The present disclosure provides, in some aspects, variant RNA polymerases, the use of which increases transcription efficiency while reducing the number of double-stranded RNA contaminates and run-on transcripts produced during an in vitro transcription reaction.
The invention features polynucleotides encoding a polypeptide including a 3′-stabilizing region and having increased stability compared to wild-type polynucleotides.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07F 9/6558 - Composés hétérocycliques, p. ex. contenant du phosphore comme hétéro-atome du cycle contenant au moins deux hétérocycles différents ou différemment substitués ni condensés entre eux ni condensés avec un carbocycle commun ou un système carbocyclique commun
C07F 9/6561 - Composés hétérocycliques, p. ex. contenant du phosphore comme hétéro-atome du cycle contenant des systèmes de plusieurs hétérocycles déterminants condensés entre eux ou condensés avec un carbocycle ou un système carbocyclique commun, avec ou sans autres hétérocycles non condensés
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
C12N 15/67 - Méthodes générales pour favoriser l'expression
3.
NUCLEIC ACID VACCINES FOR VARICELLA ZOSTER VIRUS (VZV)
Aspects of the disclosure relate to nucleic acid vaccines. The vaccines include at least one RNA polynucleotides having an open reading frame encoding at least one varicella zoster virus (VZV) antigen. Methods for preparing and using such vaccines are also described.
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61P 11/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système respiratoire
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
5.
MESSENGER RIBONUCLEIC ACIDS FOR ENHANCING IMMUNE RESPONSES AND METHODS OF USE THEREOF
The disclosure features isolated mRNAs encoding a polypeptide that enhances immune responses to an antigen(s) of interest, such as polypeptides that activate Type I interferon pathway signaling or NFkB signaling, including mRNAs comprising one or more modified nucleobase. The disclosure also features methods of using the same, for example, for enhancing immune responses when administered with an antigen(s) of interest, such as to stimulate anti-cancer immune responses or anti-pathogen immune responses.
A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
6.
RNA POLYMERASE VARIANTS FOR CO-TRANSCRIPTIONAL CAPPING
The invention relates to compositions and methods for the manufacture and optimization of modified mRNA molecules via optimization of their terminal architecture.
This disclosure relates to mRNA therapy for the treatment of glycogen storage disease type 1a, (GSD-Ia), and related symptoms such as hypoglycemia. mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode human glucose-6-phosphatase (G6Pase or G6PC), and functional fragments and variants thereof mRNAs of the invention are preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNPs) to effect efficient delivery to cells and/or tissues in subjects, when administered thereto. mRNA therapies of the invention increase and/or restore deficient levels of G6PC expression and/or activity in subjects. mRNA therapies of the invention further increase the glucose production, and reduce the abnormal accumulation of glycogen and/or glucose-6-phosphate associated with GSD-Ia.
The present disclosure relates generally to antibodies and antigen-binding fragments that bind to double stranded RNA (dsRNA) and technologies for detection and/or quantification of dsRNA.
The present disclosure in part provides compounds (i.e., PEG lipids) which are useful in pharmaceutical compositions, cosmetic compositions, and drug delivery systems, e.g. for use in lipid nanoparticle (LNP) formulations. The present disclosure also provides LNP formulations comprising PEG lipids described herein, and methods of using the same. For example, the LNPs provided herein are useful for the delivery of an agent (e.g., therapeutic agent) to a subject. The PEG lipids and LNPs provided herein, in certain embodiments, exhibit increased PEG shedding compared to existing PEG lipids and LNP formulations.
