Abrégé

Provided herein are expression cassettes for expressing a transgene in a liver cell, wherein the transgene encodes a PAH polypeptide. Also provided are methods to treat phenylketonuria (PKU) and/or to reduce levels of phenylalanine in an individual in need thereof. Further provided herein are vectors (e.g., rAAV vectors), viral particles, pharmaceutical compositions and kits for expressing a PAH polypeptide in an individual in need thereof.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• A61K 38/44 - Oxydoréductases (1)
• A61K 38/51 - Lyases (4)
• A61P 1/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p. ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase

Abrégé

Disclosed are methods of treating various disorders with anti-CD20 antibodies and fragments thereof.

Classes IPC  ?

• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• A61P 29/00 - Agents analgésiques, antipyrétiques ou anti-inflammatoires non centraux, p. ex. agents antirhumatismauxMédicaments anti-inflammatoires non stéroïdiens [AINS]
• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire

Abrégé

A modified IgG antibody binds and neutralizes TGFβ1 selectively and with high affinity and avidity. The modified IgG antibody comprises four polypeptide chains and may comprise modifications to the elbow regions of the polypeptide chains. The modified IgG antibody may comprise the same VH and VL domains or CDR regions as metelimumab. The modified IgG anti-body is useful in therapeutic and diagnostic applications.

Classes IPC  ?

• C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées

Abrégé

Disclosed are methods of treating various disorders with anti-CD20 antibodies and fragments thereof.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux

Abrégé

Methods and systems are provided to assess physical movements of a patient based on a video or consecutive images taken of the patient performing a particular physical activity. The assessment can be used for determining a medical disorder or a stage of a medical disorder that the patient suffers.

Classes IPC  ?

• A61B 5/11 - Mesure du mouvement du corps entier ou de parties de celui-ci, p. ex. tremblement de la tête ou des mains ou mobilité d'un membre
• G06V 40/20 - Mouvements ou comportement, p. ex. reconnaissance des gestes
• G16H 20/70 - TIC spécialement adaptées aux thérapies ou aux plans d’amélioration de la santé, p. ex. pour manier les prescriptions, orienter la thérapie ou surveiller l’observance par les patients concernant des thérapies mentales, p. ex. la thérapie psychologique ou le training autogène
• G16H 30/20 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement d’images médicales pour le maniement d’images médicales, p. ex. DICOM, HL7 ou PACS
• G16H 30/40 - TIC spécialement adaptées au maniement ou au traitement d’images médicales pour le traitement d’images médicales, p. ex. l’édition
• G16H 40/67 - TIC spécialement adaptées à la gestion ou à l’administration de ressources ou d’établissements de santéTIC spécialement adaptées à la gestion ou au fonctionnement d’équipement ou de dispositifs médicaux pour le fonctionnement d’équipement ou de dispositifs médicaux pour le fonctionnement à distance
• G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
• G16H 50/70 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour extraire des données médicales, p. ex. pour analyser les cas antérieurs d’autres patients

Abrégé

The present disclosure relates to a medicament delivery device comprising a housing, a needle, a needle cover, a needle cover biasing member, a drive mechanism, and a needle cover extension mechanism. The needle cover is axially movable between an extended position and a retracted position. The needle cover biasing member is configured to bias the needle cover axially in the distal direction towards the extended position. The needle cover extension mechanism comprises a second biasing member and a release element. The second biasing member is configured to bias the needle cover into its extended position post-use of the device. The release element has a first state configured to prevent the second biasing member from biasing the needle cover into the extended position and a second state configured to allow the second biasing member to bias the needle cover into the extended position.

Classes IPC  ?

• A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
• A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique

Abrégé

Provided herein are expression cassettes for expressing a transgene in a cell, wherein the transgene encodes a disorder-related polypeptide. Also provided are methods to treat various neurodegenerative disorders. Further provided herein are vectors (e.g., rAAV vectors), viral particles, pharmaceutical compositions and kits for expressing a disorder-related polypeptide in an individual in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Provided herein are expression cassettes for expressing a transgene in a cell, wherein the transgene encodes a GCase polypeptide. Also provided are methods to treat Gaucher Disease or GBA-PD. Further provided herein are vectors (e.g., rAAV vectors), viral particles, pharmaceutical compositions, and kits for expressing an GCase polypeptide in an individual in need thereof.

Classes IPC  ?

• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

A medicament delivery device comprises a housing, a needle, a needle cover, a needle cover biasing member, a skin sensor, a skin sensor biasing member, and a retaining mechanism. The needle cover is axially movable between an extended position and a retracted position. The needle cover biasing member is configured to bias the needle cover towards the extended position. The skin sensor extends from the distal end of the needle cover and is configured to contact an injection site. The skin sensor biasing member is configured to bias the skin sensor from a proximal position to a distal position away from the needle cover. The retaining mechanism is configured to temporarily retain the needle cover in the retracted position and transfer at least a part of the force of the needle cover biasing member to the housing to prevent the needle cover biasing member from moving the needle cover distally.

Classes IPC  ?

• A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
• A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique

Abrégé

Provided herein are expression cassettes for expressing a transgene in a cell, wherein the transgene encodes a GCase polypeptide. Also provided are methods to treat Gaucher Disease or GBA-PD. Further provided herein are vectors (e.g., rAAV vectors), viral particles, pharmaceutical compositions, and kits for expressing an GCase polypeptide in an individual in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
• A61P 25/16 - Antiparkinsoniens
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Provided herein are expression cassettes for expressing a transgene in a cell, wherein the transgene encodes a disorder-related polypeptide. Also provided are methods to treat various neurodegenerative disorders. Further provided herein are vectors (e.g., rAAV vectors), viral particles, pharmaceutical compositions and kits for expressing a disorder-related polypeptide in an individual in need thereof.

Classes IPC  ?

• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Provided herein are methods for determining the serotype of a virus particle and/or or determining the heterogeneity of a virus particle (e.g., an AAV particle). In other embodiments, the invention provides methods to determine the heterogeneity of AAV particles. In some aspects, the invention provides viral particles (e.g., rAAV particles) with improved stability and/or improved transduction efficiency by increasing the acetylation and/or deamidation of capsid proteins.

Classes IPC  ?

• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• G01N 30/02 - Chromatographie sur colonne
• G01N 30/72 - Spectromètres de masse

Abrégé

Provided herein are methods for determining the serotype of a virus particle and/or or determining the heterogeneity of a virus particle (e.g., an AAV particle). In other embodiments, the invention provides methods to determine the heterogeneity of AAV particles. In some aspects, the invention provides viral particles (e.g., rAAV particles) with improved stability and/or improved transduction efficiency by increasing the acetylation and/or deamidation of capsid proteins.

Classes IPC  ?

• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• G01N 30/72 - Spectromètres de masse
• G01N 30/02 - Chromatographie sur colonne

Abrégé

The present disclosure is directed to adapters for mixing vials of drug products, and more specifically to multi-vial adapters for reconstituting lyophilized drug products and/or diluting concentrated drug products. It is an object to address one or more of drawbacks in connection with the drug preparation process, for example, by simplifying the procedure where multiple vials are required to be diluted or reconstituted in a serial manner. As such, the multi-vial adapters described herein simplify the complexity of preparing and handling multiple vials of drug product, which significantly reduces preparation time, addresses dosing-related challenges like weight-based preparation, reduces drug waste issues, and reduces risks associated sterility and contamination, among other benefits.

