A fluid transfer device for transferring a fluid between a diluent container and a medicament container includes a body, a first connecting portion to connect to the diluent container, and a second connecting portion to connect to the medicament container. The first connecting portion includes a first fluid channel to fluidically communicate with an interior of the diluent container, and the second connecting portion comprises a second fluid channel to fluidically communicate with an interior of the medicament container. A third fluid channel is configured to fluidically communicate with the interior of the medicament container and with a pump device. The first fluid channel merges into the second fluid channel to form a first flow path from the diluent container into the medicament container and to form a second flow path from the medicament container into the diluent container.
Systems and devices for producing biological products and methods of using the same are provided. An example universal skid includes a rigid support and a plurality of flow-channel hardware sets. Each flow-channel hardware set couples with a respective flow channel of a plurality of flow channels for unit operations. The flow-channel hardware sets allow the flow channels to operate in parallel or in series for continuous processing over the unit operations. An example modular assembly includes one or more single-use kits for one or more unit operations and a universal skid coupled with the one or more single-use kits. An example manufacturing system includes multiple modular assemblies coupled with each other allowing continuous processing within each modular assembly, in between the modular assemblies, fully continuous processing across multiple unit operations.
C12M 3/00 - Appareillage pour la culture de tissus, de cellules humaines, animales ou végétales, ou de virus
B01D 15/18 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par des caractéristiques de structure ou de fonctionnement relatives aux différents types d'écoulement
B01D 15/38 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction spécifique non couverte par un ou plusieurs des groupes , p. ex. chromatographie d'affinité, chromatographie d'échange par ligand ou chromatographie chirale
C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
A fluid transfer device includes a body, a first connecting portion comprising a first fluid channel to fluidically communicate with an interior of the diluent container, a second connecting portion comprising a second fluid channel to fluidically communicate with an interior of a medicament container, and a third fluid channel to fluidically communicate with a pump device. In a first configuration, the first fluid channel is fluidically coupled to the third fluid channel, and the third fluid channel is fluidically coupled to the second fluid channel to prevent a flow of fluid from the third fluid channel into the first fluid channel. In a second configuration, the second fluid channel is fluidically coupled to the third fluid channel, and the third fluid channel is fluidically coupled to the first fluid channel to prevent a flow of fluid from the third fluid channel into the second fluid channel.
C07D 491/107 - Systèmes condensés en spiro avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène
C07D 211/22 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples par des atomes d'oxygène
C07D 213/73 - Radicaux amino ou imino non substitués
The disclosure provides a filtration system for a cell culture apparatus and a method of cell culture. The filtration system comprises a bioreactor vessel and two or more alternating tangential flow (ATF) filters connected in parallel. A failure in either filter is detected by an in-line sensor, and an automated response system functions to sequester the malfunctioning filter by stopping the flow of liquid media through the filter. Media flow through the remaining operable filters can be increased so that the rate of perfusion through the bioreactor remains relatively unchanged. Such a system may prevent issues that arise from ATF filter failures in conventional perfusion bioreactors, thereby improving the long-term viability of cell cultures.
C12M 1/36 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie comportant une commande sensible au temps ou aux conditions du milieu, p. ex. fermenteurs commandés automatiquement
B01D 15/18 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par des caractéristiques de structure ou de fonctionnement relatives aux différents types d'écoulement
The invention relates to inhibitors of glucosylceramide synthase (GCS) useful for the treatment of metabolic diseases, such as lysosomal storage diseases, either alone or in combination with enzyme replacement therapy, cystic disease and for the treatment of cancer.
C07D 453/02 - Composés hétérocycliques contenant des systèmes cycliques quinuclidine ou isoquinuclidine, p. ex. alcaloïdes de la quinine contenant des systèmes cycliques quinuclidine sans autre condensation
A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
A61K 31/55 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole
A61K 31/551 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole ayant deux atomes d'azote comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. clozapine, dilazèpe
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
Provided herein are methods for determining the serotype of a virus particle and/or or determining the heterogeneity of a virus particle (e.g., an AAV particle). In other embodiments, the invention provides methods to determine the heterogeneity of AAV particles. In some aspects, the invention provides viral particles (e.g., rAAV particles) with improved stability and/or improved transduction efficiency by increasing the acetylation and/or deamidation of capsid proteins.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
The present invention relates to treatment of cancer using an anti-human ILT2 monoclonal antibody. The treatment may additionally comprise pembrolizumab, optionally with chemotherapy, or cetuximab.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
A61K 31/555 - Composés hétérocycliques contenant des métaux lourds, p. ex. hémine, hématine, mélarsoprol
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
The present invention relates to treatment of cancer using an anti-human ILT2 monoclonal antibody. The treatment may additionally comprise pembrolizumab, optionally with chemotherapy, or cetuximab.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
Provided herein are methods for preparing 4-(3,3-difluoro-2,2-dimethyl-propanoyl)-3,5-dihydro-2H-pyrido[3,4-F][1,4]oxazepine-9-carbonitrile and intermediates useful therein.
The present disclosure relates generally compounds that inhibit SLC6A19 and can be used for the treatment of patients with phenylketonuria ("PKU") and other amino acidurias, as well as compositions containing the same and methods of using the same…
C07D 209/42 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
C07D 235/24 - BenzimidazolesBenzimidazoles hydrogénés avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07C 1/00 - Préparation d'hydrocarbures à partir d'un ou plusieurs composés, aucun d'eux n'étant un hydrocarbure
C07D 263/58 - BenzoxazolesBenzoxazoles hydrogénés avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
C07D 333/68 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène
C07D 403/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée ne contenant que des atomes de carbone aliphatiques
C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 417/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
A fluid transfer device includes a body having a first connecting portion for connecting with a diluent container, and a second connecting portion for connecting with a medicament container. A first fluid channel extends into the first connecting portion, and a second fluid channel extends into the second connecting portion. A discharge duct is configured to connect to a discharge device. A flow control member is selectively fluidically connectable to the first and second fluid channels, the discharge duct, and a discharge channel. The flow control member is movably disposed in or on the body and is movable relative to the body between first and second control positions. In the first control position, the first and second fluid channels are in fluid communication. In the second control position, the discharge duct is in fluid communication with the discharge channel and the first fluid channel or the second fluid channel.
