This application relates to compositions and methods for excising trinucleotide repeats (TNRs) contained within intron 3 of TCF4, such as is seen in subjects having Fuchs endothelial corneal dystrophy (FECD), PSC, and Schizophrenia. Compositions comprising guide sequences targeting the alpha 2 subunit of collagen VIII are also disclosed for treatment of mutations therein that may contribute to FECD.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
In certain aspects, the disclosure relates to a method of detecting the presence of a ribonucleic acid (RNA) molecule in a sample, e.g., a sample comprising lipid nanoparticles, the method comprising: (a) contacting the sample in vitro with an oligonucleotide that is complementary to the RNA molecule; wherein the oligonucleotide comprises an RNA region and a DNA region; and wherein a duplex comprising the RNA molecule and the oligonucleotide is formed if the RNA molecule is present in the sample; (b) contacting the sample with RNase H; wherein, when the RNA molecule is present in the sample, the RNase H binds to the duplex and cleaves the RNA molecule to produce at least two fragments of the RNA molecule; and (c) detecting the presence or absence of at least one of the fragments of the RNA molecule. In some embodiments, the RNA molecule is a guide RNA, e.g., a sgRNA. In some embodiments, the method can be used to confirm the identity of the RNA molecule in the sample. In certain aspects, the disclosure relates to methods of quantifying an RNA molecule in a sample.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
Disclosed are data pipelines for string extraction, clustering, and comparison. A method may include extracting, from each plasmid genome sequence sequenced from genomes of plasmids, based on the presence of fixed flanking sequence markers (FFSMs) in the plasmid genome sequence, sequence regions. Each sequence region is within the FFSMs and includes a candidate inverted terminal repeat (ITR) sequence. The example method further includes clustering, based on perfect sequence identity, two or more sequence regions of the sequence regions to generate a clusters, merging, based on an alignment between their corresponding sequence regions, two or more clusters of the clusters; when a single cluster remains, identifying, based on a local alignment, a genotype of a candidate ITR sequence of the single cluster, and manufacturing, based on the genotype of the candidate ITR sequence, a plurality of AAV vectors using plasmids having ITR sequences with the genotype of the candidate ITR sequence.
Disclosed are data pipelines for string extraction, clustering, and comparison. A method may include extracting, from each plasmid genome sequence sequenced from genomes of plasmids, based on the presence of fixed flanking sequence markers (FFSMs) in the plasmid genome sequence, sequence regions. Each sequence region is within the FFSMs and includes a candidate inverted terminal repeat (ITR) sequence. The example method further includes clustering, based on perfect sequence identity, two or more sequence regions of the sequence regions to generate a clusters, merging, based on an alignment between their corresponding sequence regions, two or more clusters of the clusters; when a single cluster remains, identifying, based on a local alignment, a genotype of a candidate ITR sequence of the single cluster, and manufacturing, based on the genotype of the candidate ITR sequence, a plurality of AAV vectors using plasmids having ITR sequences with the genotype of the candidate ITR sequence.
C12N 15/64 - Méthodes générales pour la préparation du vecteur, pour son introduction dans la cellule ou pour la sélection de l'hôte contenant le vecteur
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
C12Q 1/6806 - Préparation d’acides nucléiques pour analyse, p. ex. pour test de réaction en chaîne par polymérase [PCR]
The disclosure provides ionizable lipids and lipid nanoparticle (LNP) compositions comprising ionizable lipids, helper lipids, neutral lipids, and PEG lipids useful for the delivery of biologically active agents, for example delivering biologically active agents to cells to prepare engineered cells. The LNP compositions disclosed herein are useful in methods of gene editing and methods of delivering a biologically active agent and methods of modifying or cleaving DNA.