Classes IPC  ?

• A61J 1/20 - Dispositions pour le transfert des liquides, p. ex. du flacon à la seringue
• A61J 1/22 - Dispositions pour le transfert des liquides, p. ex. du flacon à la seringue avec des moyens pour doser la quantité de liquide
• A61M 37/00 - Autres appareils pour introduire des agents dans le corpsPercutanisation, c.-à-d. introduction de médicaments dans le corps par diffusion à travers la peau

Abrégé

The present application provides methods of treating a disease, such as Pompe disease, in a subject, comprising detecting an erythropoiesis biomarker in a sample of the subject after administration of methotrexate and a therapeutic agent to the subject, and administering further treatment with or without concurrently administering additional immune tolerance induction or immunosuppression therapy based on the level of the erythropoiesis biomarker. Further provided by the present application are methods and kits for assessing the level of immune tolerance to a therapeutic agent in a subject based on detection of an erythropoiesis biomarker after administration of methotrexate and the therapeutic agent to the subject.

Classes IPC  ?

• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/365 - Lactones
• A61K 31/52 - Purines, p. ex. adénine
• A61K 31/675 - Composés du phosphore ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. phosphate de pyridoxal
• A61K 31/69 - Composés du bore
• A61K 38/13 - Cyclosporines
• A61K 38/47 - Hydrolases (3) agissant sur des composés glycosyliques (3.2), p. ex. cellulases, lactases
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides

Abrégé

The present disclosure relates to isoxazolidines and their use as receptor-interacting protein kinase 1 inhibitors, for example in the treatment of diseases and disorders mediated by RIP kinase 1.

Classes IPC  ?

• C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles

Abrégé

This application relates to an injector device for delivery of a medicament, particularly to an auto-injector device. According to a first aspect of this disclosure, there is described an injection device comprising: an injection device body; a needle shroud retractable into the injection device body comprising a shroud pin; a control spring coupled to the needle shroud and biased to cause the needle shroud to be at least partially extended from the injection device body in an initial position; and a collar rotatable with respect to the injection device body and comprising a cam track engageable with the shroud pin; a hold detent mechanism coupled to the cam track of the collar, wherein the hold detent mechanism is configured to: activate, when the needle shroud is retracted from a first position on the cam track into the injection device body to a hold position on the cam track, by engaging the shroud pin thereby creating a hold detent force opposite a control spring force caused by compression of the control spring during said retraction of needle shroud to said hold position; and deactivate, when the needle shroud is extracted from the hold position on the cam track subsequent to the retraction towards a second position on the cam track, by disengaging the shroud pin thereby releasing the hold detent force and enable the needle shroud to extend from the injection device body to the second position on the cam track; and wherein the hold detent mechanism further comprises a non-return surface configured to, subsequent to the extension of the needle shroud, prevent further retraction of the needle shroud into the injection device body along the cam track towards the hold position.

Classes IPC  ?

• A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles

Abrégé

A medicament delivery device for reducing a force required to activate the device includes a needle disposed at a distal end of the device, a needle cover, and a body. The needle cover is axially movable relative to the body between an initial position in which the needle cover covers the needle and an activated position for dispensing a medicament. The needle protrudes from a distal end of the needle cover when the needle cover is in the activated position. The medicament delivery device includes a carrier configured to support a syringe. The carrier is disposed within the needle cover and includes a deformable element configured to change from a first configuration in which the deformable element is engaged with the needle cover to a second configuration in which the deformable element is not engaged with the needle cover.

Classes IPC  ?

• A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles

Abrégé

An injection device comprising: an injection device body; a plunger comprising one or more plunger recesses; biasing means for applying a biasing force to bias the plunger in a distal direction of the injection device; a casing at least partially enclosing the plunger, the casing comprising one or more toothed beams each comprising a tooth engageable with a corresponding plunger recess of the one or more plunger recesses; and a rotatable collar at least partially enclosing the casing and comprising one or more collar recesses on an inner surface of the rotatable collar.

Classes IPC  ?

• A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
• A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique

Abrégé

Some injection devices include an injection device body, a needle shroud retractable into the injection device body, a control spring coupled to the needle shroud and biased to cause the needle shroud to be at least partially extended from the injection device body in an initial position, and a hold detent mechanism coupled to at least the needle shroud. The hold detent mechanism is configured to (i) activate, when the needle shroud is retracted from the initial position into the injection device body to a hold position, to create a hold detent force, and (ii) deactivate, when the needle shroud is extracted from the hold position subsequent to the retraction, to release the hold detent force and enable the needle shroud to extend from the injection device body to substantially the initial position.

Classes IPC  ?

• A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
• A61M 5/24 - Seringues à ampoules, c.-à-d. seringues à aiguille utilisables avec des ampoules ou des cartouches échangeables, p. ex. automatiques

Abrégé

A medicament delivery device includes a needle disposed at a distal end of the medicament delivery device. The medicament delivery device includes a body for a syringe and a needle cover axially movable relative to the body between an extended position in which the needle cover covers the needle and a retracted position in which the needle protrudes from the distal end of the needle cover. The medicament delivery device includes a plunger axially movable relative to the body to dispense medicament from the medicament delivery device. The medicament delivery device includes a needle cover biasing mechanism configured to bias the needle cover distally from the retracted position to the extended position. The medicament delivery device includes a locking mechanism configured to be moved by the plunger from an initial configuration to an engaged configuration to prevent a distal movement of the needle cover biasing mechanism.

Classes IPC  ?

• A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
• A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique

Abrégé

An injection device includes a housing, a needle shroud movable within the housing between an extended position and a retracted position, and a needle shroud latch configured to hold the needle shroud in its retracted position. The needle shroud latch includes a button arranged at the housing such that a user can actuate the button by applying an actuation force to the button to hold the needle shroud in its retracted position.

Classes IPC  ?

• A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles
• A61M 5/20 - Seringues automatiques, p. ex. avec tige de piston actionnée automatiquement, avec injection automatique de l'aiguille, à remplissage automatique
• A61M 5/315 - PistonsTiges de pistonGuidage, blocage, ou limitation des mouvements de la tigeAccessoires disposés sur la tige pour faciliter le dosage
• A61M 5/50 - Dispositifs pour faire pénétrer des agents dans le corps par introduction sous-cutanée, intravasculaire ou intramusculaireAccessoires à cet effet, p. ex. dispositifs de remplissage ou de nettoyage, appuis-bras avec des moyens pour empêcher la réutilisation ou pour indiquer si le dispositif est défectueux, usagé, non stérile ou si l'on a tenté de l'utiliser

Produits et services

Commercial promoting the interest of multiple sclerosis patients. Providing online chat rooms and forums regarding health care, pharmaceuticals and medical development of multiple sclerosis. Medical services rendered via websites or call centers relating to medical care, treatments and medical innovation in the field of multiple sclerosis.

Abrégé

Methods, systems, and apparatus, including computer programs encoded on a computer storage medium, for generating a predicted pharmacokinetic (PK) profile of a chemical compound from the structure of the chemical compound using a multi-stage machine learning model. In one aspect, a system comprises processing a model input comprising the data characterizing the chemical structure of the chemical compound, using one or more PK parameter prediction machine learning models, to generate one or more predicted PK parameters, and processing a model input comprising the one or more predicted PK parameters generated by the one or more PK parameter prediction machine learning models, using a PK profile prediction machine learning model, to generate the predicted PK profile of the chemical compound.