Provided herein are integrated continuous biomanufacturing processes for producing a therapeutic protein drug substance. Also provided are systems that are capable of continuously producing a therapeutic protein drug substance.
C07K 1/22 - Chromatographie d'affinité ou techniques analogues basées sur des procédés d'absorption sélective
B01D 15/18 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par des caractéristiques de structure ou de fonctionnement relatives aux différents types d'écoulement
B01D 15/32 - Chromatographie en phase liée, p. ex. avec une phase normale liée, une phase inverse ou une interaction hydrophobe
B01D 15/34 - Séparation par sélection en fonction de la taille, p. ex. chromatographie d'exclusion de tailleFiltration sur gelPerméation
B01D 15/36 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction ionique, p. ex. échange d'ions, paire d'ions, suppression d'ions ou exclusion d'ions
B01D 15/38 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction spécifique non couverte par un ou plusieurs des groupes , p. ex. chromatographie d'affinité, chromatographie d'échange par ligand ou chromatographie chirale
B01D 15/42 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mode de développement, p. ex. par déplacement ou par élution
C07K 1/16 - ExtractionSéparationPurification par chromatographie
C07K 1/36 - ExtractionSéparationPurification par une combinaison de plusieurs procédés de types différents
C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
C12N 9/00 - Enzymes, p. ex. ligases (6.)ProenzymesCompositions les contenantProcédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
C12N 9/40 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-galactose-glycoside, p. ex. alpha-galactosidase
C12P 21/00 - Préparation de peptides ou de protéines
Methods, systems, and apparatus, including computer programs encoded on a computer storage medium, for performing a sleep-wake classification task using a sleep-wake classification neural network. In one aspect, a method comprises: receiving accelerometer data characterizing a subject; processing the accelerometer data using a sleep-wake classification neural network, comprising: processing the accelerometer data using an encoder subnetwork of the sleep-wake classification neural network to generate an embedding of the accelerometer data; and processing the embedding of the accelerometer data using a projection subnetwork of the sleep-wake classification neural network to generate a score distribution over a set of sleep-wake classes; classifying a sleep-wake state of the subject based on the respective score for each class in the set of sleep-wake classes; wherein the encoder subnetwork of the sleep-wake classification neural network has been pre-trained to perform an auxiliary task, wherein the auxiliary task is different than the sleep-wake classification task.
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 31/711 - Acides désoxyribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des 2'-désoxyriboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou la thymine et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
The present disclosure provides methods of screening, diagnosing, monitoring and/or treating acid sphingomyelinase (ASM) disorders such as Niemann-Pick disease. In particular, the methods encompass techniques for improved diagnosis and/or treatment of an ASM disorder, for example using enzyme replacement therapy.
G01N 33/92 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des lipides, p. ex. le cholestérol
17.
TREATMENT OF MULTIPLE SCLEROSIS WITH ANTI-CD40L ANTIBODIES
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
18.
ANALYTICAL ULTRACENTRIFUGATION FOR CHARACTERIZATION OF RECOMBINANT VIRAL PARTICLES
Provided herein are methods to characterize preparations of recombinant viral particles using analytical ultracentrifugation. Recombinant viral particles include recombinant adeno-associated viral particles, recombinant adenoviral particles, recombinant lentiviral particles and recombinant herpes simplex virus particles. Variant species of recombinant viral particles including empty capsids and recombinant viral particles with variant genomes (e.g., truncated genomes, aggregates, recombinants) can be identified and quantitated. The methods can be used to characterize preparations of recombinant viral particles regardless of the sequence of the recombinant viral genome or the serotype of the recombinant viral capsid.
C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
20.
Methods of Controlling the Formation of Disulfide Bonds in Protein Solutions
Disclosed herein are methods that have been developed to control the formation of disulfide bonds between polypeptides of a multimeric protein produced by a bioprocess. Also disclosed are protein solution parameters that allow for controlling the formation of disulfide bonds. In one example, the methods disclosed herein can be used to control the proportion of half antibody molecules in an antibody solution.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
C07K 1/113 - Procédés généraux de préparation de peptides par modification chimique de peptides précurseurs sans changement de la structure primaire
C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance
21.
TREATMENT OF MULTIPLE SCLEROSIS WITH ANTI-CD40L ANTIBODIES
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61P 19/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette
A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A61P 19/02 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des troubles articulaires, p. ex. arthrites, arthroses
22.
PARKINSON'S TREMOR CLASSIFICATION USING MACHINE LEARNING
Methods, systems, and apparatus, including computer programs encoded on a computer storage medium, for classifying a tremor of a subject having Parkinson's disease. In one aspect, there is provided a method comprising: receiving accelerometer data characterizing motion of the subject having Parkinson's disease; processing the accelerometer data using a tremor classification neural network, in accordance with values of a set of tremor classification neural network parameters, to generate a score distribution over a set of tremor classes, wherein the set of tremor classes comprises multiple tremor classes, wherein each tremor class in the set of tremor classes corresponds to a respective severity of tremor; and classifying a tremor of the subject having Parkinson's disease based on the score distribution over the set of tremor classes.
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
A61B 5/11 - Mesure du mouvement du corps entier ou de parties de celui-ci, p. ex. tremblement de la tête ou des mains ou mobilité d'un membre
A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
G06N 3/044 - Réseaux récurrents, p. ex. réseaux de Hopfield
G16H 50/70 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour extraire des données médicales, p. ex. pour analyser les cas antérieurs d’autres patients
Provided herein are RNAi molecules for treating myotonic dystrophy type 1 (DM1). Further provided herein are expression cassettes, vectors (e.g., rAAV), viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat DM1.