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 31/711 - Acides désoxyribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des 2'-désoxyriboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou la thymine et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
C07C 219/04 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
C07C 229/10 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons
C07D 207/16 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile
C07D 211/22 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés ou des radicaux hydrocarbonés substitués, liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples par des atomes d'oxygène
C07D 211/62 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile liés en position 4
C07D 295/15 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile avec les atomes d'azote du cycle et les atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes liés à la même chaîne carbonée, qui n'est pas interrompue par des carbocycles à une chaîne acyclique saturée
C07C 219/16 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé au moins un des groupes hydroxy étant estérifié par un acide inorganique ou un de ses dérivés
C07C 271/20 - Esters des acides carbamiques ayant des atomes d'oxygène de groupes carbamate liés à des atomes de carbone acycliques avec les atomes d'azote des groupes carbamate liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'azote ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso
C07D 295/13 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'azote liés par des liaisons simples ou doubles avec les atomes d'azote du cycle et les atomes d'azote substituants liés à la même chaîne carbonée, qui n'est pas interrompue par des cycles carbocycliques à une chaîne acyclique saturée
C07C 239/08 - Composés hydroxylaminés ou leurs éthers ou esters
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
The present disclosure relates to T cells engineered to comprise a modification, e.g., knockdown, of an endogenous nucleic acid sequence encoding an IFNG, a modification, e.g., knockdown, of an endogenous nucleic acid sequence encoding a TNFA, and insertion of sequence(s) encoding a regulatory T cell promoting molecule and compositions and uses thereof.
This disclosure relates to modified guide RNAs having improved in vitro and in vivo activity in gene editing methods. This disclosure also relates to N. meningitidis Cas9 (NmeCas9) gene editing systems with modified guide RNAs.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
9.
Polynucleotides, Compositions, and Methods for Genome Editing
Compositions and methods for gene editing are provided. In some embodiments, provided is a polynucleotide encoding an RNA-guided DNA binding agent such as N. meningitidis Cas9 that can provide one or more of improved editing efficiency, reduced immunogenicity, or other benefits.
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
10.
INHIBITORS OF DNA-DEPENDENT PROTEIN KINASE AND COMPOSITIONS AND USES THEREOF
The present disclosure relates to inhibitors of DNA protein kinase, and compositions and methods of use thereof. In some embodiments, the inhibitors have the structure of Formula I:
The present disclosure relates to inhibitors of DNA protein kinase, and compositions and methods of use thereof. In some embodiments, the inhibitors have the structure of Formula I:
or a salt thereof,
wherein:
x1 is C—R3 or N;
R1 is C1-C3 alkyl;
R2 is cycloalkyl or heterocyclyl, and cycloalkyl and heterocyclyl are optionally substituted with one or more R6;
R3 is H or C1-C3 alkyl;
R4 is H or C1-C3 alkyl;
R5 is C1-C3 alkyl;
each R6 is independently selected from hydroxy, halo, alkyl, alkoxy, cycloalkyl, amino, and cyano, or two R6, taken together with the atom or atoms to which they are bonded, form a spirocyclic or fused ring; and
R7 is H or C1-C3 alkyl.
C07D 519/00 - Composés hétérocycliques contenant plusieurs systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un système carbocyclique commun non prévus dans les groupes ou
C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
C12N 5/0783 - Cellules TCellules NKProgéniteurs de cellules T ou NK
Compositions and methods for editing, e.g., altering a DNA sequence, within a PD1 gene are provided. Compositions and methods for cell-based therapy are provided.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
42 - Services scientifiques, technologiques et industriels, recherche et conception
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
45 - Services juridiques; services de sécurité; services personnels pour individus
Produits et services
Research and development in the field of gene, genome, or cellular editing technology for medical purposes Medical treatment of diseases using gene, genome, or cellular editing therapies Licensing of technology in the field of gene, genome, or cellular editing for medical or research purposes; licensing of intellectual property rights related to gene, genome, or cellular editing technology
42 - Services scientifiques, technologiques et industriels, recherche et conception
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
45 - Services juridiques; services de sécurité; services personnels pour individus
Produits et services
Research and development in the field of gene, genome, or cellular editing technology for medical purposes Medical treatment of diseases using gene, genome, or cellular editing therapies Licensing of technology in the field of gene, genome, or cellular editing for medical or research purposes; licensing of intellectual property rights related to gene, genome, or cellular editing technology
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
The present disclosure provides, among other things, methods and compositions for separating, and/or determining the concentration of, nucleic acids in a lipid nucleic acid assembly composition. In certain embodiments, the present disclosure provides methods and compositions for separating, and/or determining the concentration of, nucleic acids that utilize size exclusion chromatography (SEC) and/or ion pair chromatography. In certain embodiments, the present disclosure provides methods and compositions for separating, and/or determining the concentration of, nucleic acids in which nucleic acids are extracted from a lipid nucleic acid assembly composition by a process that includes ethanol precipitation. In various embodiments, the nucleic acids are encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs). In various embodiments, the nucleic acids include a messenger RNA (mRNA) and a guide RNA (gRNA).