Classes IPC  ?

• G16C 20/30 - Prévision des propriétés des composés, des compositions ou des mélanges chimiques
• G16C 20/70 - Apprentissage automatique, exploration de données ou chimiométrie

Abrégé

A medicament delivery device reduces a force required for activation, and the medicament delivery device comprises: a needle at a distal end of the device; a needle cover and a body, wherein the needle cover is axially movable relative to the body between an initial position, in which the needle cover covers the needle, and an activated position for dispensing a medicament from the device; and a carrier configured to support a pre-filled syringe, wherein the carrier is disposed within the needle cover and comprises one or more resilient members, wherein the needle cover comprises one or more first slots and one or more second slots and the one or more resilient members are each configured to engage with a respective one of the one or more first slots when the needle cover is in the initial position, and to enter a respective one of the one or more second slots after a proximal movement of the needle cover from the initial position to an intermediate position.

Classes IPC  ?

• A61M 5/32 - AiguillesParties constitutives des aiguilles relatives au raccordement de celles-ci à la seringue ou au manchonAccessoires pour introduire l'aiguille dans le corps ou l'y maintenirDispositifs pour la protection des aiguilles

Abrégé

The present disclosure provides methods for using fitusiran to treat hemophilia A in patients who have previously been treated with emicizumab.

Classes IPC  ?

• A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the treatment of hemophilia

Abrégé

Provided are recombinant and chemically-conjugated antibodies and fragments thereof modified with one or more poly-aspartate (poly-D) peptides (e.g., a D10 sequence) to improve localization of the antibodies or fragments to bone. Methods of making and using of these antibodies and fragments also are disclosed.

Classes IPC  ?

• C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
• A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget
• A61P 19/10 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget de l'ostéoporose
• A61P 35/04 - Agents anticancéreux spécifiques pour le traitement des métastases
• C07K 7/06 - Peptides linéaires ne contenant que des liaisons peptidiques normales ayant de 5 à 11 amino-acides

Abrégé

Provided herein are compounds and pharmaceutical compositions thereof for inhibiting Emopamil Binding Protein (EBP) and their use in the treatment of demyelinating diseases such as multiple sclerosis.

Classes IPC  ?

• C07D 405/08 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant des cycles alicycliques
• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• A61K 31/415 - 1,2-Diazoles
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux

Abrégé

The current disclosure provides binding polypeptides (e.g., antibodies), and effector moiety conjugates thereof (e.g., antibody-drug conjugates or ADCs), comprising a site-specifically engineered drug-glycan linkage within native or engineered glycans of the binding polypetpide. The current disclosure also provides nucleic acids encoding the antigen-binding polypeptides, recombinant expression vectors and host cells for making such antigen-binding polypeptides. Methods of using the antigen-binding polypeptides disclosed herein to treat disease are also provided.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
• C07K 16/32 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des produits de traduction des oncogènes
• C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes

Abrégé

The present disclosure provides using a double-stranded oligonucleotide compound as a novel therapy to improve the patient reported outcomes and quality of life of patients with hemophilia A or hemophilia B.

Classes IPC  ?

• A61K 31/7056 - Composés ayant des radicaux saccharide et des hétérocycles ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. nucléosides, nucléotides contenant des cycles à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome d'un cycle
• A61P 7/04 - AntihémorragiquesProfacteurs de coagulationAgents hémostatiquesAgents antifibrinolytiques

Abrégé

A fluid transfer device for transferring a fluid between a diluent container and a medicament container includes a body, a first connecting portion to connect to the diluent container, and a second connecting portion to connect to the medicament container. The first connecting portion includes a first fluid channel to fluidically communicate with an interior of the diluent container, and the second connecting portion comprises a second fluid channel to fluidically communicate with an interior of the medicament container. A third fluid channel is configured to fluidically communicate with the interior of the medicament container and with a pump device. The first fluid channel merges into the second fluid channel to form a first flow path from the diluent container into the medicament container and to form a second flow path from the medicament container into the diluent container.

Classes IPC  ?

• A61J 1/20 - Dispositions pour le transfert des liquides, p. ex. du flacon à la seringue
• A61J 1/14 - Récipients spécialement adaptés à des fins médicales ou pharmaceutiques DétailsAccessoires à cet effet

Abrégé

Systems and devices for producing biological products and methods of using the same are provided. An example universal skid includes a rigid support and a plurality of flow-channel hardware sets. Each flow-channel hardware set couples with a respective flow channel of a plurality of flow channels for unit operations. The flow-channel hardware sets allow the flow channels to operate in parallel or in series for continuous processing over the unit operations. An example modular assembly includes one or more single-use kits for one or more unit operations and a universal skid coupled with the one or more single-use kits. An example manufacturing system includes multiple modular assemblies coupled with each other allowing continuous processing within each modular assembly, in between the modular assemblies, fully continuous processing across multiple unit operations.

Classes IPC  ?

• C12M 3/00 - Appareillage pour la culture de tissus, de cellules humaines, animales ou végétales, ou de virus
• B01D 15/18 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par des caractéristiques de structure ou de fonctionnement relatives aux différents types d'écoulement
• B01D 15/38 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction spécifique non couverte par un ou plusieurs des groupes , p. ex. chromatographie d'affinité, chromatographie d'échange par ligand ou chromatographie chirale
• C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie

Abrégé

A fluid transfer device includes a body, a first connecting portion comprising a first fluid channel to fluidically communicate with an interior of the diluent container, a second connecting portion comprising a second fluid channel to fluidically communicate with an interior of a medicament container, and a third fluid channel to fluidically communicate with a pump device. In a first configuration, the first fluid channel is fluidically coupled to the third fluid channel, and the third fluid channel is fluidically coupled to the second fluid channel to prevent a flow of fluid from the third fluid channel into the first fluid channel. In a second configuration, the second fluid channel is fluidically coupled to the third fluid channel, and the third fluid channel is fluidically coupled to the first fluid channel to prevent a flow of fluid from the third fluid channel into the second fluid channel.

Classes IPC  ?

• A61J 1/20 - Dispositions pour le transfert des liquides, p. ex. du flacon à la seringue
• A61J 1/14 - Récipients spécialement adaptés à des fins médicales ou pharmaceutiques DétailsAccessoires à cet effet

Abrégé

Provided herein are methods for preparing a SHP2 inhibitor and intermediates useful therein.

Classes IPC  ?

• C07D 491/107 - Systèmes condensés en spiro avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène
• C07D 211/22 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples par des atomes d'oxygène
• C07D 213/73 - Radicaux amino ou imino non substitués

Abrégé

The disclosure provides a filtration system for a cell culture apparatus and a method of cell culture. The filtration system comprises a bioreactor vessel and two or more alternating tangential flow (ATF) filters connected in parallel. A failure in either filter is detected by an in-line sensor, and an automated response system functions to sequester the malfunctioning filter by stopping the flow of liquid media through the filter. Media flow through the remaining operable filters can be increased so that the rate of perfusion through the bioreactor remains relatively unchanged. Such a system may prevent issues that arise from ATF filter failures in conventional perfusion bioreactors, thereby improving the long-term viability of cell cultures.