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 47/14 - Esters d’acides carboxyliques, p. ex. acides gras monoglycérides, triglycérides à chaine moyenne, parabènes ou esters d’acide gras de PEG
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
A61K 47/24 - Composés organiques, p. ex. hydrocarbures naturels ou synthétiques, polyoléfines, huile minérale, gelée de pétrole ou ozocérite contenant des atomes autres que des atomes de carbone, d'hydrogène, d'oxygène, d'halogènes, d'azote ou de soufre, p. ex. cyclométhicone ou phospholipides
A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
C07C 223/02 - Composés contenant des groupes amino et —CHO liés au même squelette carboné ayant des groupes amino liés à des atomes de carbone acycliques du squelette carboné
C07C 321/14 - Sulfures, hydropolysulfures ou polysulfures ayant des groupes thio liés à des atomes de carbone acycliques d'un squelette carboné acyclique saturé
C07D 317/32 - Composés hétérocycliques contenant des cycles à cinq chaînons comportant deux atomes d'oxygène comme uniques hétéro-atomes du cycle comportant les hétéro-atomes en positions 1, 3 non condensés avec d'autres cycles avec des hétéro-atomes ou avec des atomes de carbone comportant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus une liaison à un halogène, p. ex. radicaux ester ou nitrile, liés directement aux atomes de carbone du cycle
11.
COMPOUNDS AND COMPOSITIONS FOR DELIVERY OF THERAPEUTIC AGENTS
The disclosure features novel lipids and compositions involving the same. Lipid nanoparticles (e.g., empty LNPs or loaded LNPs) include a novel cationic lipid as well as additional lipids such as ionizable lipids, phospholipids, structural lipids, and PEG lipids. Lipid nanoparticles (e.g., empty LNPs or loaded LNPs) further including therapeutic and/or prophylactics such as RNA are useful in the delivery of therapeutic and/or prophylactics to mammalian cells or organs to, for example, regulate polypeptide, protein, or gene expression.
C07C 229/06 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino et carboxyle liés à des atomes de carbone acycliques du même squelette carboné le squelette carboné étant acyclique et saturé ayant un seul groupe amino et un seul groupe carboxyle liés au squelette carboné
The invention relates to concatemeric peptide epitope RNAs, as well as methods and compositions thereof. mRNA vaccines are also provided according to the invention, including cancer vaccines.
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 9/1271 - Liposomes non conventionnels, p. ex. liposomes modifiés par un PEG ou liposomes enduits de ou greffés avec des polymères
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p. ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
A61K 47/26 - Hydrates de carbone, p. ex. polyols ou sucres alcoolisés, sucres aminés, acides nucléiques, mono-, di- ou oligosaccharidesLeurs dérivés, p. ex. polysorbates, esters d’acide gras de sorbitan ou glycyrrhizine
A61K 47/68 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un anticorps, une immunoglobuline ou son fragment, p. ex. un fragment Fc
The disclosure relates to cancer ribonucleic acid (RNA) vaccines, as well as methods of using the vaccines and compositions comprising the vaccines. In particular, the disclosure relates to concatemeric mRNA cancer vaccines encoding several cancer epitopes on a single mRNA construct, i.e. poly-epitope mRNA constructs or poly-neo-epitope constructs. The disclosure further relates to p53 and KRAS mutations, as well as incorporation of immune enhancers such as STING, e.g. mRNA constructs further encoding an immune stimulator or adjuvant. The disclosure further relates to inclusion of universal T cell epitopes, such as tetanus or diphtheria toxins to elicit an enhanced immune response.
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
Aspects of the disclosure relate to methods of purifying mRNA by precipitating the mRNA, washing the precipitate to remove impurities and salts, and resuspending the washed mRNA to produce an mRNA composition. The disclosure describes reagents and methods useful for precipitation, washing, and resuspension of mRNA, and compositions produced by the methods described herein.
The disclosure relates to ribonucleic acid (RNA) vaccines and combination vaccines, as well as methods of using the vaccines and compositions comprising the vaccines. Specific embodiments relate to RNA betacoronavirus vaccines formulated in a lipid nanoparticle.
The disclosure relates to ribonucleic acid (RNA) vaccines and combination vaccines, as well as methods of using the vaccines and compositions comprising the vaccines. Specific embodiments relate to RNA betacoronavirus vaccines formulated in a lipid nanoparticle.