The disclosure provides lipid nanoparticle (LNP) compositions of ionizable lipids, helper lipids, neutral lipids, and PEG lipids useful for the delivery of biologically active agents, for example delivering biologically active agents to cells to prepare engineered cells. The LNP compositions disclosed herein are useful in methods of gene editing and methods of delivering a biologically active agent and methods of modifying or cleaving DNA.
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
20.
Modified Guide RNAs Comprising an Internal Linker for Gene Editing
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
Compositions and methods for reducing MHC class II protein expression in a cell comprising genetically modifying CIITA for use e.g., in adoptive cell transfer therapies.
Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the TTR gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having amyloidosis associated with transthyretin (ATTR), are provided.
42 - Services scientifiques, technologiques et industriels, recherche et conception
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
Produits et services
Organizing and recruiting patients for clinical trials for the treatment of hereditary angioedema (HAE) using in vivo gene editing technology Scientific research in the nature of conducting clinical trials for the treatment of hereditary angioedema (HAE) using in vivo gene editing technology Medical treatment of hereditary angioedema (HAE) using in vivo gene editing technology
24.
Polynucleotides, Compositions, and Methods for Genome Editing
Compositions and methods for gene editing. In some embodiments, a polynucleotide encoding Cas9 is provided that can provide one or more of improved editing efficiency, reduced immunogenicity, or other benefits.
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
25.
Compositions and Methods for Reducing HLA-A in a Cell
Compositions and methods for reducing HLA-A protein expression in a cell comprising genetically modifying HLA-A for use e.g., in adoptive cell transfer therapies.
Compositions and methods for reducing MHC class II protein expression in a cell comprising genetically modifying CIITA for use e.g., in adoptive cell transfer therapies.
Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the KLKB1 gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having hereditary angioedema (HAE), are provided.
in vivoKLKB1in vivo KLKB1KLKB1 gene by systemically administering a lipid nanoparticle composition comprising an mRNA encoding a Cas9 nuclease and a guide RNA that targets the gene. Assessment of biosafety metrics and clinical efficacy metrics, as well as methods of treatment, are also described herein.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 35/15 - Cellules de la lignée des myéloïdes, p. ex. granulocytes, basophiles, éosinophiles, neutrophiles, leucocytes, monocytes, macrophages ou mastocytesCellules précurseurs myéloïdesCellules présentatrices d’antigène, p. ex. cellules dendritiques
A61P 7/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du sang ou du fluide extracellulaire
30.
Polynucleotides, Compositions, and Methods for Genome Editing Involving Deamination
Polynucleotides, polypeptides, compositions, and methods for genome editing using deamination are provided. An mRNA containing an open reading frame (ORF) encoding a polypeptide is provided herein. The polypeptide includes a cytidine deaminase and an RNA-guided nickase, and does not include a uracil glycosylase inhibitor (UGI). A composition provided herein may include two different mRNAs. The first mRNA includes an ORF encoding a cytidine deaminase and an RNA-guided nickase, and the second mRNA includes an ORF encoding uracil glycosylase inhibitor (UGI).
The present disclosure relates to T cells engineered to comprise a heterologous nucleic acid sequence encoding a dual mutant transforming growth factor beta 1 (dmTGFB1) under control of a promoter sequence. In certain embodiments, the cells further comprise a modification, e.g., knockdown, of an endogenous nucleic acid sequence encoding a TNFA; a modification, e.g., knockdown, of an endogenous nucleic acid sequence encoding an IFNG or an IL17A; and insertion of sequence(s) encoding a regulatory T cell promoting molecule, and compositions and uses thereof.
Compositions and methods for editing, e.g., altering a DNA sequence, within a 2B4 gene are provided. Compositions and methods for immunotherapy are provided.