A prediction method for predicting a change in the motor function score from a baseline score. The system obtains input data including a temporal trajectory of an indicator metabolite compound for the subject. The determines a predicted temporal trajectory of the motor function score using a prediction model and the input data.
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
G16H 50/30 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le calcul des indices de santéTIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour l’évaluation des risques pour la santé d’une personne
25.
ISOXAZOLIDINES AS RIPK1 INHIBITORS AND USE THEREOF
14141414,14222222, or a pharmaceutically acceptable salt, solvate, or stereoisomer thereof. It further relates to the pharmaceutical compositions containing said new compounds.
C07D 261/02 - Composés hétérocycliques contenant des cycles oxazole-1, 2 ou oxazole-1, 2 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles
C07D 413/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61K 31/41 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec plusieurs hétéro-atomes cycliques, l'un au moins étant l'azote, p. ex. tétrazole
26.
ISOXAZOLIDINES AS RIPK1 INHIBITORS AND USE THEREOF
1236127103144143456166)alkyl group or a halogen; and/or a pharmaceutically acceptable salt, solvate, or stereoisomer thereof. It further relates to the pharmaceutical compositions containing said new compounds.
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61K 31/495 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec deux azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. pipérazine
27.
ISOXAZOLIDINES AS RIPK1 INHIBITORS AND USE THEREOF
14141414,142 14321414221414363636366)heterocycloalkyl group, a heteroaryl group and oxo; or a pharmaceutically acceptable salt, solvate, or stereoisomer thereof. It further relates to the pharmaceutical compositions containing said new compounds.
C07D 413/02 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 471/00 - Composés hétérocycliques contenant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du système condensé, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un atome d'azote, non prévus dans les groupes
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61K 31/41 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec plusieurs hétéro-atomes cycliques, l'un au moins étant l'azote, p. ex. tétrazole
This disclosure relates to methods and compositions for scaling up production of rAAV by cell cultures. In some aspects, the present disclosure relates to methods of transferring a plurality of transfection complexes to a bioreactor. Also provided are methods of improving production of recombinant adeno-associated virus (rAAV) particles by adding a second medium to the cell culture after transfection, thereby improving rAAV particle yield and reducing the amount of time needed to produce high levels of rAAV particles.
This disclosure relates to methods and compositions for scaling up production of rAAV by cell cultures. In some aspects, the present disclosure relates to methods of transferring a plurality of transfection complexes to a bioreactor. Also provided are methods of improving production of recombinant adeno-associated virus (rAAV) particles by adding a second medium to the cell culture after transfection, thereby improving rAAV particle yield and reducing the amount of time needed to produce high levels of rAAV particles.
Compositions and methods for treating disorders affecting motor function, such as motor function affected by disease or injury to the brain and/or spinal cord, are disclosed.
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
An scFv-Fc dimer binds and neutralizes TGFβ1 selectively and with high affinity and avidity. The scFv region may comprise the same VH and VL domains or CDR regions as metelimumab. The unique combination of their smaller size, high selectivity, potency against TGFβ1, and long in vivo half-life makes the scFv-Fc dimers ideal candidates for therapeutic applications.
C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
Provided herein are methods for isolating intracellular products (e.g., viral particles or nucleic acid molecules) from a. suspension of cells. Also provided herein are also methods for mechanically lysing cells. In some embodiments, provided herein are methods for mechanically lysing cells for isolating intracellular products (e.g., viral particles or nucleic molecules) from a suspension of cells. Also provided herein are apparatuses and cartridges for use in mechanically lysing cells.
e.g., e.g., rAAV), viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat DM1.
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
42 - Services scientifiques, technologiques et industriels, recherche et conception
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
Produits et services
Downloadable software in the nature of a mobile application for enabling users to enter, access, track, monitor, and generate health and medical information and reports; downloadable software in the nature of a mobile application for enabling users to enter, access, track, monitor, and generate health and medical information and reports in the field of rare blood disorders Providing an interactive web site featuring technology that enables users to enter, access, track, monitor, and generate health and medical information and reports; providing an interactive web site featuring technology that enables users to enter, access, track, monitor, and generate health and medical information and reports in the field of rare blood disorders Providing medical information; providing medical information in the field of rare blood disorders
09 - Appareils et instruments scientifiques et électriques
42 - Services scientifiques, technologiques et industriels, recherche et conception
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
Produits et services
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This disclosure relates to the field of therapeutic tyrosine kinase inhibitors, in particular receptor-interacting serine/threonine-protein kinase 1 (RIPK1) inhibitors. Solid and liquid formulations of 4-(3,3-difluoro-2,2-dimethyl-propanoyl)-3,5-dihydro-2H-pyrido[3,4-f][1,4]oxazepine-9-carbonitrile are described.
A61K 31/553 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole ayant au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. loxapine, staurosporine
Provided herein are methods for the purification of recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors that can be used for gene transfer and specifically for gene therapy or vaccination. Recombinant AAV vectors of the invention are substantially free of in-process impurities, including production components such as cellular nucleic acids, cellular proteins, helper virus, and media components.
Provided herein are methods of culturing a mammalian cell and various methods that utilize these culturing methods. Also provided are multi-well cell culture plates, e.g., for use in perfusion culturing methods.
C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
C12M 1/32 - Inoculateur ou échantillonneur du type à champs multiples ou en continu
C12M 3/04 - Appareillage pour la culture de tissus, de cellules humaines, animales ou végétales, ou de virus comportant des moyens fournissant des couches minces
C12P 21/00 - Préparation de peptides ou de protéines
44.