Provided herein are methods of preparing recycled template DNA solution from in vitro transcription (IVT) reaction product comprising template DNA. In some embodiments. the methods comprise removing mRNA from an IVT reaction product and removing one or more additional IVT reaction components and/or impurities to obtain a recycled template DNA solution. Also provided herein are systems for in vitro transcription (IVT) for producing mRNA.
This disclosure relates to immunoglobulin A protease (IgAP) polypeptides and polynucleotides (e.g., mRNA) encoding the same for use in treating IgA nephropathy. The disclosure also relates to delivery agents (e.g., lipid nanoparticles) and compositions comprising the IgAP polypeptides and IgAP polynucleotides (e.g., mRNAs) of the disclosure.
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61P 13/12 - Médicaments pour le traitement des troubles du système urinaire des reins
C12N 15/67 - Méthodes générales pour favoriser l'expression
The disclosure relates to respiratory syncytial vims (RSV) ribonucleic acid (RNA) vaccines, as well as methods of using the vaccines and compositions comprising the vaccines.
Described herein are humanized anti-CD3 antibodies, antigen binding fragments, and binding polypeptides including such binding domains, as well as nucleic acids encoding the same. These binding constructs bind to CD3 epsilon. The disclosure also features methods of making and using such humanized antibodies, antigen binding fragments, and binding polypeptides to treat various diseases such as cancer.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
Provided are formulations, compositions and methods for delivering biological moieties such as modified nucleic acids into cells to modulate protein expression. Such compositions and methods include the delivery of biological moieties, and are useful for production of proteins.
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 14/535 - CSF du type granulocyteCSF du type granulocyte-macrophage
C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
C12N 15/67 - Méthodes générales pour favoriser l'expression
C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation
60.
EXTRACTION-LESS REVERSE PHASE (RP) CHROMATOGRAPHY OF MRNA ENCAPSULATED IN LIPID NANOPARTICLES FOR MRNA PURITY ASSESSMENT
Aspects of the disclosure relate to liquid chromatography (e.g., HPLC) methods which enable identification of one or more target nucleic acids in a mixture (e.g., pharmaceutical composition). The disclosure is based, in part, on methods that allow for addition of pharmaceutical compositions (e.g., lipid-based pharmaceutical compositions) directly onto a chromatographic column without the need for first separating target nucleic acids out of the composition. Accordingly, in some embodiments, methods described by the disclosure are useful for assessing the quality of pharmaceutical preparations comprising nucleic acids.
in vivoin vivo, encode phenylalanine hydroxylase. mRNA therapies of the disclosure increase and/or restore deficient levels of phenylalanine hydroxylase expression and/or activity in subjects.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase
Provided are formulations, compositions and methods for delivering biological moieties such as modified nucleic acids into cells to modulate protein expression. Such compositions and methods include the delivery of biological moieties, and are useful for production of proteins.
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 14/535 - CSF du type granulocyteCSF du type granulocyte-macrophage
C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
C12N 15/67 - Méthodes générales pour favoriser l'expression
C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation
74.
MODIFIED NUCLEOSIDES, NUCLEOTIDES, AND NUCLEIC ACIDS, AND USES THEREOF
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07H 19/10 - Radicaux pyrimidine avec le radical saccharide estérifié par des acides phosphoriques ou polyphosphoriques
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p. ex. cellules humaines ou tissus humains
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARNLeurs formes modifiées
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p. ex. oligonucléotides anti-sens
C12N 15/67 - Méthodes générales pour favoriser l'expression
C12P 21/00 - Préparation de peptides ou de protéines
G01N 33/559 - Tests immunologiquesTests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiquesMatériaux à cet effet utilisant la diffusion ou la migration de l'anticorps ou de l'antigène dans un gel, p. ex. technique d'Ouchterlony
75.