Compositions and methods for editing, e.g., altering a DNA sequence, within a LAG3 gene are provided. Compositions and methods for immunotherapy are provided.
Compositions and methods for editing, e.g., altering a DNA sequence, within a TIM3 gene are provided. Compositions and methods for immunotherapy are provided.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the KLKB1 gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having hereditary angioedema (HAE), are provided.
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
This disclosure relates to the field of poly-adenylated (poly-A) tails. In some embodiments, a DNA encodes a poly-A tail located 3′ to nucleotides encoding a protein of interest, wherein the poly-A tail comprises one or more non-adenine nucleotide.
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteursVecteurs Utilisation d'hôtes pour ceux-ciRégulation de l'expression
42.
Compositions and methods for TTR gene editing and treating ATTR amyloidosis
Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the TTR gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having amyloidosis associated with transthyretin (ATTR), are provided.
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
43.
CRISPR-MEDIATED TRANSGENE INSERTION IN NEONATAL CELLS
Compositions and methods for inserting a nucleic acid encoding a polypeptide of interest into a target genomic locus in a neonatal cell, a population of neonatal cells, or a neonatal subject or for expressing a nucleic acid encoding a polypeptide of interest in a neonatal cell, a population of neonatal cells, or a neonatal subject are provided. Also provided are neonatal cells or populations of neonatal cells comprising a nucleic acid construct comprising a coding sequence for a polypeptide of interest inserted into a target genomic locus.
C12N 9/26 - Hydrolases (3.) agissant sur les composés glycosyliques (3.2) agissant sur les liaisons alpha-glucosidiques-1, 4, p. ex. hyaluronidase, invertase, amylase
C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
44.
Compositions and Methods for Treating Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
Compositions and methods for introducing double-stranded breaks within the SERPINA1 gene are provided. Compositions and methods for reducing and eliminating mutant forms of α1-antitrypsin (AAT), such as seen in subjects having α1-antitrypsin deficiency (AATD), are provided.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 9/14 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres
A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
A61K 47/24 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant des atomes autres que des atomes de carbone, d'hydrogène, d'oxygène, d'halogènes, d'azote ou de soufre, p. ex. cyclométhicone ou phospholipides
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61K 35/17 - LymphocytesLymphocytes BLymphocytes TCellules tueuses naturellesLymphocytes activés par un interféron ou une cytokine
Compositions and methods for editing, e.g., altering a DNA sequence, within a CD38 gene are provided. Compositions and methods for immunotherapy are provided.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
This disclosure relates to modified guide RNAs having improved in vitro and in vivo activity in gene editing methods. This disclosure also relates to N. meningitidis Cas9 (NmeCas9) gene editing systems with modified guide RNAs.
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
50.
POLYNUCLEOTIDES, COMPOSITIONS, AND METHODS FOR GENOME EDITING
Compositions and methods for gene editing are provided. In some embodiments, provided is a polynucleotide encoding an RNA-guided DNA binding agent such as N. meningitidis Cas9 that can provide one or more of improved editing efficiency, reduced immunogenicity, or other benefits.
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
The invention provides lipid nanoparticle-based compositions with improved properties for delivery of biologically active agents, engineered cells, and methods for delivery of the agents.
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
Compositions and methods for expressing alpha 1 antitrypsin (AAT) in a host cell are provided. Also provided are compositions and methods for treating subjects having alpha 1 antitrypsin deficiency (AATD).
Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the TTR gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having amyloidosis associated with transthyretin (ATTR), are provided.
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
56.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING ALPHA-1 ANTITRYPSIN DEFICIENCY
Compositions and methods for expressing alpha 1 antitrypsin (AAT) in a host cell are provided. Also provided are compositions and methods for treating subjects having alpha 1 antitrypsin deficiency (AATD).
42 - Services scientifiques, technologiques et industriels, recherche et conception
44 - Services médicaux, services vétérinaires, soins d'hygiène et de beauté; services d'agriculture, d'horticulture et de sylviculture.
