Abrégé

The present invention discloses lipid compounds for delivery of therapeutic agents and preparation method and its use thereof, specifically, the present invention discloses a compound of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt, stereoisomer, tautomer, solvate, chelate, non-covalent complex, or precursor thereof, the ionizable lipid compounds of the present invention can effectively deliver nucleic acid molecules, small molecule compounds and other drugs, and by comparison, the lipid nanoparticles of the present invention have better particle size distribution, high encapsulation efficiency, and the delivery effect can be significantly better than the comparison lipid nanoparticles, which can meet the demand for in vivo delivery.

Classes IPC  ?

• C07C 219/06 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé les groupes hydroxy étant estérifiés par des acides carboxyliques ayant les groupes carboxyle estérifiants liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique saturé
• C07C 9/22 - Hydrocarbures saturés acycliques de plus de quinze atomes de carbone
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme

Abrégé

Provided are lipid compounds for delivery of therapeutic agents and preparation method and its use thereof, specifically, provided a compound of Formula I or a pharmaceutically acceptable salt, stereoisomer, tautomer, solvate, chelate, non-covalent complex, or precursor thereof, the ionizable lipid compounds can effectively deliver nucleic acid molecules, small molecule compounds and other drugs, and by comparison, the lipid nanoparticles have better particle size distribution, high encapsulation efficiency, and the delivery effect can be significantly better than the comparison lipid nanoparticles, which can meet the demand for in vivo delivery (I).

Classes IPC  ?

• C07C 9/22 - Hydrocarbures saturés acycliques de plus de quinze atomes de carbone
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme

Abrégé

Provided are a gene editing protein, a corresponding gene editing system thereof, and a use thereof. Specifically, the gene editing protein shows gene editing activity in vitro, can effectively edit or cut a target gene, and can effectively treat disorders or diseases of a subject in need.

Classes IPC  ?

• C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
• C07K 14/195 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de bactéries
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

Provided are a Cas protein, and a composition comprising same and a CRISPR-Cas system. Furthermore, provided are a method for using the composition and the CRISPR-Cas system and the use thereof. Also provided is a cell comprising the Cas protein, the composition and the CRISPR-Cas system.

Classes IPC  ?

• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/55 - Hydrolases (3)
• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C07K 19/00 - Peptides hybrides
• C12Q 1/6816 - Tests d’hybridation caractérisés par les moyens de détection
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique

Abrégé

Provided are a Cas protein and a variant thereof, and a corresponding gene editing system and a use thereof. Specifically, the Cas protein has good gene editing activity, can effectively edit or cut a target gene, and can effectively treat disorders or diseases of subjects in need. Also provided are an editing system and a use of a fusion protein comprising a Cas protein or a variant thereof.

Classes IPC  ?

• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
• C07K 19/00 - Peptides hybrides
• C12N 15/55 - Hydrolases (3)
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/70 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés à E. coli
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 5/10 - Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p. ex. cellules transformées par des virus
• C12Q 1/6816 - Tests d’hybridation caractérisés par les moyens de détection
• A61K 38/46 - Hydrolases (3)
• A61K 38/50 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons carbone-azote autres que des liaisons peptidiques (3.5), p. ex. asparaginase
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 31/00 - Agents anti-infectieux, c.-à-d. antibiotiques, antiseptiques, chimiothérapeutiques
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• A61P 37/02 - Immunomodulateurs
• A61P 27/16 - Otologiques

Abrégé

A Cas13 protein, and a CRISPR-Cas system and the use thereof. The amino acid sequences of the Cas13 proteins are as shown in SEQ ID NO.1-SEQ ID NO.9, which are named as Cas13a_10, Cas13a_11, Cas13b_3, Cas13b_4, Cas13b_5, Cas13T_9, Cas13T_15, Cas13T_16, and Cas13Z_2, respectively. The nine Cas13 proteins have low homology to reported Cas13 proteins, show RNA nuclease activity, and have great application prospects in the field of gene editing.

Classes IPC  ?

• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C07K 19/00 - Peptides hybrides
• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
• C12N 5/10 - Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p. ex. cellules transformées par des virus
• C12Q 1/68 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des acides nucléiques

Abrégé

A lipid compound for delivering a therapeutic agent, a preparation method therefor, and a use thereof. A lipid compound is a compound having a structural formula I or a pharmaceutically acceptable form thereof. The lipid compound may be used in combination with other lipid components such as a neutral lipid, cholesterol, and a polymer-bound lipid to form lipid nanoparticles for delivery of therapeutic agents (e.g., nucleic acid molecules) to achieve therapeutic or prophylactic purposes (e.g., vaccination), thereby enriching the types of ionizable lipid compounds.

Classes IPC  ?