POLYNUCLEOTIDES ENCODING GLUCOSE-6-PHOSPHATASE FOR THE TREATMENT OF GLYCOGEN STORAGE DISEASE TYPE 1A (GSD1A)
This disclosure relates to mRNA therapy for the treatment of glycogen storage disease type 1a (GSD1a). mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode glucose-6-phosphatase (G6PC). mRNA therapies of the disclosure increase and/or restore deficient levels of G6PC expression and/or activity in subjects.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
Provided herein are methods of purifying nucleic acids (e.g., DNA) for gene synthesis using combinations of nucleases. Also provided are improved products for use in the production of RNA.
Some aspects of the disclosure relate to mRNAs in which a higher proportion of cytidine: adenosine (CpA) dinucleotides are hybridized (base-paired) to other nucleotides of the mRNA, that benefit from increased stability relative to mRNAs containing more unpaired CpA dinucleotides. Some aspects relate to methods of modifying an mRNA sequence to improve stability (e.g., by increasing the proportion of CpA dinucleotides that are hybridized). Some aspects relate to mRNA comprising modified sequences with a higher proportion of hybridized CpA dinucleotides, and compositions comprising mRNAs with increased proportions of hybridized CpA dinucleotides.
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C12N 15/67 - Méthodes générales pour favoriser l'expression
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
C12P 19/34 - Polynucléotides, p. ex. acides nucléiques, oligoribonucléotides
A61K 39/245 - Herpetoviridae, p. ex. virus de l'Herpès simplex
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
C12N 7/00 - Virus, p. ex. bactériophagesCompositions les contenantLeur préparation ou purification
The invention relates to compositions including polynucleotides encoding polypeptides which have been chemically modified by replacing the uridines with 1-methyl-pseudouridine to improve one or more of the stability and/or clearance in tissues, receptor uptake and/or kinetics, cellular access by the compositions, engagement with translational machinery, mRNA half-life, translation efficiency, immune evasion, protein production capacity, secretion efficiency, accessibility to circulation, protein half-life and/or modulation of a cell's status, function, and/or activity.
C07K 14/535 - CSF du type granulocyteCSF du type granulocyte-macrophage
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 9/14 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61K 38/18 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A61K 39/395 - AnticorpsImmunoglobulinesImmunsérum, p. ex. sérum antilymphocitaire
A61K 47/10 - AlcoolsPhénolsLeurs sels, p. ex. glycérolPolyéthylène glycols [PEG]PoloxamèresAlkyléthers de PEG/POE
A61K 47/60 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p. ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique obtenu par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone, p. ex. polyurées ou polyuréthanes le composé organique macromoléculaire étant un oligomère, un polymère ou un dendrimère de polyoxyalkylène, p. ex. PEG, PPG, PEO ou polyglycérol
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C07K 14/475 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C07K 16/32 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des produits de traduction des oncogènes
C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase
C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
C12N 15/88 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation utilisant la micro-encapsulation, p. ex. utilisant des vésicules liposomiques
The United States of America, as represented by the Department of Health and Human Services (USA)
Inventeur(s)
Lusso, Paolo
Zhang, Peng
Narayanan, Elisabeth
Elbashir, Sayda Mahgoub
Abrégé
Provided herein are methods and compositions for inducing in a subject a broad neutralizing antibody response to human immunodeficiency virus (HIV) infection.
A61K 39/21 - Retroviridae, p. ex. virus de l'anémie infectieuse équine
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p. ex. par les adjuvants chimiques
82.
DELIVERY AND FORMULATION OF ENGINEERED NUCLEIC ACIDS
Provided are formulations, compositions and methods for delivering biological moieties such as modified nucleic acids into cells to modulate protein expression. Such compositions and methods include the delivery of biological moieties, and are useful for production of proteins.
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 14/535 - CSF du type granulocyteCSF du type granulocyte-macrophage
C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
C12N 15/67 - Méthodes générales pour favoriser l'expression
C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation
83.
C-MET BINDING ANTIBODIES, NUCLEIC ACIDS ENCODING SAME, AND METHODS OF USE
Described herein are anti-c-MET binding polypeptides. These polypeptides may comprise a monovalent or bivalent VHH that specifically binds c-MET. In some cases, these polypeptides comprise bispecific antibodies, multispecific antibodies, antibody conjugates, or CARs that comprise one or more VHHs that specifically binds c-MET. The disclosure features nucleic acids, vectors, and host cells comprising these polypeptides as well as methods of making these polypeptides. Also provided are methods of using these polypeptides to treat diseases associated with aberrant c-MET expression and/or signaling such as cancer.