ASSAYS FOR DETECTING THE PRESENCE OR AMOUNT OF AN ANTI-DRUG ANTIBODY
Methods and kits for detecting antibodies (e.g., anti-drug antibodies). Such methods and kits permit the detection of, for example, anti-drug antibodies in human body fluids, such as blood, plasma and scrum.
G01N 33/94 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des narcotiques
G01N 33/53 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet
G01N 33/539 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec formation d'un complexe immunologique en phase liquide avec séparation du complexe immunologique de l'antigène ou de l'anticorps non liés faisant intervenir un réactif de précipitation
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of cardiovascular diseases and diseases of the central nervous system; pharmaceutical preparations for the treatment of cancer, thrombosis, and respiratory diseases; pharmaceutical preparations for the treatment of rare diseases notably lysosomal storage disorders and autosomal dominant polycystic kidney disease; pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of infectious diseases, namely, viral and bacterial infections.
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of cardiovascular diseases and diseases of the central nervous system; pharmaceutical preparations for the treatment of cancer, thrombosis, and respiratory diseases; pharmaceutical preparations for the treatment of rare diseases notably lysosomal storage disorders and autosomal dominant polycystic kidney disease; pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of infectious diseases, namely, viral and bacterial infections.
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of cardiovascular diseases and diseases of the central nervous system; pharmaceutical preparations for the treatment of cancer, thrombosis, and respiratory diseases; pharmaceutical preparations for the treatment of rare diseases notably lysosomal storage disorders and autosomal dominant polycystic kidney disease; pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of infectious diseases, namely, viral and bacterial infections.
05 - Produits pharmaceutiques, vétérinaires et hygièniques
Produits et services
Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of cardiovascular diseases and diseases of the central nervous system; pharmaceutical preparations for the treatment of cancer, thrombosis, and respiratory diseases; pharmaceutical preparations for the treatment of rare diseases notably lysosomal storage disorders and autosomal dominant polycystic kidney disease; pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of infectious diseases, namely, viral and bacterial infections.
The invention relates to heterocyclic compounds, pharmaceutically acceptable salts thereof, and pharmaceutical preparations thereof. Also described herein are compositions and the use of such compounds in methods of treating diseases and conditions mediated by deficient CFTR activity, in particular cystic fibrosis.
C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
A61K 31/422 - Oxazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/427 - Thiazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
A61K 31/675 - Composés du phosphore ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. phosphate de pyridoxal
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 409/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 413/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 417/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
Methods, systems, and apparatus, including computer programs encoded on a computer storage medium, for screening a database of electronic medical records for a population of subjects to identify subjects that are predicted to have acid sphingomyelinase deficiency. In one aspect, a method comprises, for each subject in the population of subjects: obtaining, from the database of electronic medical records, a set of features characterizing the subject; processing a model input that comprises the set of features characterizing the subject using a diagnostic machine learning model, having a set of diagnostic machine learning model parameters, to generate a model output that characterizes a likelihood that the subject has acid sphingomyelinase deficiency; and classifying, based on the model output of the diagnostic machine learning model, whether the subject has acid sphingomyelinase deficiency.
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
G16H 50/30 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le calcul des indices de santéTIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour l’évaluation des risques pour la santé d’une personne
G16H 50/70 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour extraire des données médicales, p. ex. pour analyser les cas antérieurs d’autres patients
Anti-4-1BB and anti-PD-1 binding proteins, as well as bispecific anti-4-1BB/anti-PD-1 binding proteins, including conditionally-active derivatives thereof, are provided. Therapeutic and diagnostic methods of using binding proteins are provided.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
52.
HSC-SPECIFIC ANTIBODY CONJUGATED LIPID NANOPARTICLES AND USES THEREOF
Provided are ionizable cationic lipids and lipid nanoparticles for the delivery of nucleic acids to cells (e.g., HSC), and methods of making and using such lipids and targeted lipid. nanoparticles.
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
C07C 233/36 - Amides d'acides carboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes amino avec le radical hydrocarboné substitué lié à l'atome d'azote du groupe carboxamide par un atome de carbone acyclique ayant l'atome de carbone du groupe carboxamide lié à un atome d'hydrogène ou à un atome de carbone d'un squelette carboné acyclique saturé
C07C 217/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy éthérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy éthérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe hydroxy éthérifié et un seul groupe amino liés au squelette carboné, qui n'est pas substitué par ailleurs l'atome d'oxygène du groupe hydroxy éthérifié étant lié de plus à un atome de carbone acyclique
C07C 237/12 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des groupes amino ayant les atomes de carbone des groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone acyclique d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes carboxyle
C07C 323/52 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
C07C 327/28 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'oxygène liés par des liaisons simples
53.
DRUG FORMULATIONS OF 4-(3,3-DIFLUORO-2,2-DIMETHYL-PROPANOYL)-3,5-DIHYDRO-2H-PYRIDO [3,4-F] [1,4] OXAZEPINE-9-C ARBONITRILE
This disclosure relates to the field of therapeutic tyrosine kinase inhibitors, in particular receptor-interacting serine/threonine-protein kinase 1 (RIPK1) inhibitors. Solid and liquid formulations of 4-(3,3-difluoro-2,2-dimethyl-propanoyl)-3,5-dihydro-2H-pyrido[3,4-f][1,4]oxazepine-9-carbonitrile are described.
A61K 9/48 - Préparations en capsules, p. ex. de gélatine, de chocolat
A61K 31/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
54.