Classes IPC  ?

• C12M 1/36 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie comportant une commande sensible au temps ou aux conditions du milieu, p. ex. fermenteurs commandés automatiquement
• B01D 15/18 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par des caractéristiques de structure ou de fonctionnement relatives aux différents types d'écoulement
• B01D 61/18 - Appareils à cet effet
• B01D 61/22 - Commande ou régulation
• C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
• C12M 1/34 - Mesure ou test par des moyens de mesure ou de détection des conditions du milieu, p. ex. par des compteurs de colonies

Abrégé

The invention relates to inhibitors of glucosylceramide synthase (GCS) useful for the treatment of metabolic diseases, such as lysosomal storage diseases, either alone or in combination with enzyme replacement therapy, cystic disease and for the treatment of cancer.

Classes IPC  ?

• C07D 453/02 - Composés hétérocycliques contenant des systèmes cycliques quinuclidine ou isoquinuclidine, p. ex. alcaloïdes de la quinine contenant des systèmes cycliques quinuclidine sans autre condensation
• A61K 31/439 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle le cycle formant une partie d'un système cyclique ponté, p. ex. quinuclidine
• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61K 31/497 - Pyrazines non condensées contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
• A61K 31/55 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole
• A61K 31/551 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole ayant deux atomes d'azote comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. clozapine, dilazèpe
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• C07D 471/08 - Systèmes pontés

Abrégé

Provided herein are methods for determining the serotype of a virus particle and/or or determining the heterogeneity of a virus particle (e.g., an AAV particle). In other embodiments, the invention provides methods to determine the heterogeneity of AAV particles. In some aspects, the invention provides viral particles (e.g., rAAV particles) with improved stability and/or improved transduction efficiency by increasing the acetylation and/or deamidation of capsid proteins.

Classes IPC  ?

• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux
• G01N 30/02 - Chromatographie sur colonne
• G01N 30/72 - Spectromètres de masse

Abrégé

The present invention relates to treatment of cancer using an anti-human ILT2 monoclonal antibody. The treatment may additionally comprise pembrolizumab, optionally with chemotherapy, or cetuximab.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
• A61K 31/555 - Composés hétérocycliques contenant des métaux lourds, p. ex. hémine, hématine, mélarsoprol
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux

Abrégé

The present invention relates to treatment of cancer using an anti-human ILT2 monoclonal antibody. The treatment may additionally comprise pembrolizumab, optionally with chemotherapy, or cetuximab.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61P 37/02 - Immunomodulateurs

Abrégé

Provided herein are methods for preparing 4-(3,3-difluoro-2,2-dimethyl-propanoyl)-3,5-dihydro-2H-pyrido[3,4-F][1,4]oxazepine-9-carbonitrile and intermediates useful therein.

Classes IPC  ?

• C07D 498/04 - Systèmes condensés en ortho

Abrégé

The present disclosure relates generally compounds that inhibit SLC6A19 and can be used for the treatment of patients with phenylketonuria ("PKU") and other amino acidurias, as well as compositions containing the same and methods of using the same…

Classes IPC  ?

• C07D 209/42 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 235/24 - BenzimidazolesBenzimidazoles hydrogénés avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
• C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 209/44 - Iso-indolesIso-indoles hydrogénés
• C07C 1/00 - Préparation d'hydrocarbures à partir d'un ou plusieurs composés, aucun d'eux n'étant un hydrocarbure
• C07D 263/58 - BenzoxazolesBenzoxazoles hydrogénés avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement en position 2
• C07D 277/82 - Atomes d'azote
• C07D 333/68 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène
• C07D 403/06 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée ne contenant que des atomes de carbone aliphatiques
• C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 405/12 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 417/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho

Abrégé

A fluid transfer device includes a body having a first connecting portion for connecting with a diluent container, and a second connecting portion for connecting with a medicament container. A first fluid channel extends into the first connecting portion, and a second fluid channel extends into the second connecting portion. A discharge duct is configured to connect to a discharge device. A flow control member is selectively fluidically connectable to the first and second fluid channels, the discharge duct, and a discharge channel. The flow control member is movably disposed in or on the body and is movable relative to the body between first and second control positions. In the first control position, the first and second fluid channels are in fluid communication. In the second control position, the discharge duct is in fluid communication with the discharge channel and the first fluid channel or the second fluid channel.

Classes IPC  ?

• A61J 1/20 - Dispositions pour le transfert des liquides, p. ex. du flacon à la seringue

Abrégé

Provided herein are integrated continuous biomanufacturing processes for producing a therapeutic protein drug substance. Also provided are systems that are capable of continuously producing a therapeutic protein drug substance.

Classes IPC  ?

• C07K 1/22 - Chromatographie d'affinité ou techniques analogues basées sur des procédés d'absorption sélective
• B01D 15/18 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par des caractéristiques de structure ou de fonctionnement relatives aux différents types d'écoulement
• B01D 15/32 - Chromatographie en phase liée, p. ex. avec une phase normale liée, une phase inverse ou une interaction hydrophobe
• B01D 15/34 - Séparation par sélection en fonction de la taille, p. ex. chromatographie d'exclusion de tailleFiltration sur gelPerméation
• B01D 15/36 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction ionique, p. ex. échange d'ions, paire d'ions, suppression d'ions ou exclusion d'ions
• B01D 15/38 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction spécifique non couverte par un ou plusieurs des groupes , p. ex. chromatographie d'affinité, chromatographie d'échange par ligand ou chromatographie chirale
• B01D 15/42 - Adsorption sélective, p. ex. chromatographie caractérisée par le mode de développement, p. ex. par déplacement ou par élution
• C07K 1/16 - ExtractionSéparationPurification par chromatographie
• C07K 1/18 - Chromatographie d'échange d'ions
• C07K 1/36 - ExtractionSéparationPurification par une combinaison de plusieurs procédés de types différents
• C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
• C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
• C12N 9/00 - Enzymes, p. ex. ligases (6.)ProenzymesCompositions les contenantProcédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
• C12N 9/24 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2)
• C12N 9/40 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-galactose-glycoside, p. ex. alpha-galactosidase
• C12P 21/00 - Préparation de peptides ou de protéines

Abrégé

Methods, systems, and apparatus, including computer programs encoded on a computer storage medium, for performing a sleep-wake classification task using a sleep-wake classification neural network. In one aspect, a method comprises: receiving accelerometer data characterizing a subject; processing the accelerometer data using a sleep-wake classification neural network, comprising: processing the accelerometer data using an encoder subnetwork of the sleep-wake classification neural network to generate an embedding of the accelerometer data; and processing the embedding of the accelerometer data using a projection subnetwork of the sleep-wake classification neural network to generate a score distribution over a set of sleep-wake classes; classifying a sleep-wake state of the subject based on the respective score for each class in the set of sleep-wake classes; wherein the encoder subnetwork of the sleep-wake classification neural network has been pre-trained to perform an auxiliary task, wherein the auxiliary task is different than the sleep-wake classification task.

Classes IPC  ?

• G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
• A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
• G06N 3/045 - Combinaisons de réseaux

Abrégé

The present disclosure provides gene therapy that targets complement pathways for treating dry age-related macular degeneration.

Classes IPC  ?

• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux
• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 31/711 - Acides désoxyribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des 2'-désoxyriboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou la thymine et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 27/02 - Agents ophtalmiques

Abrégé

The present disclosure provides methods of screening, diagnosing, monitoring and/or treating acid sphingomyelinase (ASM) disorders such as Niemann-Pick disease. In particular, the methods encompass techniques for improved diagnosis and/or treatment of an ASM disorder, for example using enzyme replacement therapy.

Classes IPC  ?

• A61K 38/46 - Hydrolases (3)
• G01N 33/92 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des lipides, p. ex. le cholestérol

Abrégé

Provided herein are methods to characterize preparations of recombinant viral particles using analytical ultracentrifugation. Recombinant viral particles include recombinant adeno-associated viral particles, recombinant adenoviral particles, recombinant lentiviral particles and recombinant herpes simplex virus particles. Variant species of recombinant viral particles including empty capsids and recombinant viral particles with variant genomes (e.g., truncated genomes, aggregates, recombinants) can be identified and quantitated. The methods can be used to characterize preparations of recombinant viral particles regardless of the sequence of the recombinant viral genome or the serotype of the recombinant viral capsid.

Classes IPC  ?

• G01N 15/04 - Recherche de la sédimentation des suspensions de particules
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• G01N 1/40 - Concentration des échantillons

Abrégé

The present invention relates to treatment of relapsing forms of multiple sclerosis using an anti-human CD40L monoclonal antibody.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence

Abrégé

Disclosed herein are methods that have been developed to control the formation of disulfide bonds between polypeptides of a multimeric protein produced by a bioprocess. Also disclosed are protein solution parameters that allow for controlling the formation of disulfide bonds. In one example, the methods disclosed herein can be used to control the proportion of half antibody molecules in an antibody solution.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• C07K 1/113 - Procédés généraux de préparation de peptides par modification chimique de peptides précurseurs sans changement de la structure primaire
• C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
• C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance

Abrégé

Provided herein are humanized anti-factor Bb antibodies, methods of producing the antibodies and methods of using the antibodies.

Classes IPC  ?

• C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
• A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc

Abrégé

The present invention relates to treatment of relapsing forms of multiple sclerosis using an anti-human CD40L monoclonal antibody.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61P 19/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
• A61P 19/02 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des troubles articulaires, p. ex. arthrites, arthroses

Abrégé

Methods, systems, and apparatus, including computer programs encoded on a computer storage medium, for classifying a tremor of a subject having Parkinson's disease. In one aspect, there is provided a method comprising: receiving accelerometer data characterizing motion of the subject having Parkinson's disease; processing the accelerometer data using a tremor classification neural network, in accordance with values of a set of tremor classification neural network parameters, to generate a score distribution over a set of tremor classes, wherein the set of tremor classes comprises multiple tremor classes, wherein each tremor class in the set of tremor classes corresponds to a respective severity of tremor; and classifying a tremor of the subject having Parkinson's disease based on the score distribution over the set of tremor classes.

Classes IPC  ?

• G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
• A61B 5/11 - Mesure du mouvement du corps entier ou de parties de celui-ci, p. ex. tremblement de la tête ou des mains ou mobilité d'un membre
• A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
• A61B 5/389 - Électromyographie [EMG]
• G06N 3/044 - Réseaux récurrents, p. ex. réseaux de Hopfield
• G16H 50/70 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour extraire des données médicales, p. ex. pour analyser les cas antérieurs d’autres patients

Abrégé

Provided herein are RNAi molecules for treating myotonic dystrophy type 1 (DM1). Further provided herein are expression cassettes, vectors (e.g., rAAV), viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat DM1.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
• A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

A prediction method for predicting a change in the motor function score from a baseline score. The system obtains input data including a temporal trajectory of an indicator metabolite compound for the subject. The determines a predicted temporal trajectory of the motor function score using a prediction model and the input data.

Classes IPC  ?

• G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
• A61B 5/00 - Mesure servant à établir un diagnostic Identification des individus
• G16H 50/30 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le calcul des indices de santéTIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour l’évaluation des risques pour la santé d’une personne

Abrégé

14141414,14222222, or a pharmaceutically acceptable salt, solvate, or stereoisomer thereof. It further relates to the pharmaceutical compositions containing said new compounds.

Classes IPC  ?

• C07D 261/02 - Composés hétérocycliques contenant des cycles oxazole-1, 2 ou oxazole-1, 2 hydrogéné non condensés avec d'autres cycles
• C07D 413/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• A61K 31/41 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec plusieurs hétéro-atomes cycliques, l'un au moins étant l'azote, p. ex. tétrazole

Abrégé

1236127103144143456166)alkyl group or a halogen; and/or a pharmaceutically acceptable salt, solvate, or stereoisomer thereof. It further relates to the pharmaceutical compositions containing said new compounds.

Classes IPC  ?

• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• A61K 31/495 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec deux azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. pipérazine

Abrégé

14141414,142 14321414221414363636366)heterocycloalkyl group, a heteroaryl group and oxo; or a pharmaceutically acceptable salt, solvate, or stereoisomer thereof. It further relates to the pharmaceutical compositions containing said new compounds.

Classes IPC  ?

• C07D 413/02 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles
• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 471/00 - Composés hétérocycliques contenant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du système condensé, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un atome d'azote, non prévus dans les groupes
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• A61K 31/41 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à cinq chaînons avec plusieurs hétéro-atomes cycliques, l'un au moins étant l'azote, p. ex. tétrazole

Abrégé

This disclosure relates to methods and compositions for scaling up production of rAAV by cell cultures. In some aspects, the present disclosure relates to methods of transferring a plurality of transfection complexes to a bioreactor. Also provided are methods of improving production of recombinant adeno-associated virus (rAAV) particles by adding a second medium to the cell culture after transfection, thereby improving rAAV particle yield and reducing the amount of time needed to produce high levels of rAAV particles.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

This disclosure relates to methods and compositions for scaling up production of rAAV by cell cultures. In some aspects, the present disclosure relates to methods of transferring a plurality of transfection complexes to a bioreactor. Also provided are methods of improving production of recombinant adeno-associated virus (rAAV) particles by adding a second medium to the cell culture after transfection, thereby improving rAAV particle yield and reducing the amount of time needed to produce high levels of rAAV particles.

Classes IPC  ?

• C12N 7/02 - Isolement ou purification
• C12N 15/864 - Vecteurs parvoviraux

Abrégé

Compositions and methods for treating disorders affecting motor function, such as motor function affected by disease or injury to the brain and/or spinal cord, are disclosed.

Classes IPC  ?

• A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

An scFv-Fc dimer binds and neutralizes TGFβ1 selectively and with high affinity and avidity. The scFv region may comprise the same VH and VL domains or CDR regions as metelimumab. The unique combination of their smaller size, high selectivity, potency against TGFβ1, and long in vivo half-life makes the scFv-Fc dimers ideal candidates for therapeutic applications.

Classes IPC  ?

• C07K 16/22 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des facteurs de croissance
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
• C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
• C07K 16/46 - Immunoglobulines hybrides
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion

Abrégé

Provided herein are methods for isolating intracellular products (e.g., viral particles or nucleic acid molecules) from a. suspension of cells. Also provided herein are also methods for mechanically lysing cells. In some embodiments, provided herein are methods for mechanically lysing cells for isolating intracellular products (e.g., viral particles or nucleic molecules) from a suspension of cells. Also provided herein are apparatuses and cartridges for use in mechanically lysing cells.