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
Methods of assessing the percentage of total mRNA present encapsulated within lipid nanoparticles using the hypochromic shift of a phenothiazinium dye absorbance band are disclosed herein.
G01N 33/52 - Utilisation de composés ou de compositions pour des recherches colorimétriques, spectrophotométriques ou fluorométriques, p. ex. utilisation de bandes de papier indicateur
85.
DELIVERY AND FORMULATION OF ENGINEERED NUCLEIC ACIDS
Provided are formulations, compositions and methods for delivering biological moieties such as modified nucleic acids into cells to modulate protein expression. Such compositions and methods include the delivery of biological moieties, and are useful for production of proteins.
A61K 47/18 - AminesAmidesUréesComposés d’ammonium quaternaireAcides aminésOligopeptides ayant jusqu’à cinq acides aminés
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A61K 47/22 - Composés hétérocycliques, p. ex. acide ascorbique, tocophérol ou pyrrolidones
A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07K 14/535 - CSF du type granulocyteCSF du type granulocyte-macrophage
C12N 9/64 - Protéinases provenant de tissu animal, p. ex. rennine
C12N 15/67 - Méthodes générales pour favoriser l'expression
C12N 15/87 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des procédés non prévus ailleurs, p. ex. co-transformation
86.
COMPOSITIONS FOR THE DELIVERY OF PAYLOAD MOLECULES TO AIRWAY EPITHELIUM
The present disclosure provides LNPs comprising payload molecules, e.g., mRNA therapeutics, for the treatment of diseases or disorders, which would benefit from delivery of payload molecules to airway cells.
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
C07C 229/46 - Composés contenant des groupes amino et carboxyle liés au même squelette carboné ayant des groupes amino ou carboxyle liés à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons du même squelette carboné
C07C 233/01 - Amides d'acides carboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes d'hydrogène ou à des atomes de carbone acycliques
C07C 233/62 - Amides d'acides carboxyliques ayant des atomes de carbone de groupes carboxamide liés à des atomes de carbone de cycles autres que des cycles aromatiques à six chaînons ayant l'atome d'azote d'au moins un des groupes carboxamide lié à un atome de carbone d'un radical hydrocarboné substitué par des groupes amino
C07J 41/00 - Stéroïdes normaux contenant un ou plusieurs atomes d'azote n'appartenant pas à un hétérocycle
C07J 43/00 - Stéroïdes normaux ayant un hétérocycle contenant de l'azote non condensé ou condensé en spiro avec le squelette du cyclopenta[a]hydrophénanthrène
87.
CUSTOM BACTERIAL STRAIN FOR RECOMBINANT PROTEIN PRODUCTION
Described here are genetically modified microorganisms with reduced protease activity for the expression of recombinant proteins and without mucoid phenotypes. Also described are methods of making and using the same.
The present disclosure provides processes for controlled high-throughput preparation of lipid nanoparticle with defined parameters, e.g., processes for preparing lipid nanoparticles (LNPs), using a T-Mixer (e.g., a T-Mixer as described herein). The present disclosure also provides lipid nanoparticle solutions (LNP solutions) and lipid nanoparticles (LNPs) being prepared by the processes.
Provided herein are optimized messenger ribonucleic acid (mRNA) vaccines for varicella zoster virus (VZV). The mRNA vaccines encode one or more VZV antigens, such as gE and variants of gE. Methods of use of the mRNA vaccines are also provided.
Aspects of the disclosure relate to compositions of messenger RNA vaccines and methods of administration thereof. Compositions provided herein include one or more RNA polynucleotides having an open reading frame encoding an Enterovirus capsid polyprotein and a protease. Compositions provided herein include one or more RNA polynucleotides having an open reading frame encoding an active product that modulates the expression, structure or function of at least one other RNA or product thereof. Compositions and methods provided herein relate to therapeutic treatment of gastrointestinal disease.