RECOMBINANT AAV VECTORS EXPRESSING OSTEOPROTECTIVE GENES, INCLUDING HAS2 AND LUBRICIN, USEFUL IN THE TREATMENT OF OSTEOARTHRITIS AND RELATED JOINT CONDITIONS IN MAMMALS
The present disclosure relates to recombinant viral vectors, to pharmaceutical compositions comprising such recombinant vectors, and to methods for prevention and treatment of osteoarthritis in mammals. In particular, this disclosure provides adeno-associated virus (AAV) vectors capable of expressing, in a host, osteoprotective/chondroprotective bioactive proteins, including hyaluronan synthase 2 (HAS2) and lubricin (PRG4). Methods of production of these AAV are provided, as are methods of treatment of osteoarthritis in mammalian joints, by the long-term gene expression of osteoprotective/chondroprotective proteins, including HAS2 and PRG4, in both synovial and chondrocyte cells.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 14/78 - Peptides du tissu connectif, p. ex. collagène, élastine, laminine, fibronectine, vitronectine ou globuline insoluble à froid [CIG]
The invention provides methods of assessing the risk of secondary autoimmunity in a patient with a primary autoimmune disease (e.g., MS) following lymphocyte depleting therapy (e.g., anti-CD52 antibody therapy) based on the fraction of a novel cell type termed platelet lineage cells (PLCs) among total cells, and/or the Immature Platelet Fraction (IPF) value, in a biological sample from the patient.
C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
C12Q 1/6874 - Méthodes de séquençage faisant intervenir des réseaux d’acides nucléiques, p. ex. séquençage par hybridation [SBH]
G01N 33/564 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour complexes immunologiques préexistants ou maladies auto-immunes
The invention relates to heterocyclic compounds, pharmaceutically acceptable salts thereof, and pharmaceutical preparations thereof. Also described herein are compositions and the use of such compounds in methods of treating diseases and conditions mediated by deficient CFTR activity, in particular cystic fibrosis.
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
C07D 403/10 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant des cycles aromatiques
C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 403/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 413/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
The present disclosure provides anti-complement factor Bb antibodies, and compositions comprising the antibodies. The anti-Bb antibodies are useful for treating complement-me-diated disorders. The present disclosure provides methods of treating complement-mediated disorders.
Compounds of the formulas
Compounds of the formulas
Compounds of the formulas
which are useful as colony stimulating factor-1 receptor inhibitors (“CSF-1R inhibitors”).
C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
C07D 405/06 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques
Engineered antibodies that are stable and can be conjugated to a ligand or drug at a ligand/drug to antibody ratio of above 3, making these conjugates suitable for treatment of a variety of indications, are provided. Methods of producing these engineered antibodies are also provided.
C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
60.
TREATMENT OF ABNORMAL BONE CONDITIONS IN ACID SPHINGOMYELINASE DEFICIENCY PATIENTS
The invention provides methods of using a human acid sphingomyelinase (e.g., olipudase alfa) in treating an abnormal bone condition in acid sphingomyelinase deficiency patients such as low bone density, high bone marrow burden, and other skeletal abnormalities presented in acid sphingomyelinase deficiency patients.
Anti 4 1BB and anti PD 1 binding proteins, as well as bispecific anti 4 1BB/anti PD 1 binding proteins, including conditionally active derivatives thereof, are provided. Therapeutic and diagnostic methods of using binding proteins are provided.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
This disclosure relates to the field of therapeutic Bruton's tyrosine kinase (BTK) inhibitors. Pharmaceutical formulations of (R)-1-(1-acryloylpiperidin-3-yl)-4-amino-3-(4-phenoxyphenyl)-1H-imidazo[4,5-c]pyridin-2(3H)-one are described.
A61K 31/407 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle, p. ex. sulpiride, succinimide, tolmétine, buflomédil condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. kétorolac, physostigmine
A61K 31/4188 - 1,3-Diazoles condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. biotine, sorbinil
A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
A61K 47/12 - Acides carboxyliquesLeurs sels ou anhydrides
A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
A61P 37/00 - Médicaments pour le traitement des troubles immunologiques ou allergiques
A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
Provided herein are compositions, methods, kits, and viral particles for treating a disease or disorder associated with a deep intronic mutation using an engineered, non-naturally occurring Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)—CRISPR associated (Cas) (CRISPR-Cas) system. In some aspects, provided herein is a self-limiting CRISPER-Cas system.
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
Pharmaceutical formulations with a tropomyosin-related kinase inhibitor (“Trk inhibitor”) are disclosed. The pharmaceutical formulations comprise 3-(3-methoxy-4-((4-methoxybenzyl)oxy)benzyl)-6-(1-methyl-1H-pyrazol-4-yl)-3H-imidazo[4,5b-]pyridin-2-amine in microcrystalline suspension formulations in its monohydrate form, which shows improved characteristics over the anhydrate form, and in extended release formulations. The extended release pharmaceutical formulations comprise 3-(3-methoxy-4-((4-methoxybenzyl)oxy)benzyl)-6-(1-methyl-1H-pyrazol-4-yl)-3H-imidazo[4,5-b]pyridin-2-amine-loaded microspheres.
A61K 31/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
Tropomyosin-related kinase inhibitors (Trk inhibitors) are small molecule compounds useful in the treatment of disease. Trk inhibitors can be used as pharmaceutical agents and in pharmaceutical compositions. Trk inhibitors are useful in the treatment of inflammatory diseases, autoimmune disease, defects of bone metabolism and/or cancer, and are particularly useful in the treatment of osteoarthritis (OA), pain, and pain associated with OA. Trk inhibitors are also useful for inhibiting tropomyosin-related kinase A (TrkA), tropomyosin-related kinase B (TrkB), tropomyosin-related kinase C (TrkC), and/or c-FMS (the cellular receptor for colony stimulating factor-1 (CSF-1)).