Produits et services
Organizing and recruiting patients for clinical trials for the treatment of transthyretin (ATTR) amyloidosis using in vivo gene editing technology Scientific research in the nature of conducting clinical trials for the treatment of transthyretin (ATTR) amyloidosis using in vivo gene editing technology Medical treatment of transthyretin (ATTR) amyloidosis using in vivo gene editing technology
58.
Methods and Compositions for Directed Genome Editing
Provided herein are compositions and methods for increasing editing efficiency of a target nucleic acid. A composition may comprise a guide nucleic acid, a Cas9 nickase, or a reverse transcriptase. The reverse transcriptase may be fused to the Cas9 nickase. The reverse transcriptase may heterodimerize with the Cas9 nickase. The reverse transcriptase may bind to a guide nucleic acid. The reverse transcriptase may be engineered to increase processivity. The guide nucleic acid may be engineered to facilitate synthesis or editing of a sequence. The guide nucleic acid, Cas9 nickase, and reverse transcriptase may be engineered to fit within AAV vectors. The guide nucleic acid may comprise a region that binds to another region on the guide nucleic acid to improve gene editing.
Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the TTR gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having amyloidosis associated with transthyretin (ATTR), are provided.
Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the TTR gene in combination with administration of a corticosteroid are provided. Compositions and methods for treating subjects having amyloidosis associated with transthyretin (ATTR), in which a guide RNA and a corticosteroid are administered, are provided.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61K 31/573 - Composés contenant des systèmes cycliques du cyclopenta[a]hydrophénanthrèneLeurs dérivés, p. ex. stéroïdes substitués en position 17 bêta par une chaîne à deux atomes de carbone, p. ex. prégnane ou progestérone substitués en position 21, p. ex. cortisone, dexaméthasone, prednisone ou aldostérone
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
Compositions and methods for gene editing. In some embodiments, a polynucleotide encoding Cas9 is provided that can provide one or more of improved editing efficiency, reduced immunogenicity, or other benefits.
C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
The first systemic administration of a CRISPR/Cas9-based therapeutic for in vivo editing in a clinical trial is described. Described herein are methods for in vivo editing of a liver gene by systemically administering a lipid nanoparticle composition comprising an mRNA encoding a Cas nuclease and a guide RNA that targets the gene. For example, disclosed herein are methods for in vivo editing of a transthyretin gene by systemically administering a lipid nanoparticle composition comprising an mRNA encoding a Cas nuclease and a guide RNA that targets the TTR gene. Assessment of biosafety metrics and clinical efficacy metric, as well as methods of treatment, are also described herein.
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
The first systemic administration of a CRISPR/Cas9-based therapeutic for in vivo editing in a clinical trial is described. Described herein are methods for in vivo editing of a liver gene by systemically administering a lipid nanoparticle composition comprising an mRNA encoding a Cas nuclease and a guide RNA that targets the gene. For example, disclosed herein are methods for in vivo editing of a transthyretin gene by systemically administering a lipid nanoparticle composition comprising an mRNA encoding a Cas nuclease and a guide RNA that targets the TTR gene. Assessment of biosafety metrics and clinical efficacy metric, as well as methods of treatment, are also described herein.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p. ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
The disclosure provides ionizable amine lipids and salts thereof (e.g., pharmaceutically acceptable salts thereof) useful for the delivery of biologically active agents, for example delivering biologically active agents to cells to prepare engineered cells. The ionizable amine lipids disclosed herein are useful as ionizable lipids in the formulation of lipid nanoparticle-based compositions.
C07C 219/16 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé au moins un des groupes hydroxy étant estérifié par un acide inorganique ou un de ses dérivés
C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
C07C 271/20 - Esters des acides carbamiques ayant des atomes d'oxygène de groupes carbamate liés à des atomes de carbone acycliques avec les atomes d'azote des groupes carbamate liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'azote ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso
C07D 207/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons, non condensés avec d'autres cycles, ne comportant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle avec uniquement des atomes d'hydrogène ou de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques avec des radicaux hydrocarbonés, substitués par des hétéro-atomes, liés aux atomes de carbone du cycle
C07D 211/06 - Composés hétérocycliques contenant des cycles pyridiques hydrogénés, non condensés avec d'autres cycles avec uniquement des atomes d'hydrogène et de carbone liés directement à l'atome d'azote du cycle ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
66.
