/or treatment of rare diseases, cancers, diabetes, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders and reproductive disorders; Pharmaceutical and/or biological preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for in vitro, in vivo, or ex vivo delivery to a cell, organ, tissue, or body; Pharmaceutical and/or biological preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for the treatment of infectious diseases, blood disorders, diabetes, pain, inflammation, sepsis, alopecia, obesity and cognitive disorders; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy, for the prevention of osteoporosis; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for the treatment of immune system related diseases and disorders; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics for the treatment of infectious diseases; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for the treatment of viral infections; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for treating diabetes; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for use in chemotherapy; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for cancers, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders, and reproductive disorders; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy, namely, antivirals; Vaccine preparations; Vaccines; Anti-epileptic pharmaceutical preparations; veterinarian vaccine preparations; Medical preparations for the treatment of cancers, neurological disorders, cardiovascular disorders, inflammatory disorders, immunoregulatory disorders, metabolic disorders, infectious disorders, and reproductive disorders; Mixed biological preparations for the prevention and treatment of infectious diseases; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for the prevention and treatment of ocular disorders or diseases, bacteria-based diseases or disorders, autoimmune diseases or disorders, kidney diseases or disorders, and diabetes; Pharmaceutical preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics, namely, linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy for the treatment of viral and joint diseases Scientific research in the fields of pharmaceuticals, vaccines, medicine, biologics, biotherapeutics, biosimilars and therapeutics; design, engineering, genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy and cell therapy, research, development and testing services in the field of pharmaceutical and/or biological preparations and substances, namely, nucleic acid therapeutics and delivery vehicles in the nature of RNA therapeutics and DNA therapeutics in the nature of linear and/or circular DNA or RNA molecules which may constitute and/or encode one or more components utilized in genome editing, gene editing, genome engineering, recombineering, gene modulation, transcriptional regulation, transcriptional modulation, gene therapy or cell therapy; Design, engineering, research, development and testing services in the field of polymeric materials, polymer synthesis, and materials customization for medical, scientific, and technological applications; Medical and scientific research in the field of cancer treatment and diagnosis; Research and development in the pharmaceutical and biotechnology fields; Research and development of vaccines and medicines; Research and development services in the field of antibodies; Scientific research for medical purposes in the area of cancerous diseases; Scientific research for medical purposes in the field of nucleic acids, inhibitory nucleic acids, protein-encoding nucleic acids and polypeptide-encoding nucleic acids; Pharmaceutical research and development; Product research and development; Scientific research and development; Vaccine research and development