A61K 31/551 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole ayant deux atomes d'azote comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. clozapine, dilazèpe
A61K 31/4184 - 1,3-Diazoles condensés avec des carbocycles, p. ex. benzimidazoles
A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
A61K 31/4545 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pipampérone, anabasine
A61K 31/4725 - Isoquinoléines non condensées, p. ex. papavérine contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
A61K 31/501 - PyridazinesPyridazines hydrogénées non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 403/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 413/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
C07F 9/6506 - Cycles à cinq chaînons les atomes d'azote étant en positions 1 et 3
C07F 9/6558 - Composés hétérocycliques, p. ex. contenant du phosphore comme hétéro-atome du cycle contenant au moins deux hétérocycles différents ou différemment substitués ni condensés entre eux ni condensés avec un carbocycle commun ou un système carbocyclique commun
C07F 9/6561 - Composés hétérocycliques, p. ex. contenant du phosphore comme hétéro-atome du cycle contenant des systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un carbocycle ou un système carbocyclique commun, avec ou sans autres hétérocycles non condensés
Provided are binding polypeptides (e.g., antibodies), and effector moiety conjugates thereof, comprising a CH1 domain (e.g., a human IgG1 CH1 domain), wherein the CH1 domain has an engineered N-linked glycosylation site at amino acid position 114, according to Kabat numbering. Also provided are nucleic acids encoding the antigen-binding polypeptides, recombinant expression vectors and host cells for making such antigen-binding polypeptides. Methods of using the antigen-binding polypeptides disclosed herein to treat disease are also provided.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
C07K 16/32 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des produits de traduction des oncogènes
C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
Provided herein are RNAi molecules including a first strand containing a guide sequence and a second strand comprising a non-guide sequence where the non-guide sequence contains a bulge opposite the seed region of the guide sequences; e.g., opposite the cleavage sequence. In some aspects, the invention provides RNAi for treating Huntington's disease. Further provided herein are expression cassettes, vectors (e.g., rAAV, recombinant adenoviral, recombinant lentiviral, and recombinant HSV vectors), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat Huntington's disease.
Provided herein are methods in which patients are administered venglustat in combination with inhibitors of cytochrome CYP3A4. The methods may involve making specific adjustments to the venglustat dosage in order to optimise the clinical response of the patient.
A61K 31/427 - Thiazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
A61K 31/395 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
70.
METHODS FOR QUANTIFYING DRUG CONCENTRATION IN A PRODRUG COMPOSITION
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
A61K 47/61 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique le composé organique macromoléculaire étant un polysaccharide ou l’un de ses dérivés
The disclosure provides methods of purifying adeno-associated virus (AAV) particles by introducing a flocculant step into a large scale a manufacturing process, thereby improving AAV particle purity and yield.
The disclosure provides methods of purifying adeno-associated virus (AAV) particles by introducing a flocculant step into a large scale a manufacturing process, thereby improving AAV particle purity and yield.
Provided herein are methods to determine the relative amount of empty and/or partial capsids in compositions comprising recombinant adeno-associated virus (rAAV) particles. The methods utilize chromatography (e.g., size exclusion chromatography) with dual wavelength detection.
This specification relates to systems and methods for identifying locations of potential patients and/or healthcare providers from geofencing data using machine-learned models. According to a first aspect of this specification, there is described a computer implemented method of identifying potential disease diagnoses and/or healthcare providers. The method comprises: receiving geofencing data from one or more healthcare locations, the geofencing data relating to the disease comprising one or more impressions made at the healthcare location and/or one or more clicks made at the healthcare location; extracting, for each of a plurality of entities, a plurality of features from the geofencing data, wherein each entity is associated with a respective healthcare location in the one or more healthcare locations; processing, using a machine-learned model, the extracted features for each entity to determine an indication of whether a potential disease patient is present at the respective healthcare location associated with that entity and/or if a healthcare provider at the respective healthcare location associated with that entity is potentially seeking information on the disease; and in response to determining an indication that a potential disease patient is present at a healthcare location in the one or more healthcare locations and/or that a healthcare provider at the respective healthcare location associated with that entity is potentially seeking information on the disease, triggering an alert, the alert comprising the identity of said health care location and/or the entity associated with said healthcare location.
G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
The present technology relates to a novel cleaning method for chromatography media and/or supporting equipment comprising treatment with a novel cleaning solution comprising sodium hydroxide and hexylene glycol.
B01D 15/20 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par des caractéristiques de structure ou de fonctionnement relatives au conditionnement de la matière adsorbante ou absorbante
The present disclosure provides methods and systems for modeling, simulating, and treating hemophilia. The methods and systems disclosed herein include a quantitative systems pharmacology (QSP) model to predict features of thrombin generation in people with hemophila A and people with hemophilia B in the context of antithrombin (AT) lowering.
G16B 5/00 - TIC spécialement adaptées à la modélisation ou aux simulations dans la biologie des systèmes, p. ex. réseaux de régulation génétique, réseaux d’interaction entre protéines ou réseaux métaboliques
G16H 50/50 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour la simulation ou la modélisation des troubles médicaux
77.
CRYSTALLINE IMIDAZO[4,5-b]PYRIDINE COMPOUND, PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS, AND THEIR USE IN TREATING MEDICAL CONDITIONS
The invention provides a crystalline imidazo[4,5-b]pyridine compound, pharmaceutical compositions, methods of inhibiting tropomyosin-related kinase and/or c-FMS, and methods of treating medical diseases and conditions, such as pain.
The present invention relates to chemical processes for the manufacture of certain quinazoline derivatives, or pharmaceutically acceptable salts thereof. The invention also relates to processes for the manufacture of certain intermediates useful in the manufacture of the quinazoline derivatives and to processes for the manufacture of the quinazoline derivatives utilising said intermediates. In particular, the present invention relates to chemical processes and intermediates useful in the manufacture of the compound 4-(4-bromo-2-fluoroanilino)-6-methoxy-7-(1-methylpiperidin-4-ylmethoxy)quinazoline.
C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
C07D 211/16 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux ne contenant que des atomes de carbone et d'hydrogène liés aux atomes de carbone du cycle l'atome d'azote du cycle étant acylé
The present disclosure relates to methods and systems for the continuous production of recombinant proteins. In particular embodiments, the disclosure relates to methods and systems using capture chromatography, post-capture chromatography, virus filtration, and ultrafiltration/diafiltration for the continuous production of recombinant proteins.