Classes IPC  ?

• C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification

Abrégé

e.g., e.g., rAAV), viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat DM1.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Produits et services

Downloadable software in the nature of a mobile application for enabling users to enter, access, track, monitor, and generate health and medical information and reports; downloadable software in the nature of a mobile application for enabling users to enter, access, track, monitor, and generate health and medical information and reports in the field of rare blood disorders Providing an interactive web site featuring technology that enables users to enter, access, track, monitor, and generate health and medical information and reports; providing an interactive web site featuring technology that enables users to enter, access, track, monitor, and generate health and medical information and reports in the field of rare blood disorders Providing medical information; providing medical information in the field of rare blood disorders

Produits et services

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Abrégé

The present disclosure provides gene therapy that targets complement pathways for treating dry age-related macular degeneration.

Classes IPC  ?

• A61P 27/02 - Agents ophtalmiques
• C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains

Abrégé

This disclosure relates to the field of therapeutic tyrosine kinase inhibitors, in particular receptor-interacting serine/threonine-protein kinase 1 (RIPK1) inhibitors. Solid and liquid formulations of 4-(3,3-difluoro-2,2-dimethyl-propanoyl)-3,5-dihydro-2H-pyrido[3,4-f][1,4]oxazepine-9-carbonitrile are described.

Classes IPC  ?

• A61K 31/553 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole ayant au moins un azote et au moins un oxygène comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. loxapine, staurosporine
• A61K 9/20 - Pilules, pastilles ou comprimés
• A61K 9/28 - DragéesPilules ou comprimés avec revêtements
• A61K 9/48 - Préparations en capsules, p. ex. de gélatine, de chocolat

Abrégé

The present disclosure includes, among other things, CFTR modulators, pharmaceutical compositions, and methods of making and using the same.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4178 - 1,3-Diazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. pilocarpine, nitrofurantoïne
• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61K 31/4196 - 1,2,4-Triazoles
• C07D 209/32 - Atomes d'oxygène
• C07D 307/78 - Benzo [b] furannesBenzo [b] furannes hydrogénés
• C07D 311/74 - Benzo [b] pyrannes, hydrogénés dans le carbocycle
• A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins

Abrégé

The present disclosure includes, among other things, CFTR modulators, pharmaceutical compositions, and methods of making and using the same.

Classes IPC  ?

• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61P 11/06 - Antiasthmatiques
• A61P 11/08 - Bronchodilatateurs
• C07D 209/04 - IndolesIndoles hydrogénés

Abrégé

The present disclosure includes, among other things, CFTR modulators, pharmaceutical compositions, and methods of making and using the same.

Classes IPC  ?

• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61P 11/06 - Antiasthmatiques
• A61P 11/08 - Bronchodilatateurs
• C07D 209/04 - IndolesIndoles hydrogénés

Abrégé

The present disclosure includes, among other things, CFTR modulators, pharmaceutical compositions, and methods of making and using the same.

Classes IPC  ?

• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61P 11/06 - Antiasthmatiques
• A61P 11/08 - Bronchodilatateurs
• C07D 209/04 - IndolesIndoles hydrogénés

Abrégé

Provided herein are methods for the purification of recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors that can be used for gene transfer and specifically for gene therapy or vaccination. Recombinant AAV vectors of the invention are substantially free of in-process impurities, including production components such as cellular nucleic acids, cellular proteins, helper virus, and media components.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

Provided herein are methods of culturing a mammalian cell and various methods that utilize these culturing methods. Also provided are multi-well cell culture plates, e.g., for use in perfusion culturing methods.

Classes IPC  ?

• C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
• C12M 1/00 - Appareillage pour l'enzymologie ou la microbiologie
• C12M 1/32 - Inoculateur ou échantillonneur du type à champs multiples ou en continu
• C12M 3/04 - Appareillage pour la culture de tissus, de cellules humaines, animales ou végétales, ou de virus comportant des moyens fournissant des couches minces
• C12P 21/00 - Préparation de peptides ou de protéines

Abrégé

Methods and kits for detecting antibodies (e.g., anti-drug antibodies). Such methods and kits permit the detection of, for example, anti-drug antibodies in human body fluids, such as blood, plasma and scrum.

Classes IPC  ?

• G01N 33/94 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des narcotiques
• G01N 33/53 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet
• G01N 33/539 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet avec formation d'un complexe immunologique en phase liquide avec séparation du complexe immunologique de l'antigène ou de l'anticorps non liés faisant intervenir un réactif de précipitation
• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of cardiovascular diseases and diseases of the central nervous system; pharmaceutical preparations for the treatment of cancer, thrombosis, and respiratory diseases; pharmaceutical preparations for the treatment of rare diseases, namely, lysosomal storage disorders and autosomal dominant polycystic kidney disease; pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of infectious diseases, namely, viral and bacterial infections

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of cardiovascular diseases and diseases of the central nervous system; pharmaceutical preparations for the treatment of cancer, thrombosis, and respiratory diseases; pharmaceutical preparations for the treatment of rare diseases, namely, lysosomal storage disorders and autosomal dominant polycystic kidney disease; pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of infectious diseases, namely, viral and bacterial infections

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of cardiovascular diseases and diseases of the central nervous system; pharmaceutical preparations for the treatment of cancer, thrombosis, and respiratory diseases; pharmaceutical preparations for the treatment of rare diseases, namely, lysosomal storage disorders and autosomal dominant polycystic kidney disease; pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of infectious diseases, namely, viral and bacterial infections

Produits et services

Pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of cardiovascular diseases and diseases of the central nervous system; pharmaceutical preparations for the treatment of cancer, thrombosis, and respiratory diseases; pharmaceutical preparations for the treatment of rare diseases, namely, lysosomal storage disorders and autosomal dominant polycystic kidney disease; pharmaceutical preparations for the prevention and treatment of infectious diseases, namely, viral and bacterial infections

Abrégé

The invention relates to heterocyclic compounds, pharmaceutically acceptable salts thereof, and pharmaceutical preparations thereof. Also described herein are compositions and the use of such compounds in methods of treating diseases and conditions mediated by deficient CFTR activity, in particular cystic fibrosis.

Classes IPC  ?

• C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
• A61K 31/404 - Indoles, p. ex. pindolol
• A61K 31/4155 - 1,2-Diazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/4178 - 1,3-Diazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. pilocarpine, nitrofurantoïne
• A61K 31/4196 - 1,2,4-Triazoles
• A61K 31/422 - Oxazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/427 - Thiazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
• A61K 31/675 - Composés du phosphore ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. phosphate de pyridoxal
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 409/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 413/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 417/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07F 9/6503 - Cycles à cinq chaînons

Abrégé

Methods, systems, and apparatus, including computer programs encoded on a computer storage medium, for screening a database of electronic medical records for a population of subjects to identify subjects that are predicted to have acid sphingomyelinase deficiency. In one aspect, a method comprises, for each subject in the population of subjects: obtaining, from the database of electronic medical records, a set of features characterizing the subject; processing a model input that comprises the set of features characterizing the subject using a diagnostic machine learning model, having a set of diagnostic machine learning model parameters, to generate a model output that characterizes a likelihood that the subject has acid sphingomyelinase deficiency; and classifying, based on the model output of the diagnostic machine learning model, whether the subject has acid sphingomyelinase deficiency.