MODIFIED GUIDE RNAS COMPRISING AN INTERNAL LINKER FOR GENE EDITING
The present disclosure is directed to methods and compositions useful for inserting and expressing a heterologous (exogenous) gene within a genomic locus, such as a safe harbor site, of a host cell.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
The disclosure provides lipid nanoparticle (LNP) compositions of ionizable lipids, helper lipids, neutral lipids, and PEG lipids useful for the delivery of biologically active agents, for example delivering biologically active agents to cells to prepare engineered cells. The LNP compositions disclosed herein are useful in methods of gene editing and methods of delivering a biologically active agent and methods of modifying or cleaving DNA.
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
The disclosure provides lipid nanoparticle (LNP) compositions of ionizable lipids, helper lipids, neutral lipids, and PEG lipids useful for the delivery of biologically active agents, for example delivering biologically active agents to cells to prepare engineered cells. The LNP compositions disclosed herein are useful in methods of gene editing and methods of delivering a biologically active agent and methods of modifying or cleaving DNA.
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
The disclosure provides lipid nanoparticle (LNP) compositions of ionizable lipids, helper lipids, neutral lipids, and PEG lipids useful for the delivery of biologically active agents, for example delivering biologically active agents to cells to prepare engineered cells. The LNP compositions disclosed herein are useful in methods of gene editing and methods of delivering a biologically active agent and methods of modifying or cleaving DNA.
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
73.
INHIBITORS OF DNA-DEPENDENT PROTEIN KINASE AND COMPOSITIONS AND USES THEREOF
The present disclosure relates to inhibitors of DNA protein kinase, and compositions and methods of use thereof. In some embodiments, the inhibitors have the structure of Formula I: or a salt thereof, wherein: x1 is C-R3 or N; R1 is C1-C3 alkyl; R2 is cycloalkyl or heterocyclyl, and cycloalkyl and heterocyclyl are optionally substituted with one or more R6; R3 is H or C1-C3 alkyl; R4 is H or C1-C3 alkyl; R5 is C1-C3 alkyl; each R6 is independently selected from hydroxy, halo, alkyl, alkoxy, cycloalkyl, amino, and cyano, or two R6, taken together with the atom or atoms to which they are bonded, form a spirocyclic or fused ring; and R7 is H or C1-C3 alkyl.
The disclosure provides lipid nanoparticle (LNP) compositions of ionizable lipids, helper lipids, neutral lipids, and PEG lipids useful for the delivery of biologically active agents, for example delivering biologically active agents to cells to prepare engineered cells. The LNP compositions disclosed herein are useful in methods of gene editing and methods of delivering a biologically active agent and methods of modifying or cleaving DNA.
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
75.
INHIBITORS OF DNA-DEPENDENT PROTEIN KINASE AND COMPOSITIONS AND USES THEREOF
The present disclosure relates to T cells engineered to comprise a modification, e.g., knockdown, of an endogenous nucleic acid sequence encoding an IFNG, a modification, e.g., knockdown, of an endogenous nucleic acid sequence encoding a TNFA, and insertion of sequence(s) encoding a regulatory T cell promoting molecule and compositions and uses thereof.
The present disclosure relates to T cells engineered to comprise a modification, e.g., knockdown, of an endogenous nucleic acid sequence encoding an IFNG, a modification, e.g., knockdown, of an endogenous nucleic acid sequence encoding a TNFA, and insertion of sequence(s) encoding a regulatory T cell promoting molecule and compositions and uses thereof.
Compositions and methods for reducing HLA-A protein expression in a cell comprising genetically modifying HLA-A for use e.g., in adoptive cell transfer therapies.
Compositions and methods for reducing MHC class II protein expression in a cell comprising genetically modifying CIITA for use e.g., in adoptive cell transfer therapies.
Compositions and methods for reducing MHC class II protein expression in a cell comprising genetically modifying CIITA for use e.g., in adoptive cell transfer therapies.