Provided herein are methods of selecting an optimal fixed orientation of a dissolved oxygen (DO) probe in a perfusion bioreactor and culturing a mammalian cell in a perfusion bioreactor having the DO probe positioned at the selected fixed orientation.
C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
C12M 1/34 - Mesure ou test par des moyens de mesure ou de détection des conditions du milieu, p. ex. par des compteurs de colonies
C12M 1/36 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie comportant une commande sensible au temps ou aux conditions du milieu, p. ex. fermenteurs commandés automatiquement
81.
THERAPEUTIC TYROSINE KINASE INHIBITORS FOR MULTIPLE SCLEROSIS
This disclosure relates to the field of therapeutic tyrosine kinase inhibitors, in particular Bruton tyrosine kinase ("BTK") inhibitors for treatment of subjects with relapsing multiple sclerosis.
A61K 31/4545 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pipampérone, anabasine
A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
82.
SITE-SPECIFIC GLYCOENGINEERING OF TARGETING MOIETIES
The current disclosure provides binding polypeptides (e.g., antibodies), and targeting moiety conjugates thereof, comprising a site-specifically engineered glycan linkage within native or engineered glycans of the binding polypeptide. The current disclosure also provides nucleic acids encoding the antigen-binding polypeptides, recombinant expression vectors and host cells for making such antigen-binding polypeptides. Methods of using the antigen-binding polypeptides disclosed herein to treat disease are also provided.
C07K 16/32 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des produits de traduction des oncogènes
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/61 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique le composé organique macromoléculaire étant un polysaccharide ou l’un de ses dérivés
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
Methods for combining solutions include receiving a flowing first solution that includes a biological product and directing the flowing first solution along a flow path, where the flow path includes a dilution location at which a dilution apparatus is in fluid communication with the flow path; introducing a second solution into the flowing first solution at the dilution location to form a flowing third solution; measuring the biological product in the flowing first solution at a location upstream from the dilution location; measuring the biological product in the flowing third solution at a location downstream from the dilution location; determining a relative relationship between measured values of the biological product or values derived from measured values of the biological product at the upstream and downstream locations; and adjusting a flow rate of at least one of the first solution and the second solution based on the relative relationship.
B01F 35/82 - Formation d'un rapport prédéterminé des substances à mélanger en ajoutant une matière à mélanger à un mélange en réponse à une caractéristique détectée, p. ex. la densité, la radioactivité, la puissance consommée ou la couleur
G01N 21/3577 - CouleurPropriétés spectrales, c.-à-d. comparaison de l'effet du matériau sur la lumière pour plusieurs longueurs d'ondes ou plusieurs bandes de longueurs d'ondes différentes en recherchant l'effet relatif du matériau pour les longueurs d'ondes caractéristiques d'éléments ou de molécules spécifiques, p. ex. spectrométrie d'absorption atomique en utilisant la lumière infrarouge pour l'analyse de liquides, p. ex. l'eau polluée
G05D 11/13 - Commande du rapport des débits de plusieurs matériaux fluides ou fluents caractérisée par l'usage de moyens électriques
84.
Modified-IgG antibodies that bind transforming growth factor-β1 with high affinity, avidity and specificity
A modified IgG antibody binds and neutralizes TGFβ1 selectively and with high affinity and avidity. The modified IgG antibody comprises four polypeptide chains and may comprise modifications to the elbow regions of the polypeptide chains. The modified IgG antibody may comprise the same VH and VL domains or CDR regions as metelimumab. The modified IgG anti-body is useful in therapeutic and diagnostic applications.
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget
C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
85.
Polypeptide Having Beta-Hexosaminidase Activity, and Polynucleotides Coding for the Same
The present invention relates to a method of producing a polypeptide having β-hexosaminidase activity, comprising the steps of a) providing a yeast cell comprising a polynucleotide encoding a polypeptide having β-hexosaminidase activity and having an amino acid sequence being at least 95% identical to the amino acid sequence shown in SEQ ID NO: 1, b) cultivating said yeast cell under conditions which allow for the production of the polypeptide, and c) obtaining the polypeptide produced in step b). The present invention further concerns a polynucleotide encoding a polypeptide having β-hexosaminidase activity and having an amino acid sequence being at least 95% identical to the amino acid sequence shown in SEQ ID NO: 1, as well as polypeptide encoded by said polynucleotide. Moreover, the present invention concerns a yeast cell comprising the polynucleotide of the present invention.
Systems and devices for producing biological products and methods of using the same are provided. An example universal skid includes a rigid support and a plurality of flow-channel hardware sets. Each flow-channel hardware set couples with a respective flow channel of a plurality of flow channels for unit operations. The flow-channel hardware sets allow the flow channels to operate in parallel or in series for continuous processing over the unit operations. An example modular assembly includes one or more single-use kits for one or more unit operations and a universal skid coupled with the one or more single-use kits. An example manufacturing system includes multiple modular assemblies coupled with each other allowing continuous processing within each modular assembly, in between the modular assemblies, fully continuous processing across multiple unit operations.
The present disclosure relates to isoxazolidines and their use as receptor-interacting protein kinase 1 inhibitors, for example in the treatment of diseases and disorders mediated by RIP kinase 1.
C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
88.
METHODS FOR TREATING RECEPTOR-INTERACTING PROTEIN KINASE 1-MEDIATED DISEASES
This disclosure relates to the field of therapeutic tyrosine kinase inhibitors, in particular receptor-interacting serine/threonine-protein kinase 1 (RIPK1) inhibitors, to treat a receptor-interacting protein kinase 1-mediated disease or disorder.
A61K 31/553 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole ayant au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. loxapine, staurosporine
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
89.