Classes IPC  ?

• G16H 50/20 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le diagnostic assisté par ordinateur, p. ex. basé sur des systèmes experts médicaux
• G16H 50/30 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour le calcul des indices de santéTIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour l’évaluation des risques pour la santé d’une personne
• G16H 50/70 - TIC spécialement adaptées au diagnostic médical, à la simulation médicale ou à l’extraction de données médicalesTIC spécialement adaptées à la détection, au suivi ou à la modélisation d’épidémies ou de pandémies pour extraire des données médicales, p. ex. pour analyser les cas antérieurs d’autres patients

Abrégé

Anti-4-1BB and anti-PD-1 binding proteins, as well as bispecific anti-4-1BB/anti-PD-1 binding proteins, including conditionally-active derivatives thereof, are provided. Therapeutic and diagnostic methods of using binding proteins are provided.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères

Abrégé

Provided are ionizable cationic lipids and lipid nanoparticles for the delivery of nucleic acids to cells (e.g., HSC), and methods of making and using such lipids and targeted lipid. nanoparticles.

Classes IPC  ?

• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
• A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p. ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
• C07C 233/36 - Amides d'acides carboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes amino avec le radical hydrocarboné substitué lié à l'atome d'azote du groupe carboxamide par un atome de carbone acyclique ayant l'atome de carbone du groupe carboxamide lié à un atome d'hydrogène ou à un atome de carbone d'un squelette carboné acyclique saturé
• C07C 217/08 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy éthérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy éthérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe hydroxy éthérifié et un seul groupe amino liés au squelette carboné, qui n'est pas substitué par ailleurs l'atome d'oxygène du groupe hydroxy éthérifié étant lié de plus à un atome de carbone acyclique
• C07C 237/12 - Amides d'acides carboxyliques, le squelette carboné de la partie acide étant substitué de plus par des groupes amino ayant les atomes de carbone des groupes carboxamide liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone acyclique d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes carboxyle
• C07C 323/52 - Thiols, sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures substitués par des halogènes, des atomes d'oxygène ou d'azote ou par des atomes de soufre ne faisant pas partie de groupes thio contenant des groupes thio et des groupes carboxyle liés au même squelette carboné ayant les atomes de soufre des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
• C07C 327/28 - Esters d'acides monothiocarboxyliques ayant des atomes de soufre de groupes thiocarboxyle estérifiés liés à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'oxygène liés par des liaisons simples

Abrégé

This disclosure relates to the field of therapeutic tyrosine kinase inhibitors, in particular receptor-interacting serine/threonine-protein kinase 1 (RIPK1) inhibitors. Solid and liquid formulations of 4-(3,3-difluoro-2,2-dimethyl-propanoyl)-3,5-dihydro-2H-pyrido[3,4-f][1,4]oxazepine-9-carbonitrile are described.

Classes IPC  ?

• A61K 9/20 - Pilules, pastilles ou comprimés
• A61K 9/48 - Préparations en capsules, p. ex. de gélatine, de chocolat
• A61K 31/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques

Abrégé

The present disclosure relates to recombinant viral vectors, to pharmaceutical compositions comprising such recombinant vectors, and to methods for prevention and treatment of osteoarthritis in mammals. In particular, this disclosure provides adeno-associated virus (AAV) vectors capable of expressing, in a host, osteoprotective/chondroprotective bioactive proteins, including hyaluronan synthase 2 (HAS2) and lubricin (PRG4). Methods of production of these AAV are provided, as are methods of treatment of osteoarthritis in mammalian joints, by the long-term gene expression of osteoprotective/chondroprotective proteins, including HAS2 and PRG4, in both synovial and chondrocyte cells.

Classes IPC  ?

• C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
• A61K 38/45 - Transférases (2)
• A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
• C07K 14/78 - Peptides du tissu connectif, p. ex. collagène, élastine, laminine, fibronectine, vitronectine ou globuline insoluble à froid [CIG]
• C12N 9/10 - Transférases (2.)
• C12N 15/86 - Vecteurs viraux

Abrégé

The invention provides methods of assessing the risk of secondary autoimmunity in a patient with a primary autoimmune disease (e.g., MS) following lymphocyte depleting therapy (e.g., anti-CD52 antibody therapy) based on the fraction of a novel cell type termed platelet lineage cells (PLCs) among total cells, and/or the Immature Platelet Fraction (IPF) value, in a biological sample from the patient.

Classes IPC  ?

• C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p. ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
• C12Q 1/6874 - Méthodes de séquençage faisant intervenir des réseaux d’acides nucléiques, p. ex. séquençage par hybridation [SBH]
• G01N 33/564 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet pour complexes immunologiques préexistants ou maladies auto-immunes

Abrégé

The invention relates to heterocyclic compounds, pharmaceutically acceptable salts thereof, and pharmaceutical preparations thereof. Also described herein are compositions and the use of such compounds in methods of treating diseases and conditions mediated by deficient CFTR activity, in particular cystic fibrosis.

Classes IPC  ?

• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 403/10 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant des cycles aromatiques
• C07D 403/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 403/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 413/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho

Abrégé

The present disclosure provides anti-complement factor Bb antibodies, and compositions comprising the antibodies. The anti-Bb antibodies are useful for treating complement-me-diated disorders. The present disclosure provides methods of treating complement-mediated disorders.

Classes IPC  ?

• C07K 16/18 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains
• A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
• C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes

Abrégé

Compounds of the formulas Compounds of the formulas Compounds of the formulas which are useful as colony stimulating factor-1 receptor inhibitors (“CSF-1R inhibitors”).

Classes IPC  ?

• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
• A61P 37/06 - Immunosuppresseurs, p. ex. médicaments pour le traitement du rejet de greffe
• C07D 405/06 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une chaîne carbonée contenant uniquement des atomes de carbone aliphatiques
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho

Abrégé

The invention provides methods of using a human acid sphingomyelinase (e.g., olipudase alfa) in treating an abnormal bone condition in acid sphingomyelinase deficiency patients such as low bone density, high bone marrow burden, and other skeletal abnormalities presented in acid sphingomyelinase deficiency patients.

Classes IPC  ?

• C12N 9/16 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons esters (3.1)
• A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p. ex. rachitisme, maladie de Paget

Abrégé

Engineered antibodies that are stable and can be conjugated to a ligand or drug at a ligand/drug to antibody ratio of above 3, making these conjugates suitable for treatment of a variety of indications, are provided. Methods of producing these engineered antibodies are also provided.

Classes IPC  ?

• C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
• A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc

Abrégé

Anti 4 1BB and anti PD 1 binding proteins, as well as bispecific anti 4 1BB/anti PD 1 binding proteins, including conditionally active derivatives thereof, are provided. Therapeutic and diagnostic methods of using binding proteins are provided.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61P 35/00 - Agents anticancéreux
• A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire

Abrégé

Provided herein are compositions, methods, kits, and viral particles for treating a disease or disorder associated with a deep intronic mutation using an engineered, non-naturally occurring Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)—CRISPR associated (Cas) (CRISPR-Cas) system. In some aspects, provided herein is a self-limiting CRISPER-Cas system.