Polynucleotides, polypeptides, compositions, and methods for genome editing using deamination are provided. An mRNA containing an open reading frame (ORF) encoding a polypeptide is provided herein. The polypeptide includes a cytidine deaminase and an RNA-guided nickase, and does not include a uracil glycosylase inhibitor (UGI). A composition provided herein may include two different mRNAs. The first mRNA includes an ORF encoding a cytidine deaminase and an RNA-guided nickase, and the second mRNA includes an ORF encoding uracil glycosylase inhibitor (UGI).
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
88.
POLYNUCLEOTIDES, COMPOSITIONS, AND METHODS FOR GENOME EDITING INVOLVING DEAMINATION
Polynucleotides, polypeptides, compositions, and methods for genome editing using deamination are provided. An mRNA containing an open reading frame (ORF) encoding a polypeptide is provided herein. The polypeptide includes a cytidine deaminase and an RNA-guided nickase, and does not include a uracil glycosylase inhibitor (UGI). A composition provided herein may include two different mRNAs. The first mRNA includes an ORF encoding a cytidine deaminase and an RNA-guided nickase, and the second mRNA includes an ORF encoding uracil glycosylase inhibitor (UGI).
C12N 9/78 - Hydrolases (3.) agissant sur les liaisons carbone-azote autres que les liaisons peptidiques (3.5)
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C12N 15/62 - Séquences d'ADN codant pour des protéines de fusion
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
The disclosure provides ionizable amine lipids and salts thereof (e.g., pharmaceutically acceptable salts thereof) useful for the delivery of biologically active agents, for example delivering biologically active agents to cells to prepare engineered cells. The ionizable amine lipids disclosed herein are useful as ionizable lipids in the formulation of lipid nanoparticle-based compositions.
C07C 219/04 - Composés contenant des groupes amino et hydroxy estérifiés liés au même squelette carboné ayant des groupes hydroxy estérifiés et des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé
A61P 1/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du tractus alimentaire ou de l'appareil digestif des troubles de la vésicule biliaire ou du foie, p. ex. protecteurs hépatiques, cholagogues, cholélitholytiques
C07C 271/20 - Esters des acides carbamiques ayant des atomes d'oxygène de groupes carbamate liés à des atomes de carbone acycliques avec les atomes d'azote des groupes carbamate liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'azote ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso
C07D 205/04 - Composés hétérocycliques comportant des cycles à quatre chaînons ne contenant qu'un atome d'azote comme unique hétéro-atome du cycle non condensés avec d'autres cycles ne comportant pas de liaison double entre chaînons cycliques ou entre chaînons cycliques et chaînons non cycliques
C07D 207/09 - Radicaux substitués par des atomes d'azote ne faisant pas partie d'un radical nitro
C07D 211/46 - Atomes d'oxygène liés en position 4 comportant un atome d'hydrogène comme second substituant en position 4
C07D 211/62 - Atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile liés en position 4
C07D 295/08 - Composés hétérocycliques contenant des cycles polyméthylène imine d'au moins cinq chaînons, des cycles aza-3 bicyclo [3.2.2] nonane, piperazine, morpholine ou thiomorpholine, ne comportant que des atomes d'hydrogène liés directement aux atomes de carbone du cycle avec des radicaux hydrocarbonés substitués liés aux atomes d'azote du cycle substitués par des atomes d'oxygène ou de soufre liés par des liaisons simples
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
B82Y 5/00 - Nanobiotechnologie ou nanomédecine, p. ex. génie protéique ou administration de médicaments
B82Y 30/00 - Nanotechnologie pour matériaux ou science des surfaces, p. ex. nanocomposites
B82Y 40/00 - Fabrication ou traitement des nanostructures
90.
METHODS AND COMPOSITIONS FOR DIRECTED GENOME EDITING
Provided herein are compositions and methods for increasing editing efficiency of a target nucleic acid. A composition may comprise a guide nucleic acid, a Cas9 nickase, or a reverse transcriptase. The reverse transcriptase may be fused to the Cas9 nickase. The reverse transcriptase may heterodimerize with the Cas9 nickase. The reverse transcriptase may bind to a guide nucleic acid. The reverse transcriptase may be engineered to increase processivity. The guide nucleic acid may be engineered to facilitate synthesis or editing of a sequence. The guide nucleic acid, Cas9 nickase, and reverse transcriptase may be engineered to fit within AAV vectors. The guide nucleic acid may comprise a region that binds to another region on the guide nucleic acid to improve gene editing.