• C07C 333/04 - Acides monothiocarbamiquesLeurs dérivés ayant des atomes d'azote de groupes thiocarbamiques liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 229/16 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des groupes amino ou carboxyle, p. ex. acide éthylènediaminetétra-acétique, acides iminodiacétiques
• C07C 329/06 - Esters d'acides monothiocarboniques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboniques liés à des atomes de carbone acycliques
• A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• A61P 9/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système cardiovasculaire
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 31/00 - Agents anti-infectieux, c.-à-d. antibiotiques, antiseptiques, chimiothérapeutiques

Abrégé

A lipid compound for delivering a therapeutic agent, and a preparation method therefor and the use thereof. A lipid compound, which is a compound having structural formula I or a pharmaceutically acceptable form thereof. The lipid compound may be used in combination with other lipid components such as a neutral lipid, cholesterol and a polymer-bound lipid so as to form a lipid nanoparticle used for delivering a therapeutic agent (e.g., nucleic acid molecules) to achieve therapeutic or prophylactic purposes (e.g., vaccination), thereby increasing the types of ionizable lipid compounds.

Classes IPC  ?

• C07C 333/04 - Acides monothiocarbamiquesLeurs dérivés ayant des atomes d'azote de groupes thiocarbamiques liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
• C07C 237/12 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des groupes amino ayant les atomes de carbone des groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone acyclique d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes carboxyle
• C07C 231/02 - Préparation d'amides d'acides carboxyliques à partir d'acides carboxyliques ou à partir de leurs esters, anhydrides ou halogénures par réaction avec de l'ammoniac ou des amines
• A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
• A61K 9/51 - Nanocapsules
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61P 31/12 - Antiviraux
• A61P 31/04 - Agents antibactériens
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme

Abrégé

Provided are an enzyme capable of mediating integration of a large DNA fragment into a mammalian genome and the use thereof. Specifically, provided is a novel enzyme capable of integrating a large DNA fragment into a genome, comprising an integrase as shown in SEQ ID NO: 1-7. Further provided are a polynucleotide comprising a nucleotide sequence encoding the integrase and a host cell comprising the polynucleotide. Also provided is a method of recombining a target nucleic acid to a human genome by means of using the integrase and in the integrase.

Classes IPC  ?

• C12N 9/12 - Transférases (2.) transférant des groupes contenant du phosphore, p. ex. kinases (2.7)
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
• C12N 15/54 - Transférases (2)
• C12N 15/33 - Gènes codant pour des protéines virales
• C12P 19/34 - Polynucléotides, p. ex. acides nucléiques, oligoribonucléotides

Produits et services

Biological preparations for medical purposes; biological preparations for veterinary purposes; enzyme preparations for medical purposes; stem cells for medical purposes; stem cells for veterinary purposes; biological tissue cultures for medical purposes; biological tissue cultures for veterinary purposes; surgical implants comprising living tissue; biochemical drugs; blood products.

Abrégé

A lipid compound for delivery of a therapeutic agent, a preparation method therefor and a use thereof. The lipid compound is a compound having structural formula (I) or a pharmaceutically acceptable form thereof. The lipid compound may be used in combination with other lipid components, such as neutral lipids, cholesterol, and polymer conjugated lipids, to form lipid nanoparticles for delivery of therapeutic agents (e.g., nucleic acid molecules) to achieve therapeutic or prophylactic purposes (e.g., vaccination), enriching the types of ionizable lipid compounds.

Classes IPC  ?

• C07C 211/21 - Monoamines
• C07D 295/13 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'azote liés par des liaisons simples ou doubles avec les atomes d'azote du cycle et les atomes d'azote substituants liés à la même chaîne carbonée, qui n'est pas interrompue par des cycles carbocycliques à une chaîne acyclique saturée
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

A Cas13 protein, a CRISPR-Cas system, and a use thereof, relating to the field of biotechnology. Provided is a Cas13 protein, comprising the Cas13 proteins having the amino acid sequences represented by SEQ ID NO.1 to SEQ ID NO.10, which are named as Cas13a_2, Cas13b_1, Cas13b_2, Cas13d_2, Cas13T_1, Cas13T_4, Cas13T_5, Cas13T_6, Cas13T_7, and Cas13T_8, respectively. The 10 Cas13 proteins have low homology to reported Cas13 proteins, and show RNA nuclease activity. Therefore, the 10 Cas13 proteins all have great application prospects in gene editing.

Classes IPC  ?

• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/70 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés à E. coli
• C12R 1/19 - Escherichia coli

Produits et services

Biological preparations for medical purposes; biological preparations for veterinary purposes; enzyme preparations for medical purposes; stem cells for medical purposes; stem cells for veterinary purposes; biological tissue cultures for medical purposes; biological tissue cultures for veterinary purposes; surgical implants comprising living tissue; biochemical drugs for the treatment and prevention of cancer, immune diseases, genetic disorders and infectious diseases; blood products, namely, blood, blood plasma, and components thereof, for medical use

Abrégé

The present invention belongs to the technical field of biology, and provides a deaminase and an adenine base editor. Also provided are a deaminase mutant and a corresponding adenine base editor. The deaminase mutant comprises multiple amino acid mutations compared with the parental deaminase, thereby possessing improved base editing efficiency and good application prospects.

Classes IPC  ?

• C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
• C07K 19/00 - Peptides hybrides
• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
• C12N 15/55 - Hydrolases (3)
• A61K 38/50 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons carbone-azote autres que des liaisons peptidiques (3.5), p. ex. asparaginase
• A61P 3/06 - Antihyperlipémiants