Classes IPC  ?

• A61K 38/46 - Hydrolases (3)
• A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
• A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
• A61P 27/02 - Agents ophtalmiques
• C12N 9/22 - Ribonucléases
• C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
• C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome

Abrégé

Pharmaceutical formulations with a tropomyosin-related kinase inhibitor (“Trk inhibitor”) are disclosed. The pharmaceutical formulations comprise 3-(3-methoxy-4-((4-methoxybenzyl)oxy)benzyl)-6-(1-methyl-1H-pyrazol-4-yl)-3H-imidazo[4,5b-]pyridin-2-amine in microcrystalline suspension formulations in its monohydrate form, which shows improved characteristics over the anhydrate form, and in extended release formulations. The extended release pharmaceutical formulations comprise 3-(3-methoxy-4-((4-methoxybenzyl)oxy)benzyl)-6-(1-methyl-1H-pyrazol-4-yl)-3H-imidazo[4,5-b]pyridin-2-amine-loaded microspheres.

Classes IPC  ?

• A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
• A61K 9/16 - AgglomérésGranulésMicrobilles
• A61K 9/50 - Microcapsules
• A61K 31/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
• A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
• A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho

Abrégé

Tropomyosin-related kinase inhibitors (Trk inhibitors) are small molecule compounds useful in the treatment of disease. Trk inhibitors can be used as pharmaceutical agents and in pharmaceutical compositions. Trk inhibitors are useful in the treatment of inflammatory diseases, autoimmune disease, defects of bone metabolism and/or cancer, and are particularly useful in the treatment of osteoarthritis (OA), pain, and pain associated with OA. Trk inhibitors are also useful for inhibiting tropomyosin-related kinase A (TrkA), tropomyosin-related kinase B (TrkB), tropomyosin-related kinase C (TrkC), and/or c-FMS (the cellular receptor for colony stimulating factor-1 (CSF-1)).

Classes IPC  ?

• A61K 31/4184 - 1,3-Diazoles condensés avec des carbocycles, p. ex. benzimidazoles
• A61K 31/437 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à cinq chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. indolizine, bêta-carboline
• A61K 31/4439 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à cinq chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. oméprazole
• A61K 31/444 - Pyridines non condenséesLeurs dérivés hydrogénés contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. amrinone
• A61K 31/4545 - Pipéridines non condensées, p. ex. pipérocaïne contenant d'autres systèmes hétérocycliques contenant un cycle à six chaînons avec l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. pipampérone, anabasine
• A61K 31/4725 - Isoquinoléines non condensées, p. ex. papavérine contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61K 31/501 - PyridazinesPyridazines hydrogénées non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/5377 - 1,4-Oxazines, p. ex. morpholine non condensées et contenant d'autres hétérocycles, p. ex. timolol
• A61K 31/551 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à sept chaînons, p. ex. azélastine, pentylènetétrazole ayant deux atomes d'azote comme hétéro-atomes d'un cycle, p. ex. clozapine, dilazèpe
• A61K 31/66 - Composés du phosphore
• C07D 401/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 401/12 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant deux hétérocycles liés par une chaîne contenant des hétéro-atomes comme chaînons
• C07D 401/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, au moins un cycle étant un cycle à six chaînons avec un unique atome d'azote contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 403/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 403/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 405/14 - Composés hétérocycliques contenant à la fois un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle et un ou plusieurs hétérocycles comportant des atomes d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 413/04 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant deux hétérocycles liés par une liaison directe de chaînon cyclique à chaînon cyclique
• C07D 413/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes d'azote et d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 417/14 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs hétérocycles, au moins un cycle comportant des atomes de soufre et d'azote comme uniques hétéro-atomes du cycle, non prévus par le groupe contenant au moins trois hétérocycles
• C07D 471/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 471/08 - Systèmes pontés
• C07D 471/10 - Systèmes condensés en spiro
• C07D 487/04 - Systèmes condensés en ortho
• C07D 487/08 - Systèmes pontés
• C07D 487/10 - Systèmes condensés en spiro
• C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
• C07F 9/50 - Organo-phospines
• C07F 9/6506 - Cycles à cinq chaînons les atomes d'azote étant en positions 1 et 3
• C07F 9/6558 - Composés hétérocycliques, p. ex. contenant du phosphore comme hétéro-atome du cycle contenant au moins deux hétérocycles différents ou différemment substitués ni condensés entre eux ni condensés avec un carbocycle commun ou un système carbocyclique commun
• C07F 9/6561 - Composés hétérocycliques, p. ex. contenant du phosphore comme hétéro-atome du cycle contenant des systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un carbocycle ou un système carbocyclique commun, avec ou sans autres hétérocycles non condensés

Abrégé

Provided herein are methods for preparing an SHP2 inhibitor and intermediates useful therein.

Classes IPC  ?

• C07D 491/107 - Systèmes condensés en spiro avec un seul atome d'oxygène comme hétéro-atome du cycle contenant de l'oxygène

Abrégé

Provided are binding polypeptides (e.g., antibodies), and effector moiety conjugates thereof, comprising a CH1 domain (e.g., a human IgG1 CH1 domain), wherein the CH1 domain has an engineered N-linked glycosylation site at amino acid position 114, according to Kabat numbering. Also provided are nucleic acids encoding the antigen-binding polypeptides, recombinant expression vectors and host cells for making such antigen-binding polypeptides. Methods of using the antigen-binding polypeptides disclosed herein to treat disease are also provided.

Classes IPC  ?

• C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
• A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
• A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
• C07K 16/32 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des produits de traduction des oncogènes
• C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes

Abrégé

Provided herein are RNAi molecules including a first strand containing a guide sequence and a second strand comprising a non-guide sequence where the non-guide sequence contains a bulge opposite the seed region of the guide sequences; e.g., opposite the cleavage sequence. In some aspects, the invention provides RNAi for treating Huntington's disease. Further provided herein are expression cassettes, vectors (e.g., rAAV, recombinant adenoviral, recombinant lentiviral, and recombinant HSV vectors), cells, viral particles, and pharmaceutical compositions containing the RNAi. Yet further provided herein are methods and kits related to the use of the RNAi, for example, to treat Huntington's disease.

Classes IPC  ?

• C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens

Abrégé

Provided herein are methods in which patients are administered venglustat in combination with inhibitors of cytochrome CYP3A4. The methods may involve making specific adjustments to the venglustat dosage in order to optimise the clinical response of the patient.

Classes IPC  ?

• A61K 31/4196 - 1,2,4-Triazoles
• A61K 31/426 - 1,3-Thiazoles
• A61K 31/427 - Thiazoles non condensés et contenant d'autres hétérocycles
• A61K 31/496 - Pipérazines non condensées contenant d'autres hétérocycles, p. ex. rifampine, thiothixène ou sparfloxacine
• A61K 31/395 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines
• A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
• A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
• A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur

Abrégé

Methods for quantifying the amount of drug present in a prodrug composition are provided.

Classes IPC  ?

• G01N 33/68 - Analyse chimique de matériau biologique, p. ex. de sang ou d'urineTest par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligandsTest immunologique faisant intervenir des protéines, peptides ou amino-acides
• A61K 47/61 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique le composé organique macromoléculaire étant un polysaccharide ou l’un de ses dérivés