Aspects of the disclosure relate to nucleic acid vaccines. The vaccines include at least one RNA polynucleotides having a open reading frame encoding at least varicella zoster virus (VZV) antigen. Methods for preparing and using such vaccines are also described.
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 39/00 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps
A61K 47/28 - Stéroïdes, p. ex. cholestérol, acides biliaires ou acide glycyrrhétinique
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
Aspects of the present disclosure relate to mRNA vaccines encoding Middle East Respiratory Syndrome coronavirus (MERS-CoV) proteins. Also provided are methods of using the vaccines.
This disclosure relates to mRNA therapy for the treatment of relaxin-related diseases, disorders or conditions such as, e.g., fibrosis or cardiovascular disease (e.g., acute heart failure or acute coronary syndrome). mRNAs for use in the invention, when administered in vivo, encode relaxin. mRNA therapies of the disclosure increase and/or restore deficient levels of relaxin expression and/or activity in subjects.
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c.-à-d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
The invention relates to compositions and methods for the preparation, manufacture and therapeutic use of polynucleotides, primary transcripts and mmRNA molecules.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiquesThérapie génique
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61K 9/14 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier à l'état particulaire, p. ex. poudres
A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c.-à-d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
A61K 38/00 - Préparations médicinales contenant des peptides
A61K 38/17 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
A61K 38/18 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
A61K 38/48 - Hydrolases (3) agissant sur des liaisons peptidiques (3.4)
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p. ex. les supports ou les additifs inertesAgents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p. ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p. ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant de virus
C07K 14/435 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'animauxPeptides ayant plus de 20 amino-acidesGastrinesSomatostatinesMélanotropinesLeurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C07K 14/475 - Facteurs de croissanceRégulateurs de croissance
C07K 14/485 - Facteur de croissance de l'épiderme [EGF], c.-à-d. urogastrone
C07K 14/495 - Facteur de croissance transformant [TGF]
C07K 14/705 - RécepteursAntigènes de surface cellulaireDéterminants de surface cellulaire
C07K 14/745 - Facteurs de coagulation sanguine ou de fibrinolyse
C07K 16/00 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
C07K 16/40 - Immunoglobulines, p. ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre des enzymes
C12N 9/00 - Enzymes, p. ex. ligases (6.)ProenzymesCompositions les contenantProcédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
C12N 9/02 - Oxydoréductases (1.), p. ex. luciférase
Provided herein are genetically modified microorganisms comprising a nonsense mutation in a gene encoding an efflux pump or import protein, and a vector encoding a suppressor tRNA that enables translation of the efflux pump or import protein, mitigating the effect of the nonsense mutation. Also provided are methods of producing a vector or markerless DNA using the genetically modified microorganisms provided herein.
Some aspects of the disclosure relate to mRNA vaccines encoding chimeric proteins and variants thereof, including portions of coronavirus nucleocapsid (N), matrix (M), non- structural protein 3 (Nsp3), and/or Spike (S). Also provided are methods of using the vaccines.
A61K 39/215 - Coronaviridae, p. ex. virus de la bronchite infectieuse aviaire
A61K 9/127 - Vecteurs à bicouches synthétiques, p. ex. liposomes ou liposomes comportant du cholestérol en tant qu’unique agent tensioactif non phosphatidylique
A61P 31/14 - Antiviraux pour le traitement des virus ARN
Provided herein are methods of purifying nucleic acids (e.g., DNA) for gene synthesis using combinations of nucleases. Also provided are improved products for use in the production of RNA.
C12Q 1/6806 - Préparation d’acides nucléiques pour analyse, p. ex. pour test de réaction en chaîne par polymérase [PCR]
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
C12Q 1/44 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismesCompositions à cet effetProcédés pour préparer ces compositions faisant intervenir une hydrolase une estérase