The disclosure provides ionizable amine lipids and salts thereof (e.g., pharmaceutically acceptable salts thereof) useful for the delivery of biologically active agents, for example delivering biologically active agents to cells to prepare engineered cells. The ionizable amine lipids disclosed herein are useful as ionizable lipids in the formulation of lipid nanoparticle-based compositions.
C07C 229/12 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné l'atome d'azote du groupe amino étant lié de plus à des atomes de carbone acycliques ou à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons à des atomes de carbone de squelettes carbonés acycliques
C07C 229/30 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et non saturé
C07C 229/26 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant plus d'un groupe amino lié au squelette carboné, p. ex. lysine
C07C 271/12 - Esters des acides carbamiques ayant des atomes d'oxygène de groupes carbamate liés à des atomes de carbone acycliques avec les atomes d'azote des groupes carbamate liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés non substitués
C07C 233/36 - Amides d'acides carboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes amino avec le radical hydrocarboné substitué lié à l'atome d'azote du groupe carboxamide par un atome de carbone acyclique ayant l'atome de carbone du groupe carboxamide lié à un atome d'hydrogène ou à un atome de carbone d'un squelette carboné acyclique saturé
C07C 271/20 - Esters des acides carbamiques ayant des atomes d'oxygène de groupes carbamate liés à des atomes de carbone acycliques avec les atomes d'azote des groupes carbamate liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'azote ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso
C07C 275/14 - Dérivés d'urée, c.-à-d. composés contenant l'un des groupes les atomes d'azote ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso ayant des atomes d'azote de groupes urée liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique et saturé étant substitué de plus par des atomes d'azote ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso
C07C 311/05 - Sulfonamides ayant des atomes de soufre de groupes sulfonamide liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique saturé ayant les atomes d'azote des groupes sulfonamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques à des atomes de carbone acycliques de radicaux hydrocarbonés substitués par des atomes d'azote ne faisant pas partie de groupes nitro ou nitroso
The present invention provides ocular cells, genetically modified by a CRISPR system targeting the expression of B2M for ocular cell therapy. The invention further provides methods of generating an expanded population of genetically modified ocular cells, for example limbal stem cells (LSCs) or corneal endothelial cells (CECs), wherein the cells are expanded involving the use of a LATS inhibitor and the expression of B2M in the cells has been reduced or eliminated. The present invention also provides cell populations, preparations, uses and methods of therapy comprising said cells.
A61P 17/02 - Médicaments pour le traitement des troubles dermatologiques pour traiter les blessures, les ulcères, les brûlures, les cicatrices, les cheloïdes, ou similaires
A61K 31/506 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime non condensées et contenant d'autres hétérocycles
A61K 31/519 - PyrimidinesPyrimidines hydrogénées, p. ex. triméthoprime condensées en ortho ou en péri avec des hétérocycles
A61K 35/30 - NerfsCerveauYeuxCellules cornéennesLiquide céphalorachidienCellules souches neuronalesCellules précurseurs neuronalesCellules glialesOligodendrocytesCellules de SchwannAstrogliesAstrocytesPlexus choroïdeTissu de moelle épinière
A61K 31/4375 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p. ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec un azote comme seul hétéro-atome d'un cycle condensés en ortho ou en péri avec des systèmes hétérocycliques le système hétérocyclique contenant un cycle à six chaînons ayant l'azote comme hétéro-atome du cycle, p. ex. quinolizines, naphtyridines, berbérine, vincamine
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
Compositions and methods for editing, e.g., altering a DNA sequence, within the TRBC1, TRBC2 and/or TRAC genes are provided. Compositions and methods for immunotherapy are provided, for example.
Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the KLKB1 gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having hereditary angioedema (HAE), are provided.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c.-à-d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c.-à-d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
98.
Compositions and Methods for Lactate Dehydrogenase (LDHA) Gene Editing
Compositions and methods for editing, e.g., introducing double-stranded breaks, within the LDHA gene are provided. Compositions and methods for treating subjects having hyperoxaluria are provided.