Systems and devices for producing biological products and methods of using the same
Systems and devices for producing biological products and methods of using the same are provided. An example universal skid includes a rigid support and a plurality of flow-channel hardware sets. Each flow-channel hardware set couples with a respective flow channel of a plurality of flow channels for unit operations. The flow-channel hardware sets allow the flow channels to operate in parallel or in series for continuous processing over the unit operations. An example modular assembly includes one or more single-use kits for one or more unit operations and a universal skid coupled with the one or more single-use kits. An example manufacturing system includes multiple modular assemblies coupled with each other allowing continuous processing within each modular assembly, in between the modular assemblies, fully continuous processing across multiple unit operations.
C12M 3/00 - Appareillage pour la culture de tissus, de cellules humaines, animales ou végétales, ou de virus
B01D 15/18 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par des caractéristiques de structure ou de fonctionnement relatives aux différents types d'écoulement
B01D 15/38 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction spécifique non couverte par un ou plusieurs des groupes , p. ex. chromatographie d'affinité, chromatographie d'échange par ligand ou chromatographie chirale
C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
The present disclosure relates to pharmaceutical compositions, including dosage forms, such as tablets or capsules, comprising venglustat, in free base, or pharmaceutically acceptable salt form, a diluent/filler and a lubricant, optionally in combination with one or more additional therapeutic agents, to processes for manufacture thereof, and to methods of use in the treatment or prevention of disease.
A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
Provided herein are methods to characterize preparations of recombinant viral particles using analytical ultracentrifugation. Recombinant viral particles include recombinant adeno-associated viral particles, recombinant adenoviral particles, recombinant lentiviral particles and recombinant herpes simplex virus particles. Variant species of recombinant viral particles including empty capsids and recombinant viral particles with variant genomes (fragmented genomes, aggregates, recombinants) can be identified and quantitated. The methods can be used to characterize preparations of recombinant viral particles regardless of the sequence of the recombinant viral genome or the serotype of the recombinant viral capsid.
The present disclosure includes, among other things, compounds of formula I as CFTR modulators, pharmaceutical compositions, and methods of making and using the same.
C07D 498/22 - Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
The present disclosure includes, among other things, compounds of formula I (I) as CFTR modulators, pharmaceutical compositions, and methods of making and using the same.
C07D 513/22 - Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes d'azote et de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus dans les groupes , ou dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
C07D 515/22 - Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes d'azote, d'oxygène et de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus dans les groupes , ou dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
The present disclosure includes, among other things, macrocyclic CFTR modulators of formula I, pharmaceutical compositions, and methods of making and using the same.
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
C07D 487/22 - Composés hétérocycliques contenant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes dans le système condensé, non prévus par les groupes dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
C07D 498/22 - Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
C07D 513/22 - Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes d'azote et de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus dans les groupes , ou dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
C07D 515/22 - Composés hétérocycliques contenant dans le système condensé au moins un hétérocycle comportant des atomes d'azote, d'oxygène et de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus dans les groupes , ou dans lesquels le système condensé contient au moins quatre hétérocycles
A61K 31/4162 - 1,2-Diazoles condensés avec des systèmes hétérocycliques
A61K 31/424 - Oxazoles condensés avec des systèmes hétérocycliques, p. ex. acide clavulanique
A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
95.
Analytical ultracentrifugation for characterization of recombinant viral particles
Provided herein are methods to characterize preparations of recombinant viral particles using analytical ultracentrifugation. Recombinant viral particles include recombinant adeno-associated viral particles, recombinant adenoviral particles, recombinant lentiviral particles and recombinant herpes simplex virus particles. Variant species of recombinant viral particles including empty capsids and recombinant viral particles with variant genomes truncated genomes, aggregates, recombinants) can be identified and quantitated. The methods can be used to characterize preparations of recombinant viral particles regardless of the sequence of the recombinant viral genome or the serotype of the recombinant viral capsid.
This disclosure relates to the field of therapeutic tyrosine kinase inhibitors, in particular receptor-interacting serine/threonine-protein kinase 1 (RIPK1) inhibitors, to treat a receptor-interacting protein kinase 1-mediated disease or disorder.
A61K 31/553 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole ayant au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. loxapine, staurosporine
A61P 11/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système respiratoire
A61P 17/00 - Médicaments pour le traitement des troubles dermatologiques
A61P 17/02 - Médicaments pour le traitement des troubles dermatologiques pour traiter les blessures, les ulcères, les brûlures, les cicatrices, les cheloïdes, ou similaires
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
The current disclosure provides binding polypeptides (e.g., antibodies), and targeting moiety conjugates thereof, comprising a site-specifically engineered glycan linkage within native or engineered glycans of the binding polypeptide. The current disclosure also provides nucleic acids encoding the antigen-binding polypeptides, recombinant expression vectors and host cells for making such antigen-binding polypeptides. Methods of using the antigen-binding polypeptides disclosed herein to treat disease are also provided.
C07K 16/32 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des produits de traduction des oncogènes
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 47/61 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique le composé organique macromoléculaire étant un polysaccharide ou l’un de ses dérivés
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
98.
ISOXAZOLIDINES AS RIPK1 INHIBITORS AND USE THEREOF
Disclosed herein are isoxazolidine compounds and their use as receptor-interacting protein kinase 1 inhibitor, for example in the treatment of diseases and disorders mediated by RIP kinase 1.
C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
A61P 37/00 - Médicaments pour le traitement des troubles immunologiques ou allergiques
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
Provided herein are methods for determining the serotype of a virus particle and/or or determining the heterogeneity of a virus particle (e.g., an AAV particle). In other embodiments, the invention provides methods to determine the heterogeneity of AAV particles. In some aspects, the invention provides viral particles (e.g., rAAV particles) with improved stability and/or improved transduction efficiency by increasing the acetylation and/or deamidation of capsid proteins.
G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
Compositions and methods for treating disorders affecting motor function, such as motor function affected by disease or injury to the brain and/or spinal cord, are disclosed.
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
